AskBio recibe la designación de enfermedad pediátrica rara y medicamento huérfano de la FDA para AB-1003 para el tratamiento de la distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9

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Research Triangle Park, Carolina del Norte – 7 de noviembre de 2024 – Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), una empresa de terapia génica de propiedad total y operada de forma independiente como una subsidiaria de Bayer AG, anunció hoy que AB-1003 (también conocido como LION-101) ha recibido la designación de enfermedad pediátrica rara y la designación de medicamento huérfano de la Agencia de Alimentos de EE. UU. y Administración de Medicamentos (FDA) para el tratamiento de la distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9 (LGMD2I/R9).

La FDA otorga la designación de enfermedad pediátrica rara para incentivar el desarrollo de nuevos tratamientos para enfermedades graves y potencialmente mortales que afectan principalmente a niños de 18 años o menos, con menos de 200.000 personas afectadas en los EE. UU. Si se aprueba AB-1003, AskBio puede calificar para un cupón de revisión prioritaria en función de la recepción de esta designación. Un vale de revisión prioritaria se puede aplicar a otra terapia en proceso de la empresa, lo que permite un cronograma de revisión más corto durante la revisión de la solicitud de marketing, o se puede vender y transferir a otra empresa.1

La designación de huérfano otorga el estatus de huérfano a medicamentos y productos biológicos para enfermedades raras que cumplen ciertos criterios y potencialmente otorga a una empresa derechos de comercialización exclusivos durante un período de siete años, junto con otros beneficios.2

“Estas designaciones para AB-1003 son un claro reconocimiento de la importante necesidad médica no cubierta en LGMD, incluido el tipo 2I/R9, que es el enfoque de la investigación clínica de AskBio. programa y para el cual no existe una terapia aprobada”, dijo Canwen Jiang, MD, PhD, director de desarrollo y director médico de AskBio. "La carga de esta rara forma de distrofia muscular para los pacientes y sus familias es profunda, y estas decisiones respaldan nuestros esfuerzos para brindar potencialmente una nueva opción terapéutica a las personas que viven con el tipo 2I/R9 de esta devastadora enfermedad".

LGMD2I/R9 es una forma de LGMD causada por cambios en el gen FKRP y se asocia con debilidad y atrofia de los músculos de brazos y piernas.3 Las personas que viven con LGMD2I/R9 pueden notarlo síntomas que incluyen pérdida de movilidad, deterioro de la función cardíaca o pulmonar. Estos síntomas pueden ocurrir en niños en edad escolar y más pequeños.3 A medida que los síntomas empeoran, las personas generalmente requieren sillas de ruedas.3 LGMD2I/R9 es una enfermedad rara, que se estima que afecta a menos de 5,000 personas en los EE. UU.3 Actualmente, no existe ningún tratamiento que modifique la progresión de la enfermedad y su manejo se basan en los signos y síntomas presentes en cada individuo.3

Con una amplia cartera de terapias génicas en investigación en diversas etapas de investigación y desarrollo , AskBio continúa desarrollando terapias basadas en virus adenoasociados (AAV) para tratar algunas de las enfermedades más debilitantes del mundo. La compañía mantiene una cartera de programas clínicos para una variedad de indicaciones de enfermedades neuromusculares, del sistema nervioso central, cardiovasculares y metabólicas y tiene como objetivo ofrecer tratamientos innovadores que podrían beneficiar potencialmente a decenas de millones de pacientes en todo el mundo.4-10

Acerca de la distrofia muscular de cinturas (LGMD)La distrofia muscular de cinturas (LGMD) es un término para un grupo de enfermedades que causan debilidad progresiva y desgaste de los músculos de los brazos y las piernas. 9 Los músculos más afectados son los más cercanos al cuerpo (músculos proximales), específicamente los músculos de los hombros, la parte superior de los brazos, el área pélvica y los muslos.9 La gravedad, la edad de aparición y las características de la LGMD varían entre los muchos subtipos de la afección y a menudo son inconsistentes, incluso dentro de la misma familia.9 Los signos y síntomas pueden aparecer por primera vez a cualquier edad y generalmente empeoran con el tiempo, aunque en algunos casos siguen siendo leves.9 Visite el sitio web Medline Plus de los Institutos Nacionales de Salud para obtenga más información sobre LGMD.

Acerca de AskBio Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), una empresa de propiedad total y operada de forma independiente. filial de Bayer AG, es una empresa de terapia génica totalmente integrada dedicada al desarrollo de medicamentos que salvan vidas y cambian vidas. La compañía mantiene una cartera de programas clínicos en una variedad de indicaciones de enfermedades neuromusculares, del sistema nervioso central, cardiovasculares y metabólicas con una cartera en etapa clínica que incluye terapias en investigación para la insuficiencia cardíaca congestiva, la enfermedad de Huntington, la distrofia muscular de cinturas y extremidades, la atrofia, enfermedad de Parkinson y enfermedad de Pompe. La plataforma de terapia génica de AskBio incluye Pro10™, un proceso de fabricación de líneas celulares patentado líder en la industria, y una amplia gama de cápsides y promotores. Con sede mundial en Research Triangle Park, Carolina del Norte, y sede europea en Edimburgo, Escocia, la empresa ha generado cientos de cápsides y promotores patentados, varios de los cuales han entrado en pruebas clínicas y preclínicas. Uno de los primeros innovadores en el campo de la terapia génica, con más de 900 empleados en cinco países, la empresa posee más de 600 patentes y solicitudes de patentes en áreas como la producción de AAV y cápsides quiméricas. Obtenga más información en www.askbio.com o síganos en LinkedIn. Acerca de Bayer Bayer es una empresa global con competencias centrales en los campos de las ciencias biológicas, cuidado de la salud y nutrición. En línea con su misión, “Salud para todos, Hambre para nadie”, los productos y servicios de la compañía están diseñados para ayudar a las personas y al planeta a prosperar apoyando los esfuerzos para superar los principales desafíos que presenta una población global en crecimiento y que envejece. Bayer se compromete a impulsar el desarrollo sostenible y generar un impacto positivo en sus negocios. Al mismo tiempo, el Grupo pretende aumentar su poder adquisitivo y crear valor a través de la innovación y el crecimiento. La marca Bayer es sinónimo de confianza, fiabilidad y calidad en todo el mundo. En el año fiscal 2023, el Grupo empleó a unas 100.000 personas y facturó 47.600 millones de euros. Los gastos de I+D antes de extraordinarios ascendieron a 5.800 millones de euros. Para obtener más información, visite www.bayer.com. Declaraciones prospectivas de AskBioEste comunicado de prensa contiene "declaraciones prospectivas". Cualquier declaración contenida en este comunicado de prensa que no sea una declaración de hechos históricos puede considerarse declaraciones prospectivas. Palabras como "cree", "anticipa", "planea", "espera", "pretende", "potencial", "posible" y expresiones similares tienen como objetivo identificar declaraciones prospectivas. Estas declaraciones prospectivas incluyen, entre otras, declaraciones sobre los ensayos clínicos de AskBio. Estas declaraciones prospectivas implican riesgos e incertidumbres, muchos de los cuales están fuera del control de AskBio. Los riesgos conocidos incluyen, entre otros: Es posible que AskBio no pueda ejecutar sus planes y objetivos comerciales, incluido el cumplimiento de los hitos y cronogramas clínicos y regulatorios esperados o planificados, su dependencia de terceros, planes de desarrollo clínico, procesos y planes de fabricación, y llevar sus productos candidatos al mercado, debido a una variedad de razones, incluidas posibles limitaciones de los recursos financieros y de otro tipo de la empresa, limitaciones de fabricación que pueden no anticiparse o resolverse de manera oportuna, posibles desacuerdos u otros problemas con nuestros colaboradores externos. y socios, y comentarios o decisiones regulatorias, judiciales o de agencias, como comentarios y decisiones de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos o la Oficina de Patentes y Marcas de los Estados Unidos. Cualquiera de los riesgos anteriores podría afectar material y adversamente el negocio y los resultados de operaciones de AskBio. No debe confiar indebidamente en las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa. AskBio no asume ninguna obligación de actualizar públicamente sus declaraciones prospectivas en función de eventos o circunstancias posteriores a la fecha del presente.

Referencias

1. FDA.gov. Programas de vales de revisión prioritaria y designación de enfermedades pediátricas raras. Disponible en: https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/rare-pediatric-disease-designation-and-priority-review-voucher-programs Último acceso: noviembre de 2024.

2. FDA.gov. Productos médicos para enfermedades y condiciones raras. Disponible en: https://www.fda.gov/industry/ productos-medicos-enfermedades-y-condiciones-raras Último acceso: noviembre de 2024.

3. Institutos Nacionales de Salud - Centro Nacional para el Avance de las Ciencias Traslacionales: Centro de Información sobre Enfermedades Genéticas y Raras. Distrofia muscular de cinturas y extremidades tipo 2I: resumen. Disponible en: https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/12533/limb-girdle-muscular-dysopathy-type-2i Último acceso: noviembre de 2024.

4. Chu ML, Moran E. Las distrofias musculares de cinturas y extremidades: ¿hay tratamiento en el horizonte? Neuroterapéutica. 2018;15(4):849-862.

5. Balestrino R, Schapira AHV. Enfermedad de Parkinson. Eur J Neurol. 2020;27(1):27-42.

6. Organización Mundial de la Salud. Enfermedad de Parkinson. Disponible en: https://www.who.int/news- room/fact-sheets/detail/parkinson-disease Último acceso: noviembre de 2024.

7. Malik A, et al. Insuficiencia cardíaca congestiva. En: StatPearls. Isla del Tesoro (FL): StatPearls Publishing; 7 de noviembre de 2022.

8. Institutos Nacionales de Salud. Distrofia muscular de cinturas: MedlinePlus Genética. Disponible en: https://medlineplus.gov/genetics/condition/limb-girdle- distrofia-muscular Último acceso: noviembre de 2024.

9. Goh Y, et al. Atrofia sistémica múltiple [publicado en línea antes de la impresión, 16 de marzo de 2023]. Practica Neurol. 2023; practneurol-2020-002797.

10. Stevens D, et al. Enfermedad de Pompe: una descripción clínica, diagnóstica y terapéutica. Opciones de tratamiento actual Neurol. 2022;24(11):573-588.

Fuente: Bayer AG

Al corriente : 2024-11-08 12:00

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