AskBio riceve dalla FDA la designazione di malattia pediatrica rara e farmaco orfano per AB-1003 per il trattamento della distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2I/R9

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Research Triangle Park, N.C. – 7 novembre 2024 – Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), una società di terapia genica interamente posseduta e gestita in modo indipendente come una filiale di Bayer AG, ha annunciato oggi che AB-1003 (noto anche come LION-101) ha ricevuto la designazione di malattia pediatrica rara e la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della distrofia muscolare dei cingoli tipo 2I/R9 (LGMD2I/R9).

La FDA concede la designazione di malattia pediatrica rara per incentivare lo sviluppo di nuovi trattamenti per malattie gravi e potenzialmente letali che colpiscono principalmente bambini di età pari o inferiore a 18 anni, con meno di 200.000 persone colpite negli Stati Uniti. Se AB-1003 viene approvato, AskBio può qualificarsi per un voucher di revisione prioritaria in base al ricevimento di questa designazione. Un voucher di revisione prioritaria può essere applicato a un'altra terapia in fase di sviluppo presso l'azienda, consentendo una tempistica di revisione più breve durante la revisione della domanda di marketing, oppure può essere venduto e trasferito a un'altra azienda.1

La designazione orfana conferisce lo status di orfano ai farmaci e ai prodotti biologici per le malattie rare che soddisfano determinati criteri e potenzialmente conferisce a un'azienda diritti esclusivi di marketing per un periodo di sette anni, insieme ad altri vantaggi.2

"Queste designazioni per AB-1003 sono un chiaro riconoscimento del significativo bisogno medico insoddisfatto nella LGMD, incluso il tipo 2I/R9, che è al centro del programma clinico di AskBio e per il quale non esiste una terapia approvata”, ha affermato Canwen Jiang, MD, PhD, Chief Development Officer e Chief Medical Officer, AskBio. "Il peso di questa rara forma di distrofia muscolare sui pazienti e sulle loro famiglie è profondo e queste decisioni supportano i nostri sforzi per offrire potenzialmente una nuova opzione terapeutica alle persone che vivono con il tipo 2I/R9 di questa malattia devastante."

LGMD2I/R9 è una forma di LGMD causata da cambiamenti nel gene FKRP ed è associata a debolezza e atrofia dei muscoli delle braccia e delle gambe.3 Le persone che vivono con LGMD2I/R9 potrebbero notare sintomi tra cui perdita di mobilità, compromissione della funzionalità cardiaca o polmonare. Questi sintomi possono verificarsi in età scolare e nei bambini più piccoli.3 Quando i sintomi peggiorano, i soggetti generalmente necessitano di una sedia a rotelle.3 La LGMD2I/R9 è una malattia rara, che si stima colpisca meno di 5.000 persone negli Stati Uniti.3 Attualmente non esiste alcun trattamento che modifichi la progressione della malattia e la gestione si basano sui segni e sintomi presenti in ciascun individuo.3

Con un ampio portafoglio di terapie geniche sperimentali in varie fasi di ricerca e sviluppo , AskBio continua a sviluppare terapie basate sui virus adeno-associati (AAV) per il trattamento di alcune delle malattie più debilitanti del mondo. L'azienda mantiene un portafoglio di programmi clinici per una gamma di indicazioni di malattie neuromuscolari, del sistema nervoso centrale, cardiovascolari e metaboliche e mira a fornire trattamenti innovativi che potrebbero potenzialmente portare benefici a decine di milioni di pazienti in tutto il mondo.4-10

Informazioni sulla distrofia muscolare dei cingoli (LGMD)La distrofia muscolare dei cingoli (LGMD) è un termine per un gruppo di malattie che causano debolezza progressiva e atrofia dei muscoli delle braccia e delle gambe. 9 I muscoli più colpiti sono quelli più vicini al corpo (muscoli prossimali), in particolare i muscoli delle spalle, della parte superiore delle braccia, dell'area pelvica e delle cosce.9 La gravità, l'età di esordio e le caratteristiche della LGMD variano tra i numerosi sottotipi della condizione e sono spesso incoerenti, anche all'interno della stessa famiglia.9 Segni e sintomi possono comparire per la prima volta a qualsiasi età e generalmente peggiorano con il tempo, sebbene in alcuni casi rimangano lievi.9 Visita il sito web del National Institutes of Health Medline Plus per saperne di più ulteriori informazioni su LGMD.

Informazioni su AskBio Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), una consociata interamente controllata e gestita in modo indipendente da Bayer AG è un'azienda di terapia genica completamente integrata, impegnata nello sviluppo di farmaci salvavita e nel cambiamento della vita. L'azienda mantiene un portafoglio di programmi clinici per una gamma di indicazioni di malattie neuromuscolari, del sistema nervoso centrale, cardiovascolari e metaboliche con una pipeline in fase clinica che include terapie sperimentali per l'insufficienza cardiaca congestizia, la malattia di Huntington, la distrofia muscolare dei cingoli, malattie sistemiche multiple atrofia, morbo di Parkinson e malattia di Pompe. La piattaforma di terapia genica di AskBio include Pro10™, un processo di produzione di linee cellulari proprietario leader del settore, e una vasta gamma di capsidi e promotori. Con sede globale a Research Triangle Park, nella Carolina del Nord, e sede europea a Edimburgo, in Scozia, l'azienda ha generato centinaia di capsidi e promotori proprietari, molti dei quali sono entrati in test preclinici e clinici. Uno dei primi innovatori nel campo della terapia genica, con oltre 900 dipendenti in cinque paesi, l'azienda detiene più di 600 brevetti e domande di brevetto in aree come la produzione di AAV e i capsidi chimerici. Scopri di più su www.askbio.com o seguici su LinkedIn. Informazioni su Bayer Bayer è un'impresa globale con competenze chiave nei settori delle scienze della vita, dell'assistenza sanitaria e della nutrizione. In linea con la sua missione, “Salute per tutti, Fame per nessuno”, i prodotti e i servizi dell’azienda sono progettati per aiutare le persone e il pianeta a prosperare sostenendo gli sforzi per affrontare le principali sfide presentate da una popolazione globale in crescita e in invecchiamento. Bayer è impegnata a promuovere lo sviluppo sostenibile e a generare un impatto positivo con le sue attività. Allo stesso tempo, il Gruppo punta ad aumentare la propria capacità di reddito e a creare valore attraverso l’innovazione e la crescita. Il marchio Bayer è sinonimo di fiducia, affidabilità e qualità in tutto il mondo. Nell’anno fiscale 2023, il Gruppo impiegava circa 100.000 persone e aveva un fatturato di 47,6 miliardi di euro. Le spese di ricerca e sviluppo prima degli special item ammontano a 5,8 miliardi di euro. Per ulteriori informazioni, visitare il sito www.bayer.com. Dichiarazioni previsionali di AskBio Il presente comunicato stampa contiene "dichiarazioni previsionali". Tutte le dichiarazioni contenute nel presente comunicato stampa che non rappresentano fatti storici possono essere considerate dichiarazioni previsionali. Parole come “crede”, “anticipa”, “pianifica”, “si aspetta”, “sarà”, “intende”, “potenziale”, “possibile” ed espressioni simili hanno lo scopo di identificare dichiarazioni previsionali. Queste dichiarazioni previsionali includono, senza limitazione, dichiarazioni riguardanti gli studi clinici di AskBio. Queste dichiarazioni previsionali comportano rischi e incertezze, molti dei quali vanno oltre il controllo di AskBio. I rischi noti includono, tra gli altri: AskBio potrebbe non essere in grado di portare a termine i propri piani e obiettivi aziendali, incluso il rispetto delle tappe fondamentali e delle scadenze cliniche e normative previste o pianificate, la dipendenza da terze parti, piani di sviluppo clinico, processi e piani di produzione, e portare sul mercato i propri prodotti candidati, a causa di una serie di motivi, tra cui possibili limitazioni delle risorse finanziarie e di altro tipo dell'azienda, limitazioni di produzione che potrebbero non essere previste o risolte in modo tempestivo, potenziali disaccordi o altri problemi con i nostri collaboratori terzi e partner, e feedback o decisioni di normative, tribunali o agenzie, come feedback e decisioni della Food and Drug Administration degli Stati Uniti o dell'Ufficio brevetti e marchi degli Stati Uniti. Uno qualsiasi dei rischi di cui sopra potrebbe influenzare materialmente e negativamente l’attività e i risultati delle operazioni di AskBio. Non si deve fare eccessivo affidamento sulle dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato stampa. AskBio non si assume alcun obbligo di aggiornare pubblicamente le proprie dichiarazioni previsionali sulla base di eventi o circostanze successivi alla data odierna.

Riferimenti

1. FDA.gov. Programmi voucher per la designazione delle malattie pediatriche rare e la revisione prioritaria. Disponibile su: https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/rare-pediatric-disease-designation-and-priority-review-voucher-programs Ultimo accesso: novembre 2024.

2. FDA.gov. Prodotti medici per malattie e condizioni rare. Disponibile all'indirizzo: https://www.fda.gov/industry/ prodotti-medici-malattie-e-condizioni-rare Ultimo accesso: novembre 2024.

3. National Institutes of Health - Centro nazionale per l'avanzamento delle scienze traslazionali: Centro informazioni sulle malattie genetiche e rare. Distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2I – Riepilogo. Disponibile su: https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/12533/limb-girdle-muscular-dystrophy-type-2i Ultimo accesso: novembre 2024.

4. Chu ML, Moran E. Le distrofie muscolari dei cingoli: il trattamento è all'orizzonte? Neuroterapia. 2018;15(4):849-862.

5. Balestrino R, Schapira AVS. Morbo di Parkinson. Eur J Neurol. 2020;27(1):27-42.

6. Organizzazione mondiale della sanità. Malattia di Parkinson. Disponibile su: https://www.who.int/news- stanza/schede-informative/dettaglio/morbo-di-parkinson Ultimo accesso: novembre 2024.

7. Malik A, et al. Insufficienza cardiaca congestizia. In: StatPearls. Isola del tesoro (FL): pubblicazione StatPearls; 7 novembre 2022.

8. Istituti Nazionali di Sanità. Distrofia muscolare dei cingoli: MedlinePlus Genetics. Disponibile su: https://medlineplus.gov/genetics/condition/limb-girdle- distrofia muscolare Ultimo accesso: novembre 2024.

9. Goh Y, et al. Atrofia multisistemica [pubblicata online prima della stampa, 16 marzo 2023]. Pratica Neurol. 2023; practneurol-2020-002797.

10. Stevens D, et al. Malattia di Pompe: una panoramica clinica, diagnostica e terapeutica. Opzioni di trattamento corrente Neurol. 2022;24(11):573-588.

Fonte: Bayer AG

Pubblicato : 2024-11-08 12:00

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