アローヘッド・ファーマシューティカルズ、家族性カイロミクロン血症症候群の治療薬としてプロザシランの新薬申請を米国FDAに提出

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治療薬: 家族性カイロミクロン血症症候群

アローヘッド・ファーマシューティカルズ、家族性カイロミクロン血症症候群治療用プロザシランの新薬申請を米国FDAに提出

カリフォルニア州パサデナ – (BUSINESS WIRE) – 11 月2024年18日 – アローヘッド・ファーマシューティカルズ社（NASDAQ：ARWR）は本日、家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）治療用の治験薬プロザシランについて米国食品医薬品局（FDA）に新薬申請（NDA）を提出したと発表した。重篤で稀な遺伝性疾患であり、現在 FDA に承認された治療法はありません。アローヘッドはまた、2025 年に FCS 患者の治療を目的とした治験中のプロザシランの承認申請を追加の規制当局に提出する予定です。

「治験中のプロザシランに対するNDA申請は、アローヘッドにとって、心臓代謝疾患、肺疾患、神経筋疾患、肝疾患を含む多様な治療領域の患者向けに独自の標的RNAi分子（TRiMTM）プラットフォームを使用して開発された複数の新薬候補を推進する上で重要なマイルストーンとなる」 」とアローヘッド社の社長兼最高経営責任者（CEO）のクリス・アンザローン博士は述べた。 「私たちはRNAiが患者に有意義な影響を与える可能性を信じており、この最初のNDA提出は、非常に多くの有能なアローヘッド従業員と、私たちのビジョンの実現に貢献した研究者、患者、介護者による15年以上にわたる革新と取り組みの集大成です。

アローヘッドの主任医学者であるブルース ギブン医師は、次のように付け加えました。中性脂肪の上昇。 FCSは、多くの患者の生活の質が非常に低く、生命を脅かす可能性がある急性膵炎を発症するリスクが高い、最も重度の疾患です。現在、米国では FCS を治療するために承認された治療法は存在しないため、FDA の審査と承認を待って、私たちはプロザシランをできるだけ早く患者に提供できるよう精力的に取り組んでいます。」

NDA 申請は、プロザシランの臨床研究の SUMMIT プログラムと第 3 相 PALISADE 研究での肯定的な所見によってサポートされています。 PALISADE は、主要評価項目と、トリグリセリド (TG)、アポリポタンパク質 C-III (APOC3)、急性膵炎 (AP) の発生率の統計的に有意な減少を含む、多重度管理された主要な副次評価項目をすべて正常に達成しました。

PALISADE試験では、プロザシランは、プロザシラン25mg群でベースラインからの変化中央値が80%でトリグリセリドの大幅かつ持続的な減少を達成し、プールされたプロザシラン25mg群とプラセボ群では急性膵炎発症リスクが統計的に有意に83%減少した。 50mg群。全体として、プロザシランは現在まで一般に忍容性が良好です。 PALISADE 研究では、販売承認が提案されている 25 mg 用量で最も頻繁に報告された治療緊急有害事象は、腹痛、新型コロナウイルス感染症 (COVID-19)、鼻咽頭炎、吐き気でした。

PALISADE 研究の有効性と安全性の結果は、2024 年の米国心臓協会科学セッション (AHA24) で発表され、同時に Circulation に掲載され、2024 年の欧州心臓病学会 (ESC) Congress で発表され、同時に The New England に掲載されました。医学ジャーナル。 AHA24、ESC、およびその他のプロザシランのプレゼンテーションは、Arrowhead Web サイトの「投資家」セクションの「イベントとプレゼンテーション」ページからアクセスできます。

家族性カイロミクロン血症症候群について

家族性カイロミクロン血症症候群 (FCS) は、さまざまな単一遺伝子変異によって引き起こされることが多い重篤でまれな病気です。 FCS はトリグリセリド (TG) レベルを非常に高くし、通常は 880 mg/dL を超えます。このような重度の上昇は、急性膵炎、致死的な可能性のある膵炎、慢性腹痛、糖尿病、脂肪肝、認知機能の問題など、さまざまな深刻な兆候や症状を引き起こす可能性があります。現在、米国には FCS を適切に治療できる治療法はありません。

プロザシランについて

プロザシラン（以前は ARO-APOC3 と呼ばれていました）は、トリグリセリドに富むリポタンパク質（TRL）の成分であるアポリポタンパク質 C-III（APOC3）の産生を減らすように設計されたファーストインクラスの治験用 RNA 干渉（RNAi）治療薬です。トリグリセリド代謝の重要な調節因子。 APOC3 は、リポタンパク質リパーゼによる TRL の分解と肝臓の肝受容体による TRL 残存物の取り込みを阻害することにより、血中のトリグリセリドレベルを増加させます。プロザシランによる治療の目標は、APOC3 のレベルを低下させ、それによってトリグリセリドを減少させ、脂質をより正常なレベルに戻すことです。

複数の臨床研究において、治験中のプロザシランは患者の中性脂肪および複数のアテローム生成リポタンパク質の減少を実証しています。家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）、重度の高トリグリセリド血症（SHTG）、および混合型高脂血症を伴う。プロザシランは現在まで一般に忍容性が高く、治療により緊急に発現した有害事象が報告されていますが、これは一般に研究対象集団の併存疾患や基礎疾患を反映しています。臨床研究および研究対象集団全体で、販売承認が提案されている 25 mg 用量で最も頻繁に報告された治療緊急有害事象は、新型コロナウイルス感染症、上気道感染症、頭痛、2 型糖尿病、腹痛でした。

プロザシランは、FCS 患者を対象とした PALISADE フェーズ 3 研究、SHTG 患者を対象とした SHASTA 研究、混合型高脂血症患者を対象とした MUIR および CAPITAN 研究など、臨床研究の SUMMIT プログラムで研究されています。

FCS 患者の治療におけるプロザシランは、米国食品医薬品局により画期的治療薬指定、希少疾病用医薬品指定、およびファストトラック指定を取得しています。欧州医薬品庁による医薬品管理および希少疾病用医薬品の指定。治験中のプロザシランは、いかなる疾患の治療にも審査または承認されていません。

PALISADE 第 3 相試験について

PALISADE 試験 (NCT05089084) は、遺伝的に確認された、または臨床的に診断された成人を対象としたプロザシランの有効性と安全性を評価する第 3 相プラセボ対照試験です。 FCSと診断されました。研究の主要評価項目は、10ヵ月目の空腹時TG対プラセボのベースラインからの変化率である。18カ国の39の異なる施設に分布する合計75人の被験者が無作為に割り付けられ、プロザシラン25mg、プロザシラン50mg、または対応するプラセボを1回に1回投与された。 3ヶ月。ランダム化された期間を完了した参加者は、2 部構成の延長期間に継続する資格があり、すべての参加者がプロザシランを受け取ります。

プロザシラン EAP について

アローヘッドは、新しい治験薬を可能な限り迅速かつ効率的に重篤な疾患の患者に提供することに取り組んでいます。同社は、FCS とともに生きる一部の個人向けに拡張アクセス プログラム (EAP) を確立しました。規制当局によって承認されていない他の治験薬と同様、治験中のプロザシランは診断や症状の治療に効果がある場合もあれば効果がない場合もあり、その使用にはリスクが伴う可能性があります。 FCS に対するこのプロザシラン EAP について詳しく知りたい患者または介護者の方は、この EAP およびすべての治療オプションについて主治医と話し合ってください。あなたが治療中の医師で、プロザシラン EAP に関する情報をお探しの場合、または患者のアクセスをリクエストしたい場合は、[email protected] までご連絡ください。

アローヘッド ファーマシューティカルズについて

アローヘッド ファーマシューティカルズは、難病の原因となる遺伝子を抑制することで難病を治療する医薬品を開発しています。アローヘッド療法は、RNA 化学の幅広いポートフォリオと効率的な送達モードを使用して、RNA 干渉メカニズムを引き起こし、標的遺伝子の迅速、深く、持続的なノックダウンを誘導します。 RNA 干渉 (RNAi) は、特定の遺伝子の発現を阻害し、それによって特定のタンパク質の生成に影響を与える生細胞に存在するメカニズムです。アローヘッドの RNAi ベースの治療法は、遺伝子サイレンシングのこの自然な経路を活用しています。

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出典: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

投稿しました : 2024-11-19 06:00

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