Arrowhead Pharmaceuticals подает в FDA США новую заявку на препарат плозасиран для лечения синдрома семейной хиломикронемии

Следите за Drugslib на

Лечение: синдрома семейной хиломикронемии

Arrowhead Pharmaceuticals подает в FDA США новую заявку на препарат плозасирана для лечения синдрома семейной хиломикронемии

Arrowhead Pharmaceuticals

ПАСАДЕНА, Калифорния – (BUSINESS WIRE) – ноябрь. 18, 2024 г. – Компания Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) объявила сегодня о подаче новой заявки на лекарство (NDA) в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) на исследуемый плозасиран для лечения синдрома семейной хиломикронемии (FCS). тяжелое и редкое генетическое заболевание, лечение которого в настоящее время не одобрено FDA. Arrowhead также намерена подать заявки на одобрение исследуемого плозасирана для лечения пациентов с ФКС в дополнительные регулирующие органы в 2025 году.

«Представление NDA на исследовательский плазасиран представляет собой важную веху для Arrowhead, поскольку мы продвигаем множество потенциальных новых лекарств, разработанных с использованием нашей собственной платформы Targeted RNAi Molecule (TRiMTM) для пациентов в различных терапевтических областях, включая кардиометаболические, легочные, нервно-мышечные заболевания и заболевания печени. », — сказал Крис Анзалоне, доктор философии, президент и генеральный директор Arrowhead. «Мы верим в потенциал RNAi оказать существенное влияние на пациентов, и это первое представление NDA является кульминацией более чем 15-летних инноваций и приверженности многих талантливых сотрудников Arrowhead, а также исследователей, пациентов и лиц, осуществляющих уход, которые помогли воплотить наше видение реальность».

Брюс Гивен, доктор медицинских наук, главный научный сотрудник Arrowhead, добавил: «Программа клинических исследований плозасирана SUMMIT достигла многообещающих и последовательных результатов в различных группах пациентов, представляющих несколько точек спектра повышенные триглицериды. ФКС представляет собой наиболее тяжелую форму заболевания, при которой многие пациенты имеют очень низкое качество жизни и подвергаются высокому риску развития острого панкреатита, который может быть опасным для жизни. В настоящее время в США не существует одобренных методов лечения ФКС, поэтому мы неустанно работаем над тем, чтобы как можно быстрее доставить плозасиран пациентам, ожидая рассмотрения и одобрения FDA».

Заявление о неразглашении поддерживается программой клинических исследований плозасирана SUMMIT и положительными результатами исследования PALISADE фазы 3. PALISADE успешно достиг своей основной конечной точки и всех ключевых вторичных конечных точек, контролируемых по множественности, включая статистически значимое снижение уровня триглицеридов (ТГ), аполипопротеина C-III (APOC3) и частоты возникновения острого панкреатита (ОП).

В исследовании PALISADE плозасиран достиг глубокого и длительного снижения уровня триглицеридов со средним изменением от исходного уровня 80% в группе плозасирана 25 мг и статистически значимым снижением риска развития острого панкреатита на 83% по сравнению с плацебо в объединенной группе плозасирана 25 мг и плацебо. Группа 50 мг. В целом, на сегодняшний день плозасиран в целом хорошо переносится. В исследовании PALISADE наиболее частыми нежелательными явлениями, возникающими при лечении дозы 25 мг, предложенной для утверждения на рынке, были боль в животе, COVID-19, назофарингит и тошнота.

Результаты эффективности и безопасности исследования PALISADE были представлены на научной сессии Американской кардиологической ассоциации в 2024 году (AHA24), одновременно опубликованы в журнале Circulation и представлены на Конгрессе Европейского общества кардиологов (ESC) в 2024 году и одновременно опубликованы в Новой Англии. Медицинский журнал. Доступ к презентациям AHA24, ESC и другим плозасиранам можно получить на странице «События и презентации» в разделе «Инвесторам» веб-сайта Arrowhead.

О синдроме семейной хиломикронемии

Синдром семейной хиломикронемии (СХМ) — тяжелое и редкое заболевание, часто обусловленное различными моногенными мутациями. FCS приводит к чрезвычайно высоким уровням триглицеридов (ТГ), обычно более 880 мг/дл. Такое серьезное повышение может привести к различным серьезным признакам и симптомам, включая острый и потенциально смертельный панкреатит, хронические боли в животе, диабет, стеатоз печени и когнитивные проблемы. В настоящее время в США не существует методов лечения, которые могли бы адекватно лечить ФКС.

О Плозасиране

Плозасиран, ранее называвшийся ARO-APOC3, представляет собой первый в своем классе исследуемый препарат РНК-интерференции (RNAi), предназначенный для снижения выработки аполипопротеина C-III (APOC3), который является компонентом липопротеинов, богатых триглицеридами (TRL), и Ключевой регулятор метаболизма триглицеридов. APOC3 повышает уровень триглицеридов в крови, ингибируя распад TRL липопротеинлипазой и поглощение остатков TRL печеночными рецепторами в печени. Целью лечения плозасираном является снижение уровня APOC3, тем самым снижая уровень триглицеридов и восстанавливая липиды до более нормального уровня.

В многочисленных клинических исследованиях исследуемый плозасиран продемонстрировал снижение уровня триглицеридов и нескольких атерогенных липопротеинов у пациентов. с синдромом семейной хиломикронемии (ССХ), тяжелой гипертриглицеридемией (СТГ) и смешанной гиперлипидемией. На сегодняшний день плозасиран в целом хорошо переносится, при этом сообщается о возникающих при лечении нежелательных явлениях, которые обычно отражают сопутствующие заболевания и основные состояния исследуемой популяции. В клинических исследованиях и исследуемых популяциях наиболее частыми нежелательными явлениями, возникающими при лечении дозы 25 мг, предложенной для утверждения на рынке, были COVID-19, инфекция верхних дыхательных путей, головная боль, сахарный диабет 2 типа и боль в животе.

Плозасиран исследуется в программе клинических исследований SUMMIT, включая исследование фазы 3 PALISADE у пациентов с FCS, исследования SHASTA у пациентов с SHTG, а также исследования MUIR и CAPITAN у пациентов со смешанной гиперлипидемией.

Плозасиран при лечении пациентов с ФКС получил статус прорывной терапии, статус орфанного препарата и статус ускоренного режима от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США, а также статус орфанного препарата от Европейского агентства по лекарственным средствам. Исследуемый плозасиран не был рассмотрен и не одобрен для лечения каких-либо заболеваний.

Об исследовании PALISADE фазы 3

Исследование PALISADE (NCT05089084) представляет собой плацебо-контролируемое исследование фазы 3 для оценки эффективности и безопасности плозасирана у взрослых с генетически подтвержденным или клинически подтвержденным заболеванием. поставили диагноз ФКС. Первичной конечной точкой исследования является процентное изменение по сравнению с исходным уровнем ТГ натощак по сравнению с плацебо на 10-м месяце. В общей сложности 75 субъектов, распределенных в 39 различных центрах в 18 странах, были рандомизированы для приема 25 мг плозасирана, 50 мг плозасирана или соответствующего плацебо один раз в день. три месяца. Участники, завершившие рандомизированный период, имели право продолжить участие в продленном периоде, состоящем из двух частей, в ходе которого все участники получали плазасиран.

О Плозасиране EAP

Arrowhead стремится предоставлять новые исследуемые лекарства пациентам с серьезными заболеваниями как можно быстрее и эффективнее. Компания создала программу расширенного доступа (EAP) для некоторых людей, живущих с FCS. Как и любое исследуемое лекарство, не одобренное регулирующими органами, исследуемый плазасиран может быть эффективным или неэффективным для лечения вашего диагноза или состояния, и с его использованием могут быть связаны риски. Если вы являетесь пациентом или лицом, осуществляющим уход, и хотите узнать больше об этой EAP-Плозасиране для FCS, обсудите эту EAP и все варианты лечения со своим лечащим врачом. Если вы лечащий врач и ищете информацию о плозасиране EAP или хотите запросить доступ для пациента, свяжитесь с [email protected].

О компании Arrowhead Pharmaceuticals

Arrowhead Pharmaceuticals разрабатывает лекарства, которые лечат трудноизлечимые заболевания, подавляя вызывающие их гены. Используя широкий набор химических соединений РНК и эффективных способов доставки, терапия Arrowhead запускает механизм РНК-интерференции, вызывая быстрый, глубокий и устойчивый нокдаун генов-мишеней. РНК-интерференция, или РНКи, представляет собой механизм, присутствующий в живых клетках, который ингибирует экспрессию определенного гена, тем самым влияя на выработку определенного белка. Терапия Arrowhead на основе РНКи использует этот естественный путь подавления генов.

Для получения дополнительной информации посетите сайт www.arrowheadpharma.com или подпишитесь на нас в X (ранее Twitter) в @ArrowheadPharma, LinkedIn, Facebook и Instagram. Чтобы добавиться в список адресов электронной почты компании и получать новости напрямую, посетите http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts.

Заявление о безопасной гавани в соответствии с Законом о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам:

Настоящий пресс-релиз содержит заявления прогнозного характера в значении положений о «безопасной гавани» Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам от 1995 года. Любые заявления, содержащиеся в этом пресс-релизе, за исключением исторической информации, могут считаться заявлениями прогнозного характера. . Не ограничивая общности вышесказанного, такие слова, как «может», «будет», «ожидать», «верить», «ожидать», «надеюсь», «намереваться», «планировать», «проектировать», «мог бы», «Оценить», «продолжить», «цель», «прогнозировать» или «продолжить» или отрицательные значения этих слов или других их вариантов или сопоставимой терминологии предназначены для обозначения таких прогнозных заявлений. Кроме того, любые заявления, касающиеся прогнозов наших будущих финансовых показателей, тенденций в нашем бизнесе, ожиданий в отношении нашей линейки продуктов или продуктов-кандидатов, включая ожидаемые документы регулирующих органов и результаты клинических программ, перспективы или преимущества нашего сотрудничества с другими компаниями или другие характеристики будущих событий или обстоятельств являются прогнозными заявлениями. Эти прогнозные заявления включают, помимо прочего, заявления о начале, сроках, ходе и результатах наших доклинических исследований и клинических испытаний, а также наших программ исследований и разработок; наши ожидания относительно потенциальных выгод от соглашений о партнерстве, лицензировании и/или сотрудничестве, а также других стратегических соглашений и сделок, которые мы заключили или можем заключить в будущем; наши убеждения и ожидания в отношении промежуточных платежей, роялти или других платежей, которые могут причитаться третьим лицам или от них в соответствии с существующими соглашениями; и наши оценки будущих доходов, расходов на исследования и разработки, требований к капиталу и выплат третьим сторонам. Эти заявления основаны на наших текущих ожиданиях и действительны только на дату настоящего документа. Наши фактические результаты могут существенно и неблагоприятно отличаться от результатов, выраженных в любых прогнозных заявлениях, в результате многочисленных факторов и неопределенностей, включая влияние продолжающейся пандемии COVID-19 на наш бизнес, безопасность и эффективность наших продуктов-кандидатов, решения регулирующих органов и их сроки, продолжительность и влияние регуляторных задержек на наши клинические программы, нашу способность финансировать нашу деятельность, вероятность и сроки получения будущих промежуточных и лицензионных сборов, будущий успех наших научных исследований, нашу способность успешно разрабатывать и коммерциализировать потенциальные лекарственные средства, сроки начала и завершения клинических испытаний, быстрые технологические изменения на наших рынках, защита наших прав интеллектуальной собственности, а также другие риски и неопределенности, описанные в нашем последнем годовом отчете по форме 10- K, последующие ежеквартальные отчеты по форме 10-Q и другие документы, время от времени подаваемые в Комиссию по ценным бумагам и биржам. Мы не берем на себя никаких обязательств по обновлению или пересмотру прогнозных заявлений с учетом новых событий или обстоятельств.

Источник: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Опубликовано : 2024-11-19 06:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова