Avadel Pharmaceuticals anuncia aprovação da FDA de Lumryz (oxibato de sódio) suspensão oral de liberação prolongada (CIII) para o tratamento de cataplexia ou sonolência diurna excessiva em pacientes com 7 anos de idade ou mais com narcolepsia

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DUBLIN, 17 de outubro de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL), uma empresa biofarmacêutica focada na transformação de medicamentos para transformar vidas, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou seu pedido de novo medicamento suplementar (sNDA) para Lumryz para o tratamento de cataplexia ou SDE em pacientes com narcolepsia com 7 anos de idade ou mais.

“Esta aprovação representa um marco importante para a comunidade da narcolepsia, especificamente para os mais jovens. pacientes com narcolepsia e seus cuidadores que enfrentam desafios significativos associados a acordar no meio da noite para completar regimes de tratamento. Com esta expansão do rótulo, os pacientes pediátricos com 7 anos ou mais que vivem com narcolepsia têm agora a mesma opção que os pacientes adultos com narcolepsia têm – escolher uma opção de tratamento uma vez por noite que não perturbe o sono para uma dose a meio da noite”, disse Greg. Divis, CEO da Avadel Pharmaceuticals. “Em menos de dois anos, a Avadel fez grandes progressos no estabelecimento do nosso compromisso com o desenvolvimento de medicamentos transformadores para distúrbios do sono. Isso inclui o lançamento bem-sucedido do Lumryz para a população adulta com narcolepsia, o início de um ensaio fundamental de Fase 3 avaliando o Lumryz para o tratamento da hipersonia idiopática e agora a expansão do Lumryz para a população pediátrica com narcolepsia.”

"Há anos que prescrevo oxibato de sódio para crianças e adolescentes com narcolepsia, pois tenho visto como este medicamento é eficaz e pode ser usado com segurança", disse Anne Marie Morse, DO, pediatra certificada e treinada pela bolsa. neurologista e especialista em medicina do sono no Geisinger Health System. “E antes disso, embora muitas famílias também tenham testemunhado a transformação na vida de seus filhos, também tive muitas famílias que recusaram a medicação, ou interromperam após o início, por causa do desafio vivenciado ou temido vivenciar com um despertar forçado causando um efeito proposital interrupção noturna, muitas vezes com luta exaustiva, para tomar a segunda dose de oxibatos de primeira geração. A aprovação ampliada da FDA para Lumryz me permite agora compartilhar com meus pacientes e suas famílias que existe um tratamento aprovado pela FDA que oferece uma dose única de medicamento antes de dormir, fornecida em um pacote pré-cheio. Agora posso oferecer mais opções a mais pacientes, o que me permite continuar o meu papel de parceiro na jornada dos meus pacientes."

A narcolepsia é uma condição neurológica crónica que prejudica a capacidade do cérebro de regular o sono-vigília A condição afeta aproximadamente 1 em 2.000 pessoas nos Estados Unidos, onde cerca de 5% dos pacientes têm menos de 18 anos. Os sintomas da narcolepsia são SDE e também podem incluir uma perda repentina do tônus ​​muscular, geralmente desencadeada por emoções fortes (cataplexia). ), sono noturno interrompido, paralisia do sono e alucinações ao adormecer ou acordar.

Lumryz é uma formulação de oxibato de sódio de liberação prolongada, uma vez ao dormir, e foi aprovado pela primeira vez pelo FDA em 1º de maio de 2023, para o tratamento de cataplexia ou SDE em pacientes adultos com narcolepsia.

Lumryz foi aprovado pelo FDA para uso no tratamento de cataplexia ou SDE na população pediátrica de narcolepsia com 7 anos ou mais em 16 de outubro de 2024, e recebeu exclusividade de medicamento órfão até 16 de outubro de 2031.

Lumryz tem uma advertência em caixa como depressor do sistema nervoso central e por seu potencial para abuso e uso indevido. O Lumryz está disponível apenas por meio de um programa restrito sob uma Estratégia de Avaliação e Mitigação de Risco chamada Lumryz REMS. As reações adversas mais comuns (incidência> 5% e superior ao placebo) relatadas para todas as doses de Lumryz combinadas em um ensaio com adultos com narcolepsia foram náuseas, tonturas, enurese, dor de cabeça e vômitos. Da mesma forma, em um estudo com pacientes pediátricos com narcolepsia que receberam oxibato de sódio de liberação imediata, as reações adversas mais comumente observadas (incidência ≥5%) foram náusea, enurese, vômito, dor de cabeça, diminuição de peso, diminuição do apetite, tontura e sonambulismo.

Sobre Lumryz™ (oxibato de sódio) para suspensão oral de liberação prolongadaLumryz é um medicamento de oxibato de sódio de liberação prolongada aprovado pelo FDA em 1º de maio de 2023, como o primeiro e único -tratamento ao deitar para cataplexia ou sonolência diurna excessiva (SDE) em adultos com narcolepsia.  Em 16 de outubro de 2024, Lumryz foi aprovado adicionalmente como tratamento ao deitar para cataplexia ou SDE em pacientes com narcolepsia com 7 anos de idade ou mais.  A aprovação do Lumryz pela FDA foi apoiada pelos resultados do REST-ON, um ensaio clínico de Fase 3 randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, em adultos com narcolepsia. Lumryz demonstrou melhorias estatisticamente significativas e clinicamente significativas nos três objetivos coprimários: SDE (MWT), avaliação geral do funcionamento dos pacientes pelos médicos (CGI-I) e ataques de cataplexia, para todas as três doses avaliadas quando comparado ao placebo.   Com a sua aprovação em maio de 2023, a FDA também concedeu 7 anos de exclusividade de medicamento órfão ao Lumryz para o tratamento de cataplexia ou SDE em adultos com narcolepsia devido a uma descoberta de superioridade clínica do Lumryz em relação aos tratamentos com oxibato atualmente disponíveis. Em particular, a FDA descobriu que Lumryz dá uma contribuição importante para o atendimento ao paciente em relação aos produtos de oxibato duas vezes por noite atualmente disponíveis, fornecendo um regime de dosagem de uma vez por noite que evita o despertar noturno para tomar uma segunda dose.

Sobre a Avadel Pharmaceuticals plc

Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL) é uma empresa biofarmacêutica focada na transformação de medicamentos para transformar vidas. Nossa abordagem inclui a aplicação de soluções inovadoras para o desenvolvimento de medicamentos que atendam aos desafios que os pacientes enfrentam com as opções de tratamento atuais. O produto comercial da Avadel, Lumryz, foi aprovado pela Food & Drug Administration (FDA) dos EUA como o primeiro e único oxibato tomado uma vez ao deitar para o tratamento de cataplexia ou SDE em adultos e pediatria com narcolepsia. Para obter mais informações, visite www.avadel.com.

INDICAÇÕESLumryz (oxibato de sódio) para suspensão oral de liberação prolongada é um medicamento prescrito usado para tratar os seguintes sintomas em pacientes com 7 anos de idade ou mais com narcolepsia:

  • início repentino de músculos fracos ou paralisados ​​(cataplexia)
  • sonolência diurna excessiva (SDE)

    • INFORMAÇÕES IMPORTANTES DE SEGURANÇA

    AVISO: Tomar Lumryz™ (oxibato de sódio) com outros depressores do sistema nervoso central (SNC), como medicamentos usados ​​para adormecer, incluindo analgésicos opioides, benzodiazepínicos, sedativos. antidepressivos, antipsicóticos, medicamentos sedativos antiepilépticos, anestésicos gerais, relaxantes musculares, álcool ou drogas ilícitas, podem causar problemas médicos graves, incluindo dificuldade em respirar (depressão respiratória), pressão arterial baixa (hipotensão), alterações no estado de alerta (sonolência), desmaios (síncope) e morte.O ingrediente ativo do Lumryz (oxibato de sódio) é uma forma de gama hidroxibutirato (GHB), uma substância controlada. O abuso ou uso indevido de GHB ilegal sozinho ou com outros depressores do SNC (drogas que causam alterações no estado de alerta ou na consciência) causaram efeitos colaterais graves. Estes efeitos incluem convulsões, dificuldade em respirar (depressão respiratória), alterações no estado de alerta (sonolência), coma e morte. Ligue para o seu médico imediatamente se tiver algum desses efeitos colaterais graves.Devido a esses riscos, Lumryz está disponível apenas mediante receita médica e abastecido em farmácias certificadas no Lumryz REMS. Você deve estar inscrito no Lumryz REMS para receber o Lumryz. Mais informações estão disponíveis em www.LumryzREMS.com ou ligando para 1-877-453-1029.

    Não tome Lumryz se você toma ou seu filho toma outros medicamentos para dormir ou sedativos (medicamentos que causam sonolência), bebe álcool ou tem um problema raro chamado deficiência de semialdeído desidrogenase succínico.

    Mantenha o Lumryz em um local seguro para evitar abusos e uso indevido. Vender ou doar Lumryz pode prejudicar outras pessoas e é contra a lei. Informe o seu médico se você ou seu filho já abusaram ou foram dependentes de álcool, medicamentos prescritos ou drogas ilícitas.

    Qualquer pessoa que tome Lumryz não deve fazer nada que exija estar totalmente acordado ou que seja perigoso, incluindo dirigir um carro, usar máquinas pesadas ou pilotar um avião, por pelo menos seis (6) horas após tomar Lumryz. Essas atividades não devem ser realizadas até que você saiba como o Lumryz afeta você.

    Adormecer rapidamente, inclusive em pé ou ao se levantar da cama, causou quedas com lesões que exigiram a hospitalização de algumas pessoas. .

    Lumryz pode causar efeitos colaterais graves, incluindo os seguintes:

  • Problemas respiratórios, incluindo respiração mais lenta, dificuldade em respirar e/ou curtos períodos sem respirar durante o sono (por exemplo, apneia do sono). Pessoas que já têm problemas respiratórios ou pulmonares têm maior chance de ter problemas respiratórios quando tomam Lumryz.
  • Problemas de saúde mental, incluindo confusão, ver ou ouvir coisas que não são reais (alucinações), pensamentos incomuns ou perturbadores (pensamento anormal), sensação de ansiedade ou perturbação, depressão, pensamentos de se matar ou de tentar se matar, aumento do cansaço, sentimentos de culpa ou inutilidade e dificuldade de concentração. Informe o seu médico se você ou seu filho tiver ou tiver depressão ou se tiver tentado se machucar. Ligue para o seu médico imediatamente se você ou seu filho apresentarem sintomas de problemas de saúde mental ou alteração de peso ou apetite.
  • Sonambulismo. O sonambulismo pode causar lesões. Ligue para seu médico se você ou seu filho começarem a ter sonambulismo.

    • Informe seu médico se você ou seu filho estão fazendo uma dieta com restrição de sal ou têm pressão alta, insuficiência cardíaca ou problemas renais. Lumryz contém muito sódio (sal) e pode não ser adequado para você. Os efeitos colaterais mais comuns de Lumryz em adultos incluem náusea, tontura, enurese noturna, dor de cabeça e vômito. Os seus efeitos secundários podem aumentar quando toma doses mais elevadas de Lumryz. Os efeitos colaterais mais comuns em crianças incluem náusea, enurese noturna, vômito, dor de cabeça, diminuição de peso, diminuição do apetite, tontura e sonambulismo. Lumryz pode causar dependência física e desejo pelo medicamento quando este não é tomado conforme as instruções. Estes não são todos os possíveis efeitos colaterais do Lumryz.

    Para mais informações, pergunte ao seu médico ou farmacêutico. Ligue para seu médico para obter orientação médica sobre os efeitos colaterais.

    Você é incentivado a relatar os efeitos colaterais negativos dos medicamentos prescritos ao FDA. Visite www.fda.gov/medwatch ou ligue para 1-800-FDA-1088.

    Consulte as informações de prescrição completas, incluindo o aviso em caixa.

    Divulgação de advertência sobre declarações prospectivasEste comunicado à imprensa inclui “declarações prospectivas”. ”dentro do significado da Seção 27A do Securities Act de 1933 e da Seção 21E do Securities Exchange Act de 1934. Essas declarações prospectivas estão relacionadas às nossas expectativas futuras, crenças, planos, estratégias, objetivos, resultados, condições, desempenho financeiro, prospects ou outros eventos. Essas declarações prospectivas incluem, mas não estão limitadas a, expectativas em relação à segurança e potencial benefício terapêutico e preferência do mercado e do prescritor para Lumryz no tratamento de cataplexia e SDE em pacientes com 7 anos de idade ou mais com narcolepsia; e a exclusividade de medicamentos órfãos pediátricos para Lumryz e os benefícios potenciais resultantes de tal exclusividade. Em alguns casos, as declarações prospectivas podem ser identificadas pelo uso de palavras como “irá”, “pode”, “poderia”, “acreditar”, “esperar”, “aguardar”, “no caminho certo”, “orientação ”, “antecipar”, “estimar”, “projetar”, “próximas etapas” e expressões semelhantes e seus negativos (se aplicável).

    As declarações prospectivas da Empresa são baseadas em estimativas e suposições feitas dentro dos limites de nosso conhecimento de nossos negócios e operações e que consideramos razoáveis. No entanto, os negócios e operações da Empresa estão sujeitos a riscos significativos e, como resultado, não pode haver garantia de que os resultados reais e os resultados dos negócios e operações da Empresa não diferirão materialmente dos resultados contemplados em tais declarações prospectivas. . Os fatores que podem fazer com que os resultados reais sejam diferentes das expectativas nas declarações prospectivas da Empresa incluem os riscos e incertezas descritos na seção “Fatores de Risco” da Parte I, Item 1A do Relatório Anual da Empresa no Formulário 10-K para o ano encerrado. 31 de dezembro de 2023, que foi arquivado na Securities and Exchange Commission (SEC) em 29 de fevereiro de 2024, e registros subsequentes da SEC. As declarações prospectivas são válidas apenas na data em que foram feitas e não são garantias de desempenho futuro. Conseqüentemente, você não deve depositar confiança indevida em declarações prospectivas. A Empresa não assume nenhuma obrigação de atualizar ou revisar publicamente nossas declarações prospectivas, exceto conforme exigido por lei.

    Fonte: Avadel Pharmaceuticals plc

    Postou : 2024-10-24 12:00

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