AskBio reçoit les désignations de maladie pédiatrique rare et de médicament orphelin de la FDA pour l'AB-1003 pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9

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Research Triangle Park, Caroline du Nord – 7 novembre 2024 – Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), une société de thérapie génique détenue en propriété exclusive et exploitée de manière indépendante sous le nom de une filiale de Bayer AG, a annoncé aujourd'hui que l'AB-1003 (également connu sous le nom de LION-101) a reçu la désignation de maladie pédiatrique rare et la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures. type 2I/R9 (LGMD2I/R9).

La FDA accorde la désignation de maladie pédiatrique rare pour encourager le développement de nouveaux traitements pour les maladies graves et potentiellement mortelles qui affectent principalement les enfants âgés de 18 ans ou moins, avec moins de 200 000 personnes touchées aux États-Unis. Si AB-1003 est approuvé, AskBio peut bénéficier d'un bon d'examen prioritaire basé sur la réception de cette désignation. Un bon d'examen prioritaire peut être appliqué à une autre thérapie en cours de développement par la société, permettant ainsi un délai d'examen plus court lors de l'examen de la demande de commercialisation, ou peut être vendu et transféré à une autre société.1

La désignation orphelin confère le statut d'orphelin aux médicaments et aux produits biologiques destinés au traitement de maladies rares qui répondent à certains critères et donne potentiellement à une entreprise des droits de commercialisation exclusifs pour une période de sept ans, ainsi que d'autres avantages.2

« Ces désignations pour AB-1003 sont une reconnaissance claire du besoin médical non satisfait important en matière de LGMD, y compris le type 2I/R9, qui est au centre du programme clinique d'AskBio. et pour lequel il n'existe aucun traitement approuvé », a déclaré Canwen Jiang, MD, PhD, directeur du développement et médecin-chef d'AskBio. « Le fardeau de cette forme rare de dystrophie musculaire sur les patients et leurs familles est profond, et ces décisions soutiennent nos efforts visant à potentiellement apporter une nouvelle option thérapeutique aux personnes vivant avec le type 2I/R9 de cette maladie dévastatrice. »

LGMD2I/R9 est une forme de LGMD causée par des modifications du gène FKRP et est associée à une faiblesse et à une atrophie des muscles des bras et des jambes.3 Les personnes vivant avec LGMD2I/R9 peuvent le remarquer. symptômes comprenant une perte de mobilité, une altération de la fonction cardiaque ou pulmonaire. Ces symptômes peuvent survenir chez les enfants d'âge scolaire et chez les jeunes enfants.3 À mesure que les symptômes s'aggravent, les individus ont généralement besoin d'un fauteuil roulant.3 LGMD2I/R9 est une maladie rare, qui affecte moins de 5 000 personnes aux États-Unis.3 Actuellement, il n'existe aucun traitement qui modifie la progression de la maladie, et la prise en charge est basée sur les signes et symptômes présents chez chaque individu.3

Avec un large portefeuille de thérapies géniques expérimentales à différents stades de recherche et de développement , AskBio continue de développer des thérapies basées sur les virus adéno-associés (AAV) pour traiter certaines des maladies les plus débilitantes au monde. La société gère un portefeuille de programmes cliniques couvrant une gamme d'indications de maladies neuromusculaires, du système nerveux central, cardiovasculaires et métaboliques et vise à fournir des traitements révolutionnaires qui pourraient potentiellement bénéficier à des dizaines de millions de patients dans le monde.4-10

À propos de la dystrophie musculaire des ceintures (LGMD)La dystrophie musculaire des ceintures (LGMD) est un terme désignant un groupe de maladies qui provoquent une faiblesse progressive et une fonte des muscles des bras et des jambes. 9 Les muscles les plus touchés sont ceux les plus proches du corps (muscles proximaux), en particulier les muscles des épaules, du haut des bras, de la région pelvienne et des cuisses.9 La gravité, l'âge d'apparition et les caractéristiques de la LGMD varient selon les nombreux sous-types de la maladie et sont souvent incohérents, même au sein d'une même famille.9 Les signes et symptômes peuvent apparaître pour la première fois à tout âge et s'aggraver généralement avec le temps, bien que dans certains cas, ils restent légers.9 Visitez le site Web Medline Plus des National Institutes of Health pour en savoir plus sur LGMD.

À propos d'AskBio Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), une société en propriété exclusive et filiale indépendante de Bayer AG, est une société de thérapie génique entièrement intégrée qui se consacre au développement de médicaments qui sauvent des vies et qui changent des vies. La société gère un portefeuille de programmes cliniques couvrant une gamme d'indications de maladies neuromusculaires, du système nerveux central, cardiovasculaires et métaboliques, avec un portefeuille de produits au stade clinique comprenant des traitements expérimentaux pour l'insuffisance cardiaque congestive, la maladie de Huntington, la dystrophie musculaire des ceintures, les systèmes multiples. atrophie, maladie de Parkinson et maladie de Pompe. La plateforme de thérapie génique d'AskBio comprend Pro10™, un processus de fabrication de lignées cellulaires exclusif de pointe, ainsi qu'une vaste gamme de capsides et de promoteurs. Avec son siège mondial à Research Triangle Park, en Caroline du Nord, et son siège européen à Édimbourg, en Écosse, la société a généré des centaines de capsides et de promoteurs exclusifs, dont plusieurs ont fait l'objet d'essais précliniques et cliniques. Pionnière de l'innovation dans le domaine de la thérapie génique, avec plus de 900 employés répartis dans cinq pays, la société détient plus de 600 brevets et demandes de brevet dans des domaines tels que la production d'AAV et de capsides chimériques. Apprenez-en davantage sur www.askbio.com ou suivez-nous sur LinkedIn. À propos de Bayer Bayer est une entreprise mondiale possédant des compétences de base dans les domaines des sciences de la vie, des soins de santé et de la nutrition. Conformément à sa mission « La santé pour tous, la faim pour personne », les produits et services de l’entreprise sont conçus pour aider les individus et la planète à prospérer en soutenant les efforts visant à relever les défis majeurs présentés par une population mondiale croissante et vieillissante. Bayer s'engage à favoriser le développement durable et à générer un impact positif sur ses activités. Parallèlement, le Groupe vise à accroître sa capacité bénéficiaire et à créer de la valeur par l'innovation et la croissance. La marque Bayer est synonyme de confiance, de fiabilité et de qualité dans le monde entier. Au cours de l'exercice 2023, le Groupe employait environ 100 000 personnes et réalisait un chiffre d'affaires de 47,6 milliards d'euros. Les dépenses de R&D avant éléments exceptionnels se sont élevées à 5,8 milliards d'euros. Pour plus d’informations, rendez-vous sur www.bayer.com. Déclarations prospectives d'AskBioCe communiqué de presse contient des « déclarations prospectives ». Toutes les déclarations contenues dans ce communiqué de presse qui ne sont pas des déclarations de faits historiques peuvent être considérées comme des déclarations prospectives. Des mots tels que « croit », « anticipe », « planifie », « s'attend à », « sera », « a l'intention de », « potentiel », « possible » et des expressions similaires sont destinés à identifier des déclarations prospectives. Ces déclarations prospectives incluent, sans s’y limiter, des déclarations concernant les essais cliniques d’AskBio. Ces déclarations prospectives impliquent des risques et des incertitudes, dont beaucoup échappent au contrôle d’AskBio. Les risques connus incluent, entre autres : AskBio pourrait ne pas être en mesure d'exécuter ses plans et objectifs commerciaux, y compris le respect de ses jalons et délais cliniques et réglementaires prévus ou planifiés, sa dépendance à l'égard de tiers, ses plans de développement clinique, ses processus et plans de fabrication, et mettre ses produits candidats sur le marché, pour diverses raisons, y compris d'éventuelles limitations des ressources financières et autres de l'entreprise, des limitations de fabrication qui peuvent ne pas être anticipées ou résolues en temps opportun, des désaccords potentiels ou d'autres problèmes avec nos collaborateurs tiers. et partenaires, et réglementaires, les commentaires ou les décisions des tribunaux ou des agences, tels que les commentaires et les décisions de la Food and Drug Administration des États-Unis ou de l'Office des brevets et des marques des États-Unis. L’un des risques ci-dessus pourrait avoir un impact négatif important sur les activités et les résultats d’exploitation d’AskBio. Vous ne devez pas vous fier indûment aux déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse. AskBio ne s'engage aucunement à mettre à jour publiquement ses déclarations prospectives en fonction d'événements ou de circonstances postérieurs à la date des présentes.

Références

1. FDA.gov. Programmes de désignation de maladies pédiatriques rares et de bons d’examen prioritaire. Disponible sur : https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/rare-pediatric-disease-designation-and-priority-review-voucher-programs Dernière consultation : novembre 2024.

2. FDA.gov. Produits médicaux pour les maladies et affections rares. Disponible sur : https://www.fda.gov/industry/ produits-medicaux-maladies-et-affections-rares Dernière consultation : novembre 2024.

3. Instituts nationaux de la santé — Centre national pour l'avancement des sciences translationnelles : Centre d'information sur la génétique et les maladies rares. Dystrophie musculaire des ceintures de type 2I – Résumé. Disponible sur : https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/12533/limb-girdle-muscular-dystrophy-type-2i Dernière consultation : novembre 2024.

4. Chu ML, Moran E. Les dystrophies musculaires des ceintures : un traitement est-il à l'horizon ? Neurothérapeutiques. 2018;15(4):849-862.

5. Balestrino R, Schapira AVS. Maladie de Parkinson. Eur J Neurol. 2020;27(1):27-42.

6. Organisation Mondiale de la Santé. Maladie de Parkinson. Disponible sur : https://www.who.int/news- room/fact-sheets/detail/parkinson-disease Dernière consultation : novembre 2024.

7. Malik A, et al. Insuffisance cardiaque congestive. Dans : StatPearls. Île au Trésor (FL) : StatPearls Publishing ; 7 novembre 2022.

8. Instituts nationaux de la santé. Dystrophie musculaire des ceintures : MedlinePlus Genetics. Disponible sur : https://medlineplus.gov/genetics/condition/limb-girdle- dystrophie musculaire Dernière consultation : novembre 2024.

9. Goh Y, et al. Atrophie multisystémique [publiée en ligne avant impression, 16 mars 2023]. Pratiquez Neurol. 2023 ; practneurol-2020-002797.

10. Stevens D, et coll. Maladie de Pompe : un aperçu clinique, diagnostique et thérapeutique. Options de traitement Curr Neurol. 2022;24(11):573-588.

Source : Bayer AG

Publié : 2024-11-08 12:00

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