تعلن شركة Avadel Pharmaceuticals عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Lumryz (أوكسيبات الصوديوم) للتعليق الفموي ممتد المفعول (CIII) لعلاج الجمدة أو النعاس المفرط أثناء النهار لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم 7 سنوات فما فوق والذين يعانون من الخدار

اتبع Drugslib على

دبلن، 17 أكتوبر 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – أعلنت شركة Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL)، وهي شركة أدوية حيوية تركز على تحويل الأدوية لتغيير حياة الناس، اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على تطبيقها الدوائي الجديد التكميلي (sNDA) لدواء Lumryz لعلاج الجمدة أو EDS لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم 7 سنوات فما فوق والذين يعانون من الخدار.

"تمثل هذه الموافقة علامة فارقة مهمة لمجتمع الخدار، وخاصة لدى الشباب مرضى الخدار ومقدمي الرعاية لهم الذين يواجهون تحديات كبيرة مرتبطة بالاستيقاظ في منتصف الليل لاستكمال أنظمة العلاج. ومع توسيع هذا التصنيف، أصبح لدى مرضى الخدار من الأطفال الذين تبلغ أعمارهم 7 سنوات فما فوق والذين يعانون من الخدار نفس الخيار الذي يتمتع به المرضى البالغون المصابون بالخدار - وهو اختيار خيار العلاج مرة واحدة كل ليلة والذي لا يعطل النوم للحصول على جرعة منتصف الليل. Divis، الرئيس التنفيذي لشركة Avadel Pharmaceuticals. "في أقل من عامين، خطت Avadel خطوات كبيرة في ترسيخ التزامنا بتطوير الأدوية التحويلية لاضطرابات النوم. ويتضمن ذلك إطلاق Lumryz بنجاح للمرضى البالغين الذين يعانون من الخدار، وبدء المرحلة الثالثة من التجربة المحورية لتقييم Lumryz لعلاج فرط النوم مجهول السبب، والآن توسيع Lumryz ليشمل مرضى الخدار لدى الأطفال.

"لقد قمت بوصف أوكسيبات الصوديوم للأطفال والمراهقين المصابين بالخدار لسنوات حيث رأيت مدى فعالية هذا الدواء وإمكانية استخدامه بأمان،" قالت آن ماري مورس، طبيبة أطفال معتمدة من مجلس الإدارة ومدربة على الزمالة. طبيب أعصاب وأخصائي طب النوم في Geisinger Health System. "وقبل ذلك، على الرغم من أن العديد من العائلات شهدت أيضًا تحولًا في حياة أطفالها، فقد رفضت أيضًا العديد من العائلات تناول الدواء، أو توقفت عن تناوله بعد البدء، بسبب التحدي الذي واجهته أو تخشى تجربته مع الاستيقاظ القسري الذي يسبب يقظة مقصودة. اضطراب ليلي، قوبل في كثير من الأحيان بقتال مرهق، لأخذ الجرعة الثانية من الجيل الأول من الأوكسيبات. إن موافقة إدارة الغذاء والدواء الموسعة على Lumryz تسمح لي الآن بالمشاركة مع مرضاي وعائلاتهم بأن هناك علاجًا معتمدًا من إدارة الغذاء والدواء يقدم جرعة واحدة من الدواء قبل النوم، ويتم توفيرها في علبة مملوءة مسبقًا. يمكنني الآن تقديم المزيد من الخيارات لعدد أكبر من المرضى مما يسمح لي بمواصلة دوري كشريك في رحلات مرضاي."

الخدار هو حالة عصبية مزمنة تضعف قدرة الدماغ على تنظيم النوم واليقظة. تؤثر هذه الحالة على ما يقرب من 1 من كل 2000 شخص في الولايات المتحدة، حيث يكون ما يقرب من 5٪ من المرضى تحت سن 18 عامًا. أعراض الخدار هي EDS وقد تشمل أيضًا فقدان مفاجئ في قوة العضلات عادة ما يكون ناجمًا عن الانفعالات القوية (الجمدة). )، اضطراب النوم أثناء الليل، وشلل النوم، والهلوسة عند النوم أو الاستيقاظ.

لومريز عبارة عن تركيبة ممتدة المفعول من أوكسيبات الصوديوم تؤخذ مرة واحدة قبل النوم وقد تمت الموافقة عليها لأول مرة من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في 1 مايو 2023، لعلاج الجمدة أو EDS لدى المرضى البالغين المصابين بالخدار.

تمت الموافقة على Lumryz من قبل إدارة الغذاء والدواء لاستخدامه في علاج الجمدة أو EDS لدى الأطفال المصابين بالخدار بعمر 7 سنوات فما فوق في 16 أكتوبر 2024، وتم منحه حصريًا للأدوية اليتيمة حتى 16 أكتوبر 2031.

يحتوي Lumryz على تحذير مضمن باعتباره مثبطًا للجهاز العصبي المركزي، ولاحتمال إساءة استخدامه وإساءة استخدامه. Lumryz متاح فقط من خلال برنامج مقيد بموجب استراتيجية تقييم المخاطر والتخفيف من آثارها والتي تسمى Lumryz REMS. كانت التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا (نسبة الإصابة > 5% وأكبر من الدواء الوهمي) التي تم الإبلاغ عنها لجميع جرعات Lumryz مجتمعة في تجربة للبالغين المصابين بالخدار هي الغثيان، والدوخة، وسلس البول، والصداع، والقيء. وبالمثل، في تجربة لمرضى الخدار عند الأطفال الذين يتلقون أوكسيبات الصوديوم فورية الإطلاق، كانت التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا (معدل الإصابة ≥5%) هي الغثيان، وسلس البول، والقيء، والصداع، وانخفاض الوزن، وانخفاض الشهية، والدوخة، والمشي أثناء النوم.

حول Lumryz™ (أوكسيبات الصوديوم) للتعليق الفموي ممتد المفعولLumryz هو دواء أوكسيبات الصوديوم ممتد المفعول تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في 1 مايو 2023، باعتباره الدواء الأول ولمرة واحدة فقط. – علاج وقت النوم للجمدة أو النعاس المفرط أثناء النهار (EDS) لدى البالغين المصابين بالخدار.  في 16 أكتوبر 2024، تمت الموافقة على Lumryz أيضًا كعلاج مرة واحدة قبل النوم لعلاج الجمدة أو EDS لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم 7 سنوات فما فوق والذين يعانون من الخدار.  تم دعم موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Lumryz من خلال نتائج REST-ON، وهي تجربة المرحلة الثالثة المحورية العشوائية مزدوجة التعمية التي يتم التحكم فيها بالعلاج الوهمي في البالغين المصابين بالخدار. أظهر لومريز تحسينات ذات دلالة إحصائية وذات معنى سريريًا في نقاط النهاية الأولية الثلاثة المشتركة: EDS (MWT)، والتقييم الشامل للأطباء لأداء المرضى (CGI-I)، وهجمات الجمدة، لجميع الجرعات الثلاث التي تم تقييمها عند مقارنتها بالعلاج الوهمي.   وبموافقتها في مايو 2023، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أيضًا 7 سنوات من حصرية الدواء اليتيم لشركة Lumryz لعلاج الجمدة أو EDS لدى البالغين المصابين بالخدار بسبب اكتشاف التفوق السريري لـ Lumryz مقارنة بعلاجات الأوكسيبات المتاحة حاليًا. على وجه الخصوص، وجدت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أن Lumryz يقدم مساهمة كبيرة في رعاية المرضى مقارنة بمنتجات أوكسيبات المتاحة حاليًا والتي يتم تناولها مرتين ليلاً من خلال توفير نظام جرعات مرة واحدة كل ليلة يتجنب الاستيقاظ الليلي لتناول جرعة ثانية.

نبذة عن شركة Avadel Pharmaceuticals plc

شركة Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL) هي شركة أدوية حيوية تركز على تحويل الأدوية لتغيير حياة الناس. يتضمن نهجنا تطبيق حلول مبتكرة لتطوير الأدوية التي تعالج التحديات التي يواجهها المرضى مع خيارات العلاج الحالية. تمت الموافقة على منتج Avadel التجاري، Lumryz، من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) باعتباره أوكسيبات الأول والوحيد الذي يستخدم مرة واحدة في وقت النوم لعلاج الجمدة أو EDS لدى كل من البالغين والأطفال المصابين بالخدار. لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة www.avadel.com.

الاستطباباتلومريز (أوكسيبات الصوديوم) للتعليق عن طريق الفم ممتد المفعول هو دواء موصوف طبيًا يستخدم لعلاج الأعراض التالية لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم 7 سنوات فما فوق والذين يعانون من الخدار:

  • بداية مفاجئة للعضلات الضعيفة أو المشلولة (الجمدة)
  • النعاس المفرط أثناء النهار (EDS)

    • معلومات أمان مهمة قوي >

    تحذير: تناول Lumryz™ (أوكسيبات الصوديوم) مع مثبطات الجهاز العصبي المركزي الأخرى، مثل الأدوية المستخدمة لتجعلك تغفو، بما في ذلك المسكنات الأفيونية، والبنزوديازيبينات، والمهدئات. مضادات الاكتئاب، مضادات الذهان، الأدوية المهدئة المضادة للصرع، التخدير العام، مرخيات العضلات، الكحول أو المخدرات في الشوارع، قد تسبب مشاكل طبية خطيرة، بما في ذلك صعوبة في التنفس (اكتئاب الجهاز التنفسي)، وانخفاض ضغط الدم (انخفاض ضغط الدم)، وتغيرات في اليقظة (النعاس)، والإغماء. (الإغماء) والموت.العنصر النشط في Lumryz (أوكسيبات الصوديوم) هو شكل من أشكال غاما هيدروكسي بوتيرات (GHB)، وهي مادة خاضعة للرقابة. إن إساءة استخدام أو سوء استخدام GHB وحده أو مع مثبطات الجهاز العصبي المركزي الأخرى (الأدوية التي تسبب تغيرات في اليقظة أو الوعي) قد تسبب في آثار جانبية خطيرة. وتشمل هذه الآثار النوبات، وصعوبة التنفس (الاكتئاب التنفسي)، والتغيرات في اليقظة (النعاس)، والغيبوبة والموت. اتصل بطبيبك على الفور إذا كان لديك أي من هذه الآثار الجانبية الخطيرة.وبسبب هذه المخاطر، فإن Lumryz متاح فقط بوصفة طبية ويتم صرفه من خلال الصيدليات المعتمدة في Lumryz REMS. يجب أن تكون مسجلاً في Lumryz REMS لتلقي Lumryz. مزيد من المعلومات متاحة على www.LumryzREMS.com أو عن طريق الاتصال بالرقم 1-877-453-1029.

    لا تتناول Lumryz إذا كنت تتناول أو يتناول طفلك أدوية منومة أو مهدئات أخرى (أدوية تسبب النعاس)، أو تشرب الكحول أو تعاني من مشكلة نادرة تسمى نقص هيدروجيناز شبه ألدهيد السكسينيك.

    احتفظ بـ Lumryz في مكان آمن لمنع إساءة الاستخدام وسوء الاستخدام. قد يؤدي بيع Lumryz أو التخلي عنه إلى الإضرار بالآخرين وهو مخالف للقانون. أخبر طبيبك إذا كنت أنت أو طفلك قد تعاطيت أو كنت تعتمد على الكحول أو الأدوية الموصوفة أو مخدرات الشوارع.

    يجب على أي شخص يتناول لومريز ألا يفعل أي شيء يتطلب منه أن يكون مستيقظًا تمامًا أو يشكل خطورة، بما في ذلك قيادة السيارة، أو استخدام الآلات الثقيلة أو الطيران بالطائرة، لمدة ست (6) ساعات على الأقل بعد تناول لومريز. لا ينبغي القيام بهذه الأنشطة حتى تعرف مدى تأثير لومريز عليك.

    إن النوم بسرعة، بما في ذلك أثناء الوقوف أو أثناء النهوض من السرير، قد أدى إلى السقوط مع إصابات تطلبت دخول بعض الأشخاص إلى المستشفى. .

    يمكن أن يسبب Lumryz آثارًا جانبية خطيرة، بما في ذلك ما يلي:

  • مشاكل في التنفس، بما في ذلك التنفس البطيء، صعوبة في التنفس و/أو فترات قصيرة من عدم التنفس أثناء النوم (على سبيل المثال، توقف التنفس أثناء النوم). الأشخاص الذين يعانون بالفعل من مشاكل في التنفس أو الرئة لديهم فرصة أكبر للإصابة بمشاكل في التنفس عند تناول لومريز.
  • مشاكل الصحة العقلية، بما في ذلك الارتباك، أو رؤية أو سماع أشياء غير حقيقية (الهلوسة)، أفكار غير عادية أو مزعجة (تفكير غير طبيعي)، الشعور بالقلق أو الانزعاج، الاكتئاب، أفكار عن قتل نفسك أو محاولة قتل نفسك، زيادة التعب، الشعور بالذنب أو عدم القيمة وصعوبة التركيز. أخبر طبيبك إذا كنت أنت أو طفلك مصابًا بالاكتئاب أو عانيت منه أو حاولت إيذاء نفسك. اتصل بطبيبك على الفور إذا كنت تعاني أنت أو طفلك من أعراض مشاكل الصحة العقلية أو تغير في الوزن أو الشهية.
  • المشي أثناء النوم. يمكن أن يسبب المشي أثناء النوم إصابات. اتصل بطبيبك إذا بدأت أنت أو طفلك في المشي أثناء النوم.

    • أخبر طبيبك إذا كنت أنت أو طفلك تتبع نظامًا غذائيًا مقيدًا بالملح أو تعاني من ارتفاع ضغط الدم، أو قصور القلب، أو مشاكل في الكلى. يحتوي Lumryz على الكثير من الصوديوم (الملح) وقد لا يكون مناسبًا لك. تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لـ Lumryz لدى البالغين الغثيان والدوار والتبول اللاإرادي والصداع والقيء. قد تزداد الآثار الجانبية عند تناول جرعات أعلى من Lumryz. تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لدى الأطفال الغثيان والتبول اللاإرادي والقيء والصداع وانخفاض الوزن وانخفاض الشهية والدوخة والمشي أثناء النوم. يمكن أن يسبب لومريز الاعتماد الجسدي والرغبة الشديدة في تناول الدواء عندما لا يتم تناوله وفقًا للتعليمات. هذه ليست جميع الآثار الجانبية المحتملة لللومريز.

    لمزيد من المعلومات، اسأل طبيبك أو الصيدلي. اتصل بطبيبك للحصول على المشورة الطبية حول الآثار الجانبية.

    ننصحك بالإبلاغ عن الآثار الجانبية السلبية للأدوية الموصوفة إلى إدارة الغذاء والدواء. تفضل بزيارة www.fda.gov/medwatch، أو اتصل بالرقم 1-800-FDA-1088.

    يرجى الاطلاع على معلومات الوصفة الكاملة، بما في ذلك التحذير المعبأ.

    الإفصاح التحذيري فيما يتعلق بالبيانات التطلعية يتضمن هذا البيان الصحفي "بيانات تطلعية". " بالمعنى المقصود في المادة 27 أ من قانون الأوراق المالية لعام 1933 والقسم 21 هـ من قانون الأوراق المالية لعام 1934. وتتعلق هذه البيانات التطلعية بتوقعاتنا المستقبلية ومعتقداتنا وخططنا واستراتيجياتنا وأهدافنا ونتائجنا وظروفنا وأدائنا المالي، توقعات أو أحداث أخرى. تتضمن هذه البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، التوقعات المتعلقة بالسلامة والفوائد العلاجية المحتملة لـ Lumryz وتفضيل السوق والواصف له في علاج الجمدة وEDS لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم 7 سنوات فما فوق والذين يعانون من الخدار؛ والأدوية اليتيمة الحصرية للأطفال الخاصة بـ Lumryz والفوائد المحتملة الناتجة عن هذا التفرد. في بعض الحالات، يمكن تحديد البيانات التطلعية من خلال استخدام كلمات مثل "سوف"، "قد"، "يمكن"، "نعتقد"، "نتوقع"، "نتطلع"، "على المسار الصحيح"، "التوجيه". "،" "نتوقع"، "نقدر"، "نخطط"، "الخطوات القادمة" وما شابهها من عبارات ونفيها (إن وجدت).

    تستند البيانات التطلعية للشركة إلى التقديرات والافتراضات التي تم وضعها ضمن حدود معرفتنا بأعمالنا وعملياتنا والتي نعتبرها معقولة. ومع ذلك، فإن أعمال الشركة وعملياتها معرضة لمخاطر كبيرة، ونتيجة لذلك، لا يمكن ضمان أن النتائج الفعلية ونتائج أعمال الشركة وعملياتها لن تختلف ماديًا عن النتائج المتوخاة في مثل هذه البيانات التطلعية. . تشمل العوامل التي قد تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية عن التوقعات الواردة في البيانات التطلعية للشركة المخاطر والشكوك الموضحة في قسم "عوامل الخطر" من الجزء الأول، البند 1أ من التقرير السنوي للشركة وفقًا للنموذج 10-K للسنة المنتهية. 31 ديسمبر 2023، والذي تم تقديمه إلى هيئة الأوراق المالية والبورصة (SEC) في 29 فبراير 2024، والإيداعات اللاحقة للجنة الأوراق المالية والبورصات. البيانات التطلعية تتحدث فقط اعتبارًا من تاريخ إصدارها ولا تمثل ضمانات للأداء المستقبلي. وبناءً على ذلك، لا ينبغي عليك الاعتماد بشكل غير مبرر على البيانات التطلعية. لا تتحمل الشركة أي التزام بتحديث أو مراجعة بياناتنا التطلعية علنًا، باستثناء ما يقتضيه القانون.

    المصدر: Avadel Pharmaceuticals plc

    نشر : 2024-10-24 12:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية