Arrowhead Pharmaceuticals, Ailesel Şilomikronemi Sendromunun Tedavisine Yönelik Plozasiran İçin ABD FDA'ya Yeni İlaç Başvurusu Sundu

Drugslib'i takip edin

Ailesel Şilomikronemi Sendromunun Tedavisi

Arrowhead Pharmaceuticals, Ailesel Şilomikronemi Sendromunun Tedavisine Yönelik Plozasiran için ABD FDA'ya Yeni İlaç Başvurusu Sundu

PASADENA, Kaliforniya–(BUSINESS WIRE)–Kasım. 18 Kasım 2024 – Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) bugün, ailesel şilomikronemi sendromunun (FCS) tedavisine yönelik araştırma amaçlı plozasiran için ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne (FDA) Yeni İlaç Başvurusu (NDA) sunduğunu duyurdu. şu anda FDA onaylı tedavisi bulunmayan ciddi ve nadir bir genetik hastalıktır. Arrowhead ayrıca 2025 yılında FCS'li hastaların tedavisine yönelik araştırma amaçlı plozasiran onayı için ek düzenleyici makamlara başvuruda bulunmayı planlıyor.

"Araştırma amaçlı plozasiran için NDA'nın sunulması, kardiyometabolik, pulmoner, nöromüsküler ve karaciğer hastalıkları dahil olmak üzere çeşitli terapötik alanlardaki hastalar için tescilli Hedefli RNAi Molekül (TRiMTM) platformumuzu kullanarak geliştirilen çok sayıda potansiyel yeni ilacı ilerlettiğimiz için Arrowhead için önemli bir kilometre taşını temsil ediyor " dedi Arrowhead Başkanı ve CEO'su Ph.D. Chris Anzalone. "RNAi'nin hastalar üzerinde anlamlı bir etki yaratma potansiyeline inanıyoruz ve bu ilk Gizlilik Anlaşması sunumu, vizyonumuzu oluşturmamıza yardımcı olan çok sayıda yetenekli Arrowhead çalışanının ve araştırmacıların, hastaların ve bakıcıların 15 yılı aşkın yenilikçilik ve bağlılığının sonucudur. bir gerçek.”

Arrowhead'in baş tıp bilimcisi Bruce Given, M.D. şunları ekledi: “Plozasiran ile ilgili klinik çalışmalara ilişkin SUMMIT programı, spektrumdaki birçok noktayı temsil eden çeşitli hasta popülasyonlarında umut verici ve tutarlı sonuçlar elde etti. yüksek trigliseritler. FCS, birçok hastanın yaşam kalitesinin çok düşük olduğu ve yaşamı tehdit edebilen akut pankreatit gelişme riskinin yüksek olduğu yelpazenin en şiddetli ucunu temsil eder. Şu anda ABD'de FCS'yi tedavi edecek onaylanmış bir tedavi yok, bu nedenle plozasiran'ı hastalara olabildiğince hızlı ulaştırmak için yorulmadan çalışıyoruz ve FDA'nın incelemesini ve onayını bekliyoruz."

NDA sunumu, plozasiran klinik çalışmaları ve Faz 3 PALISADE çalışmasındaki olumlu bulgulardan oluşan SUMMIT programı tarafından desteklenmektedir. PALISADE, trigliseridler (TG'ler), apolipoprotein C-III (APOC3) ve akut pankreatit (AP) insidansında istatistiksel olarak anlamlı azalmalar dahil olmak üzere birincil sonlanma noktasını ve çokluk kontrollü tüm temel ikincil sonlanma noktalarını başarıyla karşıladı.

PALISADE çalışmasında plozasiran, plozasiran 25 mg grubunda başlangıca göre %80'lik bir medyan değişiklikle trigliseritlerde derin ve kalıcı azalmalar elde etmiş ve havuzlanmış plzasiran 25 mg grubunda plaseboya kıyasla akut pankreatit gelişme riskinde istatistiksel olarak anlamlı %83'lük bir azalma elde etmiştir. 50 mg grubu. Genel olarak, plzasiran bugüne kadar genel olarak iyi tolere edilmiştir. PALISADE çalışmasında pazarlama onayı için önerilen 25 mg'lık doz için en sık rapor edilen tedaviyle ortaya çıkan advers olaylar karın ağrısı, COVID-19, nazofarenjit ve mide bulantısıydı.

PALISADE çalışmasının etkililik ve güvenlik sonuçları, American Heart Association Scientific Sessions 2024'te (AHA24) sunulmuş ve eşzamanlı olarak Circulation'da yayınlanmış, Avrupa Kardiyoloji Derneği (ESC) Kongresi 2024'te sunulmuş ve eş zamanlı olarak The New England'da yayınlanmıştır. Tıp Dergisi. AHA24, ESC ve diğer plozasiran sunumlarına Arrowhead web sitesinin Yatırımcılar bölümündeki Etkinlikler ve Sunumlar sayfasından erişilebilir.

Ailesel Şilomikronemi Sendromu Hakkında

Ailesel şilomikronemi sendromu (FCS), sıklıkla çeşitli monogenik mutasyonların neden olduğu ciddi ve nadir bir hastalıktır. FCS, tipik olarak 880 mg/dL'nin üzerinde, aşırı yüksek trigliserit (TG) seviyelerine yol açar. Bu tür şiddetli yükselmeler, akut ve potansiyel olarak ölümcül pankreatit, kronik karın ağrısı, diyabet, hepatik steatoz ve bilişsel sorunlar dahil olmak üzere çeşitli ciddi belirti ve semptomlara yol açabilir. Şu anda ABD'de FCS'yi yeterince tedavi edebilecek hiçbir tedavi seçeneği bulunmamaktadır.

Plozasiran Hakkında

Daha önce ARO-APOC3 olarak adlandırılan Plozasiran, trigliseritten zengin lipoproteinlerin (TRL'ler) bir bileşeni olan apolipoprotein C-III (APOC3) üretimini azaltmak için tasarlanmış, sınıfında ilk araştırma amaçlı RNA müdahalesi (RNAi) terapötiktir ve trigliserit metabolizmasının temel düzenleyicisidir. APOC3, TRL'lerin lipoprotein lipaz tarafından parçalanmasını ve TRL kalıntılarının karaciğerdeki hepatik reseptörler tarafından alınmasını engelleyerek kandaki trigliserit düzeylerini artırır. Plozasiran tedavisinin amacı APOC3 seviyesini düşürmek, böylece trigliseritleri azaltmak ve lipidleri daha normal seviyelere getirmektir.

Çok sayıda klinik çalışmada, araştırma amaçlı plozasiran hastalarda trigliseritlerde ve çoklu aterojenik lipoproteinlerde azalma olduğunu göstermiştir. ailesel şilomikronemi sendromu (FCS), şiddetli hipertrigliseridemi (SHTG) ve karışık hiperlipidemi ile. Plozasiran bugüne kadar genel olarak iyi tolere edilmiştir ve genellikle çalışma popülasyonlarının eşlik eden hastalıklarını ve altta yatan koşullarını yansıtan tedaviyle ortaya çıkan advers olaylar rapor edilmiştir. Klinik çalışmalar ve çalışma popülasyonları genelinde, pazarlama onayı için önerilen 25 mg'lık doz için en sık rapor edilen tedaviyle ortaya çıkan advers olaylar, COVID-19, üst solunum yolu enfeksiyonu, baş ağrısı, Tip 2 diyabet ve karın ağrısıdır.

Plozasiran, FCS hastalarında PALISADE Faz 3 çalışmasını, SHTG hastalarında SHASTA çalışmalarını ve karışık hiperlipidemi hastalarında MUIR ve CAPITAN çalışmalarını içeren SUMMIT klinik çalışma programında araştırılmaktadır.

FCS hastalarının tedavisinde Plozasiran'a, ABD Gıda ve İlaç İdaresi tarafından Çığır Açan Tedavi Unsuru, Yetim İlaç Tanımı ve Hızlı Takip Tanımı verilmiştir. ve Avrupa İlaç Ajansı tarafından Yetim İlaç Tanımlaması. Araştırma amaçlı plozasiran incelenmedi veya herhangi bir hastalığı tedavi etmek için onaylanmadı.

PALISADE Faz 3 Çalışması Hakkında

PALISADE çalışması (NCT05089084), genetik olarak doğrulanmış veya klinik olarak kronik hastalığı olan yetişkinlerde plozaziran'ın etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmeye yönelik Faz 3 plasebo kontrollü bir çalışmadır. FCS tanısı konuldu. Çalışmanın birincil son noktası, 10. Ayda açlık TG'de plaseboya göre başlangıca göre yüzde değişimdir. 18 ülkedeki 39 farklı bölgeye dağıtılan toplam 75 denek, her biri 25 mg plzasiran, 50 mg plzasiran veya eşleşen plazasiran almak üzere randomize edildi. üç ay. Rastgele dönemi tamamlayan katılımcılar, tüm katılımcıların plozasiran aldığı 2 bölümlük uzatma dönemine devam etmeye hak kazandı.

Plozasiran EAP Hakkında

Arrowhead, ciddi hastalıkları olan hastalara mümkün olduğunca hızlı ve verimli bir şekilde yeni araştırma ilaçları sunmaya kendini adamıştır. Şirket, FCS ile yaşayan bazı kişiler için genişletilmiş bir erişim programı (EAP) oluşturmuştur. Düzenleyici otoriteler tarafından onaylanmayan herhangi bir araştırma ilacı gibi, araştırma amaçlı plzasiran da teşhisinizin veya durumunuzun tedavisinde etkili olabilir veya olmayabilir ve kullanımıyla ilişkili riskler olabilir. FCS için bu plozasiran EAP hakkında daha fazla bilgi edinmek isteyen bir hasta veya bakıcıysanız, lütfen bu EAP'yi ve tüm tedavi seçeneklerini tedavinizi yapan doktorunuzla görüşün. Tedaviyi yürüten bir doktorsanız ve plozasiran EAP hakkında bilgi arıyorsanız veya bir hasta için erişim talep etmek istiyorsanız lütfen [email protected] ile iletişime geçin.

Arrowhead Pharmaceuticals Hakkında

Arrowhead Pharmaceuticals, tedavisi mümkün olmayan hastalıklara neden olan genleri susturarak tedavi eden ilaçlar geliştiriyor. Geniş bir RNA kimyası portföyü ve etkili dağıtım modları kullanan Arrowhead terapileri, hedef genlerin hızlı, derin ve kalıcı bir şekilde yok edilmesini sağlamak için RNA müdahale mekanizmasını tetikler. RNA girişimi veya RNAi, canlı hücrelerde bulunan ve spesifik bir genin ekspresyonunu inhibe eden, dolayısıyla spesifik bir proteinin üretimini etkileyen bir mekanizmadır. Arrowhead'in RNAi tabanlı terapötikleri, gen susturmanın bu doğal yolunu kullanıyor.

Daha fazla bilgi için lütfen www.arrowheadpharma.com adresini ziyaret edin veya bizi X'te (eski adıyla Twitter) @ArrowheadPharma, LinkedIn, Facebook ve Instagram'da takip edin. Şirketin e-posta listesine eklenmek ve haberleri doğrudan almak için lütfen http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts adresini ziyaret edin.

Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası kapsamında Güvenli Liman Beyanı:

Bu haber bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası'nın "güvenli liman" hükümleri anlamında ileriye dönük beyanlar içermektedir. Tarihsel bilgiler dışında bu bültende yer alan tüm beyanlar, ileriye dönük beyanlar olarak kabul edilebilir. . Yukarıdakilerin genelliğini sınırlamaksızın, "olabilir", "olacak", "beklemek", "inanmak", "tahmin etmek", "umut etmek", "niyet etmek", "planlamak", "proje etmek", "olabilir, olabilir, olabilir, olabilir" gibi kelimeler kullanılabilir. ” “tahmin etmek”, “devam etmek”, “hedeflemek”, “tahmin etmek” veya “devam etmek” veya bu kelimelerin olumsuzları veya bunların diğer varyasyonları veya karşılaştırılabilir terminoloji, bu tür ileriye dönük beyanları tanımlamayı amaçlamaktadır. Ek olarak, gelecekteki finansal performansımıza, işimizdeki eğilimlere, ürün portföyümüze veya ürün adaylarına ilişkin beklentilere (beklenen mevzuat bildirimleri ve klinik program sonuçları, diğer şirketlerle olan işbirliklerimizin beklentileri veya faydalarına ilişkin tahminler veya diğer) atıfta bulunan her türlü beyan. gelecekteki olayların veya koşulların karakterizasyonu ileriye dönük ifadelerdir. Bu ileriye dönük beyanlar, klinik öncesi çalışmalarımızın ve klinik deneylerimizin başlatılması, zamanlaması, ilerlemesi ve sonuçları ile araştırma ve geliştirme programlarımıza ilişkin beyanları içerir ancak bunlarla sınırlı değildir; girdiğimiz veya gelecekte girebileceğimiz ortaklık, lisanslama ve/veya işbirliği düzenlemeleri ve diğer stratejik düzenleme ve işlemlerin potansiyel faydalarına ilişkin beklentilerimiz; mevcut anlaşmalar kapsamında üçüncü taraflardan veya üçüncü taraflardan kaynaklanabilecek kilometre taşı, telif hakkı veya diğer ödemelere ilişkin inançlarımız ve beklentilerimiz; ve gelecekteki gelirlere, araştırma ve geliştirme harcamalarına, sermaye gereksinimlerine ve üçüncü taraflara yapılan ödemelere ilişkin tahminlerimiz. Bu açıklamalar mevcut beklentilerimize dayanmaktadır ve yalnızca bu tarih itibarıyla geçerlidir. Gerçek sonuçlarımız, devam eden COVİD-19 salgınının işimiz üzerindeki etkisi, ürün adaylarımızın güvenliği ve etkinliği, kararlar dahil olmak üzere çok sayıda faktör ve belirsizlik nedeniyle ileriye dönük beyanlarda ifade edilenlerden maddi ve olumsuz şekilde farklı olabilir. Düzenleyici otoritelerin gecikmeleri ve bunların zamanlaması, Klinik programlarımızdaki düzenleyici gecikmelerin süresi ve etkisi, Faaliyetlerimizi finanse etme yeteneğimiz, Gelecekteki dönüm noktası ve lisans ücretlerinin alınma olasılığı ve zamanlaması, Bilimsel çalışmalarımızın gelecekteki başarısı, başarılı bir şekilde geliştirme yeteneği ve ilaç adaylarının ticarileştirilmesi, klinik deneylerin başlatılması ve tamamlanması için zamanlama, pazarlarımızdaki hızlı teknolojik değişim, fikri mülkiyet haklarımızın uygulanması ve Form 10-K'daki en son Yıllık Raporumuz ve sonraki Üç Aylık Raporlarımızda açıklanan diğer riskler ve belirsizlikler Form 10-Q'da ve zaman zaman Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunulan diğer belgelerde. Yeni olayları veya koşulları yansıtacak şekilde ileriye dönük beyanları güncelleme veya revize etme yükümlülüğü üstlenmiyoruz.

Kaynak: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Gönderildi : 2024-11-19 06:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler