Avadel Pharmaceuticals Mengumumkan Kelulusan FDA bagi Lumryz (sodium oxybate) Extended-Release Oral Suspension (CIII) untuk Rawatan Cataplexy atau Mengantuk Siang Berlebihan pada Pesakit Berumur 7 Tahun dan Lebih Tua dengan Narkolepsi

Ikuti Drugslib di

DUBLIN, 17 Okt. 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL), sebuah syarikat biofarmaseutikal yang menumpukan pada mengubah ubat untuk mengubah kehidupan, hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat (FDA) A.S. telah meluluskan aplikasi ubat baharu tambahannya (sNDA) untuk Lumryz untuk rawatan cataplexy atau EDS pada pesakit berumur 7 tahun ke atas dengan narkolepsi.

“Kelulusan ini mewakili satu peristiwa penting bagi komuniti narkolepsi, khususnya untuk yang lebih muda pesakit narkolepsi dan penjaga mereka yang menghadapi cabaran penting yang berkaitan dengan bangun pada tengah malam untuk melengkapkan rejimen rawatan. Dengan pengembangan label ini, pesakit kanak-kanak berumur 7 tahun ke atas yang menghidap narkolepsi kini mempunyai pilihan yang sama seperti pesakit dewasa dengan narkolepsi - untuk memilih pilihan rawatan sekali setiap malam yang tidak mengganggu tidur untuk dos tengah malam," kata Greg. Divis, Ketua Pegawai Eksekutif Avadel Pharmaceuticals. “Dalam masa kurang daripada dua tahun, Avadel telah membuat kemajuan besar dalam mewujudkan komitmen kami terhadap pembangunan ubat transformatif untuk gangguan tidur. Ini termasuk kejayaan melancarkan Lumryz untuk populasi narkolepsi dewasa, memulakan percubaan penting Fasa 3 yang menilai Lumryz untuk rawatan hipersomnia idiopatik, dan kini pengembangan Lumryz ke dalam populasi narkolepsi pediatrik."

"Saya telah menetapkan natrium oksibat untuk kanak-kanak dan remaja dengan narkolepsi selama bertahun-tahun kerana saya telah melihat keberkesanan ubat ini dan boleh digunakan dengan selamat," kata Anne Marie Morse, DO, pediatrik yang diperakui oleh lembaga dan terlatih persekutuan. pakar neurologi dan perubatan tidur di Sistem Kesihatan Geisinger. “Dan sebelum ini, walaupun banyak keluarga turut menyaksikan perubahan dalam kehidupan anak-anak mereka, saya juga mempunyai ramai keluarga yang menolak pengambilan ubat, atau berhenti selepas memulakan, kerana cabaran yang dialami atau dikhuatiri mengalami kebangkitan paksa yang menyebabkan kesengajaan. gangguan malam, banyak kali bertemu dengan perjuangan yang meletihkan, untuk mengambil dos kedua oksibat generasi pertama. Kelulusan FDA yang diperluaskan untuk Lumryz membolehkan saya kini berkongsi dengan pesakit saya dan keluarga mereka bahawa terdapat rawatan yang diluluskan oleh FDA yang menawarkan satu dos ubat sebelum tidur, disediakan dalam paket yang telah diisi sebelumnya. Saya kini boleh menawarkan lebih banyak pilihan kepada lebih ramai pesakit yang membolehkan saya meneruskan peranan saya sebagai rakan kongsi dalam perjalanan pesakit saya."

Narkolepsi ialah keadaan neurologi kronik yang menjejaskan keupayaan otak untuk mengawal tidur-bangun. kitaran. Keadaan ini menjejaskan kira-kira 1 dalam 2,000 orang di Amerika Syarikat, di mana kira-kira 5% pesakit berumur di bawah 18 tahun. Gejala narkolepsi adalah EDS dan mungkin juga termasuk kehilangan otot secara tiba-tiba yang biasanya dicetuskan oleh emosi yang kuat (cataplexy). ), tidur malam terganggu, lumpuh tidur dan halusinasi apabila tertidur atau bangun.

Lumryz ialah formulasi natrium oksibat pelepasan lanjutan sekali sebelum tidur dan mula-mula diluluskan oleh FDA pada 1 Mei 2023, untuk rawatan cataplexy atau EDS pada pesakit dewasa dengan narkolepsi.

Lumryz telah diluluskan oleh FDA untuk digunakan dalam rawatan cataplexy atau EDS dalam populasi narkolepsi pediatrik berumur 7 tahun ke atas pada 16 Oktober 2024, dan telah diberikan Eksklusiviti Dadah Orphan hingga 16 Oktober 2031.

Lumryz mempunyai amaran berkotak-kotak sebagai penekan sistem saraf pusat, dan potensinya untuk penyalahgunaan dan penyalahgunaan. Lumryz hanya tersedia melalui program terhad di bawah Penilaian Risiko dan Strategi Pengurangan yang dipanggil Lumryz REMS. Reaksi buruk yang paling biasa (kejadian > 5% dan lebih besar daripada plasebo) dilaporkan untuk semua dos Lumryz yang digabungkan dalam percubaan orang dewasa dengan narkolepsi adalah loya, pening, enuresis, sakit kepala dan muntah. Begitu juga, dalam percubaan pesakit narkolepsi pediatrik yang menerima pelepasan segera natrium oksibat, tindak balas buruk yang paling biasa diperhatikan (kejadian ≥5%) adalah loya, enuresis, muntah, sakit kepala, penurunan berat badan, penurunan selera makan, pening dan berjalan tidur.

Mengenai Lumryz™ (sodium oxybate) untuk penggantungan oral pelepasan lanjutanLumryz ialah ubat sodium oxybate pelepasan lanjutan yang diluluskan oleh FDA pada 1 Mei 2023, sebagai yang pertama dan hanya sekali -rawatan sebelum tidur untuk cataplexy atau mengantuk siang hari (EDS) yang berlebihan pada orang dewasa dengan narkolepsi.  Pada 16 Oktober 2024, Lumryz juga telah diluluskan sebagai rawatan sekali sebelum tidur untuk cataplexy atau EDS pada pesakit berumur 7 tahun ke atas dengan narkolepsi.  Kelulusan FDA untuk Lumryz disokong oleh keputusan daripada REST-ON, percubaan Fasa 3 yang rawak, dua buta, terkawal plasebo, penting pada orang dewasa dengan narkolepsi. Lumryz menunjukkan peningkatan yang signifikan secara statistik dan bermakna secara klinikal dalam tiga titik akhir bersama utama: EDS (MWT), penilaian keseluruhan doktor terhadap fungsi pesakit (CGI-I), dan serangan cataplexy, untuk ketiga-tiga dos yang dinilai jika dibandingkan dengan plasebo.   Dengan kelulusannya pada Mei 2023, FDA juga memberikan 7 tahun Eksklusiviti Ubat Orphan kepada Lumryz untuk rawatan cataplexy atau EDS pada orang dewasa dengan narkolepsi disebabkan penemuan keunggulan klinikal Lumryz berbanding rawatan oksibat yang tersedia pada masa ini. Khususnya, FDA mendapati bahawa Lumryz membuat sumbangan besar kepada penjagaan pesakit berbanding produk oxybate dua kali setiap malam yang tersedia pada masa ini dengan menyediakan rejimen dos sekali malam yang mengelakkan rangsangan malam untuk mengambil dos kedua.

Mengenai Avadel Pharmaceuticals plc

Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL) ialah syarikat biofarmaseutikal yang memfokuskan pada mengubah ubat-ubatan untuk mengubah kehidupan. Pendekatan kami termasuk menggunakan penyelesaian inovatif untuk pembangunan ubat-ubatan yang menangani cabaran yang dihadapi pesakit dengan pilihan rawatan semasa. Produk komersial Avadel, Lumryz, telah diluluskan oleh Pentadbiran Makanan & Ubat (FDA) A.S. sebagai oksibat pertama dan hanya sekali sebelum tidur untuk rawatan cataplexy atau EDS dalam kedua-dua orang dewasa dan pediatrik dengan narkolepsi. Untuk maklumat lanjut, sila lawati www.avadel.com.

INDIKASILumryz (sodium oxybate) untuk penggantungan oral pelepasan lanjutan ialah ubat preskripsi yang digunakan untuk merawat gejala berikut pada pesakit berumur 7 tahun ke atas dengan narkolepsi:

  • permulaan tiba-tiba otot yang lemah atau lumpuh (cataplexy)
  • mengantuk siang hari yang berlebihan (EDS)

    • MAKLUMAT KESELAMATAN PENTING strong>

    AMARAN: Mengambil Lumryz™ (sodium oxybate) dengan depresan sistem saraf pusat (CNS) lain, seperti ubat yang digunakan untuk membuatkan anda tertidur, termasuk analgesik opioid, benzodiazepin, penenang antidepresan, antipsikotik, ubat penenang anti-epilepsi, anestetik am, pelega otot, alkohol atau ubat jalanan, boleh menyebabkan masalah perubatan yang serius, termasuk masalah pernafasan (kemurungan pernafasan), tekanan darah rendah (hipotensi), perubahan dalam kewaspadaan (mengantuk), pengsan (sinkop) dan kematian.Bahan aktif Lumryz (natrium oksibat) ialah sejenis gamma hydroxybutyrate (GHB), bahan terkawal. Penyalahgunaan atau penyalahgunaan GHB haram secara bersendirian atau dengan depresan CNS lain (ubat yang menyebabkan perubahan dalam kewaspadaan atau kesedaran) telah menyebabkan kesan sampingan yang serius. Kesan ini termasuk sawan, masalah bernafas (kemurungan pernafasan), perubahan dalam kewaspadaan (mengantuk), koma dan kematian. Hubungi doktor anda dengan segera jika anda mengalami sebarang kesan sampingan yang serius ini.Oleh sebab risiko ini, Lumryz hanya boleh didapati melalui preskripsi dan diisi melalui farmasi yang diperakui di Lumryz REMS. Anda mesti mendaftar dalam REMS Lumryz untuk menerima Lumryz. Maklumat lanjut boleh didapati di www.LumryzREMS.com atau dengan menghubungi 1-877-453-1029.

    Jangan ambil Lumryz jika anda mengambil atau anak anda mengambil ubat tidur lain atau ubat penenang (ubat yang menyebabkan rasa mengantuk), minum alkohol atau mengalami masalah yang jarang dipanggil succinic semialdehyde dehydrogenase deficiency.

    Simpan Lumryz di tempat yang selamat untuk mengelakkan penyalahgunaan dan penyalahgunaan. Menjual atau memberikan Lumryz boleh membahayakan orang lain dan melanggar undang-undang. Beritahu doktor anda jika anda atau anak anda pernah menyalahgunakan atau bergantung kepada alkohol, ubat preskripsi atau ubat jalanan.

    Sesiapa yang mengambil Lumryz tidak boleh melakukan apa-apa yang memerlukan mereka berjaga sepenuhnya atau berbahaya, termasuk memandu kereta, menggunakan jentera berat atau menerbangkan kapal terbang, sekurang-kurangnya enam (6) jam selepas mengambil Lumryz. Aktiviti tersebut tidak boleh dilakukan sehingga anda tahu bagaimana Lumryz memberi kesan kepada anda.

    Tertidur dengan cepat, termasuk semasa berdiri atau semasa bangun dari katil, telah menyebabkan terjatuh dengan kecederaan yang memerlukan sesetengah orang dimasukkan ke hospital .

    Lumryz boleh menyebabkan kesan sampingan yang serius, termasuk yang berikut:

  • Masalah pernafasan, termasuk pernafasan yang lebih perlahan, masalah bernafas dan/atau tempoh singkat tidak bernafas semasa tidur (cth., sleep apnea). Orang yang sudah mengalami masalah pernafasan atau paru-paru mempunyai peluang yang lebih tinggi untuk mengalami masalah pernafasan apabila mereka mengambil Lumryz.
  • Masalah kesihatan mental, termasuk kekeliruan, melihat atau mendengar perkara yang tidak nyata (halusinasi), pemikiran yang luar biasa atau mengganggu (pemikiran yang tidak normal), berasa cemas atau kecewa, kemurungan, pemikiran untuk membunuh diri sendiri atau cuba membunuh diri, peningkatan keletihan, perasaan bersalah atau tidak bernilai dan kesukaran menumpukan perhatian. Beritahu doktor anda jika anda atau anak anda mengalami atau mengalami kemurungan atau cuba mencederakan diri anda. Hubungi doktor anda dengan segera jika anda atau anak anda mengalami gejala masalah kesihatan mental atau perubahan berat badan atau selera makan.
  • Sleepwalking. Sleepwalking boleh menyebabkan kecederaan. Hubungi doktor anda jika anda atau anak anda mula berjalan sambil tidur.

    • Beritahu doktor anda jika anda atau anak anda menjalani diet larangan garam atau mengalami tekanan darah tinggi, kegagalan jantung atau masalah buah pinggang. Lumryz mengandungi banyak natrium (garam) dan mungkin tidak sesuai untuk anda. Kesan sampingan Lumryz yang paling biasa pada orang dewasa termasuk loya, pening, kencing katil, sakit kepala dan muntah. Kesan sampingan anda mungkin meningkat apabila anda mengambil dos Lumryz yang lebih tinggi. Kesan sampingan yang paling biasa pada kanak-kanak termasuk loya, kencing katil, muntah, sakit kepala, berat badan menurun, selera makan berkurangan, pening, dan berjalan tidur. Lumryz boleh menyebabkan pergantungan fizikal dan keinginan untuk ubat apabila ia tidak diambil seperti yang diarahkan. Ini bukan semua kesan sampingan Lumryz yang mungkin.

    Untuk maklumat lanjut, tanya doktor atau ahli farmasi anda. Hubungi doktor anda untuk mendapatkan nasihat perubatan tentang kesan sampingan.

    Anda digalakkan untuk melaporkan kesan sampingan negatif ubat preskripsi kepada FDA. Lawati www.fda.gov/medwatch, atau hubungi 1-800-FDA-1088.

    Sila lihat Maklumat Penetapan penuh, termasuk Amaran BERKOTAK.

    Pendedahan Berhati-hati Berkenaan Kenyataan Berpandangan Ke HadapanSiaran akhbar ini termasuk “kenyataan yang berpandangan ke hadapan ” dalam pengertian Seksyen 27A Akta Sekuriti 1933 dan Seksyen 21E Akta Bursa Sekuriti 1934. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini berkaitan dengan jangkaan masa depan, kepercayaan, rancangan, strategi, objektif, keputusan, syarat, prestasi kewangan, prospek atau acara lain. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut termasuk, tetapi tidak terhad kepada, jangkaan mengenai keselamatan dan potensi manfaat terapeutik, dan keutamaan pasaran dan preskripsi untuk, Lumryz dalam merawat cataplexy dan EDS pada pesakit berumur 7 tahun ke atas dengan narkolepsi; dan Eksklusiviti Ubat Orphan pediatrik untuk Lumryz dan potensi manfaat yang terhasil daripada eksklusiviti tersebut. Dalam sesetengah kes, kenyataan yang berpandangan ke hadapan boleh dikenal pasti dengan menggunakan perkataan seperti "akan," "boleh," "boleh," "percaya," "jangka," "lihat ke hadapan," "di landasan," "panduan. ,” “jangka,” “anggaran,” “projek,” “langkah seterusnya” dan ungkapan yang serupa serta negatifnya (jika berkenaan).

    Kenyataan berpandangan ke hadapan Syarikat adalah berdasarkan anggaran dan andaian yang dibuat dalam lingkungan pengetahuan kami tentang perniagaan dan operasi kami dan yang kami anggap munasabah. Walau bagaimanapun, perniagaan dan operasi Syarikat tertakluk kepada risiko yang ketara, dan, akibatnya, tidak ada jaminan bahawa keputusan sebenar dan keputusan perniagaan dan operasi syarikat tidak akan berbeza secara material daripada keputusan yang difikirkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut. . Faktor yang boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza daripada jangkaan dalam kenyataan berpandangan ke hadapan Syarikat termasuk risiko dan ketidakpastian yang diterangkan dalam bahagian “Faktor Risiko” Bahagian I, Perkara 1A Laporan Tahunan Syarikat pada Borang 10-K bagi tahun berakhir 31 Disember 2023, yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa (SEC) pada 29 Februari 2024 dan pemfailan SEC yang berikutnya. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan hanya bercakap pada tarikh ia dibuat dan bukan jaminan prestasi masa hadapan. Sehubungan itu, anda tidak seharusnya meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Syarikat tidak memikul sebarang kewajipan untuk mengemas kini atau menyemak semula kenyataan kami yang berpandangan ke hadapan secara terbuka, kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang.

    Sumber: Avadel Pharmaceuticals plc

    Disiarkan : 2024-10-24 12:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular