Avadel Pharmaceuticals anuncia la aprobación de la FDA de la suspensión oral de liberación prolongada (CIII) de Lumryz (oxibato de sodio) para el tratamiento de la cataplejía o la somnolencia diurna excesiva en pacientes de 7 años de edad o mayores con na

DUBLÍN, 17 de octubre de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL), una empresa biofarmacéutica centrada en transformar medicamentos para transformar vidas, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado su solicitud suplementaria de nuevo fármaco (sNDA) para Lumryz para el tratamiento de cataplexia o EDS en pacientes de narcolepsia de 7 años de edad y mayores.

“Esta aprobación representa un hito importante para la comunidad de narcolepsia, específicamente para los más jóvenes pacientes con narcolepsia y sus cuidadores que enfrentan desafíos importantes asociados con despertarse en medio de la noche para completar los regímenes de tratamiento. Con esta ampliación de la etiqueta, los pacientes pediátricos de 7 años o más que viven con narcolepsia ahora tienen la misma opción que tienen los pacientes adultos con narcolepsia: elegir una opción de tratamiento de una vez por noche que no interrumpa el sueño durante una dosis a mitad de la noche”, dijo Greg Divis, director ejecutivo de Avadel Pharmaceuticals. “En menos de dos años, Avadel ha logrado grandes avances en el establecimiento de nuestro compromiso con el desarrollo de medicamentos transformadores para los trastornos del sueño. Esto incluye el lanzamiento exitoso de Lumryz para la población adulta con narcolepsia, el inicio de un ensayo fundamental de fase 3 que evalúa Lumryz para el tratamiento de la hipersomnia idiopática y ahora la expansión de Lumryz a la población pediátrica con narcolepsia”.

"He estado recetando oxibato de sodio a niños y adolescentes con narcolepsia durante años, ya que he visto cuán efectivo es este medicamento y cuán seguro puede usarse", dijo Anne Marie Morse, DO, pediátrica certificada y capacitada por la junta. neurólogo y especialista en medicina del sueño en Geisinger Health System. “Y antes de esto, aunque numerosas familias también han sido testigos de la transformación en la vida de sus hijos, también he tenido muchas familias que rechazaron el medicamento o lo suspendieron después de comenzarlo, debido al desafío que experimentaron o temieron experimentar con un despertar forzado que causaba un propósito. Trastorno nocturno, muchas veces encontrado con una lucha agotadora, para tomar la segunda dosis de oxibatos de primera generación. La aprobación ampliada de la FDA para Lumryz me permite ahora compartir con mis pacientes y sus familias que existe un tratamiento aprobado por la FDA que ofrece una dosis única de medicamento antes de acostarse, proporcionada en un paquete precargado. Ahora puedo ofrecer más opciones a más pacientes, lo que me permite continuar mi papel como compañero en el viaje de mis pacientes".

La narcolepsia es una enfermedad neurológica crónica que altera la capacidad del cerebro para regular el sueño-vigilia. ciclo La afección afecta aproximadamente a 1 de cada 2000 personas en los Estados Unidos, donde aproximadamente el 5% de los pacientes son menores de 18 años. Los síntomas de la narcolepsia son EDS y también pueden incluir una pérdida repentina del tono muscular generalmente provocada por una emoción fuerte (cataplexia). ), alteración del sueño nocturno, parálisis del sueño y alucinaciones al conciliar el sueño o al despertar.

Lumryz es una formulación de oxibato de sodio de liberación prolongada que se toma una vez antes de acostarse y fue aprobado por primera vez por la FDA el 1 de mayo de 2023 para el tratamiento de la cataplejía o EDS en pacientes adultos con narcolepsia.

Lumryz fue aprobado por la FDA para su uso en el tratamiento de la cataplexia o EDS en la población pediátrica con narcolepsia de 7 años o más el 16 de octubre de 2024, y se le concedió la exclusividad de medicamento huérfano hasta el 16 de octubre de 2031.

Lumryz tiene un recuadro de advertencia como depresor del sistema nervioso central y por su potencial de abuso y uso indebido. Lumryz está disponible únicamente a través de un programa restringido bajo una Estrategia de Mitigación y Evaluación de Riesgos llamado Lumryz REMS. Las reacciones adversas más comunes (incidencia > 5% y mayor que el placebo) informadas para todas las dosis de Lumryz combinadas en un ensayo de adultos con narcolepsia fueron náuseas, mareos, enuresis, dolor de cabeza y vómitos. De manera similar, en un ensayo de pacientes pediátricos con narcolepsia que recibieron oxibato de sodio de liberación inmediata, las reacciones adversas observadas con mayor frecuencia (incidencia ≥5%) fueron náuseas, enuresis, vómitos, dolor de cabeza, disminución de peso, disminución del apetito, mareos y sonambulismo. p>

Acerca de Lumryz™ (oxibato de sodio) para suspensión oral de liberación prolongadaLumryz es un medicamento de oxibato de sodio de liberación prolongada aprobado por la FDA el 1 de mayo de 2023, como el primero y único -tratamiento antes de acostarse para la cataplexia o la somnolencia diurna excesiva (EDS) en adultos con narcolepsia.  El 16 de octubre de 2024, Lumryz fue aprobado adicionalmente como tratamiento una vez antes de acostarse para la cataplexia o EDS en pacientes de 7 años o más con narcolepsia.  La aprobación de Lumryz por parte de la FDA fue respaldada por los resultados de REST-ON, un ensayo fundamental de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo en adultos con narcolepsia. Lumryz demostró mejoras estadísticamente significativas y clínicamente significativas en los tres criterios de valoración coprimarios: EDS (MWT), evaluación general del funcionamiento de los pacientes por parte de los médicos (CGI-I) y ataques de cataplejía, para las tres dosis evaluadas en comparación con el placebo.   Con su aprobación en mayo de 2023, la FDA también otorgó 7 años de exclusividad de medicamento huérfano a Lumryz para el tratamiento de la cataplexia o EDS en adultos con narcolepsia debido al hallazgo de superioridad clínica de Lumryz en relación con los tratamientos con oxibato disponibles actualmente. En particular, la FDA descubrió que Lumryz hace una contribución importante a la atención del paciente en comparación con los productos de oxibato disponibles actualmente, que se administran dos veces por noche al proporcionar un régimen de dosificación una vez por noche que evita la excitación nocturna para tomar una segunda dosis.

Acerca de Avadel Pharmaceuticals plc

Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL) es una empresa biofarmacéutica centrada en transformar medicamentos para transformar vidas. Nuestro enfoque incluye la aplicación de soluciones innovadoras para el desarrollo de medicamentos que aborden los desafíos que enfrentan los pacientes con las opciones de tratamiento actuales. El producto comercial de Avadel, Lumryz, fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) como el primer y único oxibato que se toma una vez antes de acostarse para el tratamiento de la cataplexia o EDS tanto en adultos como en niños con narcolepsia. Para obtener más información, visite www.avadel.com.

INDICACIONESLumryz (oxibato de sodio) para suspensión oral de liberación prolongada es un medicamento recetado que se usa para tratar los siguientes síntomas en pacientes de 7 años de edad y mayores con narcolepsia: