AskBio Nampa FDA Rare Pediatric Disease and Orphan-Obat Designations kanggo AB-1003 kanggo Perawatan Distrofi Otot Limb-Girdle Tipe 2I/R9

Tindakake Drugslib ing

Research Triangle Park, N.C. – 7 November 2024 – Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), perusahaan terapi gen sing diduweni lan dioperasikake sacara mandiri minangka anak perusahaan Bayer AG, dina iki ngumumake yen AB-1003 (uga dikenal minangka LION-101) wis nampa sebutan penyakit pediatrik langka lan sebutan obat yatim saka US Food and Drug Administration (FDA) kanggo perawatan distrofi otot limb-girdle tipe 2I/R9 (LGMD2I/R9).

FDA menehi sebutan penyakit pediatrik langka kanggo menehi insentif pangembangan perawatan anyar kanggo penyakit serius lan ngancam nyawa sing utamane mengaruhi bocah umur 18 taun utawa luwih enom, kanthi kurang saka 200.000 wong sing kena pengaruh ing AS. Yen AB-1003 disetujoni, AskBio bisa nduweni kualifikasi kanggo voucer review prioritas adhedhasar panrimo saka sebutan iki. Voucher review prioritas bisa ditrapake kanggo terapi liyane ing pipeline perusahaan, mbisakake timeline review sing luwih cendhek sajrone review aplikasi marketing utawa bisa didol lan ditransfer menyang perusahaan liyane.1

Sebutan yatim piatu nyedhiyakake status yatim piatu kanggo obat-obatan lan biologis kanggo penyakit langka sing nyukupi kritéria tartamtu lan duweni potensi menehi hak marketing eksklusif kanggo perusahaan sajrone pitung taun, bebarengan karo keuntungan liyane.2

"Sebutan kanggo AB-1003 iki minangka pangenalan sing jelas babagan kabutuhan medis sing ora bisa ditindakake ing LGMD, kalebu jinis 2I/R9, sing dadi fokus program klinis AskBio. lan sing ora ana terapi sing disetujoni, "ujare Canwen Jiang, MD, PhD, Chief Development Officer lan Chief Medical Officer, AskBio. "Beban saka jinis distrofi otot sing langka iki kanggo pasien lan kulawargane pancen penting, lan keputusan kasebut ndhukung upaya kita supaya bisa menehi pilihan terapi anyar kanggo wong sing nandhang penyakit 2I / R9 sing ngrusak iki."

LGMD2I/R9 minangka wujud LGMD sing disebabake owah-owahan ing gen FKRP lan digandhengake karo kekirangan lan mbuang otot lengen lan sikil.3 Wong sing manggon karo LGMD2I/R9 bisa uga ngerti. gejala kalebu mundhut mobilitas, gangguan fungsi jantung utawa paru-paru. Gejala kasebut bisa kedadeyan ing umur sekolah lan bocah cilik.3 Nalika gejala saya tambah parah, individu umume mbutuhake kursi rodha.3 LGMD2I/R9 minangka penyakit langka, kira-kira nyebabake kurang saka 5.000 wong ing AS.3 Saiki, ora ana perawatan sing bisa ngowahi. perkembangan penyakit, lan manajemen adhedhasar pratandha lan gejala sing ana ing saben individu.3

Kanthi portofolio terapi gen sing diselidiki ing macem-macem tahapan riset lan pangembangan , AskBio terus ngembangake terapi adhedhasar adeno-associated virus (AAV) kanggo nambani sawetara penyakit sing paling ngrusak ing donya. Perusahaan njaga portofolio program klinis ing macem-macem indikasi penyakit neuromuskular, sistem saraf pusat, kardiovaskular, lan metabolik lan tujuane kanggo menehi perawatan terobosan sing bisa entuk manfaat kanggo puluhan yuta pasien ing saindenging jagad.4-10

Babagan Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD)Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) minangka istilah kanggo klompok penyakit sing nyebabake kelemahan progresif lan mbuang otot ing lengen lan sikil. 9 Otot sing paling kena pengaruh yaiku sing paling cedhak karo awak (otot proksimal), khususe otot ing pundhak, lengen ndhuwur, area panggul lan paha.9 Keruwetan, umur wiwitan, lan fitur LGMD beda-beda ing antarane akeh subtipe saka kondisi lan asring inconsistent, malah ing kulawarga padha.9 Tandha lan gejala bisa pisanan katon ing sembarang umur lan umume worsens karo wektu, sanajan ing sawetara kasus tetep entheng.9 Dolan maring National Institutes of Health Medline situs web kanggo mangerteni sing luwih lengkap babagan LGMD.

Babagan AskBio Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), anak perusahaan Bayer AG sing diduweni lan dioperasikake sacara mandiri, yaiku perusahaan terapi gen terpadu kanthi darmabakti kanggo ngembangake obat-obatan sing nylametake lan ngganti urip. Perusahaan njaga portofolio program klinis ing macem-macem indikasi penyakit neuromuskular, sistem saraf pusat, kardiovaskular, lan metabolik kanthi pipa tahap klinis sing kalebu terapi investigasi kanggo gagal jantung kongestif, penyakit Huntington, distrofi otot limb-girdle, macem-macem sistem. atrofi, penyakit Parkinson, lan penyakit Pompe. Platform terapi gen AskBio kalebu Pro10 ™, proses manufaktur garis sel proprietari sing unggul ing industri, lan macem-macem kapsid lan promotor. Kanthi markas global ing Research Triangle Park, North Carolina, lan markas Eropa ing Edinburgh, Skotlandia, perusahaan wis ngasilake atusan kapsid lan promotor proprietary, sawetara sing wis mlebu uji klinis lan klinis. Inovator awal ing bidang terapi gen, kanthi luwih saka 900 karyawan ing limang negara, perusahaan kasebut duwe luwih saka 600 paten lan aplikasi paten ing wilayah kayata produksi AAV lan kapsid chimeric. Sinau luwih lengkap ing www.askbio.com utawa tindakake kita ing LinkedIn. Babagan Bayer Bayer minangka perusahaan global kanthi kompetensi inti ing bidang ilmu urip babagan perawatan kesehatan lan nutrisi. Selaras karo misi, "Health for all, Hunger for none," produk lan layanan perusahaan dirancang kanggo mbantu wong, lan planet iki berkembang kanthi ndhukung upaya kanggo ngatasi tantangan utama sing disedhiyakake dening populasi global sing saya tambah akeh lan tuwa. Bayer setya nyopir pembangunan sing lestari lan ngasilake dampak positif karo bisnise. Ing wektu sing padha, Group ngarahake kanggo nambah daya pangentukan lan nggawe nilai liwat inovasi lan wutah. Merek Bayer tegese kapercayan, linuwih lan kualitas ing saindenging jagad. Ing fiskal 2023, Grup kasebut nyambut gawe udakara 100,000 wong lan duwe dodolan 47,6 milyar euro. Biaya R&D sadurunge item khusus udakara 5,8 milyar euro. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.bayer.com. Pernyataan Berpikir Maju AskBioSiaran pers iki ngemot "pernyataan sing ngarepake." Sembarang pratelan sing ana ing siaran pers iki sing dudu pratelan kasunyatan sejarah bisa uga dianggep minangka pratelan sing ngarep-arep. Tembung-tembung kayata "pracaya," "ngarep-arep," "rencana," "ngarep-arep," "bakal," "niat," "potensial," "bisa," lan ekspresi sing padha kanggo ngenali pernyataan sing ngarep-arep. Pernyataan sing maju iki kalebu, tanpa watesan, pernyataan babagan uji klinis AskBio. Pernyataan sing maju iki kalebu risiko lan kahanan sing durung mesthi, akeh sing ora bisa dikontrol AskBio. Resiko sing dikenal kalebu, antara liya: AskBio bisa uga ora bisa ngetrapake rencana lan tujuan bisnis, kalebu ngrampungake tonggak lan garis wektu klinis lan peraturan sing diarepake utawa direncanakake, gumantung marang pihak katelu, rencana pangembangan klinis, proses lan rencana manufaktur, lan nggawa calon produk menyang pasar, amarga macem-macem alasan, kalebu watesan finansial perusahaan lan sumber daya liyane, watesan manufaktur sing ora bisa diantisipasi utawa dirampungake kanthi pas wektune, potensial ora setuju utawa masalah liyane karo kolaborator pihak katelu. lan partners, lan peraturan, pengadilan utawa agensi umpan balik utawa pancasan, kayata saran lan pancasan saka Amerika Serikat Food and Drug Administration utawa Amerika Serikat Paten lan Trademark Kantor. Sembarang risiko ing ndhuwur bisa mengaruhi bisnis lan asil operasi AskBio. Sampeyan ora kudu gumantung banget marang pratelan sing ana ing siaran pers iki. AskBio ora nindakake kewajiban apa wae kanggo nganyari pratelan sing ngarepake kanthi umum adhedhasar acara utawa kahanan sawise tanggal kasebut.

Referensi

1. FDA.gov. Program Voucher Tinjauan Prioritas lan Penetapan Penyakit Anak Langka. Kasedhiya ing: https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/rare-pediatric-disease-designation-and-priority-review-voucher-programs Diakses pungkasan: November 2024.

2. FDA.gov. Produk medis kanggo penyakit lan kahanan langka. Kasedhiya ing: https://www.fda.gov/industry/ medical-products-rare-disease-and-conditions Diakses pungkasan: November 2024.

3. Institut Kesehatan Nasional - Pusat Ilmu Penerjemahan Nasional: Pusat Informasi Penyakit Genetik lan Langka. Distrofi Otot Limb-Girdle Tipe 2I - Ringkesan. Kasedhiya ing: https://rarediseases.info.nih .gov/diseases/12533/limb-girdle-muscular-dystrophy-type-2i Pungkasan diakses: November 2024.

4. Chu ML, Moran E. The Limb-Girdle Muscular Dystrophies: Apa Perawatan ing Horizon? Neurotherapeutics. 2018;15(4):849-862.

5. Balestrino R, Schapira AHV. penyakit Parkinson. Eur J Neurol. 2020;27(1):27-42.

6. Organisasi Kesehatan Donya. Penyakit Parkinson. Kasedhiya ing: https://www.who.int/news- room/fact-sheets/detail/parkinson-disease Diakses pungkasan: November 2024.

7. Malik A, dkk. Gagal Jantung Kongestif. Ing: StatPearls. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 7 November 2022.

8. Institut Kesehatan Nasional. Distrofi otot limb-girdle: MedlinePlus Genetics. Kasedhiya ing: https://medlineplus.gov/genetics/condition/limb-girdle- muscular-dystrophy Diakses pungkasan: November 2024.

9. Goh Y, et al. Multiple system atrophy [diterbitake online sadurunge dicithak, 2023 Mar 16]. Praktek Neurol. 2023; practneurol-2020-002797.

10. Stevens D, et al. Penyakit Pompe: Gambaran Klinis, Diagnostik, lan Terapeutik. Curr Nambani Pilihan Neurol. 2022;24(11):573-588.

Sumber: Bayer AG

Dikirim : 2024-11-08 12:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer