AskBio получила разрешение FDA на редкие педиатрические заболевания и статус препарата-орфана для препарата AB-1003 для лечения пояснично-мышечной дистрофии конечностей типа 2I/R9

Следите за Drugslib на

Research Triangle Park, Северная Каролина – 7 ноября 2024 г. – Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), компания по генной терапии, полностью принадлежащая и независимо действующая как дочерняя компания Bayer AG, сегодня объявила, что AB-1003 (также известный как LION-101) получил статус редкого педиатрического заболевания и Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) назначило препарат-орфан для лечения пояснично-конечно-поясной мышечной дистрофии типа 2I/R9 (LGMD2I/R9).

FDA предоставляет статус редкого педиатрического заболевания, чтобы стимулировать разработку новых методов лечения серьезных и опасных для жизни заболеваний, которые в первую очередь поражают детей в возрасте 18 лет и младше, от которых пострадало менее 200 000 человек. в США. Если AB-1003 будет одобрен, AskBio может претендовать на получение ваучера приоритетной проверки на основании получения этого назначения. Ваучер на приоритетную проверку можно применить к другому лечению в разработке компании, что позволит сократить сроки рассмотрения при рассмотрении маркетинговой заявки, или его можно продать и передать другой компании.1

Присвоение статуса «сирота» дает статус «сироты» лекарствам и биологическим препаратам для лечения редких заболеваний, которые соответствуют определенным критериям, и потенциально дает компании эксклюзивные права на маркетинг на семилетний период, а также другие преимущества2.

«Эти обозначения для AB-1003 являются четким признанием значительных неудовлетворенных медицинских потребностей при ПКМД, включая тип 2I/R9, который находится в центре внимания клинической программы AskBio. и для которых не существует одобренной терапии», — сказал Канвен Цзян, доктор медицинских наук, главный специалист по развитию и главный медицинский директор AskBio. «Бремя этой редкой формы мышечной дистрофии для пациентов и их семей очень велико, и эти решения поддерживают наши усилия по потенциальному предложению нового терапевтического варианта для людей, живущих с типом 2I/R9 этого разрушительного заболевания».

LGMD2I/R9 — это форма LGMD, вызванная изменениями в гене FKRP и связанная со слабостью и атрофией мышц рук и ног.3 Люди, живущие с LGMD2I/R9, могут это заметить симптомы, включая потерю подвижности, нарушение функции сердца или легких. Эти симптомы могут возникать у детей школьного возраста и детей младшего возраста.3 По мере усугубления симптомов людям обычно требуются инвалидные коляски.3 LGMD2I/R9 — редкое заболевание, от которого, по оценкам, в США страдают менее 5000 человек.3 В настоящее время не существует лечения, изменяющего прогрессирование заболевания, а лечение основано на признаках и симптомах, присутствующих у каждого человека.3

Благодаря широкому портфолио экспериментальных методов генной терапии на различных стадиях исследований и разработок AskBio продолжает разрабатывать методы лечения на основе аденоассоциированных вирусов (ААВ) для лечения некоторых из наиболее тяжелых заболеваний в мире. Компания поддерживает портфель клинических программ по целому ряду показаний к заболеваниям нервно-мышечной, центральной нервной системы, сердечно-сосудистых и метаболических заболеваний и стремится предоставлять революционные методы лечения, которые потенциально могут принести пользу десяткам миллионов пациентов во всем мире.4–10

О поясно-мышечной дистрофии конечностей (LGMD)Поясно- конечностная мышечная дистрофия (LGMD) — это термин, обозначающий группу заболеваний, которые вызывают прогрессирующую слабость и атрофию мышц рук и ног. 9 Больше всего поражаются мышцы, расположенные ближе всего к телу (проксимальные мышцы), в частности мышцы плеч, плеч, области таза и бедер.9 Тяжесть, возраст начала и особенности ПКМД варьируются в зависимости от многих подтипов Состояние и часто непостоянно, даже в пределах одной семьи.9 Признаки и симптомы могут впервые появиться в любом возрасте и, как правило, ухудшаться со временем, хотя в некоторых случаях они остаются легкими.9 Посетите веб-сайт Национального института здоровья Medline Plus, чтобы узнать больше о LGMD.

О AskBio Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), дочерняя компания Bayer AG, полностью принадлежащая и независимо управляемая, является полностью интегрированная компания по генной терапии, занимающаяся разработкой жизненно важных лекарств и изменением жизни. Компания поддерживает портфель клинических программ по целому ряду показаний к заболеваниям нервно-мышечной системы, центральной нервной системы, сердечно-сосудистых и метаболических заболеваний, а также портфель клинических стадий, который включает в себя экспериментальные методы лечения застойной сердечной недостаточности, болезни Хантингтона, мышечной дистрофии конечностей и множественных систем. атрофия, болезнь Паркинсона и болезнь Помпе. Платформа генной терапии AskBio включает Pro10™, ведущий в отрасли запатентованный процесс производства клеточных линий, а также обширный набор капсидов и промоторов. Имея глобальную штаб-квартиру в Research Triangle Park, Северная Каролина, и европейскую штаб-квартиру в Эдинбурге, Шотландия, компания создала сотни запатентованных капсидов и промоторов, некоторые из которых прошли доклинические и клинические испытания. Компания является одним из первых новаторов в области генной терапии, имеет более 900 сотрудников в пяти странах и имеет более 600 патентов и патентных заявок в таких областях, как производство AAV и химерных капсидов. Узнайте больше на сайте www.askbio.com или подпишитесь на нас в LinkedIn. О компании Bayer Bayer — это глобальная компания, специализирующаяся в области медико-биологических наук, здравоохранения и питания. В соответствии со своей миссией «Здоровье для всех, голод ни для кого», продукты и услуги компании предназначены для того, чтобы помочь людям и планете процветать, поддерживая усилия по решению основных проблем, связанных с растущим и стареющим населением мира. Bayer стремится способствовать устойчивому развитию и оказывать положительное влияние на свой бизнес. В то же время Группа стремится увеличить свою прибыльность и создавать ценность за счет инноваций и роста. Бренд Bayer символизирует доверие, надежность и качество во всем мире. В 2023 финансовом году в группе работало около 100 000 человек, а объем продаж составил 47,6 млрд евро. Затраты на НИОКР до учета особых статей составили 5,8 млрд евро. Для получения дополнительной информации посетите сайт www.bayer.com. Прогнозные заявления AskBioНастоящий пресс-релиз содержит «прогнозные заявления». Любые заявления, содержащиеся в настоящем пресс-релизе, которые не являются констатацией исторических фактов, могут считаться прогнозными заявлениями. Такие слова, как «полагает», «ожидает», «планирует», «ожидает», «будет», «намеревается», «потенциально», «возможно» и подобные выражения предназначены для обозначения прогнозных заявлений. Эти прогнозные заявления включают, помимо прочего, заявления, касающиеся клинических испытаний AskBio. Эти прогнозные заявления сопряжены с рисками и неопределенностями, многие из которых находятся вне контроля AskBio. Известные риски включают, среди прочего: AskBio может быть не в состоянии выполнить свои бизнес-планы и цели, включая ожидаемые или запланированные клинические и нормативные этапы и сроки, свою зависимость от третьих сторон, планы клинических разработок, производственные процессы и планы, и вывод своих кандидатов на продукцию на рынок по ряду причин, включая возможные ограничения финансовых и других ресурсов компании, производственные ограничения, которые нельзя предвидеть или устранить своевременно, потенциальные разногласия или другие проблемы с нашими сторонними сотрудниками. и партнеров, а также отзывы и решения регулирующих органов, судов или агентств, например отзывы и решения Управления по контролю за продуктами и лекарствами США или Ведомства США по патентам и товарным знакам. Любой из вышеперечисленных рисков может существенно и отрицательно повлиять на бизнес и результаты деятельности AskBio. Вам не следует неоправданно полагаться на прогнозные заявления, содержащиеся в настоящем пресс-релизе. AskBio не берет на себя никаких обязательств по публичному обновлению своих прогнозных заявлений, основанных на событиях или обстоятельствах после даты настоящего документа.

Ссылки

1. FDA.gov. Ваучерные программы определения редких детских заболеваний и приоритетного рассмотрения. Доступно по адресу: https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/rare-pediatric-disease-designation-and-priority-review-voucher-programs Последний доступ: ноябрь 2024 г.

<р>2. FDA.gov. Медицинские изделия для лечения редких заболеваний и состояний. Доступно по адресу: https://www.fda.gov/industry/ медицинская продукция-редкие-болезни-и-состояния Последний доступ: ноябрь 2024 г.

3. Национальные институты здравоохранения — Национальный центр развития трансляционных наук: Информационный центр по генетическим и редким заболеваниям. Конечностно-поясная мышечная дистрофия типа 2I – Резюме. Доступно по адресу: https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/12533/limb-girdle-muscular-dystrophy-type-2i Последнее обращение: ноябрь 2024 г.

<р>4. Чу М.Л., Моран Э. Мышечные дистрофии пояса конечностей: лечение на горизонте? Нейротерапия. 2018;15(4):849-862.

5. Балестрино Р., Шапира АХВ. Болезнь Паркинсона. Эур Дж Нейрол. 2020;27(1):27-42.

<р>6. Всемирная организация здравоохранения. Болезнь Паркинсона. Доступно по адресу: https://www.who.int/news- room/fact-sheets/detail/parkinson-disease Последнее обращение: ноябрь 2024 г.

7. Малик А. и др. Застойная сердечная недостаточность. В: StatPearls. Остров сокровищ (Флорида): StatPearls Publishing; 7 ноября 2022 г.

<р>8. Национальные институты здравоохранения. Мышечная дистрофия пояса конечностей: MedlinePlus Genetics. Доступно по адресу: https://medlineplus.gov/genetics/condition/limb-girdle- мышечная дистрофия Последнее обращение: ноябрь 2024 г.

9. Го Ю и др. Множественная системная атрофия [опубликовано в Интернете перед печатью, 16 марта 2023 г.]. Практикуйте Нейрол. 2023 год; practneurol-2020-002797.

<р>10. Стивенс Д. и др. Болезнь Помпе: клинический, диагностический и терапевтический обзор. Curr Treat Options Neurol. 2022;24(11):573-588.

Источник: Bayer AG

Опубликовано : 2024-11-08 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова