Avadel Pharmaceuticals Mengumumkan Persetujuan FDA terhadap Lumryz (sodium oxybate) Extended-Release Oral Suspension (CIII) untuk Pengobatan Cataplexy atau Kantuk Siang Hari yang Berlebihan pada Pasien Usia 7 Tahun ke Atas dengan Narkolepsi

Ikuti Drugslib di

DUBLIN, Oct. 17, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL), sebuah perusahaan biofarmasi yang berfokus pada transformasi obat-obatan untuk mengubah kehidupan, hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menyetujui penerapan obat baru tambahan (sNDA) untuk Lumryz untuk pengobatan cataplexy atau EDS pada pasien berusia 7 tahun ke atas yang menderita narkolepsi.

“Persetujuan ini merupakan tonggak penting bagi komunitas narkolepsi, khususnya untuk anak muda pasien narkolepsi dan pengasuhnya yang menghadapi tantangan signifikan terkait dengan bangun di tengah malam untuk menyelesaikan rejimen pengobatan. Dengan perluasan label ini, pasien anak berusia 7 tahun ke atas yang mengidap narkolepsi kini memiliki pilihan yang sama dengan pasien narkolepsi dewasa – yaitu memilih opsi pengobatan sekali malam yang tidak mengganggu tidur dengan dosis tengah malam,” kata Greg. Divisi, Kepala Eksekutif Avadel Pharmaceuticals. “Dalam waktu kurang dari dua tahun, Avadel telah membuat kemajuan besar dalam membangun komitmen kami terhadap pengembangan obat transformatif untuk gangguan tidur. Hal ini termasuk keberhasilan meluncurkan Lumryz untuk populasi narkolepsi orang dewasa, memulai uji coba penting Fase 3 yang mengevaluasi Lumryz untuk pengobatan hipersomnia idiopatik, dan sekarang perluasan Lumryz ke dalam populasi narkolepsi anak.”

"Saya telah meresepkan natrium oksibat untuk anak-anak dan remaja penderita narkolepsi selama bertahun-tahun karena saya telah melihat betapa efektifnya obat ini dan dapat digunakan dengan aman," kata Anne Marie Morse, DO, dokter anak bersertifikat dan terlatih dalam fellowship ahli saraf dan spesialis pengobatan tidur di Geisinger Health System. “Dan sebelum ini, meskipun banyak keluarga juga telah menyaksikan transformasi dalam kehidupan anak-anak mereka, saya juga melihat banyak keluarga yang menolak pengobatan, atau menghentikan pengobatan setelah memulai, karena tantangan yang dialami atau takut dialami dengan kebangkitan yang dipaksakan yang menyebabkan tujuan yang disengaja. gangguan malam hari, berkali-kali harus menghadapi perjuangan yang melelahkan, untuk meminum dosis kedua oxybates generasi pertama. Persetujuan FDA yang diperluas untuk Lumryz memungkinkan saya untuk sekarang berbagi dengan pasien saya dan keluarga mereka bahwa ada pengobatan yang disetujui FDA yang menawarkan obat dosis tunggal sebelum tidur, yang disediakan dalam paket yang sudah diisi sebelumnya. Saya sekarang dapat menawarkan lebih banyak pilihan kepada lebih banyak pasien sehingga memungkinkan saya untuk melanjutkan peran saya sebagai mitra dalam perjalanan pasien saya."

Narkolepsi adalah kondisi neurologis kronis yang mengganggu kemampuan otak untuk mengatur tidur-bangun siklus. Kondisi ini mempengaruhi sekitar 1 dari 2.000 orang di Amerika Serikat, dimana sekitar 5% pasiennya berusia di bawah 18 tahun. Gejala narkolepsi adalah EDS dan mungkin juga berupa hilangnya tonus otot secara tiba-tiba yang biasanya dipicu oleh emosi yang kuat (cataplexy). ), gangguan tidur malam, kelumpuhan tidur dan halusinasi saat tertidur atau bangun tidur.

Lumryz adalah formulasi natrium oksibat yang dilepaskan sekali sebelum tidur dan pertama kali disetujui oleh FDA pada tanggal 1 Mei 2023, untuk pengobatan cataplexy atau EDS pada pasien dewasa dengan narkolepsi.

Lumryz disetujui oleh FDA untuk digunakan dalam pengobatan cataplexy atau EDS pada populasi narkolepsi pediatrik berusia 7 tahun ke atas pada tanggal 16 Oktober 2024, dan diberikan Eksklusivitas Obat Yatim Piatu hingga 16 Oktober 2031.

Lumryz memiliki peringatan dalam kotak sebagai depresan sistem saraf pusat, dan potensi penyalahgunaan dan penyalahgunaannya. Lumryz hanya tersedia melalui program terbatas di bawah Strategi Evaluasi dan Mitigasi Risiko yang disebut Lumryz REMS. Reaksi merugikan yang paling umum (insiden > 5% dan lebih besar dari plasebo) yang dilaporkan untuk semua dosis Lumryz yang dikombinasikan dalam uji coba pada orang dewasa dengan narkolepsi adalah mual, pusing, enuresis, sakit kepala, dan muntah. Demikian pula, dalam uji coba pasien narkolepsi pediatrik yang menerima natrium oksibat pelepasan segera, efek samping yang paling sering diamati (insiden ≥5%) adalah mual, enuresis, muntah, sakit kepala, penurunan berat badan, penurunan nafsu makan, pusing, dan berjalan dalam tidur.

Tentang Lumryz™ (sodium oxybate) untuk suspensi oral pelepasan diperpanjangLumryz adalah obat natrium oksibat pelepasan diperpanjang yang disetujui oleh FDA pada 1 Mei 2023, sebagai obat pertama dan hanya sekali -pengobatan sebelum tidur untuk cataplexy atau kantuk berlebihan di siang hari (EDS) pada orang dewasa dengan narkolepsi.  Pada 16 Oktober 2024, Lumryz juga disetujui sebagai pengobatan sekali sebelum tidur untuk cataplexy atau EDS pada pasien berusia 7 tahun ke atas dengan narkolepsi.  Persetujuan FDA terhadap Lumryz didukung oleh hasil dari REST-ON, uji coba Fase 3 yang penting, acak, tersamar ganda, terkontrol plasebo, dan penting pada orang dewasa dengan narkolepsi. Lumryz menunjukkan peningkatan yang signifikan secara statistik dan bermakna secara klinis pada tiga titik akhir co-primer: EDS (MWT), penilaian keseluruhan fungsi pasien oleh dokter (CGI-I), dan serangan katapleksi, untuk ketiga dosis yang dievaluasi jika dibandingkan dengan plasebo.   Dengan persetujuannya pada Mei 2023, FDA juga memberikan 7 tahun Eksklusivitas Obat Yatim Piatu kepada Lumryz untuk pengobatan cataplexy atau EDS pada orang dewasa dengan narkolepsi karena temuan keunggulan klinis Lumryz dibandingkan pengobatan oxybate yang tersedia saat ini. Secara khusus, FDA menemukan bahwa Lumryz memberikan kontribusi besar terhadap perawatan pasien dibandingkan produk oxybate dua kali malam yang tersedia saat ini dengan memberikan rejimen pemberian dosis sekali malam yang menghindari gairah malam hari untuk mengambil dosis kedua.

Tentang Avadel Pharmaceuticals plc

Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL) adalah perusahaan biofarmasi yang berfokus pada transformasi obat-obatan untuk mengubah kehidupan. Pendekatan kami mencakup penerapan solusi inovatif terhadap pengembangan obat-obatan yang mengatasi tantangan yang dihadapi pasien dengan pilihan pengobatan saat ini. Produk komersial Avadel, Lumryz, telah disetujui oleh Badan Pengawas Obat & Makanan AS (FDA) sebagai oxybate pertama dan satu-satunya yang diminum sekali sebelum tidur untuk pengobatan cataplexy atau EDS pada orang dewasa dan anak-anak dengan narkolepsi. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.avadel.com.

INDIKASILumryz (natrium oksibat) untuk suspensi oral pelepasan diperpanjang adalah obat resep yang digunakan untuk mengatasi gejala berikut pada pasien berusia 7 tahun ke atas yang menderita narkolepsi:

  • otot lemah atau lumpuh secara tiba-tiba (cataplexy)
  • kantuk di siang hari yang berlebihan (EDS)

    • INFORMASI KESELAMATAN PENTING

    PERINGATAN: Mengonsumsi Lumryz™ (sodium oxybate) dengan obat depresan sistem saraf pusat (SSP) lainnya, seperti obat yang digunakan untuk membuat Anda tertidur, termasuk analgesik opioid, benzodiazepin, obat penenang antidepresan, antipsikotik, obat antiepilepsi yang menenangkan, anestesi umum, pelemas otot, alkohol atau obat-obatan terlarang, dapat menyebabkan masalah medis yang serius, termasuk kesulitan bernapas (depresi pernapasan), tekanan darah rendah (hipotensi), perubahan kewaspadaan (mengantuk), pingsan (sinkop) dan kematian.Bahan aktif Lumryz (sodium oxybate) adalah bentuk gamma hydroxybutyrate (GHB), suatu zat yang dikendalikan. Penyalahgunaan atau penyalahgunaan GHB ilegal sendiri atau dengan obat depresan SSP lainnya (obat yang menyebabkan perubahan kewaspadaan atau kesadaran) telah menyebabkan efek samping yang serius. Efek tersebut antara lain kejang, kesulitan bernapas (depresi pernapasan), perubahan kewaspadaan (mengantuk), koma, dan kematian. Hubungi dokter Anda segera jika Anda mengalami salah satu efek samping serius ini.Karena risiko ini, Lumryz hanya tersedia dengan resep dan diisi melalui apotek bersertifikat di Lumryz REMS. Anda harus terdaftar di Lumryz REMS untuk menerima Lumryz. Informasi lebih lanjut tersedia di www.LumryzREMS.com atau dengan menelepon 1-877-453-1029.

    Jangan mengonsumsi Lumryz jika Anda sedang mengonsumsi atau anak Anda mengonsumsi obat tidur atau obat penenang lainnya (obat yang menyebabkan kantuk), minum alkohol, atau memiliki masalah langka yang disebut defisiensi suksinat semialdehida dehidrogenase.

    Simpan Lumryz di tempat yang aman untuk mencegah penyalahgunaan dan penyalahgunaan. Menjual atau memberikan Lumryz dapat merugikan orang lain dan melanggar hukum. Beri tahu dokter Anda jika Anda atau anak Anda pernah menyalahgunakan atau bergantung pada alkohol, obat resep, atau obat-obatan terlarang.

    Siapa pun yang menggunakan Lumryz tidak boleh melakukan apa pun yang mengharuskannya terjaga sepenuhnya atau berbahaya, termasuk mengendarai mobil, menggunakan alat berat, atau menerbangkan pesawat, setidaknya selama enam (6) jam setelah mengonsumsi Lumryz. Aktivitas tersebut tidak boleh dilakukan sampai Anda mengetahui pengaruh Lumryz terhadap Anda.

    Tertidur dengan cepat, termasuk saat berdiri atau bangun dari tempat tidur, telah menyebabkan terjatuh disertai cedera yang mengharuskan beberapa orang dirawat di rumah sakit. .

    Lumryz dapat menyebabkan efek samping yang serius, termasuk yang berikut:

  • Masalah pernapasan, termasuk pernapasan lebih lambat, kesulitan bernapas dan/atau tidak bernapas dalam waktu singkat saat tidur (misalnya, apnea tidur). Orang yang sudah mengalami gangguan pernafasan atau paru-paru mempunyai peluang lebih tinggi mengalami gangguan pernafasan bila mengonsumsi Lumryz.
  • Masalah kesehatan mental, termasuk kebingungan, melihat atau mendengar hal-hal yang tidak nyata (halusinasi), pikiran yang tidak biasa atau mengganggu (berpikir tidak normal), perasaan cemas atau kesal, depresi, pikiran untuk bunuh diri atau mencoba bunuh diri, rasa lelah yang semakin meningkat, perasaan bersalah atau tidak berharga, dan kesulitan berkonsentrasi. Beri tahu dokter jika Anda atau anak Anda mengalami atau mengalami depresi atau mencoba menyakiti diri sendiri. Segera hubungi dokter jika Anda atau anak Anda mengalami gejala masalah kesehatan mental atau perubahan berat badan atau nafsu makan.
  • Berjalan dalam tidur. Berjalan dalam tidur dapat menyebabkan cedera. Hubungi dokter Anda jika Anda atau anak Anda mulai berjalan dalam tidur.

    • Beri tahu dokter Anda jika Anda atau anak Anda sedang menjalani diet terbatas garam atau menderita tekanan darah tinggi, gagal jantung, atau masalah ginjal. Lumryz mengandung banyak natrium (garam) dan mungkin tidak cocok untuk Anda. Efek samping Lumryz yang paling umum pada orang dewasa termasuk mual, pusing, mengompol, sakit kepala, dan muntah. Efek samping Anda mungkin meningkat ketika Anda mengonsumsi Lumryz dengan dosis lebih tinggi. Efek samping yang paling sering terjadi pada anak antara lain mual, ngompol, muntah, sakit kepala, berat badan menurun, nafsu makan berkurang, pusing, dan berjalan dalam tidur. Lumryz dapat menyebabkan ketergantungan fisik dan keinginan terhadap obat jika tidak diminum sesuai petunjuk. Ini bukanlah semua kemungkinan efek samping Lumryz.

    Untuk informasi lebih lanjut, tanyakan kepada dokter atau apoteker Anda. Hubungi dokter Anda untuk mendapatkan nasihat medis mengenai efek samping.

    Anda dianjurkan untuk melaporkan efek samping negatif obat resep ke FDA. Kunjungi www.fda.gov/medwatch, atau hubungi 1-800-FDA-1088.

    Silakan lihat Informasi Peresepan selengkapnya, termasuk Peringatan dalam KOTAK.

    Pengungkapan Perhatian Mengenai Pernyataan Berwawasan ke DepanSiaran pers ini mencakup “pernyataan berwawasan ke depan ” dalam pengertian Pasal 27A Undang-undang Sekuritas tahun 1933 dan Pasal 21E Undang-undang Bursa Sekuritas tahun 1934. Pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini berkaitan dengan ekspektasi, keyakinan, rencana, strategi, tujuan, hasil, kondisi, kinerja keuangan kami di masa depan, prospek atau peristiwa lainnya. Pernyataan berwawasan ke depan tersebut mencakup, namun tidak terbatas pada, ekspektasi mengenai keamanan dan potensi manfaat terapeutik dari, serta preferensi pasar dan pemberi resep terhadap Lumryz dalam mengobati cataplexy dan EDS pada pasien berusia 7 tahun ke atas yang menderita narkolepsi; dan Eksklusivitas Obat Yatim Piatu pediatrik untuk Lumryz dan potensi manfaat yang dihasilkan dari eksklusivitas tersebut. Dalam beberapa kasus, pernyataan berwawasan ke depan dapat diidentifikasi dengan penggunaan kata-kata seperti “akan”, “mungkin”, “bisa”, “percaya”, “mengharapkan”, “menantikan”, “sesuai jalur”, “panduan ,” “mengantisipasi,” “memperkirakan,” “memproyeksikan,” “langkah selanjutnya” dan ekspresi serupa serta negatifnya (jika ada).

    Pernyataan berwawasan ke depan Perusahaan didasarkan pada perkiraan dan asumsi yang dibuat sesuai dengan pengetahuan kami mengenai bisnis dan operasi kami dan kami anggap wajar. Namun, bisnis dan operasi Perusahaan mempunyai risiko yang signifikan, dan sebagai akibatnya, tidak ada jaminan bahwa hasil aktual dan hasil bisnis dan operasi perusahaan tidak akan berbeda secara material dari hasil yang dimaksudkan dalam pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan tersebut. . Faktor-faktor yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda dari ekspektasi dalam pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan Perseroan mencakup risiko dan ketidakpastian yang dijelaskan dalam bagian “Faktor Risiko” di Bagian I, Butir 1A Laporan Tahunan Perseroan pada Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir. 31 Desember 2023, yang diajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa (SEC) pada tanggal 29 Februari 2024, dan pengajuan SEC berikutnya. Pernyataan berwawasan ke depan hanya berlaku pada tanggal dibuat dan bukan merupakan jaminan kinerja di masa depan. Oleh karena itu, Anda tidak boleh terlalu mengandalkan pernyataan berwawasan ke depan. Perusahaan tidak berkewajiban untuk memperbarui atau merevisi pernyataan proyeksi masa depan kami secara publik, kecuali jika diwajibkan oleh hukum.

    Sumber: Avadel Pharmaceuticals plc

    Diposting : 2024-10-24 12:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata Kunci Populer