AskBio recebe designações de doenças pediátricas raras e medicamentos órfãos da FDA para AB-1003 para o tratamento da distrofia muscular das cinturas dos membros tipo 2I/R9

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Research Triangle Park, N.C. – 7 de novembro de 2024 – Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), uma empresa de terapia genética de propriedade integral e operada de forma independente como uma subsidiária da Bayer AG, anunciou hoje que o AB-1003 (também conhecido como LION-101) recebeu a designação de doença pediátrica rara e de medicamento órfão da Food and Drug Administration dos EUA. e Drug Administration (FDA) para o tratamento da distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9 (LGMD2I/R9).

FDA concede designação de doença pediátrica rara para incentivar o desenvolvimento de novos tratamentos para doenças graves e potencialmente fatais que afectam principalmente crianças com 18 anos ou menos, com menos de 200.000 pessoas afectadas nos EUA. Se o AB-1003 for aprovado, o AskBio poderá se qualificar para um voucher de revisão prioritária com base no recebimento desta designação. Um voucher de revisão prioritária pode ser aplicado a outra terapia no pipeline da empresa, permitindo um cronograma de revisão mais curto durante a análise da inscrição de marketing ou pode ser vendido e transferido para outra empresa.1

A designação de órfão confere status de órfão a medicamentos e produtos biológicos para doenças raras que atendam a determinados critérios e potencialmente confere à empresa direitos exclusivos de comercialização por um período de sete anos, juntamente com outros benefícios.2

“Essas designações para AB-1003 são um reconhecimento claro da significativa necessidade médica não atendida em LGMD, incluindo o tipo 2I/R9, que é o foco do programa clínico da AskBio e para os quais não existe terapia aprovada”, disse Canwen Jiang, MD, PhD, Diretor de Desenvolvimento e Diretor Médico da AskBio. “O fardo desta forma rara de distrofia muscular para os pacientes e suas famílias é profundo, e estas decisões apoiam os nossos esforços para trazer potencialmente uma nova opção terapêutica para as pessoas que vivem com o tipo 2I/R9 desta doença devastadora.”

LGMD2I/R9 é uma forma de LGMD causada por alterações no gene FKRP e está associada à fraqueza e desgaste dos músculos dos braços e pernas.3 Pessoas que vivem com LGMD2I/R9 podem notar sintomas incluindo perda de mobilidade, comprometimento da função cardíaca ou pulmonar. Esses sintomas podem ocorrer em idade escolar e em crianças mais novas.3 À medida que os sintomas pioram, os indivíduos geralmente precisam de cadeiras de rodas.3 LGMD2I/R9 é uma doença rara, estimada em afetar menos de 5.000 pessoas nos EUA.3 Atualmente, não há tratamento que modifique a progressão da doença e o manejo são baseados nos sinais e sintomas presentes em cada indivíduo.3

Com um amplo portfólio de terapias genéticas experimentais em vários estágios de pesquisa e desenvolvimento , a AskBio continua a desenvolver terapias baseadas em vírus adeno-associados (AAV) para tratar algumas das doenças mais debilitantes do mundo. A empresa mantém um portfólio de programas clínicos em uma variedade de indicações de doenças neuromusculares, do sistema nervoso central, cardiovasculares e metabólicas e tem como objetivo fornecer tratamentos inovadores que possam beneficiar potencialmente dezenas de milhões de pacientes em todo o mundo.4-10

Sobre a distrofia muscular de cinturas (LGMD)A distrofia muscular de cinturas (LGMD) é um termo para um grupo de doenças que causam fraqueza progressiva e desgaste dos músculos dos braços e pernas. 9 Os músculos mais afetados são aqueles mais próximos do corpo (músculos proximais), especificamente os músculos dos ombros, braços, região pélvica e coxas.9 A gravidade, a idade de início e as características da DMC variam entre os muitos subtipos da doença. condição e muitas vezes são inconsistentes, mesmo dentro da mesma família.9 Os sinais e sintomas podem aparecer pela primeira vez em qualquer idade e geralmente pioram com o tempo, embora em alguns casos permaneçam leves.9 Visite o site Medline Plus do National Institutes of Health para saber mais sobre LGMD.

Sobre a AskBio Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), uma subsidiária integral e operada de forma independente da Bayer AG, é uma empresa de terapia genética totalmente integrada, dedicada ao desenvolvimento de medicamentos que salvam vidas e a mudar vidas. A empresa mantém um portfólio de programas clínicos em uma variedade de indicações de doenças neuromusculares, do sistema nervoso central, cardiovasculares e metabólicas, com um pipeline de estágio clínico que inclui terapêutica experimental para insuficiência cardíaca congestiva, doença de Huntington, distrofia muscular de cinturas, sistema múltiplo atrofia, doença de Parkinson e doença de Pompe. A plataforma de terapia genética da AskBio inclui Pro10™, um processo de fabricação de linha celular proprietário líder do setor e uma extensa variedade de capsídeos e promotores. Com sede global em Research Triangle Park, Carolina do Norte, e sede europeia em Edimburgo, Escócia, a empresa gerou centenas de capsídeos e promotores proprietários, vários dos quais entraram em testes pré-clínicos e clínicos. Inovadora pioneira no campo da terapia genética, com mais de 900 funcionários em cinco países, a empresa detém mais de 600 patentes e pedidos de patentes em áreas como produção de AAV e capsídeos quiméricos. Saiba mais em www.askbio.com ou siga-nos no LinkedIn. Sobre a Bayer A Bayer é uma empresa global com competências essenciais nas áreas de ciências biológicas, cuidados de saúde e nutrição. Em linha com a sua missão, “Saúde para todos, fome para ninguém”, os produtos e serviços da empresa são concebidos para ajudar as pessoas e o planeta a prosperar, apoiando esforços para superar os principais desafios apresentados por uma população global crescente e envelhecida. A Bayer está comprometida em impulsionar o desenvolvimento sustentável e gerar um impacto positivo com seus negócios. Ao mesmo tempo, o Grupo pretende aumentar o seu poder aquisitivo e criar valor através da inovação e do crescimento. A marca Bayer é sinônimo de confiança, confiabilidade e qualidade em todo o mundo. No ano fiscal de 2023, o Grupo empregou cerca de 100.000 pessoas e registou vendas de 47,6 mil milhões de euros. As despesas de I&D antes de rubricas extraordinárias ascenderam a 5,8 mil milhões de euros. Para obter mais informações, acesse www.bayer.com. Declarações prospectivas da AskBioEste comunicado à imprensa contém “declarações prospectivas”. Quaisquer declarações contidas neste comunicado à imprensa que não sejam declarações de fatos históricos podem ser consideradas declarações prospectivas. Palavras como “acredita”, “antecipa”, “planeja”, “espera”, “irá”, “pretende”, “potencial”, “possível” e expressões semelhantes destinam-se a identificar declarações prospectivas. Estas declarações prospectivas incluem, sem limitação, declarações relativas aos ensaios clínicos da AskBio. Estas declarações prospectivas envolvem riscos e incertezas, muitos dos quais estão além do controle da AskBio. Os riscos conhecidos incluem, entre outros: A AskBio pode não ser capaz de executar seus planos e metas de negócios, incluindo o cumprimento de seus marcos e cronogramas clínicos e regulatórios esperados ou planejados, sua dependência de terceiros, planos de desenvolvimento clínico, processos e planos de fabricação, e trazer seus candidatos a produtos ao mercado, devido a uma variedade de razões, incluindo possíveis limitações de recursos financeiros e outros da empresa, limitações de fabricação que podem não ser previstas ou resolvidas em tempo hábil, possíveis desentendimentos ou outros problemas com nossos colaboradores terceirizados e parceiros, e feedback ou decisões regulatórias, judiciais ou de agências, como feedback e decisões da Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos ou do Escritório de Marcas e Patentes dos Estados Unidos. Qualquer um dos riscos anteriores pode afetar material e adversamente os negócios e resultados operacionais da AskBio. Você não deve depositar confiança indevida nas declarações prospectivas contidas neste comunicado à imprensa. AskBio não assume nenhuma obrigação de atualizar publicamente suas declarações prospectivas com base em eventos ou circunstâncias após a data deste documento.

Referências

1. FDA.gov. Programas de vouchers para designação de doenças pediátricas raras e revisão prioritária. Disponível em: https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/rare-pediatric-disease-designation-and-priority-review-voucher-programs Último acesso: novembro de 2024.

2. FDA.gov. Produtos médicos para doenças e condições raras. Disponível em: https://www.fda.gov/industry/ produtos médicos-doenças e condições raras Último acesso: novembro de 2024.

3. Institutos Nacionais de Saúde - Centro Nacional de Avanço das Ciências Translacionais: Centro de Informações sobre Genética e Doenças Raras. Distrofia Muscular de Cinturas Tipo 2I – Resumo. Disponível em: https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/12533/limb-girdle-muscular-dystrophy-type-2i Último acesso: novembro de 2024.

4. Chu ML, Moran E. As distrofias musculares das cinturas: o tratamento está no horizonte? Neuroterapêutica. 2018;15(4):849-862.

5. Balestrino R, Schapira AHV. Doença de Parkinson. Eur J Neurol. 2020;27(1):27-42.

6. Organização Mundial de Saúde. Doença de Parkinson. Disponível em: https://www.who.int/news- room/fact-sheets/detail/parkinson-disease Último acesso: novembro de 2024.

7. Malik A, et al. Insuficiência Cardíaca Congestiva. In: StatPearls. Ilha do Tesouro (FL): Publicação StatPearls; 7 de novembro de 2022.

8. Institutos Nacionais de Saúde. Distrofia muscular de cinturas: MedlinePlus Genetics. Disponível em: https://medlineplus.gov/genetics/condition/limb-girdle- distrofia muscular Último acesso: novembro de 2024.

9. Goh Y, et al. Atrofia de múltiplos sistemas [publicado online antes da impressão, 16 de março de 2023]. Pratique Neurol. 2023; practneurol-2020-002797.

10. Stevens D, et al. Doença de Pompe: uma visão clínica, diagnóstica e terapêutica. Opções de tratamento Curr Neurol. 2022;24(11):573-588.

Fonte: Bayer AG

Postou : 2024-11-08 12:00

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