Avadel Pharmaceuticals oznamuje schválení FDA pro Lumryz (nátriumoxybutyrát) perorální suspenze s prodlouženým uvolňováním (CIII) pro léčbu kataplexie nebo nadměrné denní spavosti u pacientů ve věku 7 let a starších s narkolepsií

Sledujte Drugslib

DUBLIN, 17. října 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL), biofarmaceutická společnost zaměřená na přeměnu léků za účelem transformace životů, dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil jeho doplňková nová léková aplikace (sNDA) pro Lumryz pro léčbu kataplexie nebo EDS u pacientů ve věku 7 let a starších s narkolepsií.

„Toto schválení představuje důležitý milník pro komunitu narkolepsií, konkrétně pro mladší pacienti s narkolepsií a jejich pečovatelé, kteří čelí významným problémům spojeným s probouzením se uprostřed noci, aby dokončili léčebné režimy. S tímto rozšířením označení mají nyní dětští pacienti ve věku 7 let a starší žijící s narkolepsií stejnou možnost, jako mají dospělí pacienti s narkolepsií – vybrat si možnost léčby jednou za noc, která nenaruší spánek uprostřed noci,“ řekl Greg. Divis, generální ředitel společnosti Avadel Pharmaceuticals. „Za méně než dva roky Avadel udělal velké pokroky v ustavení našeho závazku k vývoji transformativních léků na poruchy spánku. To zahrnuje úspěšné spuštění Lumryzu pro dospělou populaci s narkolepsií, zahájení klíčové studie fáze 3 hodnotící Lumryz pro léčbu idiopatické hypersomnie a nyní rozšíření Lumryzu do dětské populace s narkolepsií.“

"Dětem a dospívajícím s narkolepsií předepisuji nátriumoxybutyrát po celá léta, protože jsem viděla, jak účinný je tento lék a jak jej lze bezpečně používat," řekla Anne Marie Morse, DO, certifikovaná pediatrická lékařka s odborným výcvikem. neurolog a specialista na spánkovou medicínu ve společnosti Geisinger Health System. „A před tím, ačkoli četné rodiny byly také svědky proměny v životě svých dětí, měl jsem také mnoho rodin, které odmítly léky nebo přestaly po zahájení léčby kvůli výzvě, kterou zažily nebo se bály zažít nucené probuzení způsobující cílevědomé noční narušení, mnohokrát se setkalo s vyčerpávajícím bojem, aby si vzal druhou dávku oxybatů první generace. Rozšířené schválení FDA pro Lumryz mi nyní umožňuje sdílet se svými pacienty a jejich rodinami, že existuje léčba schválená FDA, která nabízí jednu dávku léku před spaním v předem naplněném balíčku. Nyní mohu nabídnout více možností více pacientům, což mi umožňuje pokračovat ve své roli partnera na cestách mých pacientů."

Narkolepsie je chronické neurologické onemocnění, které zhoršuje schopnost mozku regulovat spánek a bdění. Tento stav postihuje přibližně 1 z 2 000 lidí ve Spojených státech, kde je zhruba 5 % pacientů mladších 18 let. Příznaky narkolepsie jsou EDS a mohou také zahrnovat náhlou ztrátu svalového tonusu obvykle vyvolanou silnými emocemi (kataplexie). ), narušený noční spánek, spánková paralýza a halucinace při usínání nebo probouzení.

Lumryz je přípravek na před spaním s prodlouženým uvolňováním sodným oxybutyrátu a byl poprvé schválen FDA 1. května 2023 pro léčbu kataplexie nebo EDS u dospělých pacientů s narkolepsií.

Lumryz byl schválen FDA pro použití při léčbě kataplexie nebo EDS u dětské populace s narkolepsií ve věku 7 let a starší dne 16. října 2024 a byla mu udělena exkluzivita pro léčiva pro vzácná onemocnění do 16. října 2031.

Lumryz má v rámečku varování jako látka tlumící centrální nervový systém a pro jeho potenciál ke zneužití a zneužití. Lumryz je k dispozici pouze prostřednictvím omezeného programu v rámci strategie hodnocení a zmírňování rizik nazývané Lumryz REMS. Nejčastější nežádoucí účinky (výskyt > 5 % a vyšší než u placeba) hlášené u všech dávek přípravku Lumryz v kombinaci ve studii u dospělých s narkolepsií byly nauzea, závratě, enuréza, bolest hlavy a zvracení. Podobně ve studii s pediatrickými pacienty s narkolepsií, kteří dostávali natrium-oxybutyrát s okamžitým uvolňováním, byly nejčastěji pozorovanými nežádoucími reakcemi (incidence ≥ 5 %) nauzea, enuréza, zvracení, bolest hlavy, snížená hmotnost, snížená chuť k jídlu, závratě a náměsíčnost.

O Lumryz™ (nátriumoxybutyrát) pro perorální suspenzi s prodlouženým uvolňovánímLumryz je lék na bázi oxybutyrátu sodného s prodlouženým uvolňováním schválený FDA 1. května 2023 jako první a jediný - léčba kataplexie nebo nadměrné denní ospalosti (EDS) před spaním u dospělých s narkolepsií.  16. října 2024 byl Lumryz dodatečně schválen jako léčba kataplexie nebo EDS jednou před spaním u pacientů ve věku 7 let a starších s narkolepsií.  Schválení přípravku Lumryz FDA bylo podpořeno výsledky REST-ON, randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované, klíčové studie fáze 3 u dospělých s narkolepsií. Lumryz prokázal u všech tří hodnocených dávek ve srovnání s placebem statisticky významná a klinicky významná zlepšení ve třech primárních cílových parametrech: EDS (MWT), celkové hodnocení fungování pacientů klinickými lékaři (CGI-I) a záchvaty kataplexie.   Se svým schválením v květnu 2023 FDA také udělila 7 let exkluzivity léku na vzácná onemocnění společnosti Lumryz pro léčbu kataplexie nebo EDS u dospělých s narkolepsií kvůli zjištění klinické převahy Lumryzu ve srovnání s aktuálně dostupnou léčbou oxybutyrátem. FDA konkrétně zjistila, že Lumryz významně přispívá k péči o pacienty oproti aktuálně dostupným produktům oxybate podávaným dvakrát denně tím, že poskytuje režim dávkování jednou za noc, který zabraňuje nočnímu vzrušení kvůli užití druhé dávky.

O společnosti Avadel Pharmaceuticals plc

Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL) je biofarmaceutická společnost zaměřená na přeměnu léků za účelem transformace životů. Náš přístup zahrnuje aplikaci inovativních řešení při vývoji léků, které řeší problémy, kterým pacienti čelí při současných možnostech léčby. Komerční produkt Avadel, Lumryz, byl schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) jako první a jediný oxybutyrát podávaný před spaním pro léčbu kataplexie nebo EDS u dospělých i pediatrů s narkolepsií. Více informací naleznete na www.avadel.com.

INDIKACELumryz (nátriumoxybutyrát) pro perorální suspenzi s prodlouženým uvolňováním je lék na předpis používaný k léčbě následujících příznaků u pacientů ve věku 7 let a starších s narkolepsií:

  • náhlý nástup ochablých nebo paralyzovaných svalů (kataplexie)
  • nadměrná denní ospalost (EDS)

    • DŮLEŽITÉ BEZPEČNOSTNÍ INFORMACE strong>

    VAROVÁNÍ: Užívání přípravku Lumryz™ (nátriumoxybutyrát) s jinými látkami tlumícími centrální nervový systém (CNS), jako jsou léky používané k usínání, včetně opioidních analgetik, benzodiazepinů, sedativ antidepresiva, antipsychotika, sedativní antiepileptika, celková anestetika, myorelaxancia, alkohol nebo pouliční drogy, mohou způsobit vážné zdravotní problémy, včetně potíží s dýcháním (respirační deprese), nízkého krevního tlaku (hypotenze), změn bdělosti (ospalosti), mdloby (synkopa) a smrt.Účinná látka přípravku Lumryz (oxybutyrát sodný) je formou gama hydroxybutyrátu (GHB), kontrolované látky. Zneužívání nebo nesprávné užívání ilegálního GHB samotného nebo s jinými látkami tlumícími CNS (léky, které způsobují změny bdělosti nebo vědomí) způsobilo vážné vedlejší účinky. Tyto účinky zahrnují záchvaty, potíže s dýcháním (respirační deprese), změny bdělosti (ospalost), kóma a smrt. Okamžitě zavolejte svého lékaře, pokud máte některý z těchto závažných nežádoucích účinků.Kvůli těmto rizikům je Lumryz dostupný pouze na lékařský předpis a plněn prostřednictvím certifikovaných lékáren v Lumryz REMS. Chcete-li získat Lumryz, musíte být zaregistrováni v Lumryz REMS. Další informace jsou k dispozici na www.LumryzREMS.com nebo na telefonním čísle 1-877-453-1029.

    Neužívejte Lumryz, pokud užíváte nebo vaše dítě užívá jiné léky na spaní nebo sedativa (léky způsobující ospalost), pijete alkohol nebo máte vzácný problém nazývaný nedostatek sukcinátsemialdehyddehydrogenázy.

    Uchovávejte Lumryz na bezpečném místě, abyste zabránili zneužití a zneužití. Prodej nebo rozdávání Lumryz může poškodit ostatní a je v rozporu se zákonem. Informujte svého lékaře, pokud jste vy nebo vaše dítě někdy zneužívali nebo byli závislí na alkoholu, lécích na předpis nebo pouličních drogách.

    Každý, kdo užívá přípravek Lumryz, by alespoň šest (6) hodin po užití přípravku Lumryz neměl dělat nic, co vyžaduje, aby byl zcela vzhůru, nebo je nebezpečné, včetně řízení auta, používání těžkých strojů nebo létání v letadle. Tyto činnosti byste neměli dělat, dokud nebudete vědět, jak na vás Lumryz působí.

    Rychlé usínání, včetně stání nebo vstávání z postele, vedlo k pádům se zraněním, které si vyžádalo hospitalizaci některých lidí .

    Lumryz může způsobit závažné nežádoucí účinky, včetně následujících:

  • Problémy s dýcháním, včetně pomalejšího dýchání, potíže s dýcháním a/nebo krátká období nedýchání během spánku (např. spánková apnoe). Lidé, kteří již mají problémy s dýcháním nebo plícemi, mají vyšší pravděpodobnost, že budou mít problémy s dýcháním, když užívají Lumryz.
  • Problémy s duševním zdravím, včetně zmatenosti, vidění nebo slyšení věcí, které nejsou skutečné (halucinace), neobvyklé nebo rušivé myšlenky (abnormální myšlení), pocit úzkosti nebo rozrušení, deprese, myšlenky na sebevraždu nebo pokus o sebevraždu, zvýšená únava, pocity viny nebo bezcennosti a potíže se soustředěním. Informujte svého lékaře, pokud vy nebo vaše dítě máte nebo jste měli depresi nebo jste se pokusili ublížit.Pokud vy nebo vaše dítě máte příznaky duševních problémů nebo změnu hmotnosti nebo chuti k jídlu, zavolejte ihned svého lékaře.
  • Náměsíčnost. Náměsíčnost může způsobit zranění. Zavolejte svého lékaře, pokud vy nebo vaše dítě začnete náměsíčnost.

    • Sdělte svému lékaři, pokud vy nebo vaše dítě držíte dietu s omezením soli nebo máte vysoký krevní tlak, srdeční selhání nebo problémy s ledvinami. Lumryz obsahuje velké množství sodíku (soli) a nemusí být pro vás vhodný. Mezi nejčastější vedlejší účinky přípravku Lumryz u dospělých patří nevolnost, závratě, noční pomočování, bolest hlavy a zvracení. Vaše nežádoucí účinky se mohou zvýšit, když užíváte vyšší dávky Lumryzu. Mezi nejčastější vedlejší účinky u dětí patří nevolnost, noční pomočování, zvracení, bolest hlavy, snížení hmotnosti, snížená chuť k jídlu, závratě a náměsíčnost. Lumryz může způsobit fyzickou závislost a touhu po léku, pokud se neužívá podle pokynů. Toto nejsou všechny možné vedlejší účinky přípravku Lumryz.

    Další informace získáte od svého lékaře nebo lékárníka. Zavolejte svého lékaře a požádejte o radu ohledně vedlejších účinků.

    Doporučujeme vám nahlásit negativní vedlejší účinky léků na předpis FDA. Navštivte www.fda.gov/medwatch nebo zavolejte na číslo 1-800-FDA-1088.

    Prosím, přečtěte si úplné informace o předepisování, včetně upozornění v rámečku.

    Výstražné prohlášení týkající se výhledových prohlášeníTato tisková zpráva obsahuje „výhledová prohlášení “ ve smyslu oddílu 27A zákona o cenných papírech z roku 1933 a oddílu 21E zákona o burze cenných papírů z roku 1934. Tato výhledová prohlášení se týkají našich budoucích očekávání, přesvědčení, plánů, strategií, cílů, výsledků, podmínek, finanční výkonnosti, vyhlídky nebo jiné události. Taková výhledová prohlášení zahrnují, ale nejsou omezena na očekávání týkající se bezpečnosti a potenciálního terapeutického přínosu a preference trhu a předepisujícího lékaře pro Lumryz při léčbě kataplexie a EDS u pacientů ve věku 7 let a starších s narkolepsií; a pediatrická exkluzivita léku na vzácná onemocnění pro Lumryz a potenciální výhody vyplývající z takové exkluzivity. V některých případech lze výhledová prohlášení identifikovat pomocí slov jako „bude“, „může“, „mohou“, „věřit“, „očekávat“, „těšit se dopředu“, „na cestě“, „vodit“. , "předvídat", "odhadovat", "projekt", "další kroky" a podobné výrazy a jejich zápory (pokud jsou použitelné).

    Výhledová prohlášení společnosti jsou založena na odhadech a předpokladech, které jsou učiněny v rámci našich znalostí o našem podnikání a operacích a které považujeme za přiměřené. Podnikání a operace společnosti však podléhají značným rizikům a v důsledku toho nelze zaručit, že skutečné výsledky a výsledky podnikání a operací společnosti se nebudou podstatně lišit od výsledků uvažovaných v takových výhledových prohlášeních. . Mezi faktory, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky budou lišit od očekávání ve výhledových prohlášeních společnosti, patří rizika a nejistoty popsané v části „Rizikové faktory“ části I, bod 1A výroční zprávy společnosti na formuláři 10-K za rok končící 31. prosince 2023, který byl podán Komisi pro cenné papíry (SEC) dne 29. února 2024, a následná podání SEC. Výhledová prohlášení hovoří pouze k datu, kdy byla učiněna, a nejsou zárukou budoucí výkonnosti. V souladu s tím byste neměli nepatřičně spoléhat na výhledová prohlášení. Společnost nepřebírá žádnou povinnost veřejně aktualizovat nebo revidovat naše výhledová prohlášení, s výjimkou případů, kdy to vyžaduje zákon.

    Zdroj: Avadel Pharmaceuticals plc

    Vyslán : 2024-10-24 12:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova