Avadel Pharmaceuticals kondigt FDA-goedkeuring aan van Lumryz (natriumoxybaat) orale suspensie met verlengde afgifte (CIII) voor de behandeling van kataplexie of overmatige slaperigheid overdag bij patiënten van 7 jaar en ouder met narcolepsie

Volg Drugslib op

DUBLIN, 17 oktober 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL), een biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op het transformeren van medicijnen om levens te transformeren, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) goedkeuring heeft verleend de aanvullende nieuwe medicijnaanvraag (sNDA) voor Lumryz voor de behandeling van kataplexie of EDS bij patiënten van 7 jaar en ouder met narcolepsie.

“Deze goedkeuring vertegenwoordigt een belangrijke mijlpaal voor de narcolepsiegemeenschap, met name voor jongere narcolepsiepatiënten en hun verzorgers die te maken krijgen met aanzienlijke uitdagingen die gepaard gaan met het midden in de nacht wakker worden om de behandelingsregimes te voltooien. Met deze uitbreiding van het label hebben pediatrische patiënten van 7 jaar en ouder met narcolepsie nu dezelfde optie als volwassen patiënten met narcolepsie: een behandelingsoptie van één nacht kiezen die de slaap niet verstoort voor een dosis midden in de nacht”, aldus Greg. Divis, CEO van Avadel Pharmaceuticals. “In minder dan twee jaar heeft Avadel grote vooruitgang geboekt bij het verwezenlijken van onze toewijding aan de ontwikkeling van transformerende medicijnen voor slaapstoornissen. Dit omvat de succesvolle lancering van Lumryz voor de volwassen narcolepsiepopulatie, het starten van een fase 3-hoofdonderzoek waarin Lumryz wordt geëvalueerd voor de behandeling van idiopathische hypersomnie, en nu de uitbreiding van Lumryz naar de pediatrische narcolepsiepopulatie.”

"Ik schrijf al jaren natriumoxybaat voor aan kinderen en adolescenten met narcolepsie, omdat ik heb gezien hoe effectief dit medicijn is en veilig kan worden gebruikt", zegt Anne Marie Morse, DO, een board-gecertificeerde en fellowship-opgeleide pediatrische arts. neuroloog en slaapgeneeskundige bij Geisinger Health System. “En daarvoor heb ik, hoewel talloze gezinnen ook getuige zijn geweest van de transformatie in het leven van hun kinderen, ook veel gezinnen gehad die de medicatie afwezen, of ermee stopten nadat ze ermee waren begonnen, vanwege de uitdaging die ze ervoeren of vreesden te ervaren met een gedwongen ontwaken dat een doelbewuste ontwaking veroorzaakte. nachtelijke verstoring, vaak gepaard gaand met een uitputtend gevecht, om de tweede dosis oxybaten van de eerste generatie in te nemen. Dankzij de uitgebreide FDA-goedkeuring voor Lumryz kan ik nu met mijn patiënten en hun families delen dat er een door de FDA goedgekeurde behandeling bestaat die bestaat uit een enkele dosis medicatie voor het slapengaan, geleverd in een voorgevuld pakket. Ik kan nu meer opties bieden aan meer patiënten, waardoor ik mijn rol als partner in het traject van mijn patiënten kan voortzetten."

Narcolepsie is een chronische neurologische aandoening die het vermogen van de hersenen om het slaap-waakritme te reguleren schaadt. De aandoening treft ongeveer 1 op de 2.000 mensen in de Verenigde Staten, waar ongeveer 5% van de patiënten jonger is dan 18 jaar. Symptomen van narcolepsie zijn EDS en kunnen ook een plotseling verlies van spiertonus omvatten, meestal veroorzaakt door sterke emoties (kataplexie). ), verstoorde nachtelijke slaap, slaapverlamming en hallucinaties bij het in slaap vallen of wakker worden.

Lumryz is een formulering die je voor het slapengaan kunt gebruiken met verlengde afgifte van natriumoxybaat en werd op 1 mei 2023 voor het eerst goedgekeurd door de FDA voor de behandeling van kataplexie of EDS bij volwassen patiënten met narcolepsie.

Lumryz werd op 16 oktober 2024 door de FDA goedgekeurd voor gebruik bij de behandeling van kataplexie of EDS bij de pediatrische narcolepsiepopulatie van 7 jaar en ouder, en kreeg tot en met 16 oktober 2031 exclusiviteit voor weesgeneesmiddelen.

Lumryz heeft een waarschuwing in een kader omdat het het centrale zenuwstelsel onderdrukt, en vanwege het potentieel voor misbruik en misbruik. Lumryz is alleen beschikbaar via een beperkt programma onder een risico-evaluatie- en risicobeperkingsstrategie, de Lumryz REMS. De meest voorkomende bijwerkingen (incidentie > 5% en hoger dan bij placebo) gemeld voor alle doses Lumryz gecombineerd in een onderzoek bij volwassenen met narcolepsie waren misselijkheid, duizeligheid, enuresis, hoofdpijn en braken. Op dezelfde manier waren in een onderzoek bij pediatrische narcolepsiepatiënten die natriumoxybaat met onmiddellijke afgifte kregen, de meest waargenomen bijwerkingen (incidentie ≥5%) misselijkheid, enuresis, braken, hoofdpijn, gewichtsverlies, verminderde eetlust, duizeligheid en slaapwandelen. p>

Over Lumryz™ (natriumoxybaat) voor orale suspensie met verlengde afgifteLumryz is een natriumoxybaatmedicijn met verlengde afgifte dat op 1 mei 2023 door de FDA is goedgekeurd, als de eerste en enige keer -behandeling voor het slapengaan voor kataplexie of overmatige slaperigheid overdag (EDS) bij volwassenen met narcolepsie.  Op 16 oktober 2024 werd Lumryz bovendien goedgekeurd als behandeling voor het slapengaan voor kataplexie of EDS bij patiënten van 7 jaar en ouder met narcolepsie.  De FDA-goedkeuring van Lumryz werd ondersteund door resultaten van REST-ON, een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, cruciale fase 3-studie bij volwassenen met narcolepsie. Lumryz liet statistisch significante en klinisch betekenisvolle verbeteringen zien in de drie co-primaire eindpunten: EDS (MWT), de algehele beoordeling door artsen van het functioneren van patiënten (CGI-I) en kataplexie-aanvallen, voor alle drie de geëvalueerde doses in vergelijking met placebo.   Met goedkeuring in mei 2023 verleende de FDA ook 7 jaar exclusiviteit voor weesgeneesmiddelen aan Lumryz voor de behandeling van kataplexie of EDS bij volwassenen met narcolepsie vanwege de bevinding van klinische superioriteit van Lumryz ten opzichte van de momenteel beschikbare oxybaatbehandelingen. De FDA heeft met name vastgesteld dat Lumryz een belangrijke bijdrage levert aan de patiëntenzorg ten opzichte van de momenteel verkrijgbare oxybaatproducten die tweemaal per nacht worden toegediend, door een doseringsschema voor één nacht aan te bieden dat nachtelijke opwinding om een ​​tweede dosis in te nemen vermijdt.

Over Avadel Pharmaceuticals plc

Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL) is een biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op het transformeren van medicijnen om levens te transformeren. Onze aanpak omvat het toepassen van innovatieve oplossingen voor de ontwikkeling van medicijnen die de uitdagingen aanpakken waarmee patiënten worden geconfronteerd met de huidige behandelingsopties. Het commerciële product van Avadel, Lumryz, werd door de Amerikaanse Food & Drug Administration (FDA) goedgekeurd als het eerste en enige oxybaat voor het slapengaan voor de behandeling van kataplexie of EDS bij zowel volwassenen als kinderen met narcolepsie. Ga voor meer informatie naar www.avadel.com.

INDICATIESLumryz (natriumoxybaat) voor orale suspensie met verlengde afgifte is een receptgeneesmiddel dat wordt gebruikt voor de behandeling van de volgende symptomen bij patiënten van 7 jaar en ouder met narcolepsie:

  • Plotseling ontstaan ​​van zwakke of verlamde spieren (kataplexie)
  • Overmatige slaperigheid overdag (EDS)

    • BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIE strong>

    WAARSCHUWING: Gebruik Lumryz™ (natriumoxybaat) samen met andere middelen die het centrale zenuwstelsel (CZS) onderdrukken, zoals geneesmiddelen die worden gebruikt om u in slaap te laten vallen, waaronder opioïde analgetica, benzodiazepines en sederende middelen. antidepressiva, antipsychotica, sederende anti-epileptica, algemene anesthetica, spierverslappers, alcohol of drugs op straat, kunnen ernstige medische problemen veroorzaken, waaronder moeite met ademhalen (ademhalingsdepressie), lage bloeddruk (hypotensie), veranderingen in alertheid (slaperigheid), flauwvallen (syncope) en overlijden.Het actieve bestanddeel van Lumryz (natriumoxybaat) is een vorm van gamma-hydroxybutyraat (GHB), een gereguleerde stof. Misbruik of misbruik van illegale GHB alleen of in combinatie met andere middelen die het centrale zenuwstelsel onderdrukken (medicijnen die veranderingen in de alertheid of het bewustzijn veroorzaken) hebben ernstige bijwerkingen veroorzaakt. Deze effecten omvatten toevallen, moeite met ademhalen (ademhalingsdepressie), veranderingen in alertheid (slaperigheid), coma en overlijden. Bel onmiddellijk uw arts als u een van deze ernstige bijwerkingen heeft.Vanwege deze risico's is Lumryz alleen op recept verkrijgbaar en wordt het afgevuld via gecertificeerde apotheken in de Lumryz REMS. U moet zijn ingeschreven bij de Lumryz REMS om Lumryz te ontvangen. Verdere informatie is beschikbaar op www.LumryzREMS.com of door te bellen naar 1-877-453-1029.

    Gebruik Lumryz niet als u of uw kind andere slaapmiddelen of kalmerende middelen gebruikt (geneesmiddelen die slaperigheid veroorzaken), alcohol drinkt of een zeldzaam probleem heeft dat barnsteenzuursemialdehydedehydrogenasedeficiëntie wordt genoemd.

    Bewaar Lumryz op een veilige plaats om misbruik te voorkomen. Het verkopen of weggeven van Lumryz kan anderen schade berokkenen en is in strijd met de wet. Vertel het uw arts als u of uw kind ooit alcohol, voorgeschreven medicijnen of straatdrugs heeft misbruikt of ervan afhankelijk is geweest.

    Iedereen die Lumryz gebruikt, mag gedurende ten minste zes (6) uur na inname van Lumryz niets doen waarvoor hij of zij volledig wakker moet zijn of wat gevaarlijk is, zoals autorijden, zware machines gebruiken of een vliegtuig besturen. Deze activiteiten mogen niet worden gedaan totdat u weet welke invloed Lumryz op u heeft.

    Snel in slaap vallen, ook tijdens het staan ​​of bij het opstaan ​​uit bed, heeft geleid tot vallen met verwondingen waardoor sommige mensen in het ziekenhuis moesten worden opgenomen .

    Lumryz kan ernstige bijwerkingen veroorzaken, waaronder de volgende:

  • Ademhalingsproblemen, waaronder langzamere ademhaling, problemen met ademhalen en/of korte perioden van niet ademen tijdens het slapen (bijv. slaapapneu). Mensen die al ademhalings- of longproblemen hebben, hebben een grotere kans op ademhalingsproblemen als ze Lumryz gebruiken.
  • Geestelijke gezondheidsproblemen, waaronder verwarring, dingen zien of horen die niet echt zijn (hallucinaties), ongewone of verontrustende gedachten (abnormaal denken), zich angstig of overstuur voelen, depressie, gedachten over zelfmoord of zelfmoordpogingen, verhoogde vermoeidheid, gevoelens van schuld of waardeloosheid en concentratieproblemen. Vertel het uw arts als u of uw kind een depressie heeft of heeft gehad, of heeft geprobeerd uzelf schade toe te brengen. Bel onmiddellijk uw arts als u of uw kind symptomen heeft van psychische problemen of een verandering in gewicht of eetlust.
  • Slaapwandelen. Slaapwandelen kan blessures veroorzaken. Bel uw arts als u of uw kind begint met slaapwandelen.

    • Vertel het uw arts als u of uw kind een zoutbeperkt dieet volgt of een hoge bloeddruk, hartfalen of nierproblemen heeft. Lumryz bevat veel natrium (zout) en is mogelijk niet geschikt voor u. De meest voorkomende bijwerkingen van Lumryz bij volwassenen zijn misselijkheid, duizeligheid, bedplassen, hoofdpijn en braken. Uw bijwerkingen kunnen toenemen als u hogere doses Lumryz gebruikt. De meest voorkomende bijwerkingen bij kinderen zijn misselijkheid, bedplassen, braken, hoofdpijn, gewichtsverlies, verminderde eetlust, duizeligheid en slaapwandelen. Lumryz kan lichamelijke afhankelijkheid en verlangen naar het geneesmiddel veroorzaken als het niet volgens de instructies wordt ingenomen. Dit zijn niet alle mogelijke bijwerkingen van Lumryz.

    Vraag uw arts of apotheker voor meer informatie. Bel uw arts voor medisch advies over bijwerkingen.

    U wordt aangemoedigd om negatieve bijwerkingen van geneesmiddelen op recept aan de FDA te melden. Bezoek www.fda.gov/medwatch of bel 1-800-FDA-1088.

    Zie de volledige voorschrijfinformatie, inclusief de BOXED-waarschuwing.

    Waarschuwing met betrekking tot toekomstgerichte verklaringenDit persbericht bevat “toekomstgerichte verklaringen ”in de zin van Sectie 27A van de Securities Act van 1933 en Sectie 21E van de Securities Exchange Act van 1934. Deze toekomstgerichte verklaringen hebben betrekking op onze toekomstige verwachtingen, overtuigingen, plannen, strategieën, doelstellingen, resultaten, voorwaarden, financiële prestaties, vooruitzichten of andere evenementen. Dergelijke toekomstgerichte verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, verwachtingen met betrekking tot de veiligheid en het potentiële therapeutische voordeel van, en de voorkeur van de markt en de voorschrijver voor, Lumryz bij de behandeling van kataplexie en EDS bij patiënten van 7 jaar en ouder met narcolepsie; en de pediatrische weesgeneesmiddelenexclusiviteit voor Lumryz en de potentiële voordelen die uit deze exclusiviteit voortvloeien. In sommige gevallen kunnen toekomstgerichte verklaringen worden geïdentificeerd door het gebruik van woorden als ‘zullen’, ‘kunnen’, ‘zouden kunnen’, ‘geloven’, ‘verwachten’, ‘vooruitkijken’, ‘op koers liggen’, ‘begeleiding’. ”, “anticiperen”, “schatten”, “projecteren”, “volgende stappen” en soortgelijke uitdrukkingen en de negatieven daarvan (indien van toepassing).

    De toekomstgerichte verklaringen van het bedrijf zijn gebaseerd op schattingen en veronderstellingen die zijn gemaakt binnen de grenzen van onze kennis van onze activiteiten en activiteiten en die wij als redelijk beschouwen. De activiteiten en activiteiten van het bedrijf zijn echter onderhevig aan aanzienlijke risico's en als gevolg daarvan kan er geen garantie worden gegeven dat de werkelijke resultaten en de resultaten van de activiteiten en activiteiten van het bedrijf niet wezenlijk zullen verschillen van de resultaten die in dergelijke toekomstgerichte verklaringen worden beoogd. . Factoren die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten afwijken van de verwachtingen in de toekomstgerichte verklaringen van het bedrijf zijn onder meer de risico's en onzekerheden die worden beschreven in het gedeelte 'Risicofactoren' van Deel I, Item 1A van het jaarverslag van het bedrijf op formulier 10-K voor het jaar dat eindigde. 31 december 2023, ingediend bij de Securities and Exchange Commission (SEC) op 29 februari 2024, en daaropvolgende SEC-deponeringen. Toekomstgerichte verklaringen gelden alleen vanaf de datum waarop ze zijn gedaan en vormen geen garantie voor toekomstige prestaties. Dienovereenkomstig dient u niet overmatig te vertrouwen op toekomstgerichte verklaringen. Het bedrijf neemt geen enkele verplichting op zich om onze toekomstgerichte verklaringen publiekelijk bij te werken of te herzien, behalve zoals vereist door de wet.

    Bron: Avadel Pharmaceuticals plc

    Geplaatst : 2024-10-24 12:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden