AskBio تحصل على تصنيفات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لأمراض الأطفال النادرة والأدوية اليتيمة لعقار AB-1003 لعلاج الحثل العضلي لحزام الأطراف من النوع 2I/R9

اتبع Drugslib على

Research Triangle Park, N.C. - 7 نوفمبر 2024 - شركة Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio)، وهي شركة للعلاج الجيني مملوكة بالكامل وتعمل بشكل مستقل أعلنت اليوم شركة تابعة لشركة Bayer AG أن AB-1003 (المعروف أيضًا باسم LION-101) قد حصل على تصنيف مرض الأطفال النادر وتصنيف دواء الأيتام من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج الحثل العضلي لحزام الأطراف النوع 2I/R9 (LGMD2I/R9).

تمنح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تصنيفًا لأمراض الأطفال النادرة لتحفيز تطوير علاجات جديدة للأمراض الخطيرة والمهددة للحياة والتي تؤثر بشكل أساسي على الأطفال الذين تبلغ أعمارهم 18 عامًا أو أقل، مع إصابة أقل من 200000 شخص في الولايات المتحدة. إذا تمت الموافقة على AB-1003، فقد يكون AskBio مؤهلاً للحصول على قسيمة مراجعة الأولوية بناءً على استلام هذا التعيين. يمكن تطبيق قسيمة المراجعة ذات الأولوية على علاج آخر في مسار الشركة، مما يتيح جدولًا زمنيًا أقصر للمراجعة أثناء مراجعة طلب التسويق أو يمكن بيعها ونقلها إلى شركة أخرى. 1

توفر التسمية اليتيمة حالة اليتيم للأدوية والمستحضرات البيولوجية للأمراض النادرة التي تستوفي معايير معينة ومن المحتمل أن تمنح الشركة حقوق تسويق حصرية لمدة سبع سنوات، إلى جانب مزايا أخرى.2

"تمثل هذه التسميات لـ AB-1003 اعترافًا واضحًا بالاحتياجات الطبية الكبيرة غير الملباة في LGMD، بما في ذلك النوع 2I/R9، وهو محور اهتمام AskBio قال كانوين جيانغ، دكتوراه في الطب، دكتوراه، كبير مسؤولي التطوير والرئيس الطبي، AskBio: "البرنامج السريري والذي لا يوجد علاج معتمد له". "إن عبء هذا الشكل النادر من ضمور العضلات على المرضى وعائلاتهم عميق، وهذه القرارات تدعم جهودنا لتقديم خيار علاجي جديد محتمل للأشخاص الذين يعانون من النوع 2I/R9 من هذا المرض المدمر."

LGMD2I/R9 هو أحد أشكال LGMD2I/R9 الناتج عن تغيرات في جين FKRP ويرتبط بضعف وهزال عضلات الذراع والساق.3 قد يلاحظ الأشخاص المصابون بـ LGMD2I/R9 الأعراض بما في ذلك فقدان الحركة، وضعف وظائف القلب أو الرئة. يمكن أن تحدث هذه الأعراض في سن المدرسة والأطفال الأصغر سنًا.3 مع تفاقم الأعراض، يحتاج الأفراد عمومًا إلى كراسي متحركة.3 LGMD2I / R9 هو مرض نادر، يقدر أنه يؤثر على أقل من 5000 شخص في الولايات المتحدة.3 حاليًا، لا يوجد علاج يعدل تطور المرض، وتعتمد إدارته على العلامات والأعراض الموجودة لدى كل فرد. 3

مع مجموعة واسعة من العلاجات الجينية الاستقصائية في مراحل مختلفة من البحث والتطوير ، تواصل AskBio تطوير علاجات تعتمد على الفيروسات المرتبطة بالعدوى (AAV) لعلاج بعض الأمراض الأكثر إضعافًا في العالم. تحتفظ الشركة بمحفظة من البرامج السريرية عبر مجموعة من مؤشرات الأمراض العصبية والعضلية والجهاز العصبي المركزي والقلب والأوعية الدموية والأمراض الأيضية، وتهدف إلى تقديم علاجات متقدمة يمكن أن تفيد عشرات الملايين من المرضى في جميع أنحاء العالم.4-10

حول الحثل العضلي لحزام الأطراف (LGMD) الحثل العضلي لحزام الأطراف (LGMD) هو مصطلح يشير إلى مجموعة من الأمراض التي تسبب ضعفًا تدريجيًا وهزالًا في عضلات الذراعين والساقين. 9 العضلات الأكثر تأثرا هي تلك الأقرب إلى الجسم (العضلات القريبة)، وتحديدا عضلات الكتفين والذراعين ومنطقة الحوض والفخذين. 9 تختلف شدة وعمر ظهور وملامح LGMD بين الأنواع الفرعية العديدة للمرض. الحالة وغالبًا ما تكون غير متناسقة، حتى داخل نفس العائلة. 9 قد تظهر العلامات والأعراض لأول مرة في أي عمر وتتفاقم بشكل عام مع مرور الوقت، على الرغم من أنها تظل خفيفة في بعض الحالات. LGMD.

حول AskBio تعد شركة Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio)، وهي شركة فرعية مملوكة بالكامل وتدار بشكل مستقل لشركة Bayer AG، شركة تابعة لشركة Bayer AG. شركة علاج جيني متكاملة ومخصصة لتطوير الأدوية المنقذة للحياة وتغيير الحياة. تحتفظ الشركة بمحفظة من البرامج السريرية عبر مجموعة من مؤشرات الأمراض العصبية والعضلية والجهاز العصبي المركزي والقلب والأوعية الدموية والأمراض الأيضية مع خط أنابيب للمرحلة السريرية يتضمن علاجات استقصائية لفشل القلب الاحتقاني، ومرض هنتنغتون، وضمور عضلات حزام الأطراف، والأنظمة المتعددة. الضمور، ومرض باركنسون، ومرض بومبي. تشتمل منصة العلاج الجيني الخاصة بـ AskBio على Pro10™، وهي عملية تصنيع خطوط خلايا خاصة رائدة في الصناعة، ومجموعة واسعة من الكبسولات والمروجين. ومن خلال المقر الرئيسي العالمي في ريسيرش تراينجل بارك بولاية نورث كارولينا، والمقر الأوروبي في إدنبره، اسكتلندا، أنتجت الشركة المئات من الكبسولات والمروجين الخاصة، وقد دخل العديد منها في الاختبارات ما قبل السريرية والسريرية. تعد الشركة من أوائل الشركات المبتكرة في مجال العلاج الجيني، ولديها أكثر من 900 موظف في خمسة بلدان، وتمتلك أكثر من 600 براءة اختراع وطلبات براءات اختراع في مجالات مثل إنتاج AAV والكبسولات الخيمرية. تعرف على المزيد على www.askbio.com أو تابعنا على LinkedIn. نبذة عن Bayer تعد Bayer مؤسسة عالمية ذات كفاءات أساسية في مجالات علوم الحياة الخاصة بالرعاية الصحية والتغذية. تماشيًا مع مهمتها، "الصحة للجميع، لا الجوع لأحد"، تم تصميم منتجات الشركة وخدماتها لمساعدة الناس والكوكب على الازدهار من خلال دعم الجهود المبذولة للتغلب على التحديات الرئيسية التي يمثلها تزايد عدد سكان العالم وشيخوخةهم. تلتزم شركة باير بقيادة التنمية المستدامة وإحداث تأثير إيجابي على أعمالها. وفي الوقت نفسه، تهدف المجموعة إلى زيادة قدرتها على تحقيق الأرباح وخلق القيمة من خلال الابتكار والنمو. تمثل العلامة التجارية Bayer الثقة والموثوقية والجودة في جميع أنحاء العالم. وفي السنة المالية 2023، وظفت المجموعة حوالي 100000 شخص وبلغت مبيعاتها 47.6 مليار يورو. وبلغت نفقات البحث والتطوير قبل البنود الخاصة 5.8 مليار يورو. لمزيد من المعلومات، قم بزيارة www.bayer.com. بيانات AskBio التطلعيةيحتوي هذا البيان الصحفي على "بيانات تطلعية". أي بيانات واردة في هذا البيان الصحفي والتي لا تمثل حقائق تاريخية يمكن اعتبارها بيانات تطلعية. تهدف كلمات مثل "يعتقد"، و"يتوقع"، و"يخطط"، و"يتوقع"، و"سوف"، و"ينوي"، و"محتمل"، و"ممكن"، والتعبيرات المشابهة إلى تحديد البيانات التطلعية. تتضمن هذه البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، بيانات تتعلق بالتجارب السريرية التي تجريها AskBio. تتضمن هذه البيانات التطلعية مخاطر وشكوكًا، والعديد منها خارج عن سيطرة AskBio. تشمل المخاطر المعروفة، من بين أمور أخرى: قد لا تتمكن AskBio من تنفيذ خطط وأهداف أعمالها، بما في ذلك تلبية المعالم والجداول الزمنية السريرية والتنظيمية المتوقعة أو المخطط لها، واعتمادها على أطراف ثالثة، وخطط التطوير السريرية، وعمليات وخطط التصنيع، وجلب منتجاتها المرشحة إلى السوق، وذلك نتيجة لمجموعة متنوعة من الأسباب، بما في ذلك القيود المحتملة على الموارد المالية وغيرها من الموارد للشركة، وقيود التصنيع التي قد لا يمكن توقعها أو حلها في الوقت المناسب، والخلافات المحتملة أو غيرها من المشكلات مع المتعاونين الخارجيين لدينا. والشركاء، والتعليقات أو القرارات التنظيمية أو المحكمة أو الوكالة، مثل التعليقات والقرارات الصادرة عن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أو مكتب براءات الاختراع والعلامات التجارية بالولايات المتحدة. يمكن لأي من المخاطر المذكورة أعلاه أن تؤثر ماديًا وسلبيًا على أعمال AskBio ونتائج عملياتها. يجب ألا تعتمد بشكل غير مبرر على البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي. لا تتحمل AskBio أي التزام بتحديث بياناتها التطلعية علنًا بناءً على الأحداث أو الظروف بعد تاريخه.

المراجع

1. FDA.gov. برامج قسائم مراجعة أمراض الأطفال النادرة وقسائم المراجعة ذات الأولوية. متاح على: https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/rare-pediatric-disease-designation-and-priority-review-voucher-programs آخر دخول: نوفمبر 2024.

2. FDA.gov. المنتجات الطبية للأمراض والحالات النادرة. متوفر على: https://www.fda.gov/industry/ Medical-products-rare-diseases-and-conditions آخر دخول: نوفمبر 2024.

3. المعاهد الوطنية للصحة – المركز الوطني لتقدم العلوم الانتقالية: مركز معلومات الأمراض الوراثية والنادرة. الحثل العضلي لحزام الأطراف من النوع 2I – ملخص. متاح على: https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/12533/limb-girdle-muscular-dystrophy-type-2i آخر دخول: نوفمبر 2024.

<ص>4. تشو إم إل، موران إي. الحثل العضلي لحزام الأطراف: هل العلاج في الأفق؟ العلاج العصبي. 2018;15(4):849-862.

5. باليسترينو آر، شابيرا أهف. مرض باركنسون. يورو ياء نيورول. 2020;27(1):27-42.

<ص>6. منظمة الصحة العالمية. مرض باركنسون. متاح على: https://www.who.int/news- room/fact-sheets/detail/parkinson-disease آخر دخول: نوفمبر 2024.

7. مالك أ، وآخرون. قصور القلب الاحتقاني. في: ستات بيرلز. جزيرة الكنز (فلوريدا): دار ستات بيرلز للنشر؛ 7 نوفمبر 2022.

<ص>8. المعاهد الوطنية للصحة. الحثل العضلي لحزام الأطراف: MedlinePlus Genetics. متوفر على: https://medlineplus.gov/genetics/condition/limb-girdle- الحثل العضلي آخر دخول: نوفمبر 2024.

9. جوه واي، وآخرون. الضمور الجهازي المتعدد [نُشر على الإنترنت قبل الطباعة، 16 مارس 2023]. تدرب على نيورول. 2023؛ practneurol-2020-002797.

10. ستيفنز د، وآخرون. مرض بومبي: نظرة عامة سريرية وتشخيصية وعلاجية. خيارات العلاج بالعملة نيورول. 2022;24(11):573-588.

المصدر: Bayer AG

نشر : 2024-11-08 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية