AskBio, 사지근이영양증 2I/R9형 치료용 AB-1003에 대해 FDA 희귀 소아질환 및 희귀의약품 지정 획득

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Research Triangle Park, N.C. – 2024년 11월 7일 – Asklepios BioPharmaceutical, Inc.(AskBio)는 전액 출자하고 독립적으로 운영되는 유전자 치료 회사입니다. 바이엘 AG의 자회사는 AB-1003(LION-101로도 알려짐)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 사지근위축증 치료용으로 희귀 소아 질환 지정 및 희귀의약품 지정을 받았다고 오늘 발표했습니다. 유형 2I/R9(LGMD2I/R9).

FDA는 주로 영향을 미치는 심각하고 생명을 위협하는 질병에 대한 새로운 치료법 개발을 장려하기 위해 희귀 소아 질병 지정을 부여합니다. 18세 이하 어린이. 미국 내 영향을 받은 사람은 200,000명 미만입니다. AB-1003이 승인되면 AskBio는 이 지정 수령을 기반으로 우선 검토 바우처를 받을 자격을 얻을 수 있습니다. 우선 검토 바우처는 회사 파이프라인의 다른 치료법에 적용할 수 있어 마케팅 신청 검토 중 검토 일정을 단축하거나 다른 회사에 판매 및 양도할 수 있습니다.1

희귀 동물 지정은 특정 기준을 충족하는 희귀 질환에 대한 의약품 및 생물학적 제제에 희귀 상태를 부여하고 잠재적으로 회사에 7년 동안 독점 마케팅 권리와 기타 혜택을 제공합니다.2

“AB-1003에 대한 이러한 지정은 AskBio의 임상 프로그램의 초점인 2I/R9형을 포함하여 LGMD의 중요한 미충족 의학적 요구를 명확히 인식한 것입니다. 그리고 승인된 치료법이 없습니다.”라고 AskBio의 최고 개발 책임자이자 최고 의료 책임자인 Canwen Jiang 박사가 말했습니다. "이 희귀한 형태의 근이영양증이 환자와 그 가족에게 주는 부담은 크며, 이러한 결정은 이 파괴적인 질병의 2I/R9 유형을 앓고 있는 사람들에게 잠재적으로 새로운 치료 옵션을 제공하려는 우리의 노력을 지원합니다."

LGMD2I/R9는 FKRP 유전자의 변화로 인해 발생하는 LGMD의 일종이며 팔과 다리 근육의 약화 및 소모와 관련이 있습니다.3 LGMD2I/R9에 감염된 사람들은 다음과 같은 증상을 느낄 수 있습니다. 이동성 상실, 심장 또는 폐 기능 손상을 포함한 증상. 이러한 증상은 학령기 및 어린 아동에게 발생할 수 있습니다.3 증상이 악화되면 개인은 일반적으로 휠체어가 필요합니다.3 LGMD2I/R9는 희귀 질환으로 미국에서 5,000명 미만에게 영향을 미치는 것으로 추정됩니다.3 현재, 이를 개선하는 치료법은 없습니다. 질병 진행 및 관리는 각 개인에게 나타나는 징후와 증상을 기반으로 합니다.3

다양한 연구 개발 단계에서 연구용 유전자 치료법의 광범위한 포트폴리오 보유 , AskBio는 세계에서 가장 쇠약해지는 일부 질병을 치료하기 위해 AAV(아데노 관련 바이러스) 기반 치료법을 계속 개발하고 있습니다. 이 회사는 다양한 신경근, 중추신경계, 심혈관 및 대사 질환 징후에 대한 임상 프로그램 포트폴리오를 유지하고 있으며 전 세계 수천만 명의 환자에게 잠재적으로 혜택을 줄 수 있는 획기적인 치료법을 제공하는 것을 목표로 하고 있습니다.4-10

사지근이영양증(LGMD) 정보사지근이영양증(LGMD)은 팔과 다리의 근육이 점진적으로 약화되고 소모되는 질병군을 가리키는 용어입니다. 9 가장 큰 영향을 받는 근육은 신체에 가장 가까운 근육(근위 근육), 특히 어깨, 팔뚝, 골반 부위 및 허벅지 근육입니다.9 LGMD의 중증도, 발병 연령 및 특징은 다양합니다. 증상은 여러 하위 유형에 속하며 같은 가족 내에서도 일관성이 없는 경우가 많습니다.9 징후와 증상은 연령에 관계없이 처음 나타날 수 있으며 일반적으로 시간이 지남에 따라 악화되지만 어떤 경우에는 경미하게 유지됩니다.9 국립 보건원(National Institutes of Health Medline)을 방문하세요. LGMD에 대해 자세히 알아볼 수 있는 웹사이트도 있습니다.

AskBio 정보 Asklepios BioPharmaceutical, Inc.(AskBio) Bayer AG가 전액 출자하고 독립적으로 운영하는 자회사인 Bayer AG는 생명을 구하는 의약품을 개발하고 삶을 변화시키는 데 전념하는 완전히 통합된 유전자 치료 회사입니다. 이 회사는 울혈성 심부전, 헌팅턴병, 사지 근이영양증, 다중 시스템에 대한 연구 치료제를 포함하는 임상 단계 파이프라인을 통해 다양한 신경근, 중추 신경계, 심혈관 및 대사 질환 징후에 대한 임상 프로그램 포트폴리오를 유지하고 있습니다. 위축증, 파킨슨병, 폼페병. AskBio의 유전자 치료 플랫폼에는 업계 최고의 독점 세포주 제조 공정인 ​​Pro10™과 광범위한 캡시드 및 프로모터가 포함되어 있습니다. 노스캐롤라이나주 리서치 트라이앵글 파크에 글로벌 본사와 스코틀랜드 에든버러에 유럽 본사를 두고 있는 이 회사는 수백 개의 독점 캡시드와 프로모터를 생성했으며 그 중 일부는 전임상 및 임상 테스트에 들어갔습니다. 5개국에 900명 이상의 직원을 두고 있는 유전자 치료 분야의 초기 혁신 기업인 이 회사는 AAV 생산 및 키메라 캡시드와 같은 분야에서 600개 이상의 특허 및 특허 출원을 보유하고 있습니다. www.askbio.com에서 자세히 알아보거나 LinkedIn에서 팔로우하세요. 바이엘 소개 바이엘은 건강 관리 및 영양 분야의 생명 과학 분야에서 핵심 역량을 갖춘 글로벌 기업입니다. "모두를 위한 건강, 누구에게도 기아"라는 사명에 따라 회사의 제품과 서비스는 전 세계 인구의 증가 및 노령화가 직면한 주요 과제를 해결하기 위한 노력을 지원함으로써 사람과 지구가 번영할 수 있도록 설계되었습니다. 바이엘은 지속 가능한 개발을 추진하고 비즈니스에 긍정적인 영향을 미치기 위해 최선을 다하고 있습니다. 동시에 그룹은 혁신과 성장을 통해 수익력을 높이고 가치를 창출하는 것을 목표로 하고 있습니다. 바이엘 브랜드는 전 세계적으로 신뢰, 신뢰성 및 품질을 상징합니다. 2023 회계연도에 그룹은 약 100,000명의 직원을 고용하고 476억 유로의 매출을 올렸습니다. 특별항목 이전 R&D 비용은 58억유로에 달한다. 자세한 내용은 www.bayer.com을 참조하세요. AskBio 미래예측 진술본 보도자료에는 "미래예측 진술"이 포함되어 있습니다. 역사적 사실에 대한 진술이 아닌 본 보도자료에 포함된 모든 진술은 미래예측 진술로 간주될 수 있습니다. “믿는다”, “예상한다”, “계획한다”, “기대한다”, “할 것이다”, “의도한다”, “잠재적”, “가능하다”와 같은 단어와 유사한 표현은 미래예측 진술을 식별하기 위한 것입니다. 이러한 미래 예측 진술에는 AskBio의 임상 시험에 관한 진술이 포함되나 이에 국한되지 않습니다. 이러한 미래 예측 진술에는 위험과 불확실성이 포함되어 있으며, 그 중 다수는 AskBio의 통제 범위를 벗어납니다. 알려진 위험에는 다음이 포함됩니다. AskBio는 예상되거나 계획된 임상 및 규제 이정표 및 일정, 제3자에 대한 의존, 임상 개발 계획, 제조 프로세스 및 계획을 포함하여 비즈니스 계획 및 목표를 실행하지 못할 수 있습니다. 회사 재정 및 기타 자원의 제한 가능성, 적시에 예상하거나 해결할 수 없는 제조 제한, 잠재적인 불일치 또는 제3자 협력자와의 기타 문제 등 다양한 이유로 인해 제품 후보를 시장에 출시하는 경우 그리고 파트너, 그리고 미국 식품의약국(FDA) 또는 미국 특허청의 피드백 및 결정과 같은 규제, 법원 또는 기관의 피드백 또는 결정. 전술한 모든 위험은 AskBio의 사업과 운영 결과에 실질적이고 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다. 본 보도자료에 포함된 미래예측 진술에 지나치게 의존해서는 안 됩니다. AskBio는 본 날짜 이후의 사건이나 상황을 기반으로 미래 예측 진술을 공개적으로 업데이트할 의무를 지지 않습니다.

참고자료

1. FDA.gov. 희귀 소아 질환 지정 및 우선 심사 바우처 프로그램. 사용 가능 위치: https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/rare-pediatric-disease-designation-and-priority-review-voucher-programs 마지막 액세스 날짜: 2024년 11월.

2. FDA.gov. 희귀 질병 및 상태를 위한 의료 제품. https://www.fda.gov/industry/에서 확인 가능 의료 제품 희귀 질병 및 상태 마지막 액세스 날짜: 2024년 11월.

3. 국립 보건원(National Institutes of Health) - 국립 중개 과학 발전 센터: 유전 및 희귀 질병 정보 센터. 사지근이영양증 유형 2I – 요약. 다음에서 확인 가능: https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/12533/limb-girdle-muscular-dystropic-type-2i 마지막 액세스: 2024년 11월.

4. Chu ML, Moran E. 사지 근이영양증: 치료가 곧 다가옵니까? 신경치료제. 2018;15(4):849-862.

5. 발레스트리노 R, 샤피라 AHV. 파킨슨병. Eur J Neurol. 2020;27(1):27-42.

6. 세계보건기구. 파킨슨병. 다음에서 확인 가능: https://www.who.int/news- room/fact-sheets/detail/parkinson-disease 마지막 액세스 날짜: 2024년 11월.

7. 말릭 A, 그 외 여러분. 울혈성 심부전. 에서: StatPearls. 보물섬(FL): StatPearls 출판; 2022년 11월 7일.

8. 국립 보건원. 사지근이영양증: MedlinePlus Genetics. 다음에서 확인 가능: https://medlineplus.gov/genetics/condition/limb-girdle- 근이영양증 마지막 액세스 날짜: 2024년 11월.

9. 고 Y, 외. 다중 시스템 위축 [인쇄 전 온라인 출판, 2023년 3월 16일]. 뉴롤을 실천하세요. 2023년; practneurol-2020-002797.

10. 스티븐스 D, 외. 폼페병: 임상, 진단, 치료 개요. Curr 치료 옵션 Neurol. 2022;24(11):573-588.

출처: Bayer AG

게시됨 : 2024-11-08 12:00

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