Avadel Pharmaceuticals annonce l'approbation par la FDA de la suspension orale à libération prolongée (CIII) de Lumryz (oxybate de sodium) pour le traitement de la cataplexie ou de la somnolence diurne excessive chez les patients de 7 ans et plus atteints

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DUBLIN, 17 octobre 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq : AVDL), une société biopharmaceutique axée sur la transformation des médicaments pour transformer des vies, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé sa demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) pour Lumryz pour le traitement de la cataplexie ou de l'EDS chez les patients âgés de 7 ans et plus atteints de narcolepsie.

« Cette approbation représente une étape importante pour la communauté de la narcolepsie, en particulier pour les plus jeunes. les patients narcoleptiques et leurs soignants qui sont confrontés à des défis importants associés au réveil au milieu de la nuit pour suivre leur traitement. Avec cette extension de l'étiquette, les patients pédiatriques de 7 ans et plus vivant avec la narcolepsie ont désormais la même option que les patients adultes atteints de narcolepsie : choisir une option de traitement une fois par soir qui ne perturbe pas le sommeil pendant une dose au milieu de la nuit », a déclaré Greg. Divis, PDG d'Avadel Pharmaceuticals. « En moins de deux ans, Avadel a fait de grands progrès en établissant notre engagement dans le développement de médicaments transformateurs pour les troubles du sommeil. Cela comprend le lancement réussi de Lumryz pour la population adulte narcoleptique, le lancement d'un essai pivot de phase 3 évaluant Lumryz pour le traitement de l'hypersomnie idiopathique, et maintenant l'expansion de Lumryz dans la population pédiatrique narcoleptique.

"Je prescris de l'oxybate de sodium aux enfants et adolescents atteints de narcolepsie depuis des années, car j'ai constaté à quel point ce médicament est efficace et peut être utilisé en toute sécurité", a déclaré Anne Marie Morse, DO, pédiatre certifiée et formée par une bourse. neurologue et spécialiste de la médecine du sommeil au Geisinger Health System. « Et avant cela, bien que de nombreuses familles aient également été témoins de la transformation de la vie de leurs enfants, j'ai également vu de nombreuses familles refuser le traitement, ou l'arrêter après l'avoir commencé, en raison du défi vécu ou redouté de vivre avec un réveil forcé provoquant un réveil délibéré. perturbations nocturnes, souvent accompagnées d'un combat épuisant, pour prendre la deuxième dose d'oxybates de première génération. L'approbation élargie de la FDA pour Lumryz me permet désormais de partager avec mes patients et leurs familles qu'il existe un traitement approuvé par la FDA qui offre une dose unique de médicament au coucher, fournie dans un sachet pré-rempli. Je peux désormais offrir plus d'options à davantage de patients, ce qui me permet de continuer mon rôle de partenaire dans le parcours de mes patients. "

La narcolepsie est une maladie neurologique chronique qui altère la capacité du cerveau à réguler le sommeil et l'éveil. La maladie touche environ 1 personne sur 2 000 aux États-Unis, où environ 5 % des patients ont moins de 18 ans. Les symptômes de la narcolepsie sont l'EDS et peuvent également inclure une perte soudaine de tonus musculaire généralement déclenchée par une forte émotion (cataplexie). ), des troubles du sommeil nocturne, des paralysies du sommeil et des hallucinations à l'endormissement ou au réveil.

Lumryz est une formulation d'oxybate de sodium à libération prolongée à prendre une fois au coucher et a été approuvée pour la première fois par la FDA le 1er mai 2023 pour le traitement de la cataplexie ou de l'EDS chez les patients adultes atteints de narcolepsie.

Lumryz a été approuvé par la FDA pour une utilisation dans le traitement de la cataplexie ou de l'EDS dans la population pédiatrique narcoleptique de 7 ans et plus le 16 octobre 2024, et a obtenu l'exclusivité des médicaments orphelins jusqu'au 16 octobre 2031.

Lumryz comporte un avertissement encadré en tant que dépresseur du système nerveux central et pour son potentiel d'abus et de mauvaise utilisation. Lumryz est disponible uniquement via un programme restreint dans le cadre d'une stratégie d'évaluation et d'atténuation des risques appelée Lumryz REMS. Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés (incidence > 5 % et supérieure à celle du placebo) pour toutes les doses de Lumryz combinées dans un essai mené auprès d'adultes atteints de narcolepsie étaient les nausées, les étourdissements, l'énurésie, les maux de tête et les vomissements. De même, dans un essai mené auprès de patients pédiatriques atteints de narcolepsie recevant de l'oxybate de sodium à libération immédiate, les effets indésirables les plus fréquemment observés (incidence ≥ 5 %) étaient les nausées, l'énurésie, les vomissements, les maux de tête, la perte de poids, la diminution de l'appétit, les étourdissements et le somnambulisme. p>

À propos de Lumryz™ (oxybate de sodium) pour suspension buvable à libération prolongéeLumryz est un médicament à base d'oxybate de sodium à libération prolongée approuvé par la FDA le 1er mai 2023, comme premier et unique -traitement au coucher de la cataplexie ou de la somnolence diurne excessive (SED) chez les adultes atteints de narcolepsie.  Le 16 octobre 2024, Lumryz a également été approuvé comme traitement une fois au coucher pour la cataplexie ou l'EDS chez les patients de 7 ans et plus atteints de narcolepsie.  L'approbation de Lumryz par la FDA a été étayée par les résultats de REST-ON, un essai pivot de phase 3 randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo chez des adultes atteints de narcolepsie. Lumryz a démontré des améliorations statistiquement significatives et cliniquement significatives dans les trois critères d'évaluation principaux : EDS (MWT), évaluation globale du fonctionnement des patients par les cliniciens (CGI-I) et crises de cataplexie, pour les trois doses évaluées par rapport au placebo.   Avec son approbation en mai 2023, la FDA a également accordé 7 ans d'exclusivité de médicament orphelin à Lumryz pour le traitement de la cataplexie ou de l'EDS chez les adultes atteints de narcolepsie en raison d'une découverte de supériorité clinique de Lumryz par rapport aux traitements d'oxybate actuellement disponibles. En particulier, la FDA a constaté que Lumryz apporte une contribution majeure aux soins des patients par rapport aux produits d'oxybate actuellement disponibles, à prendre deux fois par soir, en fournissant un schéma posologique une fois par soir qui évite l'excitation nocturne pour prendre une deuxième dose.

À propos d'Avadel Pharmaceuticals plc

Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq : AVDL) est une société biopharmaceutique axée sur la transformation des médicaments pour transformer des vies. Notre approche consiste à appliquer des solutions innovantes au développement de médicaments qui répondent aux défis auxquels les patients sont confrontés avec les options de traitement actuelles. Le produit commercial d'Avadel, Lumryz, a été approuvé par la Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis comme premier et unique oxybate à prendre une fois au coucher pour le traitement de la cataplexie ou de l'EDS chez les adultes et les enfants atteints de narcolepsie. Pour plus d'informations, veuillez visiter www.avadel.com.

INDICATIONSLumryz (oxybate de sodium) pour suspension buvable à libération prolongée est un médicament sur ordonnance utilisé pour traiter les symptômes suivants chez les patients de 7 ans et plus atteints de narcolepsie :

  • apparition soudaine de muscles faibles ou paralysés (cataplexie)
  • somnolence diurne excessive (EDS)

    • INFORMATIONS DE SÉCURITÉ IMPORTANTES

    AVERTISSEMENT : prendre Lumryz™ (oxybate de sodium) avec d'autres dépresseurs du système nerveux central (SNC), tels que des médicaments utilisés pour vous endormir, notamment des analgésiques opioïdes, des benzodiazépines, des sédatifs. les antidépresseurs, les antipsychotiques, les médicaments antiépileptiques sédatifs, les anesthésiques généraux, les relaxants musculaires, l'alcool ou les drogues illicites peuvent provoquer de graves problèmes médicaux, notamment des difficultés respiratoires (dépression respiratoire), une pression artérielle basse (hypotension), des modifications de la vigilance (somnolence), des évanouissements. (syncope) et la mort.L'ingrédient actif de Lumryz (oxybate de sodium) est une forme de gamma-hydroxybutyrate (GHB), une substance contrôlée. L'abus ou le mauvais usage du GHB illégal seul ou avec d'autres dépresseurs du SNC (médicaments qui provoquent des modifications de la vigilance ou de la conscience) ont provoqué de graves effets secondaires. Ces effets comprennent des convulsions, des difficultés respiratoires (dépression respiratoire), des modifications de la vigilance (somnolence), le coma et la mort. Appelez immédiatement votre médecin si vous ressentez l'un de ces effets secondaires graves.En raison de ces risques, Lumryz est disponible uniquement sur ordonnance et distribué dans les pharmacies certifiées du REMS de Lumryz. Vous devez être inscrit au Lumryz REMS pour recevoir Lumryz. De plus amples informations sont disponibles sur www.LumryzREMS.com ou en appelant le 1-877-453-1029.

    Ne prenez pas Lumryz si vous ou votre enfant prenez d'autres somnifères ou sédatifs (médicaments qui provoquent la somnolence), si vous buvez de l'alcool ou si vous souffrez d'un problème rare appelé déficit en semialdéhyde succinique déshydrogénase.

    Conservez Lumryz dans un endroit sûr pour éviter tout abus ou mauvaise utilisation. Vendre ou donner Lumryz peut nuire à autrui et est contraire à la loi. Informez votre médecin si vous ou votre enfant avez déjà abusé ou été dépendant de l'alcool, de médicaments sur ordonnance ou de drogues illicites.

    Toute personne prenant Lumryz ne doit rien faire qui nécessite d'être complètement éveillé ou qui soit dangereux, y compris conduire une voiture, utiliser des machines lourdes ou piloter un avion, pendant au moins six (6) heures après avoir pris Lumryz. Ces activités ne devraient pas être pratiquées tant que vous ne savez pas comment Lumryz vous affecte.

    S'endormir rapidement, y compris en position debout ou en se levant du lit, a entraîné des chutes accompagnées de blessures qui ont nécessité l'hospitalisation de certaines personnes. .

    Lumryz peut provoquer des effets secondaires graves, notamment les suivants :

  • Des problèmes respiratoires, notamment une respiration plus lente, difficulté à respirer et/ou courtes périodes d'arrêt de la respiration pendant le sommeil (par ex. apnée du sommeil). Les personnes qui ont déjà des problèmes respiratoires ou pulmonaires ont un risque plus élevé d'avoir des problèmes respiratoires lorsqu'elles prennent Lumryz.
  • Problèmes de santé mentale, y compris la confusion, le fait de voir ou d'entendre des choses qui ne sont pas réelles. (hallucinations), pensées inhabituelles ou inquiétantes (pensées anormales), sentiment d'anxiété ou de contrariété, dépression, pensées suicidaires ou tentatives de suicide, fatigue accrue, sentiments de culpabilité ou d'inutilité et difficulté de concentration. Informez votre médecin si vous ou votre enfant souffrez ou avez souffert de dépression ou si vous avez tenté de vous faire du mal. Appelez immédiatement votre médecin si vous ou votre enfant présentez des symptômes de problèmes de santé mentale ou un changement de poids ou d'appétit.
  • Somnambulisme. Le somnambulisme peut causer des blessures. Appelez votre médecin si vous ou votre enfant commencez à somnambuler.

    • Informez votre médecin si vous ou votre enfant suivez un régime pauvre en sel ou si vous souffrez d'hypertension artérielle, d'insuffisance cardiaque ou de problèmes rénaux. Lumryz contient beaucoup de sodium (sel) et peut ne pas vous convenir. Les effets secondaires les plus courants de Lumryz chez les adultes comprennent les nausées, les étourdissements, l'énurésie nocturne, les maux de tête et les vomissements. Vos effets secondaires peuvent augmenter lorsque vous prenez des doses plus élevées de Lumryz. Les effets secondaires les plus courants chez les enfants comprennent les nausées, l’énurésie nocturne, les vomissements, les maux de tête, la perte de poids, la perte d’appétit, les étourdissements et le somnambulisme. Lumryz peut provoquer une dépendance physique et un besoin impérieux de prendre le médicament lorsqu'il n'est pas pris comme indiqué. Ce ne sont pas tous les effets secondaires possibles de Lumryz.

    Pour plus d'informations, demandez à votre médecin ou votre pharmacien. Appelez votre médecin pour obtenir un avis médical sur les effets secondaires.

    Nous vous encourageons à signaler les effets secondaires négatifs des médicaments sur ordonnance à la FDA. Visitez www.fda.gov/medwatch ou appelez le 1-800-FDA-1088.

    Veuillez consulter les informations de prescription complètes, y compris l'avertissement ENCADRÉ.

    Divulgation de mise en garde concernant les déclarations prospectivesCe communiqué de presse comprend des « déclarations prospectives " au sens de l'article 27A de la Securities Act de 1933 et de l'article 21E de la Securities Exchange Act de 1934. Ces déclarations prospectives concernent nos attentes, convictions, plans, stratégies, objectifs, résultats, conditions, performances financières, perspectives ou autres événements. Ces déclarations prospectives incluent, sans s'y limiter, les attentes concernant la sécurité et le bénéfice thérapeutique potentiel de Lumryz, ainsi que les préférences du marché et des prescripteurs pour Lumryz dans le traitement de la cataplexie et de l'EDS chez les patients de 7 ans et plus atteints de narcolepsie ; et l'exclusivité des médicaments orphelins pédiatriques pour Lumryz et les avantages potentiels résultant d'une telle exclusivité. Dans certains cas, les déclarations prospectives peuvent être identifiées par l'utilisation de mots tels que « sera », « peut », « pourrait », « croire », « s'attendre à », « attendre », « sur la bonne voie », « orientations ». », « anticiper », « estimer », « projeter », « prochaines étapes » et expressions similaires ainsi que leurs formes négatives (le cas échéant).

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    Source : Avadel Pharmaceuticals plc

    Publié : 2024-10-24 12:00

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