AskBio Menerima Penyakit Pediatrik Jarang FDA dan Penamaan Ubat-Ubat Yatim untuk AB-1003 untuk Rawatan Distrofi Otot Limb-Girdle Jenis 2I/R9

Ikuti Drugslib di

Research Triangle Park, N.C. – 7 November 2024 – Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), sebuah syarikat terapi gen yang dimiliki sepenuhnya dan dikendalikan secara bebas sebagai anak syarikat Bayer AG, hari ini mengumumkan bahawa AB-1003 (juga dikenali sebagai LION-101) telah menerima sebutan penyakit pediatrik yang jarang berlaku dan ubat-ubatan anak yatim daripada Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) AS untuk rawatan distrofi otot limb-girdle jenis 2I/R9 (LGMD2I/R9).

FDA memberikan penamaan penyakit pediatrik yang jarang berlaku untuk memberi insentif kepada pembangunan rawatan baharu untuk penyakit serius dan mengancam nyawa yang menjejaskan terutamanya kanak-kanak berumur 18 tahun ke bawah, dengan kurang daripada 200,000 orang terjejas di AS. Jika AB-1003 diluluskan, AskBio mungkin layak mendapat baucar semakan keutamaan berdasarkan penerimaan penetapan ini. Baucar semakan keutamaan boleh digunakan pada terapi lain dalam perancangan syarikat, membolehkan garis masa semakan yang lebih pendek semasa semakan permohonan pemasaran atau boleh dijual dan dipindahkan ke syarikat lain.1

Penetapan anak yatim memberikan status anak yatim kepada ubat dan biologi untuk penyakit jarang yang memenuhi kriteria tertentu dan berpotensi memberikan hak pemasaran eksklusif kepada syarikat untuk tempoh tujuh tahun, bersama dengan faedah lain.2

“Penetapan ini untuk AB-1003 adalah pengiktirafan yang jelas terhadap keperluan perubatan yang tidak dapat dipenuhi dalam LGMD, termasuk jenis 2I/R9, yang menjadi tumpuan Program klinikal AskBio dan tiada terapi yang diluluskan,” kata Canwen Jiang, MD, PhD, Ketua Pegawai Pembangunan dan Ketua Pegawai Perubatan, AskBio. “Beban bentuk distrofi otot yang jarang berlaku ini terhadap pesakit dan keluarga mereka adalah mendalam, dan keputusan ini menyokong usaha kami untuk berpotensi membawa pilihan terapeutik baharu kepada mereka yang menghidap jenis 2I/R9 penyakit dahsyat ini.”

LGMD2I/R9 ialah satu bentuk LGMD yang disebabkan oleh perubahan dalam gen FKRP dan dikaitkan dengan kelemahan serta kehilangan otot lengan dan kaki.3 Orang yang hidup dengan LGMD2I/R9 mungkin perasan gejala termasuk kehilangan mobiliti, gangguan fungsi jantung atau paru-paru. Gejala-gejala ini boleh berlaku pada usia sekolah dan kanak-kanak yang lebih muda.3 Apabila gejala bertambah buruk, individu secara amnya memerlukan kerusi roda.3 LGMD2I/R9 adalah penyakit yang jarang berlaku, dianggarkan menjejaskan kurang daripada 5,000 orang di AS.3 Pada masa ini, tiada rawatan yang mengubah suai perkembangan penyakit, dan pengurusan adalah berdasarkan tanda dan gejala yang ada pada setiap individu.3

Dengan portfolio gen penyiasatan yang luas terapi pada pelbagai peringkat penyelidikan dan pembangunan, AskBio terus membangunkan terapi berasaskan virus berkaitan adeno (AAV) untuk merawat beberapa penyakit yang paling melemahkan di dunia. Syarikat itu mengekalkan portfolio program klinikal merentasi pelbagai petunjuk penyakit neuromuskular, sistem saraf pusat, kardiovaskular dan metabolik serta bertujuan untuk menyampaikan rawatan terobosan yang berpotensi memberi manfaat kepada berpuluh juta pesakit di seluruh dunia.4-10

Mengenai Distrofi Otot Limb-Girdle (LGMD)Distrofi otot limb-girdle (LGMD) ialah istilah untuk sekumpulan penyakit yang menyebabkan kelemahan progresif dan pembaziran otot pada lengan dan kaki. 9 Otot yang paling terjejas adalah yang paling hampir dengan badan (otot proksimal), khususnya otot bahu, lengan atas, kawasan pelvis dan peha.9 Keterukan, umur permulaan dan ciri LGMD berbeza-beza antara banyak subjenis keadaan dan selalunya tidak konsisten, walaupun dalam keluarga yang sama.9 Tanda dan simptom mungkin mula-mula muncul pada mana-mana umur dan secara amnya bertambah teruk mengikut masa, walaupun dalam sesetengah kes ia kekal ringan.9 Lawati tapak web National Institutes of Health Medline Plus untuk mengetahui lebih lanjut tentang LGMD.

Mengenai AskBio Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), anak syarikat milik penuh dan kendalian bebas Bayer AG, ialah sebuah syarikat terapi gen bersepadu sepenuhnya yang berdedikasi untuk membangunkan ubat-ubatan yang menyelamatkan nyawa dan mengubah kehidupan. Syarikat itu mengekalkan portfolio program klinikal merentas pelbagai tanda penyakit neuromuskular, sistem saraf pusat, kardiovaskular dan metabolik dengan saluran paip peringkat klinikal yang merangkumi terapi penyiasatan untuk kegagalan jantung kongestif, penyakit Huntington, distrofi otot limb-girdle, pelbagai sistem atrofi, penyakit Parkinson, dan penyakit Pompe. Platform terapi gen AskBio termasuk Pro10™, proses pembuatan barisan sel proprietari yang terkemuka dalam industri, dan pelbagai jenis kapsid dan penggalak. Dengan ibu pejabat global di Research Triangle Park, North Carolina, dan ibu pejabat Eropah di Edinburgh, Scotland, syarikat itu telah menghasilkan ratusan kapsid proprietari dan promoter, beberapa daripadanya telah memasuki ujian pra-klinikal dan klinikal. Inovator awal dalam bidang terapi gen, dengan lebih 900 pekerja di lima negara, syarikat itu memegang lebih daripada 600 paten dan permohonan paten dalam bidang seperti pengeluaran AAV dan kapsid chimeric. Ketahui lebih lanjut di www.askbio.com atau ikuti kami di LinkedIn. Mengenai Bayer Bayer ialah perusahaan global dengan kecekapan teras dalam bidang sains hayat penjagaan kesihatan dan pemakanan. Selaras dengan misinya, "Kesihatan untuk semua, Kelaparan untuk tiada," produk dan perkhidmatan syarikat direka untuk membantu orang ramai, dan planet ini berkembang maju dengan menyokong usaha untuk menguasai cabaran utama yang dikemukakan oleh populasi global yang semakin meningkat dan semakin tua. Bayer komited untuk memacu pembangunan mampan dan menjana impak positif dengan perniagaannya. Pada masa yang sama, Kumpulan menyasarkan untuk meningkatkan kuasa perolehannya dan mencipta nilai melalui inovasi dan pertumbuhan. Jenama Bayer bermaksud kepercayaan, kebolehpercayaan dan kualiti di seluruh dunia. Pada fiskal 2023, Kumpulan menggaji kira-kira 100,000 orang dan mempunyai jualan sebanyak 47.6 bilion euro. Perbelanjaan R&D sebelum barangan khas berjumlah 5.8 bilion euro. Untuk maklumat lanjut, pergi ke www.bayer.com. Kenyataan Berpandangan Ke Hadapan AskBioKenyataan akhbar ini mengandungi "kenyataan yang berpandangan ke hadapan." Sebarang kenyataan yang terkandung dalam siaran akhbar ini yang bukan kenyataan fakta sejarah boleh dianggap sebagai kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Perkataan seperti "percaya," "menjangka," "rancangan," "jangka," "akan," "berniat," "berpotensi," "mungkin," dan ungkapan yang serupa bertujuan untuk mengenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini termasuk, tanpa had, kenyataan mengenai ujian klinikal AskBio. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini melibatkan risiko dan ketidakpastian, kebanyakannya di luar kawalan AskBio. Risiko yang diketahui termasuk, antara lain: AskBio mungkin tidak dapat melaksanakan rancangan dan matlamat perniagaannya, termasuk memenuhi pencapaian dan garis masa klinikal dan peraturan yang dijangka atau dirancang, pergantungannya pada pihak ketiga, rancangan pembangunan klinikal, proses dan rancangan pembuatan, dan membawa calon produknya ke pasaran, atas pelbagai sebab, termasuk kemungkinan had kewangan syarikat dan sumber lain, had pembuatan yang mungkin tidak dijangka atau diselesaikan tepat pada masanya, potensi perselisihan faham atau isu lain dengan rakan usaha sama pihak ketiga kami dan rakan kongsi, dan kawal selia, maklum balas atau keputusan mahkamah atau agensi, seperti maklum balas dan keputusan daripada Pentadbiran Makanan dan Dadah Amerika Syarikat atau Pejabat Paten dan Tanda Dagangan Amerika Syarikat. Mana-mana risiko di atas boleh menjejaskan perniagaan dan keputusan operasi AskBio secara material dan buruk. Anda tidak seharusnya meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran akhbar ini. AskBio tidak memikul sebarang kewajipan untuk mengemas kini kenyataan yang berpandangan ke hadapan secara terbuka berdasarkan peristiwa atau keadaan selepas tarikh ini.

Rujukan

1. FDA.gov. Program Baucar Semakan Keutamaan dan Penetapan Penyakit Pediatrik Jarang. Tersedia di: https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/rare-pediatric-disease-designation-and-priority-review-voucher-programs Terakhir diakses: November 2024.

2. FDA.gov. Produk perubatan untuk penyakit dan keadaan yang jarang berlaku. Tersedia di: https://www.fda.gov/industry/ produk perubatan-penyakit-dan-keadaan yang jarang berlaku Dicapai terakhir: November 2024.

3. Institut Kesihatan Kebangsaan — Pusat Kebangsaan Memajukan Sains Translasi: Pusat Maklumat Penyakit Genetik dan Jarang. Distrofi Otot Limb-Girdle Jenis 2I – Ringkasan. Tersedia di: https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/12533/limb-girdle-muscular-dystrophy-type-2i Terakhir diakses: November 2024.

4. Chu ML, Moran E. The Limb-Girdle Muscular Dystrophies: Adakah Rawatan di Horizon? Neuroterapeutik. 2018;15(4):849-862.

5. Balestrino R, Schapira AHV. penyakit Parkinson. Eur J Neurol. 2020;27(1):27-42.

6. Pertubuhan Kesihatan Dunia. Penyakit Parkinson. Tersedia di: https://www.who.int/news- room/fact-sheets/detail/parkinson-disease Terakhir diakses: November 2024.

7. Malik A, et al. Kegagalan Jantung Kongestif. Dalam: StatPearls. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 7 November 2022.

8. Institut Kesihatan Negara. Distrofi otot lingkar pinggang: MedlinePlus Genetics. Tersedia di: https://medlineplus.gov/genetics/condition/limb-girdle- muscular-dystrophy Terakhir diakses: November 2024.

9. Goh Y, et al. Atrofi sistem berbilang [diterbitkan dalam talian lebih awal daripada cetakan, 2023 Mac 16]. Amalkan Neurol. 2023; practneurol-2020-002797.

10. Stevens D, et al. Penyakit Pompe: Gambaran Keseluruhan Klinikal, Diagnostik dan Terapeutik. Curr Treat Options Neurol. 2022;24(11):573-588.

Sumber: Bayer AG

Disiarkan : 2024-11-08 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular