Το AskBio λαμβάνει ονομασίες σπάνιων παιδιατρικών νόσων και ορφανών φαρμάκων του FDA για το AB-1003 για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας άκρου-ζώνης τύπου 2I/R9

Ακολουθήστε το Drugslib

Research Triangle Park, N.C. – 7 Νοεμβρίου 2024 – Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), μια εταιρεία γονιδιακής θεραπείας που ανήκει εξ ολοκλήρου και λειτουργεί ανεξάρτητα ως θυγατρική της Bayer AG, ανακοίνωσε σήμερα ότι το AB-1003 (επίσης γνωστό ως LION-101) έχει λάβει την ονομασία σπάνιας παιδιατρικής νόσου και την ονομασία ορφανού φαρμάκου από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας του άκρου-ζώνη τύπου 2I/R9 (LGMD2I/R9).

Η FDA χορηγεί ονομασία σπάνιας παιδιατρικής νόσου για να δώσει κίνητρα στην ανάπτυξη νέων θεραπειών για σοβαρές και απειλητικές για τη ζωή ασθένειες που επηρεάζουν κυρίως παιδιά ηλικίας 18 ετών και κάτω, με λιγότερα από 200.000 άτομα που επηρεάζονται στις ΗΠΑ. Εάν το AB-1003 εγκριθεί, το AskBio μπορεί να πληροί τις προϋποθέσεις για κουπόνι αξιολόγησης προτεραιότητας με βάση την παραλαβή αυτού του χαρακτηρισμού. Ένα κουπόνι επανεξέτασης προτεραιότητας μπορεί να εφαρμοστεί σε μια άλλη θεραπεία στη διαδικασία της εταιρείας, επιτρέποντας ένα συντομότερο χρονοδιάγραμμα αξιολόγησης κατά τον έλεγχο της αίτησης μάρκετινγκ ή μπορεί να πωληθεί και να μεταφερθεί σε άλλη εταιρεία.1

Ο χαρακτηρισμός ορφανού παρέχει την κατάσταση ορφανού σε φάρμακα και βιολογικά φάρμακα για σπάνιες ασθένειες που πληρούν ορισμένα κριτήρια και δυνητικά παρέχει σε μια εταιρεία αποκλειστικά δικαιώματα μάρκετινγκ για μια περίοδο επτά ετών, μαζί με άλλα οφέλη.2

"Αυτές οι ονομασίες για το AB-1003 αποτελούν σαφή αναγνώριση της σημαντικής ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης στο LGMD, συμπεριλαμβανομένου του τύπου 2I/R9, που είναι το επίκεντρο του κλινικού προγράμματος της AskBio και για την οποία δεν υπάρχει εγκεκριμένη θεραπεία», δήλωσε ο Canwen Jiang, MD, PhD, Chief Development Officer και Chief Medical Officer, AskBio. "Το βάρος αυτής της σπάνιας μορφής μυϊκής δυστροφίας στους ασθενείς και τις οικογένειές τους είναι βαθύ και αυτές οι αποφάσεις υποστηρίζουν τις προσπάθειές μας να φέρουμε δυνητικά μια νέα θεραπευτική επιλογή σε άτομα που ζουν με τον τύπο 2I/R9 αυτής της καταστροφικής ασθένειας."

Το LGMD2I/R9 είναι μια μορφή LGMD που προκαλείται από αλλαγές στο γονίδιο FKRP και σχετίζεται με αδυναμία και απώλεια μυών των χεριών και των ποδιών.3 Τα άτομα που ζουν με LGMD2I/R9 μπορεί να παρατηρήσουν συμπτώματα όπως απώλεια κινητικότητας, μειωμένη καρδιακή ή πνευμονική λειτουργία. Αυτά τα συμπτώματα μπορεί να εμφανιστούν στη σχολική ηλικία και σε μικρότερα παιδιά.3 Καθώς τα συμπτώματα επιδεινώνονται, τα άτομα χρειάζονται γενικά αναπηρικά καροτσάκια.3 Το LGMD2I/R9 είναι μια σπάνια ασθένεια, που υπολογίζεται ότι επηρεάζει λιγότερα από 5.000 άτομα στις ΗΠΑ.3 Επί του παρόντος, δεν υπάρχει θεραπεία που να τροποποιεί η εξέλιξη της νόσου και η διαχείριση βασίζεται στα σημεία και τα συμπτώματα που υπάρχουν σε κάθε άτομο.3

Με ευρύ χαρτοφυλάκιο ερευνητικών γονιδιακών θεραπειών σε διάφορα στάδια έρευνας και ανάπτυξης, η AskBio συνεχίζει να αναπτύσσει θεραπείες που βασίζονται στον αδενο-σχετιζόμενο ιό (AAV) για τη θεραπεία ορισμένων από τις πιο εξουθενωτικές ασθένειες στον κόσμο. Η εταιρεία διατηρεί ένα χαρτοφυλάκιο κλινικών προγραμμάτων σε μια σειρά από ενδείξεις νευρομυϊκών, κεντρικού νευρικού συστήματος, καρδιαγγειακών και μεταβολικών ασθενειών και στοχεύει να προσφέρει πρωτοποριακές θεραπείες που θα μπορούσαν ενδεχομένως να ωφελήσουν δεκάδες εκατομμύρια ασθενείς σε όλο τον κόσμο.4-10

Σχετικά με τη μυϊκή δυστροφία της ζώνης των άκρων (LGMD)Η μυϊκή δυστροφία της ζώνης των άκρων (LGMD) είναι ένας όρος για μια ομάδα ασθενειών που προκαλούν προοδευτική αδυναμία και καταστροφή των μυών στα χέρια και τα πόδια. 9 Οι μύες που επηρεάζονται περισσότερο είναι εκείνοι που βρίσκονται πιο κοντά στο σώμα (οι εγγύς μύες), συγκεκριμένα οι μύες των ώμων, των βραχιόνων, της πυελικής περιοχής και μηρούς.9 Η σοβαρότητα, η ηλικία έναρξης και τα χαρακτηριστικά του LGMD ποικίλλουν μεταξύ των πολλών υποτύπων της πάθησης και συχνά είναι ασυνεπή, ακόμη και στην ίδια οικογένεια.9 Τα σημεία και τα συμπτώματα μπορεί να εμφανιστούν αρχικά σε οποιαδήποτε ηλικία και γενικά να επιδεινωθούν με την πάροδο του χρόνου, αν και σε ορισμένες περιπτώσεις παραμένουν ήπια.9 Επισκεφτείτε τον ιστότοπο του Εθνικού Ινστιτούτου Υγείας Medline Plus για να μάθετε περισσότερα σχετικά με το LGMD.

Σχετικά με την AskBio Η Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), μια πλήρως ελεγχόμενη και ανεξάρτητη θυγατρική της Bayer AG, είναι μια πλήρως ολοκληρωμένη εταιρεία γονιδιακής θεραπείας αφιερωμένη στην ανάπτυξη φαρμάκων που σώζουν ζωές και στην αλλαγή ζωών . Η εταιρεία διατηρεί ένα χαρτοφυλάκιο κλινικών προγραμμάτων σε μια σειρά από ενδείξεις νευρομυϊκών, κεντρικού νευρικού συστήματος, καρδιαγγειακών και μεταβολικών ασθενειών με μια σειρά κλινικών σταδίων που περιλαμβάνει ερευνητικές θεραπείες για συμφορητική καρδιακή ανεπάρκεια, νόσο του Huntington, μυϊκή δυστροφία άκρων-ζώνης, πολλαπλό σύστημα ατροφία, νόσο του Πάρκινσον και νόσο Pompe. Η πλατφόρμα γονιδιακής θεραπείας της AskBio περιλαμβάνει το Pro10™, μια κορυφαία στον κλάδο διαδικασία κατασκευής ιδιόκτητων κυτταρικών σειρών και μια εκτεταμένη σειρά καψιδίων και προαγωγών. Με παγκόσμια έδρα στο Research Triangle Park της Βόρειας Καρολίνας και ευρωπαϊκή έδρα στο Εδιμβούργο της Σκωτίας, η εταιρεία έχει δημιουργήσει εκατοντάδες ιδιόκτητα καψίδια και προωθητές, αρκετοί από τους οποίους έχουν εισέλθει σε προκλινικές και κλινικές δοκιμές. Μια πρώιμη καινοτόμος στον τομέα της γονιδιακής θεραπείας, με περισσότερους από 900 υπαλλήλους σε πέντε χώρες, η εταιρεία κατέχει περισσότερα από 600 διπλώματα ευρεσιτεχνίας και αιτήσεις διπλωμάτων ευρεσιτεχνίας σε τομείς όπως η παραγωγή AAV και τα χιμαιρικά καψίδια. Μάθετε περισσότερα στο www.askbio.com ή ακολουθήστε μας στο LinkedIn. Σχετικά με την Bayer Η Bayer είναι μια παγκόσμια επιχείρηση με βασικές ικανότητες στους τομείς της επιστήμης της ζωής της υγειονομικής περίθαλψης και της διατροφής. Σύμφωνα με την αποστολή της, «Υγεία για όλους, Πείνα για κανέναν», τα προϊόντα και οι υπηρεσίες της εταιρείας έχουν σχεδιαστεί για να βοηθήσουν τους ανθρώπους και τον πλανήτη να ευδοκιμήσει υποστηρίζοντας τις προσπάθειες για την αντιμετώπιση των μεγάλων προκλήσεων που παρουσιάζει ένας αυξανόμενος και γηράσκων παγκόσμιος πληθυσμός. Η Bayer έχει δεσμευτεί να οδηγεί τη βιώσιμη ανάπτυξη και να έχει θετικό αντίκτυπο με τις επιχειρήσεις της. Ταυτόχρονα, ο Όμιλος στοχεύει στην αύξηση της κερδοφορίας του και στη δημιουργία αξίας μέσω της καινοτομίας και της ανάπτυξης. Η μάρκα Bayer αντιπροσωπεύει την εμπιστοσύνη, την αξιοπιστία και την ποιότητα σε όλο τον κόσμο. Το οικονομικό 2023, ο Όμιλος απασχολούσε περίπου 100.000 άτομα και είχε πωλήσεις 47,6 δισ. ευρώ. Οι δαπάνες Ε&Α πριν από ειδικά είδη ανήλθαν σε 5,8 δισ. ευρώ. Για περισσότερες πληροφορίες, μεταβείτε στη διεύθυνση www.bayer.com. Δηλώσεις για το μέλλον του AskBioΑυτό το δελτίο τύπου περιέχει "δηλώσεις με μέλλον". Οποιεσδήποτε δηλώσεις που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου που δεν αποτελούν δηλώσεις ιστορικού γεγονότος μπορεί να θεωρηθούν ως δηλώσεις που κοιτάζουν το μέλλον. Λέξεις όπως «πιστεύει», «προβλέπει», «σχεδιάζει», «αναμένει», «θα», «σκοπεύει», «δυνητικό», «πιθανό» και παρόμοιες εκφράσεις προορίζονται να προσδιορίσουν μελλοντικές δηλώσεις. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις περιλαμβάνουν, χωρίς περιορισμό, δηλώσεις σχετικά με τις κλινικές δοκιμές του AskBio. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις ενέχουν κινδύνους και αβεβαιότητες, πολλές από τις οποίες είναι πέρα ​​από τον έλεγχο της AskBio. Οι γνωστοί κίνδυνοι περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων: Το AskBio ενδέχεται να μην είναι σε θέση να εκτελέσει τα επιχειρηματικά του σχέδια και στόχους, συμπεριλαμβανομένης της εκπλήρωσης των αναμενόμενων ή προγραμματισμένων κλινικών και κανονιστικών ορόσημων και χρονοδιαγραμμάτων, την εξάρτησή του από τρίτους, σχέδια κλινικής ανάπτυξης, διαδικασίες και σχέδια παραγωγής, και να φέρει τα υποψήφια προϊόντα της στην αγορά, για διάφορους λόγους, συμπεριλαμβανομένων πιθανών περιορισμών των οικονομικών και άλλων πόρων της εταιρείας, περιορισμούς παραγωγής που ενδέχεται να μην αναμένονται ή επιλύονται εγκαίρως, πιθανές διαφωνίες ή άλλα ζητήματα με τρίτους συνεργάτες και συνεργάτες μας, καθώς και σχόλια ή αποφάσεις ρυθμιστικών, δικαστηρίων ή φορέων, όπως σχόλια και αποφάσεις από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των Ηνωμένων Πολιτειών ή από το δίπλωμα ευρεσιτεχνίας και το εμπορικό σήμα των Ηνωμένων Πολιτειών Γραφείο. Οποιοσδήποτε από τους παραπάνω κινδύνους θα μπορούσε να επηρεάσει ουσιωδώς και δυσμενώς τις επιχειρηματικές δραστηριότητες και τα αποτελέσματα της AskBio. Δεν πρέπει να βασίζεστε αδικαιολόγητα στις μελλοντικές δηλώσεις που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου. Η AskBio δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώνει δημόσια τις μελλοντικές δηλώσεις της βάσει γεγονότων ή περιστάσεων μετά την ημερομηνία του παρόντος.

Αναφορές

1. FDA.gov. Προγράμματα κουπονιών προσδιορισμού σπάνιων παιδιατρικών ασθενειών και επανεξέτασης προτεραιότητας. Διαθέσιμο στο: https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/rare-pediatric-disease-designation-and-priority-review-voucher-programs Τελευταία πρόσβαση: Νοέμβριος 2024.

2. FDA.gov. Ιατρικά προϊόντα για σπάνιες ασθένειες και καταστάσεις. Διατίθεται στη διεύθυνση: https://www.fda.gov/industry/ medical-products-rare-disases-and-conditions Τελευταία πρόσβαση: Νοέμβριος 2024.

3. National Institutes of Health — National Center of Advancing Translational Sciences: Genetic and Rare Diseases Information Centre. Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I – Περίληψη. Διαθέσιμο στη διεύθυνση: https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/12533/limb-girdle-muscular-dystrophy-type-2i Τελευταία πρόσβαση: Νοέμβριος 2024.

4. Chu ML, Moran E. The Limb-Girdle Muscular Dystrophies: Is The Treatment on the Horizon; Νευροθεραπευτικά. 2018;15(4):849-862.

5. Balestrino R, Schapira AHV. Νόσος Πάρκινσον. Eur J Neurol. 2020;27(1):27-42.

6. Παγκόσμιος Οργανισμός Υγείας. Νόσος Πάρκινσον. Διαθέσιμο στη διεύθυνση: https://www.who.int/news- room/fact-sheets/detail/parkinson-sease Τελευταία πρόσβαση: Νοέμβριος 2024.

7. Malik Α, et αϊ. Συμφορητική καρδιακή ανεπάρκεια. Στο: StatPearls. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 7 Νοεμβρίου 2022.

8. Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας. Μυϊκή δυστροφία άκρου-ζώνης: MedlinePlus Genetics. Διαθέσιμο στη διεύθυνση: https://medlineplus.gov/genetics/condition/limb-girdle- μυϊκή δυστροφία Τελευταία πρόσβαση: Νοέμβριος 2024.

9. Goh Y, et al. Πολλαπλή ατροφία συστήματος [δημοσιεύτηκε στο διαδίκτυο πριν από την εκτύπωση, 16 Μαρτίου 2023]. Pract Neurol. 2023; practneurol-2020-002797.

10. Stevens D, et al. Νόσος Pompe: μια κλινική, διαγνωστική και θεραπευτική επισκόπηση. Curr Treat Options Neurol. 2022;24(11):573-588.

Πηγή: Bayer AG

Δημοσιεύτηκε : 2024-11-08 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά