アバデル・ファーマシューティカルズ、7歳以上のナルコレプシー患者の脱力発作または日中の過度の眠気の治療を目的としたLumryz（オキシベートナトリウム）徐放性経口懸濁液（CIII）のFDA承認を発表

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ダブリン、2024 年 10 月 17 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- 生活を変える医薬品の変革に注力するバイオ医薬品会社、アバデル ファーマシューティカルズ plc (ナスダック: AVDL) は本日、米国食品医薬品局 (FDA) が承認したと発表しました。 7 歳以上のナルコレプシー患者の脱力発作または EDS の治療を目的とした Lumryz の追加新薬申請 (sNDA)。

「この承認は、ナルコレプシーコミュニティ、特に若年層にとって重要なマイルストーンとなる」治療計画を完了するために夜中に起きるという重大な課題に直面しているナルコレプシー患者とその介護者。この適応拡大により、ナルコレプシーを抱えて暮らす7歳以上の小児患者には、成人ナルコレプシー患者と同じ選択肢、つまり夜中に服用しても睡眠を妨げない夜1回の治療オプションを選択できるようになった」とグレッグ医師は述べた。ディビス氏、アバデル・ファーマシューティカルズの最高経営責任者。 「2 年も経たないうちに、アバデルは睡眠障害に対する革新的な医薬品の開発への取り組みを確立する上で大きな進歩を遂げました。これには、成人ナルコレプシー患者向けに Lumryz を発売することに成功したこと、特発性過眠症の治療のために Lumryz を評価する重要な第 3 相試験を開始したこと、そして今回、小児ナルコレプシー患者に Lumryz を拡大したことが含まれます。」

「私はナルコレプシーの子供や青少年にオキシベートナトリウムを何年も処方してきました。この薬がいかに効果的で、安全に使用できるかを見てきたからです」と、委員会の認定を受けフェローシップの訓練を受けた小児科医のアン・マリー・モース医師は語った。 Geisinger Health System の神経内科医および睡眠医学の専門家。 「そして、これ以前にも、多くの家族が子どもたちの生活の変化を目撃してきましたが、私も多くの家族が、意図的な覚醒を引き起こす強制的な覚醒によって経験した困難、または経験することを恐れたため、薬の服用を拒否したり、服用を中止したりしました。第 1 世代のオキシベートの 2 回目の投与を行うために、毎晩の混乱があり、何度も消耗する戦いに遭遇しました。 Lumryz の FDA 承認の拡大により、就寝前の 1 回分の薬を充填済みのパケットで提供する FDA 承認の治療法があることを患者やその家族と共有できるようになりました。今では、より多くの患者に、より多くの選択肢を提供できるようになり、患者の治療におけるパートナーとしての役割を続けることができます。」

ナルコレプシーは、睡眠と覚醒を調節する脳の能力を損なう慢性の神経疾患です。米国ではこの状態は約 2,000 人に 1 人が罹患しており、患者の約 5% は 18 歳未満です。ナルコレプシーの症状には EDS があり、通常は強い感情によって引き起こされる突然の筋緊張の喪失 (脱力発作) が含まれる場合もあります。 ）、夜間睡眠の妨害、睡眠麻痺、入眠時または起床時の幻覚。

Lumryz は、就寝前に 1 回投与する徐放性オキシベートナトリウム製剤で、成人ナルコレプシー患者における脱力発作または EDS の治療薬として、2023 年 5 月 1 日に FDA によって初めて承認されました。

Lumryz は、2024 年 10 月 16 日に、7 歳以上の小児ナルコレプシー集団における脱力発作または EDS の治療での使用が FDA によって承認され、2031 年 10 月 16 日まで希少疾病用医薬品の独占権が付与されました。

Lumryz には、中枢神経系抑制剤として、また乱用や誤用の可能性について、囲み警告が出されています。 Lumryz は、Lumryz REMS と呼ばれるリスク評価および軽減戦略に基づく制限付きプログラムを通じてのみ利用可能です。ナルコレプシーの成人を対象とした試験で、Lumryzの全用量を組み合わせた場合に報告された最も一般的な副作用（発生率＞5％、プラセボより大きい）は、吐き気、めまい、夜尿症、頭痛、嘔吐でした。同様に、即時放出型オキシベートナトリウムの投与を受けている小児ナルコレプシー患者を対象とした試験では、最も一般的に観察された副作用（発生率 5% 以上）は、吐き気、夜尿、嘔吐、頭痛、体重減少、食欲低下、めまい、夢遊病でした。 p>

徐放性経口懸濁液用 Lumryz™ (オキシベートナトリウム) についてLumryz は、2023 年 5 月 1 日に FDA によって最初で 1 回限りの承認を受けた徐放性オキシベートナトリウム薬です。 - 成人ナルコレプシーにおける脱力発作または日中の過度の眠気（EDS）に対する就寝時の治療。  2024年10月16日、ラムライズは7歳以上のナルコレプシー患者における脱力発作またはEDSに対する就寝時1回の治療薬として追加承認された。  LumryzのFDA承認は、成人ナルコレプシーを対象とした無作為化二重盲検プラセボ対照の極めて重要な第3相試験であるREST-ONの結果によって裏付けられた。 Lumryz は、プラセボと比較した場合、評価された 3 つの用量すべてについて、EDS (MWT)、臨床医による患者機能の総合評価 (CGI-I)、および脱力発作の 3 つの共主要評価項目において、統計的に有意かつ臨床的に意味のある改善を示しました。   2023年5月の承認により、FDAはまた、現在利用可能なオキシベート治療と比較してLumryzの臨床的優位性が判明したため、ナルコレプシーの成人における脱力発作またはEDSの治療を目的として、Lumryzに7年間のオーファンドラッグ独占権を付与した。特に、FDA は、Lumryz が、2 回目の投与のための夜の覚醒を避ける、夜 1 回の投与計画を提供することにより、現在入手可能な夜 2 回のオキシベート製品よりも患者ケアに大きく貢献していることを発見しました。

アバデル ファーマシューティカルズ plc について

アバデル ファーマシューティカルズ plc (ナスダック: AVDL) は、生活を変える医薬品の変革に注力しているバイオ医薬品会社です。私たちのアプローチには、患者が現在の治療選択肢で直面している課題に対処する医薬品の開発に革新的なソリューションを適用することが含まれます。アバデルの市販製品であるラムライズは、ナルコレプシーの成人と小児の両方における脱力発作またはEDSの治療のための最初で唯一の就寝前に1回投与するオキシベートとして米国食品医薬品局（FDA）によって承認されました。詳細については、www.avadel.com をご覧ください。

適応症徐放性経口懸濁液用のラムリス (オキシベートナトリウム) は、7 歳以上のナルコレプシー患者の以下の症状の治療に使用される処方薬です。

  • 筋肉の衰弱または麻痺の突然の発症（脱力発作）
  • 日中の過度の眠気（EDS）

    • 重要な安全情報 strong>

    警告: Lumryz™ (オキシベートナトリウム) を、オピオイド鎮痛薬、ベンゾジアゼピン、鎮静薬などの、入眠に使用される他の中枢神経系 (CNS) 抑制薬と併用すること。抗うつ薬、抗精神病薬、鎮静作用のある抗てんかん薬、全身麻酔薬、筋弛緩薬、アルコールまたは市販薬は、呼吸困難（呼吸抑制）、血圧低下（低血圧）、注意力の変化（眠気）、失神などの重篤な医学的問題を引き起こす可能性があります。 （失神） および死亡ラムリスの有効成分（オキシベートナトリウム）は、規制物質であるガンマヒドロキシ酪酸（GHB）の一種です。違法な GHB を単独で、あるいは他の CNS 抑制剤（覚醒状態や意識の変化を引き起こす薬物）と併用した乱用または誤用は、重篤な副作用を引き起こしています。これらの影響には、発作、呼吸困難（呼吸抑制）、覚醒状態の変化（眠気）、昏睡および死亡が含まれます。これらの重篤な副作用が発生した場合は、すぐに医師に連絡してください。これらのリスクのため、Lumryz は処方箋によってのみ入手可能であり、Lumryz REMS の認定薬局を通じて充填されます。 Lumryz を受け取るには、Lumryz REMS に登録する必要があります。詳細については、www.LumryzREMS.com をご覧いただくか、1-877-453-1029 までお電話ください。

    あなたやお子様が他の睡眠薬や鎮静剤（眠気を引き起こす薬）を服用している場合、飲酒している場合、またはコハク酸セミアルデヒドデヒドロゲナーゼ欠損症と呼ばれるまれな問題を抱えている場合は、ラムライズを服用しないでください。

    乱用や悪用を防ぐために、Lumryz を安全な場所に保管してください。 Lumryz の販売または譲渡は他人に危害を加える可能性があり、法律に違反します。あなたやあなたの子供がこれまでにアルコール、処方薬、または市販薬を乱用したり依存したりしたことがある場合は、医師に伝えてください。

    Lumryz を服用している人は、Lumryz の服用後少なくとも 6 時間は、車の運転、重機の使用、飛行機の操縦など、完全に覚醒する必要がある行為や危険な行為を行ってはなりません。 Lumryz が自分にどのような影響を与えるかを理解するまでは、これらの活動を行うべきではありません。

    立っているときやベッドから起き上がるときなど、すぐに眠りに落ちると、転倒して怪我を負い、入院を必要とした人もいます。 .

    Lumryz は、次のような重篤な副作用を引き起こす可能性があります。

  • 呼吸が遅くなるなどの呼吸障害、睡眠中の呼吸困難および/または短時間呼吸しない状態（睡眠時無呼吸など）。すでに呼吸器や肺に問題がある人は、ラムライズを服用すると呼吸器問題が発生する可能性が高くなります。
  • 混乱、現実ではないものが見えたり聞こえたりするなどの精神的健康上の問題 （幻覚）、異常または不安な思考（異常思考）、不安または動揺、うつ病、自殺または自殺しようとする考え、疲労感の増加、罪悪感または無価値感、集中力の困難。あなたやお子さんがうつ病に罹患しているか、うつ病を患っていたり、自傷行為をしようとしたりしたことがある場合は、医師に相談してください。あなたやお子さんに精神的健康上の問題や体重や食欲の変化の症状がある場合は、すぐに医師に相談してください。
  • 夢遊病。 夢遊病は怪我を引き起こす可能性があります。あなたまたはあなたのお子さんが夢遊病を始めた場合は、医師に相談してください。

    • あなたまたはあなたのお子さんが塩分制限食を行っている場合、または高血圧、心不全、腎臓の問題がある場合は、医師に伝えてください。 Lumryz にはナトリウム (塩分) が多く含まれているため、あなたに合わない可能性があります。成人における Lumryz の最も一般的な副作用には、吐き気、めまい、夜尿症、頭痛、嘔吐などがあります。ラムライズを高用量で服用すると、副作用が増加する可能性があります。小児における最も一般的な副作用には、吐き気、夜尿症、嘔吐、頭痛、体重減少、食欲減退、めまい、夢遊病などがあります。ラムリスは、指示どおりに服用しないと、身体的依存や薬への渇望を引き起こす可能性があります。これらは、Lumryz で考えられる副作用のすべてではありません。

    詳細については、医師または薬剤師にお問い合わせください。副作用について医師に相談して医学的アドバイスを求めてください。

    処方薬の否定的な副作用を FDA に報告することをお勧めします。 www.fda.gov/medwatch にアクセスするか、1-800-FDA-1088 に電話してください。

    BOXED 警告を含む完全な処方情報をご覧ください。

    将来の見通しに関する記述に関する注意開示このプレスリリースには「将来の見通しに関する記述」が含まれています。これらの将来予想に関する記述は、当社の将来の期待、信念、計画、戦略、目的、結果、状況、財務実績、見通しやその他のイベント。このような将来予想に関する記述には、7 歳以上のナルコレプシー患者の脱力発作および EDS の治療における Lumryz の安全性と潜在的な治療効果に関する期待、および市場および処方者の選好が含まれますが、これらに限定されません。そして、Lumryz の小児用オーファンドラッグ独占権とその独占権から生じる潜在的な利益。場合によっては、将来の見通しに関する記述は、「するだろう」、「かもしれない」、「可能性がある」、「信じる」、「期待する」、「楽しみにしている」、「予定通り」、「指導」などの言葉の使用によって識別できる場合があります。 」、「予想する」、「推定する」、「計画する」、「次のステップ」、および同様の表現とその否定表現 (該当する場合)。

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    出典: Avadel Pharmaceuticals plc

    投稿しました : 2024-10-24 12:00

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