AskBio erhält von der FDA den Status „Rare Pediatric Disease“ und „Orphan Drug“ für AB-1003 zur Behandlung der Gliedmaßen-Gürtel-Muskeldystrophie Typ 2I/R9

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Research Triangle Park, N.C. – 7. November 2024 – Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), ein Gentherapie-Unternehmen, das sich zu 100 % im Besitz von Asklepios BioPharmaceutical, Inc. befindet und unabhängig von dieser Gesellschaft betrieben wird Eine Tochtergesellschaft der Bayer AG gab heute bekannt, dass AB-1003 (auch bekannt als LION-101) von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Status „Seltene pädiatrische Krankheit“ und „Orphan Drug“ für die Behandlung von Gliedmaßen-Gürtel-Muskeldystrophie erhalten hat Typ 2I/R9 (LGMD2I/R9) Kinder im Alter von 18 Jahren oder jünger, wobei in den USA weniger als 200.000 Menschen betroffen sind. Wenn AB-1003 genehmigt wird, kann sich AskBio aufgrund des Erhalts dieser Benennung für einen Gutschein für eine vorrangige Prüfung qualifizieren. Ein Priority-Review-Gutschein kann auf eine andere Therapie in der Pipeline des Unternehmens angewendet werden, was eine kürzere Überprüfungszeit bei der Prüfung des Marketingantrags ermöglicht, oder er kann verkauft und an ein anderes Unternehmen übertragen werden.1

Der Orphan-Status verleiht Medikamenten und Biologika gegen seltene Krankheiten, die bestimmte Kriterien erfüllen, den Orphan-Status und gewährt einem Unternehmen möglicherweise exklusive Vermarktungsrechte für einen Zeitraum von sieben Jahren sowie andere Vorteile.2

„Diese Bezeichnungen für AB-1003 sind eine klare Anerkennung des erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarfs bei LGMD, einschließlich Typ 2I/R9, der im Mittelpunkt des klinischen Programms von AskBio steht.“ und für die es keine zugelassene Therapie gibt“, sagte Canwen Jiang, MD, PhD, Chief Development Officer und Chief Medical Officer von AskBio. „Die Belastung dieser seltenen Form der Muskeldystrophie für Patienten und ihre Familien ist enorm, und diese Entscheidungen unterstützen unsere Bemühungen, Menschen mit dem 2I/R9-Typ dieser verheerenden Krankheit möglicherweise eine neue Therapieoption zu bieten.“

LGMD2I/R9 ist eine Form von LGMD, die durch Veränderungen im FKRP-Gen verursacht wird und mit Schwäche und Schwund der Arm- und Beinmuskulatur verbunden ist.3 Menschen, die mit LGMD2I/R9 leben, bemerken dies möglicherweise Symptome wie Mobilitätsverlust, eingeschränkte Herz- oder Lungenfunktion. Diese Symptome können im schulpflichtigen Alter und bei jüngeren Kindern auftreten.3 Wenn sich die Symptome verschlimmern, benötigen die Betroffenen im Allgemeinen Rollstühle.3 LGMD2I/R9 ist eine seltene Krankheit, von der in den USA schätzungsweise weniger als 5.000 Menschen betroffen sind.3 Derzeit gibt es keine Behandlung, die eine Veränderung bewirkt Der Krankheitsverlauf und die Behandlung basieren auf den Anzeichen und Symptomen jedes Einzelnen.3

Mit einem breiten Portfolio an experimentellen Gentherapien in verschiedenen Forschungsstadien und Im Rahmen seiner Entwicklung entwickelt AskBio weiterhin auf Adeno-assoziierten Viren (AAV) basierende Therapien zur Behandlung einiger der schwerwiegendsten Krankheiten der Welt. Das Unternehmen unterhält ein Portfolio klinischer Programme für eine Reihe von Indikationen für neuromuskuläre, zentrale Nervensystem-, Herz-Kreislauf- und Stoffwechselerkrankungen und zielt darauf ab, bahnbrechende Behandlungen bereitzustellen, von denen möglicherweise Dutzende Millionen Patienten weltweit profitieren könnten.4-10

Über Gliedmaßen-Gürtel-Muskeldystrophie (LGMD)Gliedmaßen-Gürtel-Muskeldystrophie (LGMD) ist ein Begriff für eine Gruppe von Krankheiten, die zu fortschreitender Schwäche und Schwund der Muskeln in Armen und Beinen führen. 9 Am stärksten betroffen sind die Muskeln, die dem Körper am nächsten liegen (proximale Muskeln), insbesondere die Muskeln der Schultern, der Oberarme, des Beckenbereichs und der Oberschenkel.9 Der Schweregrad, das Erkrankungsalter und die Merkmale der LGMD variieren zwischen den vielen Subtypen der LGMD Diese Erkrankung ist häufig uneinheitlich, auch innerhalb derselben Familie.9 Anzeichen und Symptome können erstmals in jedem Alter auftreten und sich im Allgemeinen mit der Zeit verschlimmern, obwohl sie in einigen Fällen mild bleiben.9 Besuchen Sie die Medline Plus-Website des National Institutes of Health, um mehr darüber zu erfahren LGMD.

Über AskBio Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), eine hundertprozentige und unabhängig betriebene Tochtergesellschaft der Bayer AG, ist ein vollständig integriertes Gentherapieunternehmen, das sich der Entwicklung lebensrettender Medikamente und der Veränderung von Leben widmet. Das Unternehmen unterhält ein Portfolio klinischer Programme für eine Reihe von Indikationen für neuromuskuläre, zentrale Nervensystem-, Herz-Kreislauf- und Stoffwechselerkrankungen mit einer Pipeline im klinischen Stadium, die Prüftherapeutika für Herzinsuffizienz, Huntington-Krankheit, Gliedmaßen-Gürtel-Muskeldystrophie und multiple systemische Erkrankungen umfasst Atrophie, Parkinson-Krankheit und Pompe-Krankheit. Die Gentherapie-Plattform von AskBio umfasst Pro10™, einen branchenführenden proprietären Zelllinien-Herstellungsprozess, und eine umfangreiche Palette an Kapsiden und Promotoren. Mit seinem globalen Hauptsitz in Research Triangle Park, North Carolina, und seinem europäischen Hauptsitz in Edinburgh, Schottland, hat das Unternehmen Hunderte von proprietären Kapsiden und Promotoren entwickelt, von denen einige bereits in der präklinischen und klinischen Prüfung getestet wurden. Als früher Innovator auf dem Gebiet der Gentherapie verfügt das Unternehmen mit über 900 Mitarbeitern in fünf Ländern über mehr als 600 Patente und Patentanmeldungen in Bereichen wie der AAV-Produktion und chimären Kapsiden. Erfahren Sie mehr unter www.askbio.com oder folgen Sie uns auf LinkedIn. Über Bayer Bayer ist ein globales Unternehmen mit Kernkompetenzen in den Life-Science-Bereichen Gesundheit und Ernährung. Im Einklang mit seiner Mission „Gesundheit für alle, Hunger für niemanden“ sind die Produkte und Dienstleistungen des Unternehmens darauf ausgelegt, den Menschen und dem Planeten zum Gedeihen zu verhelfen, indem sie die Bemühungen zur Bewältigung der großen Herausforderungen einer wachsenden und alternden Weltbevölkerung unterstützen. Bayer ist bestrebt, eine nachhaltige Entwicklung voranzutreiben und mit seinen Geschäften positive Auswirkungen zu erzielen. Gleichzeitig will der Konzern seine Ertragskraft steigern und durch Innovation und Wachstum Werte schaffen. Die Marke Bayer steht weltweit für Vertrauen, Zuverlässigkeit und Qualität. Im Geschäftsjahr 2023 beschäftigte der Konzern rund 100.000 Mitarbeiter und erzielte einen Umsatz von 47,6 Milliarden Euro. Die F&E-Aufwendungen vor Sondereinflüssen beliefen sich auf 5,8 Milliarden Euro. Weitere Informationen finden Sie unter www.bayer.com. Zukunftsgerichtete Aussagen von AskBio Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsgerichtete Aussagen“. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen, die keine historischen Tatsachen darstellen, können als zukunftsgerichtete Aussagen betrachtet werden. Wörter wie „glaubt“, „erwartet“, „plant“, „erwartet“, „wird“, „beabsichtigt“, „potenziell“, „möglich“ und ähnliche Ausdrücke sollen zukunftsgerichtete Aussagen kennzeichnen. Zu diesen zukunftsgerichteten Aussagen gehören unter anderem Aussagen zu den klinischen Studien von AskBio. Diese zukunftsgerichteten Aussagen beinhalten Risiken und Unsicherheiten, von denen viele außerhalb der Kontrolle von AskBio liegen. Zu den bekannten Risiken gehören unter anderem: AskBio ist möglicherweise nicht in der Lage, seine Geschäftspläne und -ziele umzusetzen, einschließlich der Einhaltung erwarteter oder geplanter klinischer und regulatorischer Meilensteine ​​und Zeitpläne, seine Abhängigkeit von Dritten, klinische Entwicklungspläne, Herstellungsprozesse und -pläne, und die Markteinführung seiner Produktkandidaten aus verschiedenen Gründen, einschließlich möglicher Einschränkungen der finanziellen und anderen Ressourcen des Unternehmens, Herstellungsbeschränkungen, die möglicherweise nicht vorhergesehen oder nicht rechtzeitig gelöst werden können, potenzieller Meinungsverschiedenheiten oder anderer Probleme mit unseren Drittpartnern und Partner sowie behördliche, gerichtliche oder behördliche Rückmeldungen oder Entscheidungen, wie z. B. Rückmeldungen und Entscheidungen der US-amerikanischen Food and Drug Administration oder des US-amerikanischen Patent- und Markenamts. Jedes der oben genannten Risiken könnte sich erheblich und nachteilig auf das Geschäft und die Betriebsergebnisse von AskBio auswirken. Sie sollten sich nicht unangemessen auf die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen verlassen. AskBio übernimmt keine Verpflichtung, seine zukunftsgerichteten Aussagen basierend auf Ereignissen oder Umständen nach dem Datum dieser Veröffentlichung öffentlich zu aktualisieren.

Referenzen

1. FDA.gov. Gutscheinprogramme für die Kennzeichnung seltener pädiatrischer Krankheiten und für die vorrangige Prüfung. Verfügbar unter: https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/rare-pediatric-disease-designation-and-priority-review-voucher-programs Letzter Zugriff: November 2024.

2. FDA.gov. Medizinische Produkte für seltene Krankheiten und Leiden. Verfügbar unter: https://www.fda.gov/industry/ medizinische-produkte-seltene-krankheiten-und-beschwerden Letzter Zugriff: November 2024.

3. National Institutes of Health – National Center of Advancing Translational Sciences: Informationszentrum für genetische und seltene Krankheiten. Gliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 2I – Zusammenfassung. Verfügbar unter: https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/12533/limb-girdle-muscular-dystrophy-type-2i Letzter Zugriff: November 2024.

4. Chu ML, Moran E. Die Gliedmaßen-Gürtel-Muskeldystrophien: Ist eine Behandlung in Sicht? Neurotherapeutika. 2018;15(4):849-862.

5. Balestrino R, Schapira AHV. Parkinson-Krankheit. Eur J Neurol. 2020;27(1):27-42.

6. Weltgesundheitsorganisation. Parkinson-Krankheit. Verfügbar unter: https://www.who.int/news- Raum/Faktenblätter/Detail/Parkinson-Krankheit Letzter Zugriff: November 2024.

7. Malik A, et al. Herzinsuffizienz. In: StatPearls. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 7. November 2022.

8. Nationale Gesundheitsinstitute. Gliedmaßengürtel-Muskeldystrophie: MedlinePlus Genetics. Verfügbar unter: https://medlineplus.gov/genetics/condition/limb-girdle- Muskeldystrophie Letzter Zugriff: November 2024.

9. Goh Y, et al. Multisystematrophie [vor Druck online veröffentlicht, 16. März 2023]. Praktizieren Sie Neurol. 2023; practneurol-2020-002797.

10. Stevens D, et al. Morbus Pompe: ein klinischer, diagnostischer und therapeutischer Überblick. Aktuelle Behandlungsoptionen Neurol. 2022;24(11):573-588.

Quelle: Bayer AG

Gesendet : 2024-11-08 12:00

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