Arrowhead Pharmaceuticals, 가족성 킬로미크론혈증 증후군 치료용 플로자시란에 대한 신약 신청서를 미국 FDA에 제출

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치료: 가족성 킬로미크론혈증 증후군

Arrowhead Pharmaceuticals, 가족성 킬로미크론혈증 증후군 치료용 플로자시란에 대해 미국 FDA에 신약 신청서 제출

캘리포니아주 패서디나 – (BUSINESS WIRE) – 11월 2024년 9월 18일 – Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ: ARWR)는 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 치료를 위한 연구용 플로자시란에 대한 신약 신청서(NDA)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 오늘 발표했습니다. 현재 FDA 승인 치료법이 없는 심각하고 희귀한 유전 질환입니다. Arrowhead는 또한 2025년에 FCS 환자 치료를 위한 시험용 플로자시란 승인 신청서를 추가 규제 당국에 제출할 계획입니다.

“시험용 플로자시란에 대한 NDA 제출은 Arrowhead가 심장대사, 폐, 신경근 및 간 질환을 포함한 다양한 치료 분야의 환자를 위해 독점적인 TRiMTM(Targeted RNAi Molecule) 플랫폼을 사용하여 개발된 여러 잠재적 신약을 발전시키는 데 중요한 이정표를 나타냅니다. "라고 Arrowhead의 사장 겸 CEO인 Chris Anzalone 박사는 말했습니다. “우리는 환자에게 의미 있는 영향을 미칠 수 있는 RNAi의 잠재력을 믿으며, 이번 첫 NDA 제출은 우리의 비전을 실현하는 데 도움을 준 재능 있는 Arrowhead 직원과 조사자, 환자 및 간병인의 15년 이상의 혁신과 헌신의 정점입니다.

Arrowhead의 수석 의료 과학자인 Bruce Gived, M.D.는 다음과 같이 덧붙였습니다. “플로자시란에 대한 임상 연구의 SUMMIT 프로그램은 여러 지점을 대표하는 다양한 환자 모집단에서 유망하고 일관된 결과를 달성했습니다. 상승된 트리글리세리드의 스펙트럼에 대해. FCS는 많은 환자들이 삶의 질이 매우 낮고 생명을 위협할 수 있는 급성 췌장염 발병 위험이 높은 가장 심각한 스펙트럼의 끝을 나타냅니다. 현재 미국에는 FCS를 치료하기 위해 승인된 치료법이 없기 때문에 우리는 FDA 검토 및 승인을 기다리는 동안 환자에게 플로자시란을 가능한 한 빨리 제공하기 위해 끊임없이 노력하고 있습니다.”

NDA 제출은 플로자시란 임상 연구와 3상 PALISADE 연구의 긍정적인 결과를 다루는 SUMMIT 프로그램의 지원을 받습니다. PALISADE는 트리글리세리드(TG), 아포지단백질 C-III(APOC3), 급성 췌장염(AP) 발병률의 통계적으로 유의미한 감소를 포함하여 1차 평가변수와 모든 다중도 제어 주요 2차 평가변수를 성공적으로 충족했습니다.

PALISADE에서 플로자시란은 플로자시란 25mg 그룹에서 베이스라인 대비 중앙값 변화가 80%로 중성지방의 깊고 지속적인 감소를 달성했으며, 플로자시란 25mg과 50mg 병용군에서는 위약 대비 급성 췌장염 발생 위험이 통계적으로 유의하게 83% 감소했다. 전반적으로 플로자시란은 현재까지 전반적으로 내약성이 양호했습니다. PALISADE 연구에서 시판 승인을 위해 제안된 25mg 용량에 대해 가장 자주 보고된 치료 관련 이상반응은 복통, 코로나19, 비인두염, 메스꺼움이었습니다.

PALISADE 연구의 효능 및 안전성 결과는 American Heart Association Scientific Sessions 2024(AHA24)에서 발표되었고 동시에 Circulation에도 게재되었으며, European Society of Cardiology(ESC) Congress 2024에서 발표되었으며 The New England에도 동시에 게재되었습니다. 의학 저널. AHA24, ESC 및 기타 플로자시란 프레젠테이션은 Arrowhead 웹사이트의 투자자 섹션에 있는 이벤트 및 프레젠테이션 페이지에서 액세스할 수 있습니다.

가족성 킬로미크론혈증 증후군 정보

가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS)은 다양한 단일 유전자 돌연변이로 인해 발생하는 심각한 희귀 질환입니다. FCS는 일반적으로 880mg/dL 이상의 매우 높은 트리글리세리드(TG) 수치를 유발합니다. 이러한 심각한 상승은 급성 및 잠재적으로 치명적인 췌장염, 만성 복통, 당뇨병, 간 지방증 및 인지 문제를 비롯한 다양한 심각한 징후 및 증상을 유발할 수 있습니다. 현재 미국에는 FCS를 적절하게 치료할 수 있는 치료법이 없습니다.

플로자시란 소개

플로자시란(구 ARO-APOC3)은 중성지방이 풍부한 지질단백질(TRL)의 구성성분인 APOC3(아포지단백질C-III)의 생성을 감소시키도록 고안된 최초의 연구용 RNA 간섭(RNAi) 치료제이다. 트리글리세리드 대사의 주요 조절자. APOC3는 지질단백질 리파제에 의한 TRL의 분해와 간의 간 수용체에 의한 TRL 잔여물의 흡수를 억제함으로써 혈액 내 트리글리세리드 수준을 증가시킵니다. 플로자시란 치료의 목표는 APOC3 수준을 감소시켜 중성지방을 감소시키고 지질을 보다 정상적인 수준으로 회복시키는 것입니다.

여러 임상 연구에서 조사용 플로자시란은 환자의 중성지방과 다양한 동맥경화성 지질단백질의 감소를 입증했습니다. 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS), 중증 고중성지방혈증(SHTG), 혼합형 고지혈증이 있습니다. 플로자시란은 현재까지 일반적으로 내약성이 양호하며, 일반적으로 연구 대상 집단의 동반 질환 및 기저 상태를 반영하는 치료 긴급 이상 사례가 보고되었습니다. 임상 연구 및 연구 모집단 전체에서 판매 승인을 위해 제안된 25mg 용량에 대해 가장 자주 보고된 치료 응급 부작용은 코로나19, 상부 호흡기 감염, 두통, 제2형 당뇨병 및 복통이었습니다.

플로자시란은 FCS 환자를 대상으로 한 PALISADE 3상 연구, SHTG 환자를 대상으로 한 SHASTA 연구, 혼합형 고지혈증 환자를 대상으로 한 MUIR 및 CAPITAN 연구 등 SUMMIT 임상 연구 프로그램에서 연구되고 있습니다.

FCS 환자 치료에 사용되는 플로자시란은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신치료제 지정, 희귀의약품 지정, 패스트트랙 지정, 유럽의약청으로부터 희귀의약품 지정을 받았습니다. 연구용 플로자시란은 어떠한 질병 치료용으로도 검토되거나 승인되지 않았습니다.

PALISADE 3상 연구 정보

PALISADE 연구(NCT05089084)는 유전적으로 확인되거나 임상적으로 플로자시란의 효능과 안전성을 평가하는 3상 위약 대조 연구입니다. FCS를 진단했습니다. 연구의 1차 평가변수는 10개월차에 공복 TG 대 위약의 기준치 대비 백분율 변화입니다. 18개국 39개 사이트에 분산된 총 75명의 피험자를 무작위로 배정하여 플로자시란 25mg, 플로자시란 50mg 또는 상응하는 위약을 1회 투여받았습니다. 3개월. 무작위 기간을 마친 참가자는 모든 참가자가 플로자시란을 받는 2단계 연장 기간을 계속할 수 있었습니다.

플로자시란 EAP 정보

Arrowhead는 심각한 질병을 앓고 있는 환자에게 새로운 연구용 의약품을 가능한 한 빠르고 효율적으로 제공하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 회사는 FCS를 앓고 있는 일부 개인을 위해 확장 액세스 프로그램(EAP)을 구축했습니다. 규제 당국의 승인을 받지 않은 모든 연구용 의약품과 마찬가지로, 연구용 플로자시란은 귀하의 진단이나 상태를 치료하는 데 효과적일 수도 있고 그렇지 않을 수도 있으며, 그 사용과 관련된 위험이 있을 수 있습니다. FCS에 대한 플로자시란 EAP에 대해 더 자세히 알고 싶은 환자 또는 간병인인 경우, 담당 의사와 이 EAP 및 모든 치료 옵션에 대해 논의하시기 바랍니다. 귀하가 치료 의사이고 플로자시란 EAP에 대한 정보를 찾고 있거나 환자에 대한 액세스를 요청하려는 경우 [email protected]으로 문의하십시오.

Arrowhead Pharmaceuticals 정보

Arrowhead Pharmaceuticals는 난치병을 유발하는 유전자를 억제하여 난치병을 치료하는 의약품을 개발합니다. 광범위한 RNA 화학 포트폴리오와 효율적인 전달 방식을 사용하는 Arrowhead 치료법은 RNA 간섭 메커니즘을 촉발하여 표적 유전자의 빠르고 깊으며 지속적인 녹다운을 유도합니다. RNA 간섭(RNAi)은 특정 유전자의 발현을 억제하여 특정 단백질 생산에 영향을 미치는 살아있는 세포에 존재하는 메커니즘입니다. Arrowhead의 RNAi 기반 치료법은 이러한 자연적인 유전자 침묵 경로를 활용합니다.

자세한 내용은 www.arrowheadpharma.com을 방문하거나 X(이전 Twitter) @ArrowheadPharma, LinkedIn, Facebook 및 Instagram에서 팔로우하세요. 회사의 이메일 목록에 추가되고 뉴스를 직접 받으려면 http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts를 방문하십시오.

민사증권소송개혁법에 따른 면책 조항:

이 보도 자료에는 1995년 증권민사소송개혁법의 "면책 조항"의 의미 내에서 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. 역사적 정보를 제외하고 이 보도 자료에 포함된 모든 진술은 미래 예측 진술로 간주될 수 있습니다. . 전술한 내용의 일반성을 제한하지 않고, "할 수 있다", "할 것이다", "기대하다", "믿는다", "예상하다", "희망하다", "의도하다", "계획하다", "계획하다", "계획하다", "할 수 있다"와 같은 단어는 "추정하다", "계속하다", "목표", "예측하다" 또는 "계속하다" 또는 이러한 단어의 부정문이나 그 변형 또는 유사한 용어는 이러한 미래 예측 진술을 식별하기 위한 것입니다. 또한 당사의 미래 재무 성과 예측, 비즈니스 동향, 제품 파이프라인 또는 제품 후보에 대한 기대(예상되는 규제 제출 및 임상 프로그램 결과 포함), 다른 회사와의 협력에 대한 전망 또는 이점을 언급하는 모든 진술 또는 기타 미래 사건이나 상황의 특징은 미래 예측 진술입니다. 이러한 미래 예측 진술에는 당사의 전임상 연구와 임상 시험, 연구 개발 프로그램의 시작, 시기, 진행 상황 및 결과에 대한 진술이 포함되나 이에 국한되지는 않습니다. 당사가 체결했거나 향후 체결할 수 있는 파트너십, 라이선싱 및/또는 협력 계약, 기타 전략적 계약 및 거래의 잠재적 이익에 관한 당사의 기대 기존 계약에 따라 제3자에게 지급되거나 제3자로부터 지급될 수 있는 마일스톤, 로열티 또는 기타 지급에 관한 당사의 믿음과 기대; 미래 수익, 연구 개발 비용, 자본 요구 사항 및 제3자에 대한 지불에 관한 당사의 추정치입니다. 이러한 진술은 당사의 현재 기대에 기초한 것이며 본 문서 작성 날짜 현재에만 적용됩니다. 당사의 실제 결과는 현재 진행 중인 코로나19 팬데믹이 당사 사업에 미치는 영향, 당사 제품 후보의 안전성 및 효능, 의사결정 등 수많은 요인과 불확실성의 결과로 미래예측진술에 표현된 내용과 실질적이고 불리하게 다를 수 있습니다. 규제 당국 및 그 시기, 당사의 임상 프로그램에 대한 규제 지연의 기간 및 영향, 당사의 운영 자금 조달 능력, 향후 마일스톤 및 라이센스 수수료 수령 가능성 및 시기, 당사의 과학 연구의 향후 성공, 당사의 신약 후보물질을 성공적으로 개발하고 상용화할 수 있는 능력, 타이밍 임상 시험 시작 및 완료, 시장의 급속한 기술 변화, 지적 재산권 시행, 양식 10-K의 최신 연례 보고서, 양식 10-Q의 후속 분기 보고서 및 기타 위험과 불확실성에 대해 설명합니다. 수시로 증권거래위원회에 제출되는 기타 문서. 우리는 새로운 사건이나 상황을 반영하기 위해 미래 예측 진술을 업데이트하거나 수정할 의무가 없습니다.

출처: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

게시됨 : 2024-11-19 06:00

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