AskBio ontvangt van de FDA de status van zeldzame kinderziekte en weesgeneesmiddel voor AB-1003 voor de behandeling van spierdystrofie type 2I/R9 van de ledematengordel

Volg Drugslib op

Research Triangle Park, N.C. – 7 november 2024 – Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), een gentherapiebedrijf dat volledig eigendom is van en onafhankelijk wordt geëxploiteerd als een dochteronderneming van Bayer AG, heeft vandaag bekendgemaakt dat AB-1003 (ook bekend als LION-101) van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de status van zeldzame kinderziekte en weesgeneesmiddel heeft gekregen voor de behandeling van limb-girdle-spierdystrofie type 2I/R9 (LGMD2I/R9).

FDA kent de aanduiding zeldzame kinderziekte toe om de ontwikkeling van nieuwe behandelingen te stimuleren voor ernstige en levensbedreigende ziekten die voornamelijk kinderen van 18 jaar of jonger, waarbij in de VS minder dan 200.000 mensen getroffen zijn. Als AB-1003 wordt goedgekeurd, komt AskBio mogelijk in aanmerking voor een voucher voor prioriteitsbeoordeling op basis van ontvangst van deze aanduiding. Een voucher met prioriteitsbeoordeling kan worden toegepast op een andere therapie die in de pijplijn van het bedrijf zit, waardoor een kortere beoordelingstijd mogelijk is tijdens de beoordeling van de marketingaanvraag, of kan worden verkocht en overgedragen aan een ander bedrijf.1

De aanwijzing als weesgeneesmiddel geeft geneesmiddelen en biologische geneesmiddelen voor zeldzame ziekten die aan bepaalde criteria voldoen de status van weesgeneesmiddel en geeft een bedrijf mogelijk exclusieve marketingrechten voor een periode van zeven jaar, samen met andere voordelen.2

“Deze aanduidingen voor AB-1003 zijn een duidelijke erkenning van de aanzienlijke onvervulde medische behoefte bij LGMD, inclusief type 2I/R9, dat de focus is van AskBio's klinische programma en waarvoor er geen goedgekeurde therapie bestaat”, aldus Canwen Jiang, MD, PhD, Chief Development Officer en Chief Medical Officer, AskBio. “De last van deze zeldzame vorm van spierdystrofie voor patiënten en hun families is groot, en deze beslissingen ondersteunen onze inspanningen om mogelijk een nieuwe therapeutische optie te bieden aan mensen die leven met het 2I/R9-type van deze verwoestende ziekte.”

LGMD2I/R9 is een vorm van LGMD die wordt veroorzaakt door veranderingen in het FKRP-gen en wordt geassocieerd met zwakte en verspilling van arm- en beenspieren.3 Mensen die leven met LGMD2I/R9 kunnen dit merken symptomen waaronder verlies van mobiliteit, verminderde hart- of longfunctie. Deze symptomen kunnen optreden op schoolgaande leeftijd en bij jongere kinderen.3 Naarmate de symptomen verergeren, hebben individuen over het algemeen een rolstoel nodig.3 LGMD2I/R9 is een zeldzame ziekte, die naar schatting minder dan 5.000 mensen in de VS treft.3 Momenteel is er geen behandeling die de ziekteprogressie, en de behandeling is gebaseerd op de tekenen en symptomen die bij elk individu aanwezig zijn.3

Met een breed portfolio van experimentele gentherapieën in verschillende stadia van onderzoek en ontwikkeling , AskBio blijft op adeno-geassocieerde virussen (AAV) gebaseerde therapieën ontwikkelen om enkele van de meest slopende ziekten ter wereld te behandelen. Het bedrijf onderhoudt een portfolio van klinische programma's voor een reeks indicaties van neuromusculaire ziekten, het centrale zenuwstelsel, hart- en vaatziekten en stofwisselingsziekten en streeft ernaar baanbrekende behandelingen te leveren waar mogelijk tientallen miljoenen patiënten wereldwijd profijt van kunnen hebben.4-10

Over Limb-Girdle-spierdystrofie (LGMD)Limb-Girdle-spierdystrofie (LGMD) is een term voor een groep ziekten die progressieve zwakte en verspilling van de spieren in de armen en benen veroorzaken. 9 De spieren die het meest getroffen zijn, zijn de spieren die zich het dichtst bij het lichaam bevinden (proximale spieren), met name de spieren van de schouders, bovenarmen, het bekkengebied en de dijen.9 De ernst, de beginleeftijd en de kenmerken van LGMD variëren tussen de vele subtypes van de ziekte. aandoening en zijn vaak inconsistent, zelfs binnen dezelfde familie.9 Tekenen en symptomen kunnen voor het eerst op elke leeftijd verschijnen en over het algemeen met de tijd verergeren, hoewel ze in sommige gevallen mild blijven.9 Bezoek de National Institutes of Health Medline Plus-website voor meer informatie over LGMD.

Over AskBio Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), een volledige en onafhankelijk geëxploiteerde dochteronderneming van Bayer AG, is een volledig geïntegreerd gentherapiebedrijf dat zich toelegt op de ontwikkeling van levensreddende medicijnen en het veranderen van levens. Het bedrijf onderhoudt een portfolio van klinische programma's voor een reeks indicaties van neuromusculaire ziekten, het centrale zenuwstelsel, hart- en vaatziekten en stofwisselingsziekten, met een pijplijn in de klinische fase die onderzoeksgeneesmiddelen omvat voor congestief hartfalen, de ziekte van Huntington, limb-girdle-spierdystrofie, meervoudige systeemtherapie atrofie, de ziekte van Parkinson en de ziekte van Pompe. Het gentherapieplatform van AskBio omvat Pro10™, een toonaangevend eigen productieproces voor cellijnen, en een uitgebreide reeks capsiden en promoters. Met het mondiale hoofdkantoor in Research Triangle Park, North Carolina, en het Europese hoofdkantoor in Edinburgh, Schotland, heeft het bedrijf honderden gepatenteerde capsids en promoters gegenereerd, waarvan er verschillende preklinisch en klinisch zijn getest. Het bedrijf is een vroege vernieuwer op het gebied van gentherapie, heeft meer dan 900 werknemers in vijf landen en beschikt over meer dan 600 patenten en patentaanvragen op gebieden als de productie van AAV en chimere capsiden. Ga voor meer informatie naar www.askbio.com of volg ons op LinkedIn. Over Bayer Bayer is een mondiale onderneming met kerncompetenties op het gebied van de levenswetenschappen, gezondheidszorg en voeding. In lijn met haar missie ‘Gezondheid voor iedereen, honger voor niemand’ zijn de producten en diensten van het bedrijf ontworpen om mensen en de planeet te helpen bloeien door inspanningen te ondersteunen om de grote uitdagingen van een groeiende en vergrijzende wereldbevolking het hoofd te bieden. Bayer zet zich in voor het stimuleren van duurzame ontwikkeling en het genereren van een positieve impact met zijn bedrijven. Tegelijkertijd wil de Groep zijn verdienvermogen vergroten en waarde creëren door innovatie en groei. Het merk Bayer staat wereldwijd voor vertrouwen, betrouwbaarheid en kwaliteit. In het boekjaar 2023 had de Groep ongeveer 100.000 mensen in dienst en een omzet van 47,6 miljard euro. De R&D-uitgaven vóór bijzondere posten bedroegen 5,8 miljard euro. Ga voor meer informatie naar www.bayer.com. AskBio toekomstgerichte verklaringenDit persbericht bevat “toekomstgerichte verklaringen.” Alle verklaringen in dit persbericht die geen verklaringen van historische feiten zijn, kunnen worden beschouwd als toekomstgerichte verklaringen. Woorden als ‘gelooft’, ‘anticipeert’, ‘plant’, ‘verwacht’, ‘zal’, ‘is van plan’, ‘potentieel’, ‘mogelijk’ en soortgelijke uitdrukkingen zijn bedoeld om toekomstgerichte verklaringen te identificeren. Deze toekomstgerichte verklaringen omvatten, zonder beperking, verklaringen met betrekking tot de klinische onderzoeken van AskBio. Deze toekomstgerichte verklaringen brengen risico's en onzekerheden met zich mee, waarvan er vele buiten de controle van AskBio liggen. Bekende risico's zijn onder meer: ​​AskBio is mogelijk niet in staat zijn bedrijfsplannen en doelstellingen uit te voeren, inclusief het halen van de verwachte of geplande klinische en regelgevende mijlpalen en tijdlijnen, zijn afhankelijkheid van derden, klinische ontwikkelingsplannen, productieprocessen en -plannen, en het op de markt brengen van zijn productkandidaten, vanwege verschillende redenen, waaronder mogelijke beperkingen van de financiële en andere middelen van het bedrijf, productiebeperkingen die mogelijk niet tijdig worden verwacht of opgelost, mogelijke meningsverschillen of andere problemen met onze externe samenwerkingspartners en partners, en feedback of beslissingen van regelgevende instanties, rechtbanken of instanties, zoals feedback en beslissingen van de Amerikaanse Food and Drug Administration of het United States Patent and Trademark Office. Elk van de voorgaande risico's zou een materiële en negatieve invloed kunnen hebben op de activiteiten en bedrijfsresultaten van AskBio. U mag niet overmatig vertrouwen op de toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht. AskBio neemt geen enkele verplichting op zich om zijn toekomstgerichte verklaringen publiekelijk bij te werken op basis van gebeurtenissen of omstandigheden na de datum hiervan.

Referenties

1. FDA.gov. Voucherprogramma's voor aanduiding van zeldzame kinderziekten en prioriteitsbeoordeling. Beschikbaar op: https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/rare-pediatric-disease-designation-and-priority-review-voucher-programs Laatst bezocht: november 2024.

2. FDA.gov. Medische producten voor zeldzame ziekten en aandoeningen. Beschikbaar op: https://www.fda.gov/industry/ medische producten-zeldzame-ziekten-en-aandoeningen Laatst geraadpleegd: november 2024.

3. National Institutes of Health - Nationaal centrum voor de bevordering van translationele wetenschappen: informatiecentrum voor genetische en zeldzame ziekten. Limb-Girdle Spierdystrofie Type 2I – Samenvatting. Beschikbaar op: https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/12533/limb-girdle-muscular-dystrofy-type-2i Laatst bezocht: november 2024.

4. Chu ML, Moran E. De spierdystrofieën van de ledematengordel: is behandeling aan de horizon? Neurotherapeutica. 2018;15(4):849-862.

5. Balestrino R, Schapira AHV. Ziekte van Parkinson. Eur J Neurol. 2020;27(1):27-42.

6. Wereldgezondheidsorganisatie. Ziekte van Parkinson. Beschikbaar op: https://www.who.int/news- room/fact-sheets/detail/parkinson-disease Laatst geraadpleegd: november 2024.

7. Malik A, et al. Congestief hartfalen. In: StatPearls. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 7 november 2022.

8. Nationale gezondheidsinstituten. Spierdystrofie van de ledematengordel: MedlinePlus Genetica. Beschikbaar op: https://medlineplus.gov/genetics/condition/limb-girdle- spierdystrofie Laatst bezocht: november 2024.

9. Goh Y, et al. Meervoudige systeematrofie [online gepubliceerd voorafgaand aan de druk, 16 maart 2023]. Praktijk Neurol. 2023; practneurol-2020-002797.

10. Stevens D, et al. Ziekte van Pompe: een klinisch, diagnostisch en therapeutisch overzicht. Huidige behandelopties Neurol. 2022;24(11):573-588.

Bron: Bayer AG

Geplaatst : 2024-11-08 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden