AskBio získává FDA vzácná dětská onemocnění a léky pro vzácná onemocnění pro AB-1003 pro léčbu svalové dystrofie končetinového pletence typu 2I/R9

Sledujte Drugslib

Research Triangle Park, N.C. – 7. listopadu 2024 – Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), společnost pro genovou terapii, která je plně vlastněna a nezávisle provozována jako dceřiná společnost Bayer AG, dnes oznámila, že AB-1003 (také známý jako LION-101) obdržel od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) označení pro vzácné dětské onemocnění a léčivo pro vzácná onemocnění pro léčbu svalové dystrofie pletence končetin. typ 2I/R9 (LGMD2I/R9).

FDA uděluje označení vzácných dětských onemocnění, aby podnítil vývoj nových léčebných postupů pro závažné a život ohrožující nemoci, které primárně postihují děti ve věku 18 let nebo mladší, přičemž v USA je postiženo méně než 200 000 lidí. Pokud je AB-1003 schválen, AskBio se může kvalifikovat pro prioritní revizní poukaz na základě obdržení tohoto označení. Poukaz na prioritní recenzi lze použít na jinou terapii ve společnosti, což umožňuje kratší časový harmonogram kontroly během kontroly marketingové žádosti, nebo jej lze prodat a převést na jinou společnost.1

Označení pro vzácná onemocnění poskytuje status osiřelých léků a biologických léčiv pro vzácná onemocnění, která splňují určitá kritéria, a potenciálně poskytuje společnosti exkluzivní marketingová práva na období sedmi let spolu s dalšími výhodami.2

„Tato označení pro AB-1003 jsou jasným uznáním významné neuspokojené lékařské potřeby u LGMD, včetně typu 2I/R9, na který se zaměřuje klinický program společnosti AskBio a pro které neexistuje žádná schválená terapie,“ řekl Canwen Jiang, MD, PhD, Chief Development Officer a Chief Medical Officer, AskBio. „Zátěž pacientů a jejich rodin touto vzácnou formou svalové dystrofie je hluboká a tato rozhodnutí podporují naše úsilí potenciálně přinést novou terapeutickou možnost lidem žijícím s typem 2I/R9 tohoto ničivého onemocnění.“

LGMD2I/R9 je forma LGMD způsobená změnami v genu FKRP a je spojena se slabostí a ochabováním svalů paží a nohou.3 Lidé žijící s LGMD2I/R9 si mohou všimnout příznaky včetně ztráty pohyblivosti, poruchy funkce srdce nebo plic. Tyto symptomy se mohou objevit ve školním věku a mladších dětech.3 Jak se symptomy zhoršují, jedinci obecně potřebují invalidní vozíky.3 LGMD2I/R9 je vzácné onemocnění, odhaduje se, že postihuje méně než 5 000 lidí v USA.3 V současné době neexistuje žádná léčba, která by modifikovala progrese onemocnění a léčba je založena na příznacích a symptomech přítomných u každého jednotlivce.3

Se širokým portfoliem výzkumných genových terapií v různých fázích výzkumu a vývoje AskBio pokračuje ve vývoji terapií na bázi adeno-asociovaného viru (AAV) k léčbě některých světově nejvíce oslabujících onemocnění. Společnost udržuje portfolio klinických programů v celé řadě indikací neuromuskulárních onemocnění, centrálního nervového systému, kardiovaskulárních a metabolických onemocnění a jejím cílem je poskytovat průlomovou léčbu, která by potenciálně mohla být přínosem pro desítky milionů pacientů po celém světě.4-10

Svalová dystrofie končetin (LGMD)Svalová dystrofie končetin (LGMD) je označení pro skupinu onemocnění, která způsobují progresivní slabost a ochabování svalů na pažích a nohou. 9 Nejvíce postižené svaly jsou svaly nejblíže tělu (proximální svaly), konkrétně svaly ramen, nadloktí, pánevní oblasti a stehen.9 Závažnost, věk nástup a rysy LGMD se u mnoha podtypů onemocnění liší a jsou často nekonzistentní, dokonce i v rámci stejné rodiny.9 Příznaky a symptomy se mohou poprvé objevit v jakémkoli věku a obecně se časem zhoršují, i když v některých případech zůstávají mírné.9 Navštivte web National Institutes of Health Medline Plus, kde se dozvíte více o LGMD.

O AskBio Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), plně vlastněná a nezávisle provozovaná dceřiná společnost Bayer AG, je plně integrovaná společnost zabývající se genovou terapií, která se věnuje vývoji život zachraňujících léků a změně životů. Společnost udržuje portfolio klinických programů v celé řadě indikací neuromuskulárních onemocnění, centrálního nervového systému, kardiovaskulárních a metabolických onemocnění s řadou klinických stadií, které zahrnují výzkumná terapeutika pro městnavé srdeční selhání, Huntingtonovu chorobu, svalovou dystrofii končetin a pletence, mnohočetný systém atrofie, Parkinsonova choroba a Pompeho choroba. Platforma genové terapie AskBio zahrnuje Pro10™, špičkový výrobní proces vlastní buněčné linie a rozsáhlou řadu kapsid a promotorů. S globálním ústředím ve Research Triangle Park v Severní Karolíně a evropským ústředím v Edinburghu ve Skotsku společnost vytvořila stovky vlastních kapsidů a promotorů, z nichž několik vstoupilo do preklinického a klinického testování. První inovátor v oblasti genové terapie, s více než 900 zaměstnanci v pěti zemích, společnost vlastní více než 600 patentů a patentových přihlášek v oblastech, jako je výroba AAV a chimérické kapsidy. Více se dozvíte na www.askbio.com nebo nás sledujte na LinkedIn. O společnosti Bayer Bayer je globální společnost s hlavními kompetencemi v oblasti biologických věd, jako je zdravotní péče a výživa. V souladu s jejím posláním „Zdraví pro všechny, hlad pro nikoho“ jsou produkty a služby společnosti navrženy tak, aby pomáhaly lidem a planetě prosperovat tím, že podporují úsilí o zvládnutí hlavních výzev, které představuje rostoucí a stárnoucí globální populace. Společnost Bayer je odhodlána podporovat udržitelný rozvoj a vytvářet pozitivní dopad na své podnikání. Zároveň se Skupina snaží zvýšit svou výdělečnou sílu a vytvářet hodnotu prostřednictvím inovací a růstu. Značka Bayer znamená důvěru, spolehlivost a kvalitu po celém světě. Ve fiskálním roce 2023 skupina zaměstnávala přibližně 100 000 lidí a její tržby dosáhly 47,6 miliardy eur. Náklady na výzkum a vývoj před zvláštními položkami činily 5,8 miliardy eur. Další informace najdete na www.bayer.com. Výhledová prohlášení společnosti AskBioTato tisková zpráva obsahuje „výhledová prohlášení“. Jakákoli prohlášení obsažená v této tiskové zprávě, která nejsou prohlášeními o historické skutečnosti, mohou být považována za výhledová prohlášení. Slova jako „věří“, „předpokládá“, „plánuje“, „očekává“, „bude“, „zamýšlí“, „potenciální“, „možný“ a podobné výrazy jsou určeny k identifikaci výhledových prohlášení. Tato výhledová prohlášení zahrnují, bez omezení, prohlášení týkající se klinických studií společnosti AskBio. Tato výhledová prohlášení zahrnují rizika a nejistoty, z nichž mnohé jsou mimo kontrolu společnosti AskBio. Mezi známá rizika patří mimo jiné: AskBio nemusí být schopen realizovat své obchodní plány a cíle, včetně splnění očekávaných nebo plánovaných klinických a regulačních milníků a časových plánů, její spoléhání se na třetí strany, plány klinického vývoje, výrobní procesy a plány, a uvedení svých kandidátů na trh z různých důvodů, včetně možných omezení finančních a jiných zdrojů společnosti, výrobních omezení, která nelze předvídat nebo vyřešit včas, potenciálních neshod nebo jiných problémů s našimi spolupracovníci a partneři třetích stran a zpětná vazba nebo rozhodnutí regulačních, soudních nebo agenturních orgánů, jako je zpětná vazba a rozhodnutí Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv Spojených států amerických nebo Úřadu pro patenty a ochranné známky Spojených států. Jakékoli z výše uvedených rizik by mohlo významně a nepříznivě ovlivnit podnikání a provozní výsledky společnosti AskBio. Neměli byste se přehnaně spoléhat na výhledová prohlášení obsažená v této tiskové zprávě. AskBio nepřebírá žádnou povinnost veřejně aktualizovat svá výhledová prohlášení na základě událostí nebo okolností po datu tohoto dokumentu.

Odkazy

1. FDA.gov. Programy poukazů na označení vzácných dětských onemocnění a prioritní revize. Dostupné na: https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/rare-pediatric-disease-designation-and-priority-review-voucher-programs Poslední přístup: listopad 2024.

2. FDA.gov. Lékařské produkty pro vzácná onemocnění a stavy. Dostupné na: https://www.fda.gov/industry/ medical-products-rare-diseases-and-conditions Poslední přístup: listopad 2024.

3. National Institutes of Health — Národní centrum pro pokrokové translační vědy: Informační centrum pro genetické a vzácné nemoci. Svalová dystrofie končetinového pletence typu 2I – shrnutí. Dostupné na: https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/12533/limb-girdle-muscular-dystrophy-type-2i Poslední přístup: listopad 2024.

4. Chu ML, Moran E. Svalové dystrofie končetin a pletence: Je léčba na obzoru? Neuroterapeutika. 2018;15(4):849-862.

5. Balestrino R, Schapira AHV. Parkinsonova nemoc. Eur J Neurol. 2020;27(1):27-42.

6. Světová zdravotnická organizace. Parkinsonova nemoc. Dostupné na: https://www.who.int/news- room/fact-sheets/detail/parkinson-disease Poslední přístup: listopad 2024.

7. Malik A, a kol. Městnavé srdeční selhání. In: StatPearls. Ostrov pokladů (FL): StatPearls Publishing; 7. listopadu 2022.

8. Státní zdravotní ústav. Svalová dystrofie končetinového pletence: MedlinePlus Genetics. Dostupné na: https://medlineplus.gov/genetics/condition/limb-girdle- muscular-dystrophy Poslední přístup: listopad 2024.

9. Goh Y a kol. Mnohonásobná systémová atrofie [zveřejněno online před tiskem, 16. března 2023]. Cvičte Neurol. 2023; Practneurol-2020-002797.

10. Stevens D, a kol. Pompeho nemoc: klinický, diagnostický a terapeutický přehled. Curr Treat Options Neurol. 2022;24(11):573-588.

Zdroj: Bayer AG

Vyslán : 2024-11-08 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova