AskBio отримує від FDA рідкісні педіатричні захворювання та лікарські засоби-сироти для AB-1003 для лікування м’язової дистрофії кінцівок типу 2I/R9

Підпишіться на Drugslib

Research Triangle Park, N.C. – 7 листопада 2024 р. – Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), компанія генної терапії, що повністю належить і працює незалежно як дочірня компанія Bayer AG, сьогодні оголосила, що AB-1003 (також відомий як LION-101) отримав позначення рідкісних педіатричних захворювань і позначення орфанного препарату від Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) для лікування м’язової дистрофії кінцівок. тип 2I/R9 (LGMD2I/R9).

FDA надає статус рідкісних педіатричних захворювань, щоб стимулювати розробку нових методів лікування серйозних і небезпечних для життя захворювань, які вражають переважно дітей віком до 18 років, у США постраждало менше 200 000 осіб. Якщо AB-1003 схвалено, AskBio може претендувати на отримання ваучера на пріоритетну перевірку на основі отримання цього призначення. Ваучер пріоритетного перегляду можна застосувати до іншої терапії в розробці компанії, дозволяючи скоротити час перевірки під час розгляду маркетингової заявки, або його можна продати та передати іншій компанії.1

Орфанний статус надає препаратам і біологічним препаратам для лікування рідкісних захворювань, які відповідають певним критеріям, статус сиротських, і потенційно надає компанії ексклюзивні маркетингові права протягом семи років, а також інші переваги.2

«Ці позначення для AB-1003 є явним визнанням значної незадоволеної медичної потреби в LGMD, включаючи тип 2I/R9, який є центром клінічної програми AskBio і для яких немає схваленої терапії», – сказав Цанвен Цзян, доктор медичних наук, головний спеціаліст із розвитку та головний медичний директор AskBio. «Ця рідкісна форма м’язової дистрофії несе величезний тягар для пацієнтів та їхніх сімей, і ці рішення підтримують наші зусилля потенційно запропонувати новий терапевтичний варіант для людей, які живуть із типом 2I/R9 цього руйнівного захворювання».

LGMD2I/R9 — це форма LGMD2I/R9, спричинена змінами в гені FKRP і пов’язана зі слабкістю та виснаженням м’язів рук і ніг.3 Люди, які живуть з LGMD2I/R9, можуть помітити симптоми, включаючи втрату рухливості, порушення функції серця або легенів. Ці симптоми можуть виникати в шкільному віці та у дітей молодшого віку.3 У міру погіршення симптомів людям, як правило, потрібні інвалідні візки.3 LGMD2I/R9 — це рідкісне захворювання, яке, за оцінками, вражає менше ніж 5000 людей у ​​США.3 Наразі не існує лікування, яке б змінювало прогресування захворювання, а лікування базується на ознаках і симптомах, наявних у кожної людини.3

З широким портфоліо досліджуваних методів генної терапії на різних етапах досліджень і розробок , AskBio продовжує розробляти терапію на основі аденоасоційованого вірусу (AAV) для лікування деяких із найбільш виснажливих захворювань у світі. Компанія підтримує портфоліо клінічних програм, пов’язаних із захворюваннями нервово-м’язової системи, центральної нервової системи, серцево-судинної системи та метаболічних захворювань, і прагне запропонувати революційні методи лікування, які можуть принести користь десяткам мільйонів пацієнтів у всьому світі.4-10

Про м’язову дистрофію пояса кінцівок (LGMD)М’язова дистрофія пояса кінцівок (LGMD) — це термін для групи захворювань, які спричиняють прогресуючу слабкість і виснаження м’язів рук і ніг. 9 Найбільш ураженими є м’язи, які розташовані найближче до тіла (проксимальні м’язи), зокрема м’язи плечей, плеча, тазової області та стегон. 9 Ступінь тяжкості, вік початку та ознаки ЛГМД відрізняються для багатьох підтипів. і часто є суперечливими навіть в одній сім’ї.9 Ознаки та симптоми можуть вперше з’явитися в будь-якому віці та, як правило, погіршуються з часом, хоча в деяких випадках вони залишаються легкими.9 Відвідайте веб-сайт Національного інституту здоров’я Medline Plus, щоб дізнатися більше про LGMD.

Про AskBio Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), дочірня компанія Bayer AG, що повністю належить і управляється незалежно, є повністю інтегрована компанія з генної терапії, яка займається розробкою життєво важливих ліків і зміною життя. Компанія підтримує портфель клінічних програм, що стосуються ряду захворювань нервово-м’язової системи, центральної нервової системи, серцево-судинної системи та метаболічних захворювань із клінічними стадіями лікування, які включають досліджувану терапію застійної серцевої недостатності, хвороби Гентінгтона, м’язової дистрофії пояса кінцівок, множинних систем атрофія, хвороба Паркінсона та хвороба Помпе. Платформа генної терапії AskBio включає Pro10™, провідний у галузі запатентований процес виробництва ліній клітин, а також великий набір капсидів і промоторів. З глобальною штаб-квартирою в Research Triangle Park, Північна Кароліна, і європейською штаб-квартирою в Единбурзі, Шотландія, компанія створила сотні власних капсидів і промоторів, деякі з яких пройшли доклінічні та клінічні випробування. Ранній новатор у галузі генної терапії, з понад 900 співробітниками в п’яти країнах, компанія має понад 600 патентів і патентних заявок у таких сферах, як виробництво AAV і химерних капсидів. Дізнайтеся більше на www.askbio.com або слідкуйте за нами на LinkedIn. Про компанію Bayer Компанія Bayer є міжнародною компанією з основними компетенціями в сферах медико-біологічних наук, зокрема охорони здоров’я та харчування. Відповідно до своєї місії «Здоров’я для всіх, голод нікому», продукти та послуги компанії розроблені, щоб допомогти людям і планеті процвітати, підтримуючи зусилля з подолання основних викликів, пов’язаних із зростанням і старінням населення світу. Bayer прагне сприяти сталому розвитку та створювати позитивний вплив на свій бізнес. У той же час, Група прагне збільшити свою прибутковість і створити цінність за допомогою інновацій і зростання. Бренд Bayer символізує довіру, надійність і якість у всьому світі. У 2023 фінансовому році в Групі працювало близько 100 000 людей, а обсяг продажів склав 47,6 мільярда євро. Витрати на НДДКР без урахування спеціальних статей склали 5,8 млрд євро. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.bayer.com. Прогнозні заяви AskBioЦей прес-реліз містить «прогнозні заяви». Будь-які заяви, що містяться в цьому прес-релізі, які не є заявами про історичні факти, можуть вважатися заявами прогнозного характеру. Такі слова, як «вважає», «передбачає», «планує», «очікує», «буде», «має намір», «потенційно», «можливо» та подібні вирази призначені для визначення прогнозних заяв. Ці прогнозні заяви включають, без обмежень, заяви щодо клінічних випробувань AskBio. Ці прогнозні заяви містять ризики та невизначеності, багато з яких знаходяться поза контролем AskBio. Відомі ризики включають, серед іншого: AskBio може бути не в змозі виконати свої бізнес-плани та цілі, включно з дотриманням очікуваних або запланованих клінічних і нормативних етапів і термінів, його залежність від третіх сторін, плани клінічного розвитку, виробничі процеси та плани, і виведення на ринок своїх кандидатів на ринок через низку причин, включаючи можливі обмеження фінансових та інших ресурсів компанії, виробничі обмеження, які можуть бути непередбаченими або вирішеними вчасно, потенційні розбіжності чи інші проблеми з нашими сторонніми співробітниками і партнерів, а також відгуки чи рішення регуляторних органів, судів чи агентств, наприклад відгуки та рішення Управління з контролю за продуктами й ліками США або Управління патентів і торгових марок США. Будь-який із зазначених вище ризиків може істотно та негативно вплинути на бізнес і результати діяльності AskBio. Ви не повинні надмірно покладатися на прогнозні заяви, що містяться в цьому прес-релізі. AskBio не бере на себе жодних зобов’язань щодо публічного оновлення своїх прогнозних заяв на основі подій чи обставин після дати, наведеної в цьому документі.

Посилання

1. FDA.gov. Програми ваучерів на визначення рідкісних дитячих захворювань і пріоритетний огляд. Доступно за адресою: https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/rare-pediatric-disease-designation-and-priority-review-voucher-programs Останній доступ: листопад 2024 р.

2. FDA.gov. Медичні вироби для рідкісних захворювань і станів. Доступно за адресою: https://www.fda.gov/industry/ медичні продукти-рідкісні-захворювання-і-умови Останній доступ: листопад 2024 р.

3. Національні інститути здоров'я — Національний центр прогресивних трансляційних наук: інформаційний центр генетичних і рідкісних захворювань. М’язова дистрофія пояса кінцівок типу 2I – Резюме. Доступно за адресою: https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/12533/limb-girdle-muscular-dystrophy-type-2i Останній доступ: листопад 2024 р.

4. Chu ML, Moran E. М'язова дистрофія пояса кінцівок: лікування на горизонті? Нейротерапевтичні засоби. 2018;15(4):849-862.

5. Балестріно Р., Шапіра А.В. хвороба Паркінсона. Eur J Neurol. 2020; 27 (1): 27-42.

6. Всесвітня організація охорони здоров’я. Хвороба Паркінсона. Доступно за адресою: https://www.who.int/news- room/fact-sheets/detail/parkinson-disease Останній доступ: листопад 2024 р.

7. Малік А та ін. Застійна серцева недостатність. У: StatPearls. Острів скарбів (Флоріда): StatPearls Publishing; 7 листопада 2022 р.

8. Національні інститути здоров'я. М'язова дистрофія кінцівок: MedlinePlus Genetics. Доступно за адресою: https://medlineplus.gov/genetics/condition/limb-girdle- muscular-dystrophy Останній доступ: листопад 2024 р.

9. Goh Y та ін. Множинна системна атрофія [опубліковано онлайн до друку, 16 березня 2023 р.]. Практ Нейрол. 2023; practneurol-2020-002797.

10. Стівенс Д та ін. Хвороба Помпе: клінічний, діагностичний і терапевтичний огляд. Curr Treat Options Neurol. 2022;24(11):573-588.

Джерело: Bayer AG

Опубліковано : 2024-11-08 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова