AskBio Menerima Gelar Penyakit Anak Langka dan Obat Yatim Piatu dari FDA untuk AB-1003 untuk Pengobatan Distrofi Otot Limb-Girdle Tipe 2I/R9

Research Triangle Park, N.C. – 7 November 2024 Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), sebuah perusahaan terapi gen yang dimiliki sepenuhnya dan dioperasikan secara independen sebagai anak perusahaan Bayer AG, hari ini mengumumkan bahwa AB-1003 (juga dikenal sebagai LION-101) telah menerima penetapan penyakit anak langka dan penunjukan obat yatim piatu dari Badan Pangan dan Makanan AS Drug Administration (FDA) untuk pengobatan distrofi otot tungkai-girdle tipe 2I/R9 (LGMD2I/R9).

FDA memberikan penetapan penyakit anak langka untuk memberi insentif pada pengembangan pengobatan baru untuk penyakit serius dan mengancam jiwa yang terutama menyerang anak-anak berusia 18 tahun atau lebih muda, dengan kurang dari 200.000 orang yang terkena dampaknya di AS. Jika AB-1003 disetujui, AskBio mungkin memenuhi syarat untuk mendapatkan voucher tinjauan prioritas berdasarkan penerimaan penunjukan ini. Voucher peninjauan prioritas dapat diterapkan pada terapi lain yang sedang direncanakan oleh perusahaan, sehingga memungkinkan jangka waktu peninjauan yang lebih singkat selama peninjauan permohonan pemasaran atau dapat dijual dan ditransfer ke perusahaan lain.1

Penunjukan yatim piatu memberikan status yatim piatu pada obat-obatan dan biologik untuk penyakit langka yang memenuhi kriteria tertentu dan berpotensi memberikan hak pemasaran eksklusif kepada perusahaan untuk jangka waktu tujuh tahun, beserta manfaat lainnya.2

“Penunjukan untuk AB-1003 ini merupakan pengakuan yang jelas atas kebutuhan medis signifikan yang belum terpenuhi dalam LGMD, termasuk tipe 2I/R9, yang merupakan fokus program klinis AskBio dan belum ada terapi yang disetujui,” kata Canwen Jiang, MD, PhD, Chief Development Officer dan Chief Medical Officer, AskBio. “Beban yang ditimbulkan oleh bentuk distrofi otot yang langka ini terhadap pasien dan keluarga mereka sangat besar, dan keputusan ini mendukung upaya kami untuk menghadirkan pilihan terapi baru bagi orang-orang yang hidup dengan penyakit mematikan tipe 2I/R9 ini.”

LGMD2I/R9 adalah bentuk LGMD yang disebabkan oleh perubahan pada gen FKRP dan berhubungan dengan kelemahan dan pengecilan otot lengan dan kaki.3 Orang yang hidup dengan LGMD2I/R9 mungkin menyadarinya gejala termasuk hilangnya mobilitas, gangguan fungsi jantung atau paru-paru. Gejala-gejala ini dapat terjadi pada usia sekolah dan anak-anak yang lebih muda.3 Ketika gejala memburuk, individu umumnya memerlukan kursi roda.3 LGMD2I/R9 adalah penyakit langka, diperkirakan mempengaruhi kurang dari 5.000 orang di AS.3 Saat ini, tidak ada pengobatan yang dapat mengubah perkembangan penyakit, dan penatalaksanaannya didasarkan pada tanda dan gejala yang ada pada setiap individu.3

Dengan portofolio luas terapi gen investigasi pada berbagai tahap penelitian dan pengembangan , AskBio terus mengembangkan terapi berbasis adeno-associated virus (AAV) untuk mengobati beberapa penyakit yang paling melemahkan di dunia. Perusahaan ini memiliki portofolio program klinis untuk berbagai indikasi penyakit neuromuskular, sistem saraf pusat, kardiovaskular, dan metabolik serta bertujuan untuk memberikan pengobatan terobosan yang berpotensi memberikan manfaat bagi puluhan juta pasien di seluruh dunia.4-10

