AskBio otrzymuje oznaczenie FDA dla rzadkiej choroby pediatrycznej i leku sierocego dla preparatu AB-1003 do leczenia dystrofii mięśni obręczowo-kończynowych typu 2I/R9

Śledź Drugslib na

Research Triangle Park, Karolina Północna – 7 listopada 2024 r. – Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), firma zajmująca się terapią genową będąca w całości własnością i niezależnie zarządzana jako spółka zależna Bayer AG ogłosiła dzisiaj, że preparat AB-1003 (znany również jako LION-101) otrzymał od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) oznaczenie rzadkiej choroby pediatrycznej oraz leku sierocego w leczeniu dystrofii mięśniowo-kończynowo-obręczowej typ 2I/R9 (LGMD2I/R9).

FDA przyznaje oznaczenie rzadkiej choroby pediatrycznej, aby zachęcić do opracowywania nowych metod leczenia poważnych i zagrażających życiu chorób, które dotykają głównie dzieci w wieku 18 lat lub młodsze, przy czym w USA dotkniętych jest mniej niż 200 000 osób. Jeśli AB-1003 zostanie zatwierdzony, AskBio może zakwalifikować się do kuponu na priorytetową recenzję na podstawie otrzymania tego oznaczenia. Voucher na priorytetową recenzję można zastosować do innej terapii będącej w przygotowaniu firmy, co pozwala na skrócenie czasu przeglądu podczas rozpatrywania wniosku marketingowego, lub można go sprzedać i przenieść do innej firmy.1

Oznaczenie sierocego nadaje status leku sierocego lekom i lekom biologicznym na rzadkie choroby, które spełniają określone kryteria, i potencjalnie daje firmie wyłączne prawa marketingowe na okres siedmiu lat wraz z innymi korzyściami.2

„Te oznaczenia AB-1003 wyraźnie wskazują na istotne niezaspokojone potrzeby medyczne w leczeniu LGMD, w tym typu 2I/R9, na którym koncentruje się programu klinicznego AskBio i dla którego nie ma zatwierdzonej terapii” – powiedziała Canwen Jiang, lekarz medycyny, dyrektor ds. rozwoju i dyrektor ds. medycznych w AskBio. „Ciężar tej rzadkiej postaci dystrofii mięśniowej spoczywający na pacjentach i ich rodzinach jest ogromny, a te decyzje wspierają nasze wysiłki na rzecz potencjalnego zapewnienia nowej opcji terapeutycznej osobom żyjącym z typem 2I/R9 tej wyniszczającej choroby.”

LGMD2I/R9 to postać LGMD spowodowana zmianami w genie FKRP i wiąże się z osłabieniem oraz zanikiem mięśni ramion i nóg.3 Osoby żyjące z LGMD2I/R9 mogą to zauważyć objawy, w tym utrata sprawności ruchowej, zaburzenia czynności serca lub płuc. Objawy te mogą wystąpić w wieku szkolnym i u młodszych dzieci.3 W miarę nasilania się objawów pacjenci zazwyczaj wymagają wózków inwalidzkich.3 LGMD2I/R9 to rzadka choroba, na którą szacuje się, że w USA cierpi mniej niż 5000 osób.3 Obecnie nie ma leczenia modyfikującego postęp choroby, a leczenie opiera się na oznakach i objawach występujących u każdego pacjenta.3

Dzięki szerokiemu portfolio eksperymentalnych terapii genowych na różnych etapach badań i rozwoju Firma AskBio w dalszym ciągu opracowuje terapie oparte na wirusach związanych z adenowirusami (AAV) w celu leczenia niektórych z najbardziej wyniszczających chorób na świecie. Firma prowadzi portfel programów klinicznych obejmujących szereg schorzeń nerwowo-mięśniowych, ośrodkowego układu nerwowego, chorób układu krążenia i chorób metabolicznych, a jej celem jest dostarczanie przełomowych metod leczenia, które mogłyby potencjalnie przynieść korzyści dziesiątkom milionów pacjentów na całym świecie.4-10

Informacje o dystrofii obręczowo-kończynowej (LGMD)Dystrofia obręczowo-kończynowa (LGMD) to termin określający grupę chorób powodujących postępujące osłabienie i zanik mięśni rąk i nóg. 9 Najbardziej dotknięte są mięśnie znajdujące się najbliżej ciała (mięśnie proksymalne), w szczególności mięśnie ramion, ramion, okolicy miednicy i ud.9 Nasilenie, wiek wystąpienia choroby i cechy LGMD różnią się w zależności od wielu podtypów choroby i często są niespójne, nawet w obrębie tej samej rodziny.9 Oznaki i objawy mogą pojawić się po raz pierwszy w każdym wieku i na ogół z czasem się pogarszają, chociaż w niektórych przypadkach pozostają łagodne.9 Odwiedź witrynę internetową National Institutes of Health Medline Plus, aby dowiedzieć się więcej na temat LGMD.

O AskBio Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), spółka zależna będąca w całości własnością i niezależnie zarządzana przez Bayer AG, jest spółką zależną należącą w całości do Bayer AG w pełni zintegrowana firma zajmująca się terapią genową, zajmująca się opracowywaniem leków ratujących życie i zmieniających życie. Firma prowadzi portfel programów klinicznych obejmujących szereg schorzeń nerwowo-mięśniowych, ośrodkowego układu nerwowego, chorób sercowo-naczyniowych i metabolicznych, z planem na etapie klinicznym, który obejmuje eksperymentalne leki stosowane w zastoinowej niewydolności serca, chorobie Huntingtona, dystrofii mięśni obręczowo-kończynowych, chorobach wieloukładowych zanik mięśni, choroba Parkinsona i choroba Pompego. Platforma terapii genowej AskBio obejmuje Pro10™, wiodący w branży, zastrzeżony proces produkcji linii komórkowych oraz szeroką gamę kapsydów i promotorów. Mając globalną siedzibę w Research Triangle Park w Północnej Karolinie i europejską siedzibę w Edynburgu w Szkocji, firma wygenerowała setki zastrzeżonych kapsydów i promotorów, z których kilka przeszło testy przedkliniczne i kliniczne. Jako wczesny innowator w dziedzinie terapii genowej, zatrudniający ponad 900 pracowników w pięciu krajach, firma posiada ponad 600 patentów i wniosków patentowych w takich obszarach, jak produkcja AAV i chimeryczne kapsydy. Dowiedz się więcej na www.askbio.com lub śledź nas na LinkedIn. O firmie Bayer Bayer to globalne przedsiębiorstwo posiadające podstawowe kompetencje w dziedzinach nauk przyrodniczych, takich jak opieka zdrowotna i żywienie. Zgodnie z misją „Zdrowie dla wszystkich, głód dla nikogo” produkty i usługi firmy mają na celu pomóc ludziom i planecie rozwijać się, wspierając wysiłki mające na celu sprostanie głównym wyzwaniom, jakie stwarza rosnąca i starzejąca się populacja globalna. Bayer angażuje się w wspieranie zrównoważonego rozwoju i wywieranie pozytywnego wpływu na swoją działalność. Jednocześnie Grupa dąży do zwiększenia swojej siły dochodowej i tworzenia wartości poprzez innowacje i rozwój. Marka Bayer na całym świecie oznacza zaufanie, niezawodność i jakość. W roku finansowym 2023 Grupa zatrudniała około 100 000 osób i osiągnęła sprzedaż o wartości 47,6 miliarda euro. Wydatki na badania i rozwój przed pozycjami specjalnymi wyniosły 5,8 miliarda euro. Więcej informacji można znaleźć na stronie www.bayer.com. Stwierdzenia dotyczące przyszłości firmy AskBioNiniejsza informacja prasowa zawiera „stwierdzenia dotyczące przyszłości”. Wszelkie stwierdzenia zawarte w niniejszym komunikacie prasowym, które nie stanowią stwierdzeń faktów historycznych, można uznać za stwierdzenia wybiegające w przyszłość. Słowa takie jak „uważa”, „przewiduje”, „planuje”, „oczekuje”, „będzie”, „zamierza”, „potencjalny”, „możliwy” i podobne wyrażenia mają na celu identyfikację stwierdzeń wybiegających w przyszłość. Te stwierdzenia wybiegające w przyszłość obejmują między innymi stwierdzenia dotyczące badań klinicznych AskBio. Te stwierdzenia dotyczące przyszłości wiążą się z ryzykiem i niepewnością, z których wiele jest poza kontrolą AskBio. Znane ryzyka obejmują między innymi: AskBio może nie być w stanie zrealizować swoich planów i celów biznesowych, w tym dotrzymać oczekiwanych lub planowanych kamieni milowych i harmonogramów klinicznych i regulacyjnych, polegać na stronach trzecich, planach rozwoju klinicznego, procesach i planach produkcyjnych, oraz wprowadzanie na rynek kandydatów na produkty z różnych powodów, w tym z możliwych ograniczeń finansowych i innych zasobów firmy, ograniczeń produkcyjnych, których nie można przewidzieć lub których nie można rozwiązać w odpowiednim czasie, potencjalnych nieporozumień lub innych problemów z naszymi zewnętrznymi współpracownikami i partnerami, a także opinie lub decyzje organów regulacyjnych, sądowych lub agencji, takie jak opinie i decyzje amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków lub Urzędu Patentów i Znaków Towarowych Stanów Zjednoczonych. Każde z powyższych ryzyk może mieć istotny i niekorzystny wpływ na działalność i wyniki operacyjne AskBio. Nie należy nadmiernie polegać na stwierdzeniach dotyczących przyszłości zawartych w niniejszym komunikacie prasowym. AskBio nie zobowiązuje się do publicznego aktualizowania swoich stwierdzeń dotyczących przyszłości w oparciu o zdarzenia lub okoliczności, które miały miejsce po dacie niniejszego dokumentu.

Odniesienia

1. FDA.gov. Programy przyznawania rzadkich chorób pediatrycznych i priorytetowych kuponów przeglądowych. Dostępne pod adresem: https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/rare-pediatric-disease-designation-and-priority-review-voucher-programs Ostatni dostęp: listopad 2024 r.

2. FDA.gov. Produkty medyczne stosowane w rzadkich chorobach i schorzeniach. Dostępne pod adresem: https://www.fda.gov/industry/ produkty-medyczne-rzadkie-chorób-i-stany Ostatni dostęp: listopad 2024 r.

3. Narodowe Instytuty Zdrowia — Narodowe Centrum Postępu Nauk Translacyjnych: Centrum Informacji o Chorób Genetycznych i Rzadkich. Dystrofia mięśni obręczowo-kończynowych typu 2I – podsumowanie. Dostępne pod adresem: https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/12533/limb-girdle-muscular-dystrophy-type-2i Ostatni dostęp: listopad 2024 r.

4. Chu ML, Moran E. Dystrofie mięśni obręczowo-kończynowych: czy leczenie jest na horyzoncie? Neuroterapeutyka. 2018;15(4):849-862.

5. Balestrino R., Schapira AHV. Choroba Parkinsona. Eur J Neurol. 2020;27(1):27-42.

6. Światowa Organizacja Zdrowia. Choroba Parkinsona. Dostępne pod adresem: https://www.who.int/news- pokój/arkusze informacyjne/detail/choroba-parkinsona Ostatni dostęp: listopad 2024 r.

7. Malik A i in. Zastoinowa niewydolność serca. W: StatPearls. Wyspa Skarbów (Floryda): wydawnictwo StatPearls; 7 listopada 2022 r.

8. Narodowe Instytuty Zdrowia. Dystrofia mięśni obręczowo-kończynowych: MedlinePlus Genetics. Dostępne pod adresem: https://medlineplus.gov/genetics/condition/limb-girdle- dystrofia mięśniowa Ostatni dostęp: listopad 2024 r.

9. Goh Y i in. Zanik wieloukładowy [opublikowano w Internecie przed drukiem, 16 marca 2023 r.]. Ćwicz Neurol. 2023; practneurol-2020-002797.

10. Stevens D i in. Choroba Pompego: przegląd kliniczny, diagnostyczny i terapeutyczny. Opcje Curr Treat Neurol. 2022;24(11):573-588.

Źródło: Bayer AG

Wysłano : 2024-11-08 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe