Arrowhead Pharmaceuticals envia novo pedido de medicamento ao FDA dos EUA para Plozasiran para o tratamento da síndrome de quilomicronemia familiar

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Tratamento para: Síndrome de Quilomicronemia Familiar

Arrowhead Pharmaceuticals envia novo pedido de medicamento ao FDA dos EUA para Plozasiran para o tratamento da Síndrome de Quilomicronemia Familiar

PASADENA, Califórnia – (BUSINESS WIRE) –Nov. (NASDAQ: ARWR) anunciou hoje que apresentou um pedido de novo medicamento (NDA) à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para plozasiran experimental para o tratamento da síndrome de quilomicronemia familiar (FCS), uma doença genética grave e rara que atualmente não possui tratamentos aprovados pela FDA. A Arrowhead também pretende submeter pedidos de aprovação de plozasiran experimental para o tratamento de pacientes com SQF a autoridades reguladoras adicionais em 2025.

“A submissão do NDA para plozasiran experimental representa um marco importante para a Arrowhead à medida que avançamos em vários novos medicamentos potenciais desenvolvidos usando nossa plataforma proprietária Targeted RNAi Molecule (TRiMTM) para pacientes em diversas áreas terapêuticas, incluindo doenças cardiometabólicas, pulmonares, neuromusculares e hepáticas ”, disse Chris Anzalone, Ph.D., presidente e CEO da Arrowhead. “Acreditamos no potencial do RNAi para causar um impacto significativo nos pacientes e este primeiro envio de NDA é o culminar de mais de 15 anos de inovação e compromisso de tantos funcionários talentosos da Arrowhead e dos investigadores, pacientes e cuidadores que ajudaram a tornar nossa visão uma realidade”. triglicerídeos elevados. A FCS representa o extremo mais grave do espectro em que muitos pacientes têm uma qualidade de vida muito baixa e correm alto risco de desenvolver pancreatite aguda, que pode ser fatal. Atualmente não há terapias aprovadas nos EUA para tratar a FCS, por isso estamos trabalhando incansavelmente para levar o plozasiran aos pacientes o mais rápido possível, aguardando a revisão e aprovação da FDA.”

A submissão do NDA é apoiada pelo programa SUMMIT de estudos clínicos de plozasiran e resultados positivos no estudo PALISADE de Fase 3. PALISADE atingiu com sucesso seu objetivo primário e todos os principais objetivos secundários controlados por multiplicidade, incluindo reduções estatisticamente significativas em triglicerídeos (TGs), apolipoproteína C-III (APOC3) e na incidência de pancreatite aguda (PA).

No PALISADE, o plozasiran alcançou reduções profundas e duradouras nos triglicerídeos com uma alteração mediana em relação ao valor basal de 80% no grupo de plozasiran 25 mg e uma alteração estatisticamente significativa Redução de 83% no risco de desenvolver pancreatite aguda em comparação com placebo no grupo combinado de plozasiran 25 mg e 50 mg. No geral, o plozasiran tem sido bem tolerado até o momento. No estudo PALISADE, os eventos adversos emergentes do tratamento mais frequentemente relatados para a dose de 25 mg proposta para aprovação de comercialização foram dor abdominal, COVID-19, nasofaringite e náusea.

Os resultados de eficácia e segurança do estudo PALISADE foram apresentados nas Sessões Científicas da American Heart Association 2024 (AHA24) e publicados simultaneamente na Circulation e apresentados no Congresso da Sociedade Europeia de Cardiologia (ESC) 2024 e publicados simultaneamente no The New England Revista de Medicina. AHA24, ESC e outras apresentações do plozasiran podem ser acessadas na página Eventos e Apresentações na seção Investidores do site Arrowhead.

Sobre a Síndrome de Quilomicronemia Familiar

A síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) é uma doença grave e rara, frequentemente causada por várias mutações monogênicas. A FCS leva a níveis extremamente elevados de triglicerídeos (TG), normalmente acima de 880 mg/dL. Essas elevações graves podem levar a vários sinais e sintomas graves, incluindo pancreatite aguda e potencialmente fatal, dor abdominal crônica, diabetes, esteatose hepática e problemas cognitivos. Atualmente, não há opções terapêuticas que possam tratar adequadamente a FCS nos EUA.

Sobre Plozasiran

Plozasiran, anteriormente chamado de ARO-APOC3, é um medicamento experimental de interferência de RNA (RNAi) de primeira classe projetado para reduzir a produção de apolipoproteína C-III (APOC3), que é um componente de lipoproteínas ricas em triglicerídeos (TRLs) e um regulador chave do metabolismo dos triglicerídeos. O APOC3 aumenta os níveis de triglicerídeos no sangue ao inibir a degradação dos LRT pela lipase lipoproteica e a captação dos remanescentes dos LRT pelos receptores hepáticos no fígado. O objetivo do tratamento com plozasiran é reduzir o nível de APOC3, reduzindo assim os triglicerídeos e restaurando os lipídios para níveis mais normais.

Em vários estudos clínicos, o plozasiran experimental demonstrou reduções nos triglicerídeos e em múltiplas lipoproteínas aterogênicas em pacientes. com síndrome de quilomicronemia familiar (FCS), hipertrigliceridemia grave (SHTG) e hiperlipidemia mista. Plozasiran tem sido geralmente bem tolerado até o momento, com eventos adversos emergentes do tratamento relatados que geralmente refletem as comorbidades e condições subjacentes das populações do estudo. Nos estudos clínicos e nas populações do estudo, os eventos adversos emergentes do tratamento mais frequentemente relatados para a dose de 25 mg proposta para aprovação de comercialização foram COVID-19, infecção do trato respiratório superior, dor de cabeça, diabetes mellitus tipo 2 e dor abdominal.

Plozasiran está sendo investigado no programa de estudos clínicos SUMMIT, incluindo o estudo PALISADE Fase 3 em pacientes com SQF, os estudos SHASTA em pacientes com SHTG e os estudos MUIR e CAPITAN em pacientes com hiperlipidemia mista.

Plozasiran no tratamento de pacientes com FCS recebeu designação de terapia inovadora, designação de medicamento órfão e designação de via rápida pela Food and Drug Administration dos EUA e designação de medicamento órfão pela Agência Europeia de Medicamentos. O plozasiran experimental não foi revisado ou aprovado para tratar qualquer doença.

Sobre o estudo PALISADE Fase 3

O estudo PALISADE (NCT05089084) é um estudo Fase 3 controlado por placebo para avaliar a eficácia e segurança do plozasiran em adultos com diagnóstico genético ou clínico confirmado. FCS diagnosticada. O objetivo primário do estudo é a alteração percentual da linha de base no TG em jejum versus placebo no mês 10. Um total de 75 indivíduos distribuídos em 39 locais diferentes em 18 países foram randomizados para receber 25 mg de plozasiran, 50 mg de plozasiran ou placebo correspondente uma vez a cada três meses. Os participantes que completaram o período randomizado foram elegíveis para continuar em um período de extensão de duas partes, onde todos os participantes receberam plozasiran.

Sobre o Plozasiran EAP

A Arrowhead está comprometida em levar novos medicamentos experimentais a pacientes com doenças graves da maneira mais rápida e eficiente possível. A empresa estabeleceu um programa de acesso expandido (EAP) para alguns indivíduos que vivem com FCS. Tal como acontece com qualquer medicamento experimental que não tenha sido aprovado pelas autoridades reguladoras, o plozasiran experimental pode ou não ser eficaz no tratamento do seu diagnóstico ou condição, e pode haver riscos associados ao seu uso. Se você é um paciente ou cuidador que deseja saber mais sobre este EAP plozasiran para FCS, discuta este EAP e todas as opções de tratamento com seu médico assistente. Se você é um médico assistente e está buscando informações sobre o Plozasiran EAP ou gostaria de solicitar acesso para um paciente, entre em contato com [email protected].

Sobre a Arrowhead Pharmaceuticals

A Arrowhead Pharmaceuticals desenvolve medicamentos que tratam doenças intratáveis, silenciando os genes que as causam. Usando um amplo portfólio de produtos químicos de RNA e modos eficientes de entrega, as terapias Arrowhead acionam o mecanismo de interferência de RNA para induzir um knockdown rápido, profundo e durável de genes alvo. A interferência de RNA, ou RNAi, é um mecanismo presente nas células vivas que inibe a expressão de um gene específico, afetando assim a produção de uma proteína específica. A terapêutica baseada em RNAi da Arrowhead aproveita esse caminho natural de silenciamento de genes.

Para obter mais informações, visite www.arrowheadpharma.com ou siga-nos no X (antigo Twitter) em @ArrowheadPharma, LinkedIn, Facebook e Instagram. Para ser adicionado à lista de e-mail da Empresa e receber notícias diretamente, visite http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts.

Declaração de Porto Seguro sob a Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados:

Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas dentro do significado das disposições de “porto seguro” da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995. Quaisquer declarações contidas neste comunicado, exceto informações históricas, podem ser consideradas declarações prospectivas. . Sem limitar a generalidade do acima exposto, palavras como “pode”, “irá”, “esperar”, “acreditar”, “antecipar”, “esperar”, “pretender”, “planejar”, ​​“projetar”, “poderia, ” “estimar”, “continuar”, “meta”, “previsão” ou “continuar” ou o negativo destas palavras ou outras variações das mesmas ou terminologia comparável destinam-se a identificar tais declarações prospectivas. Além disso, quaisquer declarações que se refiram a projeções de nosso desempenho financeiro futuro, tendências em nossos negócios, expectativas para nosso pipeline de produtos ou candidatos a produtos, incluindo submissões regulatórias antecipadas e resultados de programas clínicos, perspectivas ou benefícios de nossas colaborações com outras empresas, ou outras caracterizações de eventos ou circunstâncias futuras são declarações prospectivas. Estas declarações prospectivas incluem, mas não estão limitadas a, declarações sobre o início, o momento, o progresso e os resultados dos nossos estudos pré-clínicos e ensaios clínicos, e dos nossos programas de pesquisa e desenvolvimento; nossas expectativas em relação aos benefícios potenciais dos acordos de parceria, licenciamento e/ou colaboração e outros acordos e transações estratégicas que celebramos ou podemos celebrar no futuro; nossas crenças e expectativas em relação a marcos, royalties ou outros pagamentos que possam ser devidos a ou de terceiros sob acordos existentes; e nossas estimativas relativas a receitas futuras, despesas de pesquisa e desenvolvimento, requisitos de capital e pagamentos a terceiros. Estas declarações baseiam-se nas nossas expectativas atuais e referem-se apenas à presente data. Nossos resultados reais podem diferir material e negativamente daqueles expressos em quaisquer declarações prospectivas como resultado de vários fatores e incertezas, incluindo o impacto da pandemia de COVID-19 em curso em nossos negócios, a segurança e eficácia de nossos produtos candidatos, decisões das autoridades reguladoras e o momento das mesmas, a duração e o impacto dos atrasos regulamentares nos nossos programas clínicos, a nossa capacidade de financiar as nossas operações, a probabilidade e o momento do recebimento de futuros marcos e taxas de licenciamento, o sucesso futuro dos nossos estudos científicos, a nossa capacidade de desenvolver e comercializar candidatos a medicamentos com sucesso, o momento para iniciar e concluir os ensaios clínicos, a rápida mudança tecnológica em nossos mercados, a aplicação de nossos direitos de propriedade intelectual e os outros riscos e incertezas descritos em nosso mais recente Relatório Anual no Formulário 10- K, relatórios trimestrais subsequentes no Formulário 10-Q e outros documentos arquivados periodicamente na Securities and Exchange Commission. Não assumimos nenhuma obrigação de atualizar ou revisar declarações prospectivas para refletir novos eventos ou circunstâncias.

Fonte: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Postou : 2024-11-19 06:00

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