Avadel Pharmaceuticals ogłasza zatwierdzenie przez FDA leku Lumryz (hydroksymaślan sodu) w postaci zawiesiny doustnej o przedłużonym uwalnianiu (CIII) do leczenia katapleksji lub nadmiernej senności w ciągu dnia u pacjentów w wieku 7 lat i starszych chory

DUBLIN, 17 października 2024 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL), firma biofarmaceutyczna skupiająca się na przekształcaniu leków w celu zmiany życia, ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła uzupełniającego nowego wniosku dotyczącego leku (sNDA) dla leku Lumryz w leczeniu katapleksji lub EDS u pacjentów w wieku 7 lat i starszych chorych na narkolepsję.

„To zatwierdzenie stanowi ważny kamień milowy dla społeczności narkolepsji, szczególnie dla młodszych pacjenci z narkolepsją i ich opiekunowie, którzy stoją przed poważnymi wyzwaniami związanymi z budzeniem się w środku nocy w celu dokończenia schematu leczenia. Dzięki temu rozszerzeniu etykiety dzieci i młodzież w wieku 7 lat i starsze cierpiące na narkolepsję mają teraz tę samą opcję, co dorośli pacjenci chorzy na narkolepsję – wybrać opcję leczenia raz na noc, która nie zakłóca snu w połowie dawki nocnej” – powiedział Greg Divis, dyrektor generalny Avadel Pharmaceuticals. „W niecałe dwa lata firma Avadel poczyniła ogromne postępy, potwierdzając swoje zaangażowanie w rozwój leków rewolucyjnych na zaburzenia snu. Obejmuje to pomyślne wprowadzenie preparatu Lumryz dla populacji osób dorosłych z narkolepsją, rozpoczęcie kluczowego badania fazy 3 oceniającego stosowanie preparatu Lumryz w leczeniu idiopatycznej nadmierności, a obecnie rozszerzenie preparatu Lumryz na populację dzieci z narkolepsją.”

„Przepisuję hydroksymaślan sodu dzieciom i młodzieży chorym na narkolepsję od lat, ponieważ przekonałam się, jak skuteczny jest ten lek i można go bezpiecznie stosować” – powiedziała Anne Marie Morse, DO, pediatra z certyfikatem komisji i przeszkolony w ramach stypendium neurolog i specjalista medycyny snu w Geisinger Health System. „A wcześniej, chociaż wiele rodzin było również świadkami przemian w życiu swoich dzieci, wiele rodzin również odrzucało leki lub zaprzestawało je po rozpoczęciu ze względu na wyzwanie, którego doświadczyła lub czego się obawiała, związane z wymuszonym przebudzeniem powodującym celowe nocne zakłócenia, wielokrotnie spotykane z wyczerpującą walką, o przyjęcie drugiej dawki hydroksymaślanów I generacji. Rozszerzone zezwolenie FDA na lek Lumryz pozwala mi teraz dzielić się z moimi pacjentami i ich rodzinami informacją, że istnieje zatwierdzony przez FDA sposób leczenia, który obejmuje pojedynczą dawkę leku przed snem, dostarczaną w fabrycznie napełnionym opakowaniu. Mogę teraz zaoferować więcej opcji większej liczbie pacjentów, co pozwala mi nadal pełnić rolę partnera w podróżach moich pacjentów.”

Narkolepsja to przewlekła choroba neurologiczna, która upośledza zdolność mózgu do regulowania rytmu snu i czuwania Cykl ten dotyka około 1 na 2000 osób w Stanach Zjednoczonych, gdzie około 5% pacjentów jest w wieku poniżej 18 lat. Objawy narkolepsji to zaburzenia erekcji i mogą również obejmować nagłą utratę napięcia mięśniowego, zwykle wywołaną silnymi emocjami (katapleksja). ), zaburzenia snu w nocy, paraliż senny i halucynacje podczas zasypiania lub budzenia się.

Lumryz to hydroksymaślan sodu o przedłużonym uwalnianiu do stosowania raz na noc, który został po raz pierwszy zatwierdzony przez FDA 1 maja 2023 r. do leczenia katapleksji lub EDS u dorosłych pacjentów z narkolepsją.

Lumryz został zatwierdzony przez FDA do stosowania w leczeniu katapleksji lub EDS u dzieci w wieku 7 lat i starszych narkolepsji 16 października 2024 r. i uzyskał wyłączność na leki sieroce do 16 października 2031 r.

Lumryz znajduje się w ramce z ostrzeżeniem, że jest środkiem działającym depresyjnie na ośrodkowy układ nerwowy oraz że może powodować nadużywanie i niewłaściwe użycie. Produkt Lumryz jest dostępny wyłącznie w ramach ograniczonego programu w ramach strategii oceny i ograniczania ryzyka zwanej Lumryz REMS. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi (częstość występowania > 5% i większa niż w przypadku placebo) zgłaszanymi dla wszystkich dawek preparatu Lumryz łącznie w badaniu z udziałem dorosłych chorych na narkolepsję były nudności, zawroty głowy, moczenie, ból głowy i wymioty. Podobnie w badaniu z udziałem dzieci i młodzieży na narkolepsję otrzymujących hydroksymaślan sodu o natychmiastowym uwalnianiu, najczęściej obserwowanymi działaniami niepożądanymi (częstość występowania ≥5%) były nudności, moczenie nocne, wymioty, ból głowy, zmniejszenie masy ciała, zmniejszenie apetytu, zawroty głowy i lunatykowanie.

O leku Lumryz™ (hydroksymaślan sodu) do sporządzania zawiesiny doustnej o przedłużonym uwalnianiuLumryz to lek zawierający hydroksymaślan sodu o przedłużonym uwalnianiu, zatwierdzony przez FDA 1 maja 2023 r. jako pierwszy i jedyny raz -leczenie przed snem katapleksji lub nadmiernej senności w ciągu dnia (EDS) u dorosłych chorych na narkolepsję.  W dniu 16 października 2024 r. lek Lumryz został dodatkowo zatwierdzony jako lek stosowany raz przed snem w leczeniu katapleksji lub zespołu EDS u pacjentów w wieku 7 lat i starszych z narkolepsją.  Zatwierdzenie przez FDA leku Lumryz zostało poparte wynikami REST-ON, randomizowanego, podwójnie ślepego, kontrolowanego placebo, kluczowego badania fazy 3 z udziałem dorosłych chorych na narkolepsję. Lumryz wykazał statystycznie istotną i klinicznie znaczącą poprawę w trzech równorzędnych pierwszorzędowych punktach końcowych: EDS (MWT), ogólna ocena funkcjonowania pacjentów dokonana przez klinicystów (CGI-I) i ataki katapleksji, dla wszystkich trzech ocenianych dawek w porównaniu z placebo.   Zatwierdzając lek w maju 2023 r., FDA przyznała również firmie Lumryz 7-letnią wyłączność na leki sieroce w leczeniu katapleksji lub EDS u dorosłych chorych na narkolepsję w związku ze stwierdzeniem klinicznej wyższości preparatu Lumryz w porównaniu z obecnie dostępnymi terapiami hydroksymaślanowymi. W szczególności FDA stwierdziła, że ​​Lumryz wnosi znaczący wkład w opiekę nad pacjentem w porównaniu z obecnie dostępnymi produktami oksymaślanowymi podawanymi dwa razy na noc, zapewniając schemat dawkowania raz na noc, który pozwala uniknąć nocnego pobudzenia w celu przyjęcia drugiej dawki.

O Avadel Pharmaceuticals plc

Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL) to firma biofarmaceutyczna skupiająca się na przekształcaniu leków w sposób zmieniający życie. Nasze podejście obejmuje stosowanie innowacyjnych rozwiązań w opracowywaniu leków, które odpowiadają wyzwaniom stojącym przed pacjentami w związku z obecnymi możliwościami leczenia. Komercyjny produkt firmy Avadel, Lumryz, został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) jako pierwszy i jedyny hydroksymaślanian podawany raz przed snem w leczeniu katapleksji lub EDS u dorosłych i dzieci z narkolepsją. Więcej informacji można znaleźć na stronie www.avadel.com.

WSKAZANIALumryz (hydroksymaślan sodu) do sporządzania zawiesiny doustnej o przedłużonym uwalnianiu to lek na receptę stosowany w leczeniu następujących objawów u pacjentów w wieku 7 lat i starszych chorych na narkolepsję: