AskBio primește denumirea FDA pentru boala pediatrică rară și medicamentele orfane pentru AB-1003 pentru tratamentul distrofiei musculare ale membrelor tip 2I/R9

Urmăriți Drugslib pe

Research Triangle Park, N.C. – 7 noiembrie 2024 – Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), o companie de terapie genetică deținută în totalitate și operată independent ca o subsidiară a Bayer AG, a anunțat astăzi că AB-1003 (cunoscut și ca LION-101) a primit denumirea de boală pediatrică rară și desemnare de medicament orfan de la Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) pentru tratamentul distrofiei musculare de tip 2I/R9 (LGMD2I/R9).

FDA acordă desemnarea bolilor rare pediatrice pentru a stimula dezvoltarea de noi tratamente pentru boli grave și care pun viața în pericol, care afectează în principal copiii cu vârsta de 18 ani sau mai mici, cu mai puțin de 200.000 de persoane afectate în SUA. Dacă AB-1003 este aprobat, AskBio se poate califica pentru un voucher de revizuire prioritară pe baza primirii acestei desemnări. Un voucher de revizuire prioritară poate fi aplicat unei alte terapii în cursul companiei, permițând o perioadă de revizuire mai scurtă în timpul examinării cererii de marketing sau poate fi vândut și transferat unei alte companii.1

Desemnarea orfană oferă statutul de orfan medicamentelor și produselor biologice pentru boli rare care îndeplinesc anumite criterii și poate oferi unei companii drepturi exclusive de comercializare pentru o perioadă de șapte ani, împreună cu alte beneficii.2

„Aceste denumiri pentru AB-1003 reprezintă o recunoaștere clară a nevoii medicale nesatisfăcute semnificative în LGMD, inclusiv tipul 2I/R9, care este focalizarea programului clinic al AskBio și pentru care nu există nicio terapie aprobată”, a declarat Canwen Jiang, MD, PhD, Chief Development Officer și Chief Medical Officer, AskBio. „Povara acestei forme rare de distrofie musculară asupra pacienților și familiilor lor este profundă, iar aceste decizii susțin eforturile noastre de a aduce potențial o nouă opțiune terapeutică persoanelor care trăiesc cu tipul 2I/R9 al acestei boli devastatoare.”

LGMD2I/R9 este o formă de LGMD cauzată de modificări ale genei FKRP și este asociată cu slăbiciune și pierderea mușchilor brațelor și picioarelor.3 Persoanele care trăiesc cu LGMD2I/R9 pot observa simptome inclusiv pierderea mobilității, afectarea funcției cardiace sau pulmonare. Aceste simptome pot apărea la vârsta școlară și la copiii mai mici.3 Pe măsură ce simptomele se agravează, persoanele au nevoie în general de scaune cu rotile.3 LGMD2I/R9 este o boală rară, estimată că afectează mai puțin de 5.000 de persoane în SUA.3 În prezent, nu există niciun tratament care să modifice progresia bolii, iar managementul se bazează pe semnele și simptomele prezente la fiecare individ.3

Cu o portofoliu larg de terapii genetice investigaționale în diferite stadii de cercetare și dezvoltare, AskBio continuă să dezvolte terapii bazate pe virusul adeno-asociat (AAV) pentru a trata unele dintre cele mai debilitante boli din lume. Compania menține un portofoliu de programe clinice într-o serie de indicații de boli neuromusculare, ale sistemului nervos central, cardiovasculare și metabolice și își propune să ofere tratamente inovatoare care ar putea beneficia de zeci de milioane de pacienți din întreaga lume.4-10

Despre distrofia musculară a centurii membrelor (LGMD)Distrofia musculară a centurii membrelor (LGMD) este un termen pentru un grup de boli care provoacă slăbiciune progresivă și pierderea mușchilor de la brațe și picioare. 9 Mușchii cei mai afectați sunt cei mai apropiați de corp (mușchii proximali), în special mușchii umerilor, brațelor, zonei pelvine și coapselor.9 Severitatea, vârsta de debut și caracteristicile LGMD variază între numeroasele subtipuri ale starea și sunt adesea inconsecvente, chiar și în cadrul aceleiași familii.9 Semnele și simptomele pot apărea la orice vârstă și, în general, se agravează cu timpul, deși în unele cazuri rămân ușoare.9 Vizitați site-ul web Medline Plus al National Institutes of Health pentru a afla mai multe despre LGMD.

Despre AskBio Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), o subsidiară deținută în totalitate și operată independent a Bayer AG, este o companie complet integrată de terapie genetică dedicată dezvoltării de medicamente care salvează vieți și schimbării vieților. Compania menține un portofoliu de programe clinice într-o gamă largă de indicații de boli neuromusculare, ale sistemului nervos central, cardiovasculare și metabolice, cu o conductă în stadiu clinic, care include terapii investigaționale pentru insuficiența cardiacă congestivă, boala Huntington, distrofia musculară a centurii membrelor, sisteme multiple. atrofie, boala Parkinson și boala Pompe. Platforma de terapie genetică a AskBio include Pro10™, un proces de producție de linie celulară proprietar lider în industrie și o gamă largă de capside și promotori. Cu sediul global în Research Triangle Park, Carolina de Nord, și sediul european în Edinburgh, Scoția, compania a generat sute de capside și promotori de proprietate, dintre care mulți au intrat în teste preclinice și clinice. Un inovator timpuriu în domeniul terapiei genice, cu peste 900 de angajați în cinci țări, compania deține peste 600 de brevete și cereri de brevete în domenii precum producția de AAV și capside himerice. Aflați mai multe la www.askbio.com sau urmăriți-ne pe LinkedIn. Despre Bayer Bayer este o întreprindere globală cu competențe de bază în domeniile științelor vieții, asistență medicală și nutriție. În conformitate cu misiunea sa, „Sănătate pentru toți, foame pentru nimeni”, produsele și serviciile companiei sunt concepute pentru a ajuta oamenii și planeta să prospere prin sprijinirea eforturilor de a face față provocărilor majore prezentate de o populație globală în creștere și îmbătrânire. Bayer se angajează să impulsioneze dezvoltarea durabilă și să genereze un impact pozitiv asupra afacerilor sale. În același timp, Grupul își propune să-și crească puterea de câștig și să creeze valoare prin inovare și creștere. Marca Bayer reprezintă încredere, fiabilitate și calitate în întreaga lume. În anul fiscal 2023, Grupul avea aproximativ 100.000 de angajați și avea vânzări de 47,6 miliarde de euro. Cheltuielile de cercetare și dezvoltare înainte de articolele speciale s-au ridicat la 5,8 miliarde de euro. Pentru mai multe informații, accesați www.bayer.com. Declarații prospective AskBioAcest comunicat de presă conține „declarații prospective”. Orice declarații conținute în acest comunicat de presă care nu sunt declarații de fapt istoric pot fi considerate a fi declarații anticipative. Cuvinte precum „crede”, „anticipează”, „planifică”, „se așteaptă”, „voi”, „intenționează”, „potențial”, „posibil” și expresii similare au scopul de a identifica declarațiile prospective. Aceste declarații prospective includ, fără limitare, declarații referitoare la studiile clinice AskBio. Aceste declarații prospective implică riscuri și incertitudini, dintre care multe sunt în afara controlului AskBio. Riscurile cunoscute includ, printre altele: Este posibil ca AskBio să nu poată îndeplini planurile și obiectivele sale de afaceri, inclusiv îndeplinirea etapelor și termenelor clinice și de reglementare așteptate sau planificate, dependența sa de terți, planurile de dezvoltare clinică, procesele și planurile de producție; și aducerea pe piață a produselor sale candidate, din diverse motive, inclusiv posibile limitări ale resurselor financiare și de altă natură ale companiei, limitări de producție care ar putea să nu fie anticipate sau rezolvate în timp util, potențiale dezacorduri sau alte probleme cu colaboratorii noștri terți. și partenerii, precum și feedback-ul sau deciziile de reglementare, instanțe sau agenții, cum ar fi feedback-ul și deciziile de la Administrația pentru Alimente și Medicamente din Statele Unite ale Americii sau Oficiul pentru Brevete și Mărci din Statele Unite. Oricare dintre riscurile de mai sus ar putea afecta în mod semnificativ și negativ activitatea AskBio și rezultatele operațiunilor. Nu trebuie să vă bazați în mod nejustificat pe declarațiile prospective conținute în acest comunicat de presă. AskBio nu își asumă nicio obligație de a-și actualiza public declarațiile prospective pe baza evenimentelor sau circumstanțelor ulterioare datei prezentului.

Referințe

1. FDA.gov. Desemnarea bolilor rare la copii și programele de tichete de evaluare prioritară. Disponibil la: https://www.fda.gov/industry/ produse-medicale-boli-și-afecțiuni-rare Ultima accesare: noiembrie 2024.

3. National Institutes of Health — National Center of Advancing Translational Sciences: Genetic and Rare Diseases Information Center. Distrofia musculară limb-gindle tip 2I – Rezumat. Disponibil la: https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/12533/limb-girdle-muscular-dystrophy-type-2i Ultima accesare: noiembrie 2024.

4. Chu ML, Moran E. Distrofiile musculare ale brâului membrelor: este tratamentul la orizont? Neuroterapeutice. 2018;15(4):849-862.

5. Balestrino R, Schapira AHV. boala Parkinson. Eur J Neurol. 2020;27(1):27-42.

6. Organizația Mondială a Sănătății. Boala Parkinson. Disponibil la: https://www.who.int/news- room/fact-sheets/detail/parkinson-disease Ultima accesare: noiembrie 2024.

7. Malik A, și colab. Insuficiență cardiacă congestivă. În: StatPearls. Treasure Island (FL): Editura StatPearls; 7 noiembrie 2022.

8. National Institutes of Health. Distrofia musculară a centurii membrelor: MedlinePlus Genetics. Disponibil la: https://medlineplus.gov/genetics/condition/limb-girdle- muscular-dystrophy Ultima accesare: noiembrie 2024.

9. Goh Y, și colab. Atrofie multiplă a sistemului [publicat online înainte de tipărire, 16 martie 2023]. Practică Neurol. 2023; practneurol-2020-002797.

10. Stevens D, și colab. Boala Pompe: o privire de ansamblu clinică, diagnostică și terapeutică. Curr Treat Options Neurol. 2022;24(11):573-588.

Sursa: Bayer AG

Postat : 2024-11-08 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare