AskBio、四肢帯型筋ジストロフィー2I/R9型の治療薬としてAB-1003をFDAの希少小児疾患および希少疾病用医薬品の指定を取得

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ノースカロライナ州リサーチ トライアングル パーク – 2024 年 11 月 7 日 – Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio) は、完全所有され独立して運営される遺伝子治療会社です。バイエルAGの子会社であるバイエル社は本日、AB-1003（LION-101としても知られる）が希少小児疾患指定および希少疾病用医薬品指定を米国から受けたと発表した。四肢帯型筋ジストロフィー 2I/R9 型 (LGMD2I/R9) の治療に関して米国食品医薬品局 (FDA) が助成。

FDA が希少小児疾患を助成この指定は、主に 18 歳以下の子供が罹患する重篤かつ生命を脅かす疾患の新しい治療法の開発を奨励するための指定であり、米国での罹患者数は 20 万人未満です。 AB-1003 が承認された場合、AskBio はこの指定の受領に基づいて優先レビューバウチャーの資格を得ることができます。優先審査バウチャーは、会社のパイプライン内の別の治療法に適用できるため、マーケティング申請審査中の審査タイムラインを短縮したり、販売して別の会社に譲渡したりすることができます。1

オーファン指定は、特定の基準を満たす希少疾患用の医薬品および生物製剤にオーファンの地位を与え、企業に 7 年間の独占的販売権とその他の特典を与える可能性があります。2

「AB-1003 のこれらの指定は、AskBio の臨床プログラムの焦点である 2I/R9 型を含む、LGMD における満たされていない重大な医療ニーズを明確に認識したものです」承認された治療法はありません」と、AskBio の最高開発責任者兼最高医療責任者である Canwen Jiang 医学博士は述べています。 「この稀な形態の筋ジストロフィーが患者とその家族に与える負担は非常に大きく、これらの決定は、この壊滅的な疾患の 2I/R9 型を抱えて生きる人々に新たな治療選択肢をもたらす可能性があるという私たちの取り組みを裏付けるものです。」

LGMD2I/R9 は FKRP 遺伝子の変化によって引き起こされる LGMD の一種で、腕と脚の筋肉の衰弱と衰弱に関連しています。3 LGMD2I/R9 を抱えて暮らしている人は気づくかもしれません。運動能力の喪失、心臓または肺の機能障害などの症状。これらの症状は、学齢期および低年齢の子供に発生する可能性があります。3 症状が悪化すると、一般に車椅子が必要になります。3 LGMD2I/R9 は稀な疾患であり、米国で罹患している人は 5,000 人未満と推定されています。3 現在、症状を改善する治療法はありません。病気の進行と管理は、各個人に存在する兆候や症状に基づいています。3

研究開発のさまざまな段階での治験用遺伝子治療の幅広いポートフォリオを備えています。 、 AskBio は、世界で最も衰弱性の高い疾患のいくつかを治療するためのアデノ随伴ウイルス (AAV) ベースの治療法の開発を続けています。同社は、神経筋疾患、中枢神経系疾患、心血管疾患、代謝疾患の幅広い適応症にわたる臨床プログラムのポートフォリオを維持しており、世界中の何千万人もの患者に利益をもたらす可能性がある画期的な治療法を提供することを目指しています。4-10

四肢帯型筋ジストロフィー (LGMD) について四肢帯型筋ジストロフィー (LGMD) は、腕と脚の筋肉の進行性の衰弱と衰弱を引き起こす一連の疾患を表す用語です。 9 最も影響を受ける筋肉は体に最も近い筋肉（近位筋）で、具体的には肩、上腕、骨盤領域、大腿部の筋肉です。9 LGMD の重症度、発症年齢、および特徴は、LGMD の多くのサブタイプによって異なります。 9 兆候や症状はどの年齢でも最初に現れ、一般に時間の経過とともに悪化しますが、場合によっては軽度のままです。9 詳細については、National Institutes of Health Medline Plus の Web サイトにアクセスしてください。 LGMD。

AskBio について Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio) は、バイエル AG の完全子会社で独立して運営されています。命を救う薬の開発と生活の変化に専念する、完全に統合された遺伝子治療会社です。同社は、うっ血性心不全、ハンチントン病、四肢帯型筋ジストロフィー、複数システムの治験薬を含む臨床段階のパイプラインを備え、神経筋疾患、中枢神経系、心血管疾患、代謝疾患の幅広い適応症にわたる臨床プログラムのポートフォリオを維持しています。萎縮、パーキンソン病、ポンペ病など。 AskBio の遺伝子治療プラットフォームには、業界をリードする独自の細胞株製造プロセスである Pro10™、および広範なキャプシドとプロモーターが含まれています。ノースカロライナ州リサーチ トライアングル パークに世界本社を置き、スコットランドのエディンバラに欧州本社を置く同社は、数百もの独自のカプシドとプロモーターを生成しており、そのうちのいくつかは前臨床および臨床試験に入っています。遺伝子治療分野の初期のイノベーターである同社は、5 か国に 900 人以上の従業員を擁し、AAV 生産やキメラキャプシドなどの分野で 600 件を超える特許および特許出願を保有しています。詳細については、www.askbio.com をご覧いただくか、LinkedIn でフォローしてください。 バイエルについて バイエルは、ヘルスケアと栄養学のライフサイエンス分野で中核的な能力を持つ世界的企業です。 「健康をすべての人に、飢えを誰にも」という使命に沿って、同社の製品とサービスは、世界人口の増加と高齢化によってもたらされる大きな課題を克服する取り組みをサポートすることで、人々と地球の繁栄を支援するように設計されています。バイエルは、持続可能な開発を推進し、ビジネスにプラスの影響を生み出すことに取り組んでいます。同時に、当社グループはイノベーションと成長を通じて収益力の向上と価値の創造を目指します。バイエル ブランドは、世界中で信頼、信頼性、品質を象徴しています。 2023年度の当グループの従業員数は約10万人、売上高は476億ユーロとなった。特別項目を除く研究開発費は 58 億ユーロに達しました。詳細については、www.bayer.com をご覧ください。 AskBio の将来予想に関する記述このプレスリリースには「将来予想に関する記述」が含まれています。このプレスリリースに含まれる歴史的事実の記述ではない記述は、将来の見通しに関する記述とみなされます。 「信じる」、「予想する」、「計画する」、「期待する」、「予定する」、「意図する」、「可能性がある」、「可能性がある」などの表現は、将来の見通しに関する記述を識別することを目的としています。これらの将来予想に関する記述には、AskBio の臨床試験に関する記述が含まれますが、これに限定されません。これらの将来予想に関する記述にはリスクと不確実性が含まれており、その多くはAskBioの制御を超えています。既知のリスクには以下が含まれます： AskBio は、予期または計画されている臨床および規制のマイルストーンおよびタイムラインの達成、第三者への依存、臨床開発計画、製造プロセスおよび計画、会社の財務およびその他のリソースの制限の可能性、予測またはタイムリーに解決できない可能性のある製造上の制限、サードパーティの協力者との潜在的な意見の相違またはその他の問題など、さまざまな理由により製品候補を市場に投入することおよびパートナー、ならびに米国食品医薬品局または米国特許商標庁からのフィードバックや決定など、規制当局、裁判所または政府機関からのフィードバックや決定。前述のリスクはいずれも、AskBio の事業および業績に重大かつ悪影響を与える可能性があります。このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述に過度に依存しないでください。 AskBio は、本文書の日付以降の出来事や状況に基づいて、将来の見通しに関する記述を公的に更新する義務を負いません。

参考資料

1. FDA政府小児希少疾患の指定および優先審査バウチャー プログラム。以下で入手可能: https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/rare-pediatric-disease-designation-and-priority-review-voucher-programs最終アクセス日: 2024 年 11 月。

2. FDA政府希少な病気や状態に対する医療製品。入手可能場所: https://www.fda.gov/industry/医療製品-希少疾患と症状 最終アクセス日: 2024 年 11 月。

3. 国立衛生研究所 — 国立トランスレーショナルサイエンス推進センター: 遺伝的および希少疾患情報センター。四肢帯型筋ジストロフィー 2I 型 - 概要。以下で入手可能: https://rarediseases.info.nih .gov/diseases/12533/limb-girdle-筋ジストロフィー-2i 型 最後アクセス日: 2024 年 11 月。

4. Chu ML、Moran E. 四肢帯型筋ジストロフィー: 治療は目前に迫っているのか?神経治療。 2018;15(4):849-862。

5. バレストリーノR、シャピラAHV。パーキンソン病。 Eur J ニューロール。 2020;27(1):27-42。

6. 世界保健機関。パーキンソン病。参照可能場所: https://www.who.int/news- room/fact-sheets/detail/parkinson-disease 最終アクセス日: 2024 年 11 月。

7. マリク A らうっ血性心不全。で: StatPearls。トレジャーアイランド (フロリダ州): StatPearls Publishing; 2022 年 11 月 7 日。

8. 国立衛生研究所。四肢帯型筋ジストロフィー: MedlinePlus Genetics。以下で入手可能です: https://medlineplus.gov/genetics/condition/limb-girdle-筋ジストロフィー 最終アクセス日: 2024 年 11 月。

9. ゴー・Y 他多系統萎縮症 [印刷に先立ってオンラインで公開、2023 年 3 月 16 日]。プラクトニューロール。 2023年; practneurol-2020-002797.

10. スティーブンス D らポンペ病: 臨床、診断、および治療の概要。現在の治療オプション ニューロール。 2022;24(11):573-588.

出典: Bayer AG

投稿しました : 2024-11-08 12:00

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