Avadel Pharmaceuticals gibt die FDA-Zulassung von Lumryz (Natriumoxybat) oraler Retardsuspension (CIII) zur Behandlung von Kataplexie oder übermäßiger Tagesschläfrigkeit bei Patienten ab 7 Jahren mit Narkolepsie bekannt

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DUBLIN, 17. Oktober 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Transformation von Medikamenten zur Veränderung von Leben konzentriert, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die Zulassung erteilt hat seinen ergänzenden neuen Arzneimittelantrag (sNDA) für Lumryz zur Behandlung von Kataplexie oder EDS bei Patienten ab 7 Jahren mit Narkolepsie.

„Diese Zulassung stellt einen wichtigen Meilenstein für die Narkolepsie-Gemeinschaft dar, insbesondere für jüngere.“ Narkolepsiepatienten und ihre Betreuer stehen vor erheblichen Herausforderungen, wenn sie mitten in der Nacht aufwachen, um ihre Behandlungspläne abzuschließen. Mit dieser Etikettenerweiterung haben pädiatrische Patienten ab 7 Jahren, die an Narkolepsie leiden, jetzt die gleiche Option wie erwachsene Patienten mit Narkolepsie: Sie können eine Behandlungsoption einmal pro Nacht wählen, die den Schlaf für eine Dosis mitten in der Nacht nicht stört“, sagte Greg Divis, Chief Executive Officer von Avadel Pharmaceuticals. „In weniger als zwei Jahren hat Avadel große Fortschritte dabei gemacht, unser Engagement für die Entwicklung transformativer Medikamente gegen Schlafstörungen zu etablieren. Dazu gehört die erfolgreiche Einführung von Lumryz für die erwachsene Narkolepsiepopulation, die Einleitung einer Phase-3-Zulassungsstudie zur Evaluierung von Lumryz für die Behandlung von idiopathischer Hypersomnie und nun die Ausweitung von Lumryz auf die pädiatrische Narkolepsiepopulation.“

„Ich verschreibe seit Jahren Natriumoxybat für Kinder und Jugendliche mit Narkolepsie, da ich gesehen habe, wie wirksam dieses Medikament ist und sicher angewendet werden kann“, sagte Anne Marie Morse, DO, eine staatlich geprüfte und wissenschaftlich ausgebildete Kinderärztin Neurologe und Schlafmediziner am Geisinger Health System. „Obwohl auch zahlreiche Familien die Veränderung im Leben ihrer Kinder miterlebt haben, habe ich zuvor auch viele Familien erlebt, die die Einnahme von Medikamenten ablehnten oder nach Beginn absetzten, weil sie die Herausforderung erlebten oder befürchteten, dass ein erzwungenes Erwachen zu einem zielgerichteten Aufwachen führt nächtliche Störungen, oft verbunden mit einem erschöpfenden Kampf um die Einnahme der zweiten Dosis Oxybate der ersten Generation. Die erweiterte FDA-Zulassung für Lumryz ermöglicht es mir nun, meinen Patienten und ihren Familien mitzuteilen, dass es eine von der FDA zugelassene Behandlung gibt, die eine Einzeldosis Medikamente in einer vorgefüllten Packung vor dem Schlafengehen bietet. Ich kann jetzt mehr Patienten mehr Optionen anbieten, was es mir ermöglicht, meine Rolle als Partner auf dem Weg meiner Patienten fortzusetzen.“

Narkolepsie ist eine chronische neurologische Erkrankung, die die Fähigkeit des Gehirns, den Schlaf-Wach-Modus zu regulieren, beeinträchtigt Die Erkrankung betrifft etwa 1 von 2.000 Menschen in den Vereinigten Staaten, wobei etwa 5 % der Patienten unter 18 Jahre alt sind. Die Symptome einer Narkolepsie sind EDS und können auch einen plötzlichen Verlust des Muskeltonus umfassen, der normalerweise durch starke Emotionen ausgelöst wird (Kataplexie). ), gestörter Nachtschlaf, Schlafparalyse und Halluzinationen beim Einschlafen oder Aufwachen.

Lumryz ist eine Natriumoxybat-Retardformulierung einmal vor dem Schlafengehen und wurde erstmals am 1. Mai 2023 von der FDA für die Behandlung von Kataplexie oder EDS bei erwachsenen Patienten mit Narkolepsie zugelassen.

Lumryz wurde am 16. Oktober 2024 von der FDA für die Behandlung von Kataplexie oder EDS bei Kindern mit Narkolepsie ab 7 Jahren zugelassen und erhielt bis zum 16. Oktober 2031 die Orphan-Drug-Exklusivität.

Lumryz ist in einem Kasten mit der Warnung versehen, dass es ein Beruhigungsmittel für das Zentralnervensystem ist und dass es zu Missbrauch und Missbrauch führen kann. Lumryz ist nur über ein eingeschränktes Programm im Rahmen einer Risikobewertungs- und -minderungsstrategie namens Lumryz REMS verfügbar. Die häufigsten Nebenwirkungen (Inzidenz > 5 % und höher als bei Placebo), die in einer Studie mit Erwachsenen mit Narkolepsie für alle kombinierten Lumryz-Dosen berichtet wurden, waren Übelkeit, Schwindel, Enuresis, Kopfschmerzen und Erbrechen. Ebenso waren in einer Studie mit pädiatrischen Narkolepsiepatienten, die Natriumoxybat mit sofortiger Freisetzung erhielten, die am häufigsten beobachteten Nebenwirkungen (Inzidenz ≥ 5 %) Übelkeit, Enuresis, Erbrechen, Kopfschmerzen, Gewichtsabnahme, verminderter Appetit, Schwindel und Schlafwandeln.

Über Lumryz™ (Natriumoxybat) zur oralen Suspension mit verlängerter WirkstofffreisetzungLumryz ist ein Natriumoxybat-Medikament mit verlängerter Wirkstofffreisetzung, das am 1. Mai 2023 von der FDA als erstes und einziges Mal zugelassen wurde - Behandlung vor dem Schlafengehen bei Kataplexie oder übermäßiger Tagesschläfrigkeit (EDS) bei Erwachsenen mit Narkolepsie.  Am 16. Oktober 2024 wurde Lumryz zusätzlich als einmal vor dem Schlafengehen einzunehmende Behandlung von Kataplexie oder EDS bei Patienten ab 7 Jahren mit Narkolepsie zugelassen.  Die FDA-Zulassung von Lumryz wurde durch Ergebnisse von REST-ON gestützt, einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, zulassungsrelevanten Phase-3-Studie bei Erwachsenen mit Narkolepsie. Lumryz zeigte für alle drei bewerteten Dosen im Vergleich zu Placebo statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserungen bei den drei co-primären Endpunkten: EDS (MWT), Gesamtbeurteilung der Funktionsfähigkeit der Patienten durch Ärzte (CGI-I) und Kataplexie-Attacken.   Mit der Zulassung im Mai 2023 gewährte die FDA Lumryz außerdem sieben Jahre Orphan-Drug-Exklusivität für die Behandlung von Kataplexie oder EDS bei Erwachsenen mit Narkolepsie, da eine klinische Überlegenheit von Lumryz im Vergleich zu derzeit verfügbaren Oxybat-Behandlungen festgestellt wurde. Insbesondere stellte die FDA fest, dass Lumryz im Vergleich zu derzeit verfügbaren Oxybat-Produkten, die zweimal pro Nacht einzunehmen sind, einen großen Beitrag zur Patientenversorgung leistet, indem es einmal pro Nacht ein Dosierungsschema bietet, das eine nächtliche Erregung zur Einnahme einer zweiten Dosis vermeidet.

Über Avadel Pharmaceuticals plc

Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Transformation von Medikamenten zur Veränderung von Leben konzentriert. Unser Ansatz umfasst die Anwendung innovativer Lösungen bei der Entwicklung von Medikamenten, die den Herausforderungen gerecht werden, mit denen Patienten bei den aktuellen Behandlungsmöglichkeiten konfrontiert sind. Das kommerzielle Produkt von Avadel, Lumryz, wurde von der US-amerikanischen Food & Drug Administration (FDA) als erstes und einziges einmal vor dem Schlafengehen verabreichtes Oxybat zur Behandlung von Kataplexie oder EDS bei Erwachsenen und Kindern mit Narkolepsie zugelassen. Weitere Informationen finden Sie unter www.avadel.com.

INDIKATIONENLumryz (Natriumoxybat) zur oralen Suspension mit verlängerter Wirkstofffreisetzung ist ein verschreibungspflichtiges Arzneimittel zur Behandlung der folgenden Symptome bei Patienten ab 7 Jahren mit Narkolepsie:

  • plötzliches Einsetzen schwacher oder gelähmter Muskeln (Kataplexie)
  • übermäßige Tagesschläfrigkeit (EDS)

    • WICHTIGE SICHERHEITSHINWEISE

    WARNUNG: Einnahme von Lumryz™ (Natriumoxybat) zusammen mit anderen Mitteln zur Beruhigung des Zentralnervensystems (ZNS), wie z. B. Arzneimitteln, die Sie zum Einschlafen bringen, einschließlich Opioid-Analgetika, Benzodiazepinen und Beruhigungsmitteln Antidepressiva, Antipsychotika, sedierende Antiepileptika, Allgemeinanästhetika, Muskelrelaxantien, Alkohol oder Straßendrogen können schwerwiegende medizinische Probleme verursachen, darunter Atembeschwerden (Atemdepression), niedriger Blutdruck (Hypotonie), Veränderungen der Aufmerksamkeit (Schläfrigkeit) und Ohnmacht (Synkope) und Tod.Der Wirkstoff von Lumryz (Natriumoxybat) ist eine Form von Gammahydroxybutyrat (GHB), einer kontrollierten Substanz. Der Missbrauch oder Missbrauch von illegalem GHB allein oder zusammen mit anderen ZNS-Depressiva (Medikamente, die Veränderungen der Aufmerksamkeit oder des Bewusstseins hervorrufen) hat zu schwerwiegenden Nebenwirkungen geführt. Zu diesen Auswirkungen gehören Krampfanfälle, Atembeschwerden (Atemdepression), Veränderungen der Aufmerksamkeit (Schläfrigkeit), Koma und Tod. Rufen Sie sofort Ihren Arzt an, wenn Sie eine dieser schwerwiegenden Nebenwirkungen bemerken.Aufgrund dieser Risiken ist Lumryz nur auf Rezept erhältlich und wird über zertifizierte Apotheken im Lumryz REMS abgefüllt. Um Lumryz zu erhalten, müssen Sie beim Lumryz REMS angemeldet sein. Weitere Informationen erhalten Sie unter www.LumryzREMS.com oder telefonisch unter 1-877-453-1029.

    Nehmen Sie Lumryz nicht ein, wenn Sie oder Ihr Kind andere Schlafmittel oder Beruhigungsmittel (Arzneimittel, die Schläfrigkeit verursachen) einnehmen, Alkohol trinken oder an einem seltenen Problem namens Bernsteinsemialdehyd-Dehydrogenase-Mangel leiden.

    Bewahren Sie Lumryz an einem sicheren Ort auf, um Missbrauch und Missbrauch zu verhindern. Der Verkauf oder die Verschenkung von Lumryz kann anderen schaden und verstößt gegen das Gesetz. Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie oder Ihr Kind jemals Alkohol, verschreibungspflichtige Medikamente oder Drogen auf der Straße missbraucht haben oder davon abhängig waren.

    Wer Lumryz einnimmt, sollte mindestens sechs (6) Stunden nach der Einnahme von Lumryz nichts tun, was volle Wachsamkeit erfordert oder gefährlich ist, einschließlich Autofahren, Bedienen schwerer Maschinen oder Fliegen eines Flugzeugs. Diese Aktivitäten sollten nicht durchgeführt werden, bis Sie wissen, wie sich Lumryz auf Sie auswirkt.

    Schnelles Einschlafen, auch im Stehen oder beim Aufstehen aus dem Bett, hat zu Stürzen mit Verletzungen geführt, die bei einigen Menschen einen Krankenhausaufenthalt erforderlich machten .

    Lumryz kann schwerwiegende Nebenwirkungen verursachen, darunter die folgenden:

  • Atembeschwerden, einschließlich langsamere Atmung, Atembeschwerden und/oder kurze Phasen des Atemstillstands beim Schlafen (z. B. Schlafapnoe). Menschen, die bereits Atem- oder Lungenprobleme haben, haben ein höheres Risiko, Atemprobleme zu bekommen, wenn sie Lumryz einnehmen.
  • Psychische Gesundheitsprobleme, einschließlich Verwirrung, Sehen oder Hören von Dingen, die nicht real sind (Halluzinationen), ungewöhnliche oder beunruhigende Gedanken (abnormales Denken), Angstgefühle oder Aufregung, Depression, Selbstmordgedanken oder Selbstmordversuche, erhöhte Müdigkeit, Schuld- oder Wertlosigkeitsgefühle und Konzentrationsschwierigkeiten. Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie oder Ihr Kind an Depressionen leiden oder gelitten haben oder versucht haben, sich selbst zu verletzen. Rufen Sie sofort Ihren Arzt an, wenn Sie oder Ihr Kind Symptome von psychischen Problemen oder eine Gewichts- oder Appetitveränderung haben.
  • Schlafwandeln. Schlafwandeln kann Verletzungen verursachen. Rufen Sie Ihren Arzt an, wenn Sie oder Ihr Kind anfangen zu schlafwandeln.

    • Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie oder Ihr Kind eine salzarme Diät einhalten oder an hohem Blutdruck, Herzversagen oder Nierenproblemen leiden. Lumryz enthält viel Natrium (Salz) und ist möglicherweise nicht für Sie geeignet. Zu den häufigsten Nebenwirkungen von Lumryz bei Erwachsenen gehören Übelkeit, Schwindel, Bettnässen, Kopfschmerzen und Erbrechen. Ihre Nebenwirkungen können zunehmen, wenn Sie höhere Lumryz-Dosen einnehmen. Zu den häufigsten Nebenwirkungen bei Kindern gehören Übelkeit, Bettnässen, Erbrechen, Kopfschmerzen, Gewichtsverlust, verminderter Appetit, Schwindel und Schlafwandeln. Wenn Lumryz nicht bestimmungsgemäß eingenommen wird, kann es zu körperlicher Abhängigkeit und Verlangen nach dem Arzneimittel kommen. Dies sind nicht alle möglichen Nebenwirkungen von Lumryz.

    Für weitere Informationen fragen Sie Ihren Arzt oder Apotheker. Rufen Sie Ihren Arzt an, um ärztlichen Rat zu Nebenwirkungen einzuholen.

    Es wird Ihnen empfohlen, negative Nebenwirkungen verschreibungspflichtiger Medikamente der FDA zu melden. Besuchen Sie www.fda.gov/medwatch oder rufen Sie 1-800-FDA-1088 an.

    Bitte beachten Sie die vollständigen Verschreibungsinformationen, einschließlich der BOXED-Warnung.

    Vorsorgliche Offenlegung in Bezug auf zukunftsgerichtete AussagenDiese Pressemitteilung enthält „zukunftsgerichtete Aussagen“. „im Sinne von Abschnitt 27A des Securities Act von 1933 und Abschnitt 21E des Securities Exchange Act von 1934. Diese zukunftsgerichteten Aussagen beziehen sich auf unsere zukünftigen Erwartungen, Überzeugungen, Pläne, Strategien, Ziele, Ergebnisse, Bedingungen, finanziellen Leistungen, Interessenten oder andere Veranstaltungen. Zu diesen zukunftsgerichteten Aussagen gehören unter anderem Erwartungen hinsichtlich der Sicherheit und des potenziellen therapeutischen Nutzens von Lumryz sowie der Markt- und Verschreibungspräferenz für Lumryz bei der Behandlung von Kataplexie und EDS bei Patienten ab 7 Jahren mit Narkolepsie; und die pädiatrische Orphan Drug-Exklusivität für Lumryz und die potenziellen Vorteile, die sich aus dieser Exklusivität ergeben. In manchen Fällen sind zukunftsgerichtete Aussagen an der Verwendung von Wörtern wie „wird“, „könnte“, „könnte“, „glauben“, „erwarten“, „vorausschauend“, „auf dem richtigen Weg“ oder „Anleitung“ erkennbar ”, „antizipieren“, „schätzen“, „projizieren“, „nächste Schritte“ und ähnliche Ausdrücke sowie deren Verneinungen (falls zutreffend).

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    Quelle: Avadel Pharmaceuticals plc

    Gesendet : 2024-10-24 12:00

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