Avadel Pharmaceuticals annuncia l'approvazione da parte della FDA della sospensione orale a rilascio prolungato (CIII) di Lumryz (sodio oxibato) per il trattamento della cataplessia o dell'eccessiva sonnolenza diurna in pazienti di età pari o superiore a

DUBLINO, 17 ottobre 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL), un'azienda biofarmaceutica focalizzata sulla trasformazione dei farmaci per trasformare la vita, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato la sua domanda supplementare di nuovo farmaco (sNDA) per Lumryz per il trattamento della cataplessia o dell'EDS in pazienti di età pari o superiore a 7 anni affetti da narcolessia.

"Questa approvazione rappresenta un'importante pietra miliare per la comunità della narcolessia, in particolare per i giovani pazienti affetti da narcolessia e i loro caregiver che affrontano sfide significative associate al risveglio nel cuore della notte per completare i regimi di trattamento. Con questa espansione dell’etichetta, i pazienti pediatrici di età pari o superiore a 7 anni che vivono con narcolessia ora hanno la stessa opzione che hanno i pazienti adulti affetti da narcolessia: scegliere un’opzione di trattamento una volta ogni notte che non interrompa il sonno per una dose a metà notte”, ha affermato Greg Divis, amministratore delegato di Avadel Pharmaceuticals. “In meno di due anni, Avadel ha fatto grandi passi avanti consolidando il nostro impegno nello sviluppo di farmaci trasformativi per i disturbi del sonno. Ciò include il lancio con successo di Lumryz per la popolazione adulta narcolettica, l'avvio di uno studio pilota di Fase 3 che valuta Lumryz per il trattamento dell'ipersonnia idiopatica e ora l'espansione di Lumryz nella popolazione narcolettica pediatrica."

"Sono anni che prescrivo sodio oxibato a bambini e adolescenti affetti da narcolessia poiché ho visto quanto questo farmaco sia efficace e possa essere utilizzato in tutta sicurezza", ha affermato Anne Marie Morse, DO, pediatra certificata e addestrata. neurologo e specialista in medicina del sonno presso il Geisinger Health System. "E prima di questo, anche se numerose famiglie hanno assistito alla trasformazione nella vita dei loro figli, ho avuto anche molte famiglie che hanno rifiutato i farmaci, o li hanno interrotti dopo averli iniziati, a causa della sfida vissuta o temuta di vivere con un risveglio forzato che causa un intenzionale interruzione notturna, molte volte accompagnata da una lotta estenuante, per assumere la seconda dose di oxibati di prima generazione. L'approvazione estesa della FDA per Lumryz mi consente ora di condividere con i miei pazienti e le loro famiglie che esiste un trattamento approvato dalla FDA che offre una singola dose di farmaco prima di coricarsi, fornita in una confezione preriempita. Ora posso offrire più opzioni a più pazienti, il che mi consente di continuare il mio ruolo di partner nel percorso dei miei pazienti."

La narcolessia è una condizione neurologica cronica che compromette la capacità del cervello di regolare il sonno-veglia La condizione colpisce circa 1 persona su 2.000 negli Stati Uniti, dove circa il 5% dei pazienti ha meno di 18 anni. I sintomi della narcolessia sono EDS e possono anche includere un'improvvisa perdita di tono muscolare solitamente innescata da forti emozioni (cataplessia). ), sonno notturno interrotto, paralisi del sonno e allucinazioni quando ci si addormenta o ci si sveglia.

Lumryz è una formulazione di sodio oxibato a rilascio prolungato da assumere una volta al momento di coricarsi ed è stato approvato per la prima volta dalla FDA il 1 maggio 2023 per il trattamento della cataplessia o dell'EDS in pazienti adulti affetti da narcolessia.

Lumryz è stato approvato dalla FDA per l'uso nel trattamento della cataplessia o dell'EDS nella popolazione pediatrica narcolettica di età pari o superiore a 7 anni il 16 ottobre 2024 e gli è stata concessa l'esclusività sui farmaci orfani fino al 16 ottobre 2031.

Lumryz contiene un avvertimento in quanto depressore del sistema nervoso centrale e per il suo potenziale di abuso e uso improprio. Lumryz è disponibile solo attraverso un programma limitato nell'ambito di una strategia di valutazione e mitigazione del rischio denominata Lumryz REMS. Le reazioni avverse più comuni (incidenza > 5% e superiore rispetto al placebo) riportate per tutte le dosi di Lumryz combinate in uno studio condotto su adulti affetti da narcolessia sono state nausea, vertigini, enuresi, mal di testa e vomito. Allo stesso modo, in uno studio condotto su pazienti pediatrici con narcolessia trattati con sodio oxibato a rilascio immediato, le reazioni avverse più comunemente osservate (incidenza ≥ 5%) sono state nausea, enuresi, vomito, mal di testa, diminuzione di peso, diminuzione dell'appetito, vertigini e sonnambulismo.

Informazioni su Lumryz™ (sodio oxibato) per sospensione orale a rilascio prolungatoLumryz è un farmaco a base di sodio oxibato a rilascio prolungato approvato dalla FDA il 1 maggio 2023, come il primo e unico -trattamento prima di coricarsi per la cataplessia o l'eccessiva sonnolenza diurna (EDS) negli adulti affetti da narcolessia.  Il 16 ottobre 2024, Lumryz è stato inoltre approvato come trattamento una tantum prima di coricarsi per la cataplessia o l'EDS in pazienti di età pari o superiore a 7 anni affetti da narcolessia.  L'approvazione di Lumryz da parte della FDA è stata supportata dai risultati di REST-ON, uno studio pilota di Fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, condotto su adulti affetti da narcolessia. Lumryz ha dimostrato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi nei tre endpoint co-primari: EDS (MWT), valutazione complessiva del funzionamento dei pazienti da parte dei medici (CGI-I) e attacchi di cataplessia, per tutte e tre le dosi valutate rispetto al placebo.   Con la sua approvazione nel maggio 2023, la FDA ha inoltre concesso 7 anni di esclusiva sui farmaci orfani a Lumryz per il trattamento della cataplessia o dell'EDS negli adulti affetti da narcolessia a causa della constatazione della superiorità clinica di Lumryz rispetto ai trattamenti con oxibato attualmente disponibili. In particolare, la FDA ha scoperto che Lumryz offre un contributo importante alla cura dei pazienti rispetto ai prodotti a base di oxibato due volte al giorno attualmente disponibili, fornendo un regime di dosaggio una volta ogni notte che evita il risveglio notturno per assumere una seconda dose.

Informazioni su Avadel Pharmaceuticals plc

Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL) è un'azienda biofarmaceutica focalizzata sulla trasformazione dei farmaci per trasformare la vita. Il nostro approccio prevede l’applicazione di soluzioni innovative allo sviluppo di farmaci che risolvano le sfide che i pazienti devono affrontare con le attuali opzioni terapeutiche. Il prodotto commerciale di Avadel, Lumryz, è stato approvato dalla Food & Drug Administration (FDA) statunitense come il primo e unico oxibato da assumere una volta al momento di coricarsi per il trattamento della cataplessia o dell'EDS sia negli adulti che nei bambini affetti da narcolessia. Per ulteriori informazioni, visitare www.avadel.com.

INDICAZIONILumryz (sodio oxibato) per sospensione orale a rilascio prolungato è un medicinale soggetto a prescrizione usato per trattare i seguenti sintomi in pazienti di età pari o superiore a 7 anni affetti da narcolessia: