AskBio, Ekstremite-Girdle Musküler Distrofi Tip 2I/R9 Tedavisine Yönelik AB-1003 için FDA Nadir Pediatrik Hastalık ve Yetim İlaç Tanımlarını Aldı

Drugslib'i takip edin

Research Triangle Park, N.C. – 7 Kasım 2024 – Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), tamamen sahip olunan ve bağımsız olarak işletilen bir gen terapisi şirketidir. Bayer AG'nin bir yan kuruluşu olan AB-1003'ün (LION-101 olarak da bilinir) uzuv-kuşak kas distrofisinin tedavisi için ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) nadir pediatrik hastalık tanımı ve yetim ilaç tanımı aldığını bugün duyurdu. tip 2I/R9 (LGMD2I/R9).

FDA, öncelikli olarak etkileyen ciddi ve yaşamı tehdit eden hastalıklara yönelik yeni tedavilerin geliştirilmesini teşvik etmek amacıyla nadir pediatrik hastalık tanımı vermektedir. 18 yaşında veya daha küçük çocuklar; ABD'de 200.000'den az kişi etkileniyor. AB-1003 onaylanırsa AskBio, bu atamanın alınmasına bağlı olarak öncelikli inceleme kuponuna hak kazanabilir. Öncelikli inceleme kuponu, şirketin satış hattındaki başka bir tedaviye uygulanarak pazarlama başvurusu incelemesi sırasında inceleme zaman çizelgesinin daha kısa olmasını sağlayabilir veya satılıp başka bir şirkete devredilebilir.1

Yetim tanımı, belirli kriterleri karşılayan nadir hastalıklara yönelik ilaçlara ve biyolojik ürünlere yetim statüsü sağlar ve potansiyel olarak bir şirkete diğer avantajların yanı sıra yedi yıllık bir süre boyunca özel pazarlama hakları verir.2

“AB-1003 için yapılan bu tanımlamalar, AskBio'nun klinik çalışmalarının odak noktası olan tip 2I/R9 da dahil olmak üzere LGMD'deki önemli karşılanmamış tıbbi ihtiyacın açık bir şekilde tanınmasıdır. AskBio'nun Baş Geliştirme Sorumlusu ve Baş Tıbbi Görevlisi Canwen Jiang, MD, PhD, "Program ve onaylanmış bir tedavisi yok" dedi. "Müsküler distrofinin bu nadir formunun hastalar ve aileleri üzerindeki yükü çok büyüktür ve bu kararlar, bu yıkıcı hastalığın 2I/R9 tipiyle yaşayan insanlara potansiyel olarak yeni bir tedavi seçeneği sunma çabalarımızı desteklemektedir."

LGMD2I/R9, FKRP genindeki değişikliklerin neden olduğu bir LGMD şeklidir ve kol ve bacak kaslarının zayıflığı ve erimesi ile ilişkilidir.3 LGMD2I/R9 ile yaşayan kişiler bunu fark edebilir Hareket kabiliyeti kaybı, kalp veya akciğer fonksiyonlarında bozulma gibi semptomlar. Bu semptomlar okul çağında ve daha küçük çocuklarda ortaya çıkabilir.3 Semptomlar kötüleştikçe bireyler genellikle tekerlekli sandalyeye ihtiyaç duyar.3 LGMD2I/R9 nadir bir hastalıktır ve ABD'de 5.000'den az kişiyi etkilediği tahmin edilmektedir.3 Şu anda durumu değiştiren bir tedavi bulunmamaktadır. hastalığın ilerlemesi ve yönetimi, her bireyde mevcut olan belirti ve semptomlara dayanmaktadır.3

Araştırma ve geliştirmenin çeşitli aşamalarında geniş bir araştırma gen terapisi portföyüyle , AskBio dünyanın en zayıflatıcı hastalıklarından bazılarını tedavi etmek için adeno-ilişkili virüs (AAV) bazlı tedaviler geliştirmeye devam ediyor. Şirket, çeşitli nöromüsküler, merkezi sinir sistemi, kardiyovasküler ve metabolik hastalık endikasyonlarını kapsayan bir klinik program portföyüne sahiptir ve dünya çapında on milyonlarca hastaya potansiyel olarak fayda sağlayabilecek çığır açıcı tedaviler sunmayı amaçlamaktadır.4-10

Limb-Girdle Musküler Distrofi (LGMD) HakkındaLimb-girdle müsküler distrofi (LGMD), kol ve bacaklardaki kaslarda ilerleyici zayıflığa ve erimeye neden olan bir grup hastalık için kullanılan bir terimdir. 9 En çok etkilenen kaslar vücuda en yakın olan kaslardır (proksimal kaslar), özellikle omuz kasları, üst kollar, pelvik bölge ve uyluk kasları.9 LGMD'nin şiddeti, başlangıç ​​yaşı ve özellikleri, hastalığın birçok alt tipi arasında farklılık gösterir. durum ve genellikle aynı aile içinde bile tutarsızdır.9 Belirtiler ve semptomlar ilk olarak herhangi bir yaşta ortaya çıkabilir ve genellikle zamanla kötüleşebilir, ancak bazı durumlarda hafif kalırlar.9 Hakkında daha fazla bilgi edinmek için Ulusal Sağlık Enstitüleri Medline Plus web sitesini ziyaret edin. LGMD.

AskBio Hakkında Bayer AG'nin tamamına sahip olduğu ve bağımsız olarak işlettiği bir yan kuruluşu olan Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), bir kendini hayat kurtaran ilaçlar geliştirmeye ve hayatları değiştirmeye adamış tam entegre gen terapisi şirketi. Şirket, konjestif kalp yetmezliği, Huntington hastalığı, uzuv-kuşak kas distrofisi, çoklu sistem için araştırma tedavilerini içeren klinik aşamalı bir ürün hattı ile nöromüsküler, merkezi sinir sistemi, kardiyovasküler ve metabolik hastalık endikasyonlarını içeren bir dizi klinik program portföyünü sürdürmektedir. atrofi, Parkinson hastalığı ve Pompe hastalığı. AskBio'nun gen terapisi platformu, sektör lideri, tescilli bir hücre hattı üretim süreci olan Pro10™ ve geniş bir kapsid ve promotör yelpazesi içerir. Küresel merkezi Research Triangle Park, Kuzey Carolina'da ve Avrupa genel merkezi Edinburgh, İskoçya'da bulunan şirket, birçoğu klinik öncesi ve klinik testlere girmiş yüzlerce tescilli kapsid ve promotör üretmiştir. Beş ülkede 900'den fazla çalışanıyla gen terapisi alanında ilk yenilikçilerden biri olan şirketin, AAV üretimi ve kimerik kapsidler gibi alanlarda 600'den fazla patenti ve patent başvurusu bulunmaktadır. Daha fazla bilgiyi www.askbio.com adresinden edinebilir veya bizi LinkedIn'de takip edebilirsiniz. Bayer Hakkında Bayer, sağlık ve beslenme gibi yaşam bilimleri alanlarında temel yetkinliklere sahip küresel bir kuruluştur. Şirketin ürünleri ve hizmetleri, "Herkes için Sağlık, Kimse İçin Açlık" misyonu doğrultusunda, insanlara ve gezegenin, büyüyen ve yaşlanan küresel nüfusun getirdiği büyük zorlukların üstesinden gelme çabalarını destekleyerek gelişmesine yardımcı olmak için tasarlandı. Bayer, sürdürülebilir kalkınmayı teşvik etmeye ve işletmeleri üzerinde olumlu bir etki yaratmaya kararlıdır. Grup aynı zamanda inovasyon ve büyüme yoluyla kazanç gücünü artırmayı ve değer yaratmayı hedefliyor. Bayer markası dünya çapında güven, güvenilirlik ve kalite anlamına gelir. Grup, 2023 mali yılında yaklaşık 100.000 kişiyi istihdam etti ve 47,6 milyar avroluk satış elde etti. Özel kalemler öncesi Ar-Ge harcamaları 5,8 milyar Euro'yu buldu. Daha fazla bilgi için www.bayer.com adresini ziyaret edin. AskBio İleriye Dönük BeyanlarBu basın bülteni "ileriye dönük beyanlar" içermektedir. Bu basın bülteninde yer alan ve tarihsel gerçeklere dayanmayan her türlü beyan, ileriye dönük beyanlar olarak kabul edilebilir. "İnanıyor", "öngörüyor", "planlıyor", "bekliyor", "olacak", "niyet ediyor", "potansiyel", "mümkün" ve benzeri kelimeler ileriye dönük beyanları tanımlamayı amaçlamaktadır. Bu ileriye dönük beyanlar, sınırlama olmaksızın AskBio'nun klinik araştırmalarına ilişkin beyanları içerir. Bu ileriye dönük beyanlar, çoğu AskBio'nun kontrolü dışında olan riskleri ve belirsizlikleri içerir. Bilinen riskler arasında aşağıdakiler yer almaktadır: AskBio, beklenen veya planlanan klinik ve düzenleyici aşamaları ve zaman çizelgelerini karşılamak da dahil olmak üzere iş planlarını ve hedeflerini uygulayamayabilir, üçüncü taraflara olan bağımlılığı, klinik geliştirme planları, üretim süreçleri ve planları, ve şirketin mali ve diğer kaynaklarındaki olası kısıtlamalar, zamanında tahmin edilemeyen veya çözülemeyen üretim sınırlamaları, üçüncü taraf işbirlikçilerimizle olası anlaşmazlıklar veya diğer sorunlar dahil olmak üzere çeşitli nedenlerle ürün adaylarını pazara sunmak ve ortakları ve Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç İdaresi veya Amerika Birleşik Devletleri Patent ve Ticari Marka Ofisi'nden gelen geri bildirimler ve kararlar gibi düzenleyici, mahkeme veya kurum geri bildirimleri veya kararları. Yukarıda belirtilen risklerden herhangi biri AskBio'nun işini ve faaliyet sonuçlarını maddi ve olumsuz yönde etkileyebilir. Bu basın bülteninde yer alan ileriye dönük beyanlara gereğinden fazla güvenmemelisiniz. AskBio, ileriye dönük beyanlarını bu tarihten sonraki olaylara veya koşullara göre kamuya açık olarak güncelleme konusunda herhangi bir yükümlülük üstlenmez.

Referanslar

1. FDA.gov. Nadir Pediatrik Hastalıkların Belirlenmesi ve Öncelik İnceleme Kuponu Programları. Şu adreste bulunabilir: https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/rare-pediatric-disease-designation-and-priority-review-voucher-programs Son erişim: Kasım 2024.

2. FDA.gov. Nadir hastalıklar ve durumlara yönelik tıbbi ürünler. Şu adreste bulunabilir: https://www.fda.gov/industry/ tıbbi-ürünler-nadir-hastalıklar-ve-durumlar Son erişim: Kasım 2024.

3. Ulusal Sağlık Enstitüleri - Ulusal Çeviri Bilimlerini Geliştirme Merkezi: Genetik ve Nadir Hastalıklar Bilgi Merkezi. Ekstremite-Girdle Musküler Distrofi Tip 2I – Özet. Şu adreste bulunabilir: https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/12533/limb-girdle-muscular-dystrophy-type-2i Son erişim: Kasım 2024.

4. Chu ML, Moran E. Ekstremite-Kuşak Kas Distrofileri: Tedavi Ufukta mı? Nöroterapötikler. 2018;15(4):849-862.

5. Balestrino R, Schapira AHV. Parkinson hastalığı. Eur J Neurol. 2020;27(1):27-42.

6. Dünya Sağlık Örgütü. Parkinson Hastalığı. Şu adreste bulunabilir: https://www.who.int/news- Room/fact-sheets/detay/parkinson-disease Son erişim: Kasım 2024.

7. Malik A, et al. Konjestif Kalp Yetmezliği. İçinde: StatPearls. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 7 Kasım 2022.

8. Ulusal Sağlık Enstitüleri. Ekstremite kuşak kas distrofisi: MedlinePlus Genetics. Şu adreste bulunabilir: https://medlineplus.gov/genetics/condition/limb-girdle- müsküler-distrofi Son erişim: Kasım 2024.

9. Goh Y ve ark. Çoklu sistem atrofisi [baskıdan önce çevrimiçi yayınlandı, 16 Mart 2023]. Neurol'u uygulayın. 2023; practneurol-2020-002797.

10. Stevens D, ve ark. Pompe Hastalığı: Klinik, Tanısal ve Tedaviye Genel Bakış. Curr Tedavi Seçenekleri Neurol. 2022;24(11):573-588.

Kaynak: Bayer AG

Gönderildi : 2024-11-08 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler