Arrowhead Pharmaceuticals presenta alla FDA statunitense la domanda per un nuovo farmaco per il Plozasiran nel trattamento della sindrome da chilomicronemia familiare

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Trattamento per: sindrome da chilomicronemia familiare

Arrowhead Pharmaceuticals presenta alla FDA statunitense una domanda per un nuovo farmaco per il Plozasiran per il trattamento della sindrome da chilomicronemia familiare

PASADENA, California–(BUSINESS WIRE)–nov. 18, 2024 – Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) ha annunciato oggi di aver presentato una domanda di approvazione per un nuovo farmaco (NDA) alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il plozasiran sperimentale nel trattamento della sindrome da chilomicronemia familiare (FCS), una malattia genetica grave e rara per la quale attualmente non esistono trattamenti approvati dalla FDA. Arrowhead intende inoltre presentare domande per l'approvazione del plozasiran sperimentale per il trattamento dei pazienti affetti da FCS ad altre autorità regolatorie nel 2025.

"La richiesta di NDA per il plozasiran sperimentale rappresenta un'importante pietra miliare per Arrowhead poiché promuove molteplici potenziali nuovi farmaci sviluppati utilizzando la nostra piattaforma proprietaria Targeted RNAi Molecule (TRiMTM) per pazienti in diverse aree terapeutiche, tra cui malattie cardiometaboliche, polmonari, neuromuscolari ed epatiche ", ha affermato Chris Anzalone, Ph.D., Presidente e CEO di Arrowhead. “Crediamo nel potenziale dell’RNAi di avere un impatto significativo sui pazienti e questa prima richiesta di NDA è il culmine di oltre 15 anni di innovazione e impegno da parte di tanti dipendenti di talento di Arrowhead e di ricercatori, pazienti e operatori sanitari che hanno contribuito a realizzare la nostra visione una realtà."

Bruce Given, M.D., capo scienziato medico presso Arrowhead, ha aggiunto: "Il programma SUMMIT di studi clinici sul plozasiran ha ottenuto risultati promettenti e coerenti in varie popolazioni di pazienti che rappresentano molteplici punti sullo spettro dei trigliceridi elevati. La FCS rappresenta l'estremità più grave dello spettro in cui molti pazienti hanno una qualità di vita molto scarsa e sono ad alto rischio di sviluppare pancreatite acuta, che può essere pericolosa per la vita. Attualmente non esistono terapie approvate negli Stati Uniti per il trattamento della FCS, quindi stiamo lavorando instancabilmente per fornire il plozasiran ai pazienti il ​​più rapidamente possibile, in attesa della revisione e dell'approvazione della FDA."

La presentazione della NDA è supportata dal programma SUMMIT di studi clinici sul plozasiran e dai risultati positivi dello studio di fase 3 PALISADE. PALISADE ha raggiunto con successo il suo endpoint primario e tutti gli endpoint secondari chiave controllati dalla molteplicità, comprese riduzioni statisticamente significative dei trigliceridi (TG), dell'apolipoproteina C-III (APOC3) e dell'incidenza della pancreatite acuta (AP).

Nello studio PALISADE, plozasiran ha ottenuto riduzioni profonde e durature dei trigliceridi con una variazione mediana rispetto al basale dell’80% nel gruppo plozasiran 25 mg e una riduzione statisticamente significativa dell’83% del rischio di sviluppare pancreatite acuta rispetto al placebo nel gruppo plozasiran 25 mg e nel gruppo trattato con plozasiran 25 mg. Gruppo da 50 mg. Nel complesso, il plozasiran è stato finora generalmente ben tollerato. Nello studio PALISADE, gli eventi avversi emergenti dal trattamento segnalati più frequentemente per la dose da 25 mg proposta per l'approvazione all'immissione in commercio sono stati dolore addominale, COVID-19, rinofaringite e nausea.

I risultati di efficacia e sicurezza dello studio PALISADE sono stati presentati alle sessioni scientifiche dell'American Heart Association 2024 (AHA24) e contemporaneamente pubblicati su Circulation e presentati al congresso della European Society of Cardiology (ESC) 2024 e contemporaneamente pubblicati sul New England Giornale di medicina. È possibile accedere a AHA24, ESC e ad altre presentazioni di plozasiran nella pagina Eventi e presentazioni nella sezione Investitori del sito Web di Arrowhead.

Informazioni sulla sindrome da chilomicronemia familiare

La sindrome da chilomicronemia familiare (FCS) è una malattia grave e rara spesso causata da varie mutazioni monogeniche. La FCS porta a livelli estremamente elevati di trigliceridi (TG), tipicamente superiori a 880 mg/dl. Tali aumenti gravi possono portare a vari segni e sintomi gravi tra cui pancreatite acuta e potenzialmente fatale, dolore addominale cronico, diabete, steatosi epatica e problemi cognitivi. Attualmente non esistono opzioni terapeutiche in grado di trattare adeguatamente la FCS negli Stati Uniti.

Informazioni sul Plozasiran

Plozasiran, precedentemente chiamato ARO-APOC3, è una terapia sperimentale di prima classe basata sull'interferenza dell'RNA (RNAi) progettata per ridurre la produzione dell'apolipoproteina C-III (APOC3), che è un componente delle lipoproteine ​​ricche di trigliceridi (TRL) e un regolatore chiave del metabolismo dei trigliceridi. APOC3 aumenta i livelli di trigliceridi nel sangue inibendo la degradazione dei TRL da parte della lipoproteina lipasi e l'assorbimento dei residui di TRL da parte dei recettori epatici nel fegato. L'obiettivo del trattamento con plozasiran è ridurre il livello di APOC3, riducendo così i trigliceridi e ripristinando i lipidi a livelli più normali.

In numerosi studi clinici, il plozasiran sperimentale ha dimostrato riduzioni dei trigliceridi e di molteplici lipoproteine ​​aterogene nei pazienti con sindrome chilomicronemia familiare (FCS), ipertrigliceridemia grave (SHTG) e iperlipidemia mista. Plozasiran è stato generalmente ben tollerato fino ad oggi e sono stati segnalati eventi avversi emergenti dal trattamento che generalmente riflettono le comorbilità e le condizioni di base delle popolazioni in studio. Negli studi clinici e nelle popolazioni di studio, gli eventi avversi emergenti dal trattamento segnalati più frequentemente per la dose da 25 mg proposta per l'approvazione all'immissione in commercio sono stati COVID-19, infezione del tratto respiratorio superiore, mal di testa, diabete mellito di tipo 2 e dolore addominale.

Plozasiran è in fase di studio nel programma di studi clinici SUMMIT, incluso lo studio di fase 3 PALISADE in pazienti con FCS, gli studi SHASTA in pazienti con SHTG e gli studi MUIR e CAPITAN in pazienti con iperlipidemia mista.

Il plozasiran nel trattamento dei pazienti affetti da FCS ha ottenuto la designazione di terapia rivoluzionaria, la designazione di farmaco orfano e la designazione di fast track da parte della Food and Drug Administration statunitense e Designazione di farmaco orfano da parte dell'Agenzia europea per i medicinali. Il plozasiran sperimentale non è stato rivisto o approvato per il trattamento di alcuna malattia.

Informazioni sullo studio di fase 3 PALISADE

Lo studio PALISADE (NCT05089084) è uno studio di fase 3 controllato con placebo volto a valutare l'efficacia e la sicurezza del plozasiran negli adulti con malattia geneticamente confermata o clinicamente FCS diagnosticata. L'endpoint primario dello studio è la variazione percentuale rispetto al basale dei TG a digiuno rispetto al placebo al mese 10. Un totale di 75 soggetti distribuiti in 39 siti diversi in 18 paesi sono stati randomizzati a ricevere plozasiran 25 mg, plozasiran 50 mg o placebo corrispondente una volta ogni tre mesi. I partecipanti che hanno completato il periodo randomizzato potevano continuare in un periodo di estensione in 2 parti, in cui tutti i partecipanti ricevono plozasiran.

Informazioni su Plozasiran EAP

Arrowhead è impegnata a fornire nuovi farmaci sperimentali ai pazienti affetti da malattie gravi nel modo più rapido ed efficiente possibile. L'azienda ha istituito un programma di accesso ampliato (EAP) per alcuni soggetti affetti da FCS. Come con qualsiasi medicinale sperimentale che non è stato approvato dalle autorità regolatorie, il plozasiran sperimentale può essere efficace o meno nel trattamento della diagnosi o della condizione e potrebbero esserci rischi associati al suo utilizzo. Se sei un paziente o un caregiver che desidera saperne di più su questo EAP di plozasiran per la FCS, discuti questo EAP e tutte le opzioni di trattamento con il tuo medico curante. Se sei un medico curante e stai cercando informazioni sull'EAP di plozasiran o desideri richiedere l'accesso per un paziente, contatta [email protected].

Informazioni su Arrowhead Pharmaceuticals

Arrowhead Pharmaceuticals sviluppa farmaci che trattano malattie intrattabili silenziando i geni che le causano. Utilizzando un ampio portafoglio di sostanze chimiche dell'RNA e modalità efficienti di somministrazione, le terapie Arrowhead attivano il meccanismo di interferenza dell'RNA per indurre l'abbattimento rapido, profondo e duraturo dei geni bersaglio. L'interferenza dell'RNA, o RNAi, è un meccanismo presente nelle cellule viventi che inibisce l'espressione di un gene specifico, influenzando così la produzione di una proteina specifica. Le terapie basate sull'RNAi di Arrowhead sfruttano questo percorso naturale di silenziamento genico.

Per ulteriori informazioni, visitare www.arrowheadpharma.com o seguirci su X (ex Twitter) all'indirizzo @ArrowheadPharma, LinkedIn, Facebook e Instagram. Per essere aggiunto all'elenco e-mail della Società e ricevere direttamente le notizie, visitare http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts.

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Fonte: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicato : 2024-11-19 06:00

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