Tentang Distrofi Otot Limb-Girdle (LGMD)Distrofi otot Limb-girdle Muscular (LGMD) adalah istilah untuk sekelompok penyakit yang menyebabkan kelemahan progresif dan pengecilan otot di lengan dan kaki. 9 Otot yang paling terkena dampaknya adalah otot yang paling dekat dengan tubuh (otot proksimal), khususnya otot bahu, lengan atas, area panggul, dan paha.9 Tingkat keparahan, usia timbulnya penyakit, dan gambaran LGMD bervariasi di antara banyak subtipe LGMD. kondisi ini dan seringkali tidak konsisten, bahkan dalam keluarga yang sama.9 Tanda dan gejala dapat muncul pertama kali pada semua usia dan umumnya memburuk seiring berjalannya waktu, meskipun dalam beberapa kasus gejalanya tetap ringan.9 Kunjungi situs web National Institutes of Health Medline Plus untuk mempelajari lebih lanjut tentang penyakit ini. LGMD.

Tentang AskBio Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), anak perusahaan Bayer AG yang dimiliki dan dioperasikan secara independen, adalah perusahaan perusahaan terapi gen terintegrasi penuh yang didedikasikan untuk mengembangkan obat-obatan yang menyelamatkan jiwa dan mengubah kehidupan. Perusahaan ini memiliki portofolio program klinis di berbagai indikasi penyakit neuromuskular, sistem saraf pusat, kardiovaskular, dan metabolik dengan tahap klinis yang mencakup terapi investigasi untuk gagal jantung kongestif, penyakit Huntington, distrofi otot tungkai-korset, sistem multipel atrofi, penyakit Parkinson, dan penyakit Pompe. Platform terapi gen AskBio mencakup Pro10™, proses manufaktur lini sel yang terdepan di industri, dan beragam kapsid dan promotor. Dengan kantor pusat global di Research Triangle Park, North Carolina, dan kantor pusat Eropa di Edinburgh, Skotlandia, perusahaan ini telah menghasilkan ratusan kapsid dan promotor eksklusif, beberapa di antaranya telah memasuki uji pra-klinis dan klinis. Sebagai inovator awal di bidang terapi gen, dengan lebih dari 900 karyawan di lima negara, perusahaan ini memegang lebih dari 600 paten dan permohonan paten di berbagai bidang seperti produksi AAV dan kapsid chimeric. Pelajari lebih lanjut di www.askbio.com atau ikuti kami di LinkedIn. Tentang Bayer Bayer adalah perusahaan global dengan kompetensi inti di bidang ilmu hayat, yaitu layanan kesehatan dan nutrisi. Sejalan dengan misinya, “Kesehatan untuk semua, Kelaparan untuk semua orang,” produk dan layanan perusahaan dirancang untuk membantu masyarakat dan bumi berkembang dengan mendukung upaya untuk mengatasi tantangan besar yang ditimbulkan oleh populasi global yang terus bertambah dan menua. Bayer berkomitmen untuk mendorong pembangunan berkelanjutan dan menghasilkan dampak positif bagi bisnisnya. Pada saat yang sama, Grup bertujuan untuk meningkatkan kekuatan pendapatan dan menciptakan nilai melalui inovasi dan pertumbuhan. Merek Bayer melambangkan kepercayaan, keandalan, dan kualitas di seluruh dunia. Pada tahun fiskal 2023, Grup mempekerjakan sekitar 100.000 orang dan menghasilkan penjualan sebesar 47,6 miliar euro. Biaya penelitian dan pengembangan sebelum barang khusus berjumlah 5,8 miliar euro. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi www.bayer.com. Pernyataan Berwawasan ke Depan AskBioSiaran pers ini berisi “pernyataan berwawasan ke depan.” Pernyataan apa pun yang terdapat dalam siaran pers ini yang bukan merupakan pernyataan fakta sejarah dapat dianggap sebagai pernyataan berwawasan ke depan. Kata-kata seperti “percaya”, “mengantisipasi”, “rencana”, “mengharapkan”, “akan”, “berniat”, “potensial”, “mungkin”, dan ekspresi serupa dimaksudkan untuk mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan. Pernyataan berwawasan ke depan ini mencakup, namun tidak terbatas pada, pernyataan mengenai uji klinis AskBio. Pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini mengandung risiko dan ketidakpastian, yang sebagian besar berada di luar kendali AskBio. Risiko yang diketahui mencakup, antara lain: AskBio mungkin tidak dapat melaksanakan rencana dan sasaran bisnisnya, termasuk memenuhi target dan jadwal waktu klinis dan peraturan yang diharapkan atau direncanakan, ketergantungannya pada pihak ketiga, rencana pengembangan klinis, proses dan rencana manufaktur, dan membawa kandidat produknya ke pasar, karena berbagai alasan, termasuk kemungkinan keterbatasan keuangan perusahaan dan sumber daya lainnya, keterbatasan produksi yang mungkin tidak dapat diantisipasi atau diselesaikan pada waktu yang tepat, potensi perselisihan atau masalah lain dengan kolaborator pihak ketiga kami dan mitra, serta umpan balik atau keputusan dari regulator, pengadilan atau lembaga, seperti umpan balik dan keputusan dari Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat atau Kantor Paten dan Merek Dagang Amerika Serikat. Risiko apa pun di atas dapat memberikan dampak negatif dan material terhadap bisnis dan hasil operasi AskBio. Anda tidak boleh terlalu mengandalkan pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam siaran pers ini. AskBio tidak berkewajiban untuk memperbarui pernyataan proyeksi masa depannya secara publik berdasarkan peristiwa atau keadaan setelah tanggal perjanjian ini.

Referensi

1. FDA.gov. Program Voucher Penunjukan Penyakit Anak Langka dan Tinjauan Prioritas. Tersedia di: https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/rare-pediatric-disease-designation-and-priority-review-voucher-programs Terakhir diakses: November 2024.

2. FDA.gov. Produk medis untuk penyakit dan kondisi langka. Tersedia di: https://www.fda.gov/industry/ produk-medis-penyakit-dan-kondisi-langka Terakhir diakses: November 2024.

3. Institut Kesehatan Nasional - Pusat Nasional untuk Memajukan Ilmu Translasional: Pusat Informasi Penyakit Genetik dan Langka. Distrofi Otot Limb-Girdle Tipe 2I – Ringkasan. Tersedia di: https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/12533/limb-girdle-muscular-dystrophy-type-2i Terakhir diakses: November 2024.

4. Chu ML, Moran E. Distrofi Otot Limb-Girdle: Apakah Pengobatannya Sudah Dekat? Neuroterapi. 2018;15(4):849-862.

5. Balestrino R, Schapira AHV. penyakit parkinson. Euro J Neurol. 2020;27(1):27-42.

6. Organisasi Kesehatan Dunia. Penyakit Parkinson. Tersedia di: https://www.who.int/news- room/fact-sheets/detail/parkinson-disease Terakhir diakses: November 2024.

7. Malik A, dkk. Gagal Jantung Kongestif. Di dalam: StatPearls. Pulau Harta Karun (FL): Penerbitan StatPearls; 7 November 2022.

8. Institut Kesehatan Nasional. Distrofi otot korset tungkai: MedlinePlus Genetics. Tersedia di: https://medlineplus.gov/genetics/condition/limb-girdle- distrofi otot Terakhir diakses: November 2024.

9. Goh Y, dkk. Atrofi sistem ganda [diterbitkan online sebelum dicetak, 16 Maret 2023]. Praktek Neurol. 2023; praktikneurol-2020-002797.

10. Stevens D, dkk. Penyakit Pompe: Tinjauan Klinis, Diagnostik, dan Terapi. Pilihan Perawatan Curr Neurol. 2022;24(11):573-588.

Sumber: Bayer AG

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer