Arrowhead Pharmaceuticals składa do amerykańskiej FDA wniosek o nowy lek dotyczący plozasiranu do leczenia rodzinnego zespołu chylomikronemii

Śledź Drugslib na

Leczenie: rodzinnego zespołu chylomikronemii

Firma Arrowhead Pharmaceuticals składa do amerykańskiej FDA wniosek o nowy lek dla plozasiranu do leczenia rodzinnego zespołu chylomikronemii

PASADENA, Kalifornia–(BUSINESS WIRE)–listopad 18 września 2024 r. – Firma Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) ogłosiła dzisiaj, że złożyła do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) wniosek o nowy lek (NDA) dotyczący eksperymentalnego plozasiranu stosowanego w leczeniu rodzinnego zespołu chylomikronemii (FCS), ciężka i rzadka choroba genetyczna, na którą obecnie nie ma zatwierdzonego przez FDA leczenia. Arrowhead zamierza także złożyć wnioski o zatwierdzenie badanego plozasiranu do leczenia pacjentów z FCS w 2025 roku do dodatkowych organów regulacyjnych.

„Złożenie NDA dotyczącego badanego plozasiranu stanowi ważny kamień milowy dla Arrowhead w procesie opracowywania wielu potencjalnych nowych leków opracowanych przy użyciu naszej zastrzeżonej platformy Targeted RNAi Molecule (TRiMTM) dla pacjentów w różnych obszarach terapeutycznych, w tym w chorobach kardiometabolicznych, płuc, nerwowo-mięśniowych i wątroby ”- powiedział dr Chris Anzalone, prezes i dyrektor generalny Arrowhead. „Wierzymy w potencjał RNAi w zakresie wywarcia znaczącego wpływu na pacjentów, a to pierwsze zgłoszenie do NDA jest zwieńczeniem ponad 15 lat innowacji i zaangażowania tak wielu utalentowanych pracowników Arrowhead oraz badaczy, pacjentów i opiekunów, którzy pomogli w realizacji naszej wizji rzeczywistość.”

Bruce Biorąc, M.D., główny naukowiec medyczny w Arrowhead, dodał: „W ramach programu badań klinicznych SUMMIT plozasiranu osiągnięto obiecujące i spójne wyniki w różnych populacjach pacjentów reprezentujących wiele punktów spektrum podwyższone trójglicerydy. FCS stanowi najcięższy koniec spektrum, w którym jakość życia wielu pacjentów jest bardzo niska i występuje wysokie ryzyko rozwoju ostrego zapalenia trzustki, które może zagrażać życiu. Obecnie w USA nie ma zatwierdzonych terapii do leczenia FCS, dlatego niestrudzenie pracujemy nad jak najszybszym dostarczeniem plozasiranu pacjentom, do czasu sprawdzenia i zatwierdzenia przez FDA.”

Przedłożenie NDA jest poparte programem SUMMIT badań klinicznych plozasiranu i pozytywnymi wynikami badania III fazy PALISADE. PALISADE pomyślnie osiągnął swój pierwszorzędowy punkt końcowy i wszystkie kontrolowane pod kątem wielokrotności kluczowe drugorzędowe punkty końcowe, w tym statystycznie istotne zmniejszenie stężenia triglicerydów (TG), apolipoproteiny C-III (APOC3) i częstości występowania ostrego zapalenia trzustki (AP).

W badaniu PALISADE plozasiran osiągnął głębokie i trwałe zmniejszenie stężenia trójglicerydów, przy medianie zmiany w porównaniu z wartością wyjściową wynoszącą 80% w grupie plozasiranu w dawce 25 mg i statystycznie istotnym 83% zmniejszeniu ryzyka wystąpienia ostrego zapalenia trzustki w porównaniu z placebo w łącznej grupie otrzymującej plozasyran w dawce 25 mg i grupa 50 mg. Ogólnie rzecz biorąc, plozasiran był dotychczas ogólnie dobrze tolerowany. W badaniu PALISADE najczęściej zgłaszanymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem w przypadku dawki 25 mg, która ma zostać dopuszczona do obrotu, były ból brzucha, COVID-19, zapalenie nosogardzieli i nudności.

Wyniki badania PALISADE dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa zostały zaprezentowane podczas sesji naukowych American Heart Association w 2024 r. (AHA24) i jednocześnie opublikowane w czasopiśmie Circulation oraz zaprezentowane na kongresie Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego (ESC) w roku 2024 i jednocześnie opublikowane w czasopiśmie The New England Dziennik medycyny . Dostęp do prezentacji AHA24, ESC i innych plozasiranów można uzyskać na stronie Wydarzenia i prezentacje w sekcji Inwestorzy witryny Arrowhead.

O rodzinnym zespole chylomikronemii

Rodzinny zespół chylomikronemii (FCS) to ciężka i rzadka choroba często spowodowana różnymi mutacjami monogenowymi. FCS prowadzi do wyjątkowo wysokiego poziomu trójglicerydów (TG), zwykle powyżej 880 mg/dl. Tak znaczne zwiększenie może prowadzić do różnych poważnych objawów przedmiotowych i podmiotowych, w tym ostrego i potencjalnie śmiertelnego zapalenia trzustki, przewlekłego bólu brzucha, cukrzycy, stłuszczenia wątroby i problemów poznawczych. Obecnie w USA nie ma opcji terapeutycznych, które mogłyby odpowiednio leczyć FCS.

O plozasiranie

Plozasiran, wcześniej nazywany ARO-APOC3, to pierwszy w swojej klasie badany lek wykorzystujący interferencję RNA (RNAi), zaprojektowany w celu zmniejszenia wytwarzania apolipoproteiny C-III (APOC3), która jest składnikiem lipoprotein bogatych w triglicerydy (TRL) i kluczowy regulator metabolizmu trójglicerydów. APOC3 zwiększa poziom trójglicerydów we krwi poprzez hamowanie rozkładu TRL przez lipazę lipoproteinową i wychwyt pozostałości TRL przez receptory wątrobowe w wątrobie. Celem leczenia plozasiranem jest zmniejszenie poziomu APOC3, a tym samym zmniejszenie stężenia trójglicerydów i przywrócenie lipidów do bardziej normalnego poziomu.

W wielu badaniach klinicznych eksperymentalny plozasyran wykazał zmniejszenie stężenia triglicerydów i wielu aterogennych lipoprotein u pacjentów z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS), ciężką hipertriglicerydemią (SHTG) i mieszaną hiperlipidemią. Jak dotąd plozasyran był ogólnie dobrze tolerowany, a zgłaszane działania niepożądane związane z leczeniem zasadniczo odzwierciedlały choroby współistniejące i stany podstawowe występujące w populacji objętej badaniem. W badaniach klinicznych i populacjach objętych badaniem najczęściej zgłaszanymi zdarzeniami niepożądanymi wynikającymi z leczenia dawki 25 mg, która jest proponowana do dopuszczenia do obrotu, były: COVID-19, infekcja górnych dróg oddechowych, ból głowy, cukrzyca typu 2 i ból brzucha.

Plozasiran jest badany w programie badań klinicznych SUMMIT, w tym w badaniu fazy 3 PALISADE u pacjentów z FCS, badaniach SHASTA u pacjentów z SHTG oraz badaniach MUIR i CAPITAN u pacjentów z mieszaną hiperlipidemią.

Plozasiran w leczeniu pacjentów z FCS uzyskał oznaczenie terapii przełomowej, lek sierocy i oznaczenie szybkiej ścieżki przyznane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków oraz Agencja Leków i Oznaczenie Leku Sierocego przez Europejską Agencję Leków. Badany plozasiran nie został poddany przeglądowi ani zatwierdzony do leczenia żadnej choroby.

Informacje o badaniu fazy 3 PALISADE

Badanie PALISADE (NCT05089084) to badanie fazy 3 kontrolowane placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa plozasiranu u dorosłych z genetycznie potwierdzoną lub klinicznie potwierdzoną chorobą zdiagnozowano FCS. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania jest procentowa zmiana TG na czczo w porównaniu z wartością wyjściową w 10. miesiącu. Łącznie 75 pacjentów rozmieszczonych w 39 różnych ośrodkach w 18 krajach zostało losowo przydzielonych do grupy otrzymującej 25 mg plozasiranu, 50 mg plozasiranu lub dopasowane placebo raz na trzy miesiące. Uczestnicy, którzy ukończyli okres randomizowany, kwalifikowali się do kontynuacji dwuczęściowego okresu przedłużenia, podczas którego wszyscy uczestnicy otrzymywali plozasiran.

O leku Plozasiran EAP

Firma Arrowhead stara się dostarczać nowe leki badane pacjentom cierpiącym na poważne choroby tak szybko i skutecznie, jak to możliwe. Firma ustanowiła program rozszerzonego dostępu (EAP) dla niektórych osób cierpiących na FCS. Podobnie jak w przypadku każdego badanego leku, który nie został zatwierdzony przez organy regulacyjne, badany plozasiran może, ale nie musi, być skuteczny w leczeniu diagnozy lub stanu, a jego stosowanie może wiązać się z ryzykiem. Jeśli jesteś pacjentem lub opiekunem i chcesz dowiedzieć się więcej na temat plozasiranu EAP dla FCS, omów ten EAP i wszystkie opcje leczenia ze swoim lekarzem prowadzącym. Jeśli jesteś lekarzem prowadzącym i szukasz informacji na temat plozasiranu EAP lub chcesz poprosić o dostęp dla pacjenta, napisz na adres [email protected].

O firmie Arrowhead Pharmaceuticals

Arrowhead Pharmaceuticals opracowuje leki, które leczą nieuleczalne choroby poprzez wyciszanie genów, które je powodują. Wykorzystując szeroki zakres składów chemicznych RNA i wydajne sposoby dostarczania, terapie Arrowhead uruchamiają mechanizm interferencji RNA w celu wywołania szybkiego, głębokiego i trwałego zniszczenia docelowych genów. Interferencja RNA, czyli RNAi, to mechanizm występujący w żywych komórkach, który hamuje ekspresję określonego genu, wpływając w ten sposób na produkcję określonego białka. Leki lecznicze Arrowhead oparte na RNAi wykorzystują tę naturalną ścieżkę wyciszania genów.

Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź stronę www.arrowheadpharma.com lub śledź nas na X (dawniej Twitter) pod adresem @ArrowheadPharma, LinkedIn, Facebook i Instagram. Aby zostać dodanym do listy e-mailowej Spółki i bezpośrednio otrzymywać wiadomości, odwiedź stronę http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts.

Oświadczenie w sprawie programu Safe Harbor zgodnie z ustawą o reformie rozstrzygania sporów dotyczących prywatnych papierów wartościowych:

Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia wybiegające w przyszłość w rozumieniu przepisów „bezpiecznej przystani” ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. Wszelkie stwierdzenia zawarte w tym komunikacie, z wyjątkiem informacji historycznych, można uznać za stwierdzenia wybiegające w przyszłość . Nie ograniczając ogólności powyższego, słowa takie jak „może”, „będzie”, „oczekiwać”, „wierzyć”, „przewidywać”, „mieć nadzieję”, „zamierzać”, „planować”, „projekt”, „może”, „Oszacować”, „kontynuować”, „docelowo”, „prognozować” lub „kontynuować” lub zaprzeczenie tych słów lub innych ich odmian lub porównywalna terminologia mają na celu identyfikację takich stwierdzeń wybiegających w przyszłość. Ponadto wszelkie oświadczenia odnoszące się do prognoz naszych przyszłych wyników finansowych, trendów w naszej działalności, oczekiwań dotyczących naszej oferty produktów lub kandydatów na produkty, w tym przewidywanych wniosków regulacyjnych i wyników programów klinicznych, perspektyw lub korzyści wynikających z naszej współpracy z innymi firmami lub innych charakterystyka przyszłych zdarzeń lub okoliczności ma charakter stwierdzeń wybiegających w przyszłość. Te stwierdzenia wybiegające w przyszłość obejmują między innymi stwierdzenia dotyczące rozpoczęcia, harmonogramu, postępu i wyników naszych badań przedklinicznych i prób klinicznych oraz naszych programów badawczo-rozwojowych; nasze oczekiwania dotyczące potencjalnych korzyści wynikających z partnerstwa, ustaleń licencyjnych i/lub współpracy oraz innych porozumień strategicznych i transakcji, które zawarliśmy lub możemy zawrzeć w przyszłości; nasze przekonania i oczekiwania dotyczące kamieni milowych, opłat licencyjnych lub innych płatności, które mogą być należne stronom trzecim lub od nich na mocy istniejących umów; oraz nasze szacunki dotyczące przyszłych przychodów, wydatków na badania i rozwój, wymogów kapitałowych i płatności na rzecz stron trzecich. Stwierdzenia te opierają się na naszych aktualnych oczekiwaniach i są aktualne wyłącznie na dzień ich sporządzenia. Nasze rzeczywiste wyniki mogą różnić się istotnie i niekorzystnie od tych wyrażonych w jakichkolwiek stwierdzeniach dotyczących przyszłości ze względu na liczne czynniki i niepewności, w tym wpływ trwającej pandemii COVID-19 na naszą działalność, bezpieczeństwo i skuteczność naszych kandydatów na produkty, decyzje organów regulacyjnych i ich harmonogram, czas trwania i skutki opóźnień regulacyjnych w naszych programach klinicznych, naszą zdolność do finansowania naszej działalności, prawdopodobieństwo i termin otrzymania przyszłych kluczowych osiągnięć i opłat licencyjnych, przyszły sukces naszych badań naukowych, nasze zdolność do pomyślnego opracowywania i komercjalizacji kandydatów na leki, termin rozpoczęcia i zakończenia badań klinicznych, szybkie zmiany technologiczne na naszych rynkach, egzekwowanie naszych praw własności intelektualnej oraz inne ryzyka i niepewności opisane w naszym najnowszym raporcie rocznym na formularzu 10- K, kolejne raporty kwartalne na formularzu 10-Q i inne dokumenty składane od czasu do czasu Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Nie przyjmujemy obowiązku aktualizowania ani korygowania stwierdzeń dotyczących przyszłości w celu uwzględnienia nowych wydarzeń lub okoliczności.

Źródło: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Wysłano : 2024-11-19 06:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe