Avadel Pharmaceuticals anunță aprobarea FDA a suspensiei orale cu eliberare prelungită (CIII) de Lumryz (oxibat de sodiu) pentru tratamentul cataplexiei sau somnolenței excesive în timpul zilei la pacienții cu vârsta de 7 ani și peste cu narcolepsie

Urmăriți Drugslib pe

DUBLIN, 17 octombrie 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL), o companie biofarmaceutică axată pe transformarea medicamentelor pentru a transforma vieți, a anunțat astăzi că U.S. Food and Drug Administration (FDA) a aprobat cererea sa suplimentară de medicament nou (sNDA) pentru Lumryz pentru tratamentul cataplexiei sau EDS la pacienții cu vârsta de 7 ani și peste cu narcolepsie.

„Această aprobare reprezintă o etapă importantă pentru comunitatea narcolepsiei, în special pentru tinerii pacienții cu narcolepsie și îngrijitorii lor care se confruntă cu provocări semnificative asociate cu trezirea în miezul nopții pentru a finaliza regimurile de tratament. Odată cu această extindere a etichetei, pacienții pediatrici cu vârsta de 7 ani și peste care trăiesc cu narcolepsie au acum aceeași opțiune pe care o au și pacienții adulți cu narcolepsie - să aleagă o opțiune de tratament o dată pe noapte, care să nu perturbe somnul pentru o doză la mijlocul nopții”, a spus Greg. Divis, director executiv al Avadel Pharmaceuticals. „În mai puțin de doi ani, Avadel a făcut pași mari în stabilirea angajamentului nostru față de dezvoltarea de medicamente transformatoare pentru tulburările de somn. Aceasta include lansarea cu succes a Lumryz pentru populația adultă cu narcolepsie, inițierea unui studiu pivot de fază 3 care evaluează Lumryz pentru tratamentul hipersomniei idiopatice și acum extinderea Lumryz în populația pediatrică cu narcolepsie.”

„De ani de zile am prescris oxibat de sodiu copiilor și adolescenților cu narcolepsie, deoarece am văzut cât de eficient este acest medicament și poate fi utilizat în siguranță”, a spus Anne Marie Morse, DO, pediatră certificată de consiliu și instruită de bursă. neurolog și specialist în medicina somnului la Geisinger Health System. „Și înainte de aceasta, deși numeroase familii au fost, de asemenea, martorii transformării în viața copiilor lor, am avut, de asemenea, multe familii care au refuzat medicamentele sau au întrerupt tratamentul după începerea tratamentului, din cauza provocării experimentate sau de care se temea să se confrunte cu o trezire forțată care provoacă un scop intenționat. întrerupere de noapte, de multe ori întâlnită cu o luptă obositoare, pentru a lua a doua doză de oxibate de prima generație. Aprobarea extinsă a FDA pentru Lumryz îmi permite acum să împărtășesc pacienților mei și familiilor lor că există un tratament aprobat de FDA care oferă o singură doză de medicament înainte de culcare, furnizată într-un pachet preumplut. Acum pot oferi mai multe opțiuni pentru mai mulți pacienți, ceea ce îmi permite să-mi continui rolul de partener în călătoriile pacienților mei.”

Narcolepsia este o afecțiune neurologică cronică care afectează capacitatea creierului de a regla somnul-veghe. Afecțiunea afectează aproximativ 1 din 2.000 de persoane în Statele Unite, unde aproximativ 5% dintre pacienți au sub 18 ani. Simptomele narcolepsiei sunt EDS și pot include, de asemenea, o pierdere bruscă a tonusului muscular, de obicei declanșată de o emoție puternică (cataplexie). ), somn perturbat pe timp de noapte, paralizie în somn și halucinații la adormire sau la trezire.

Lumryz este o formulă de oxibat de sodiu cu eliberare prelungită, care se administrează o dată la culcare și a fost aprobat pentru prima dată de FDA la 1 mai 2023, pentru tratamentul cataplexiei sau EDS la pacienții adulți cu narcolepsie.

Lumryz a fost aprobat de FDA pentru a fi utilizat în tratamentul cataplexiei sau EDS la populația pediatrică cu narcolepsie cu vârsta de 7 ani și mai mult pe 16 octombrie 2024 și a primit exclusivitatea medicamentelor orfane până la 16 octombrie 2031.

Lumryz are un avertisment în casetă ca deprimant al sistemului nervos central și pentru potențialul său de abuz și abuz. Lumryz este disponibil numai printr-un program restrâns în cadrul unei strategii de evaluare și atenuare a riscurilor numită REMS Lumryz. Cele mai frecvente reacții adverse (incidență > 5% și mai mare decât placebo) raportate pentru toate dozele de Lumryz combinate într-un studiu pe adulți cu narcolepsie au fost greață, amețeli, enurezis, dureri de cap și vărsături. În mod similar, într-un studiu efectuat la copii și adolescenți cu narcolepsie care au primit oxibat de sodiu cu eliberare imediată, cele mai frecvent observate reacții adverse (incidență ≥5%) au fost greața, enurezisul, vărsăturile, durerile de cap, scăderea greutății, scăderea apetitului, amețelile și somnambulismul.

Despre Lumryz™ (oxibat de sodiu) pentru suspensie orală cu eliberare prelungităLumryz este un medicament cu oxibat de sodiu cu eliberare prelungită, aprobat de FDA la 1 mai 2023, ca primul și o singură dată -tratament la culcare pentru cataplexie sau somnolență diurnă excesivă (EDS) la adulții cu narcolepsie.  La 16 octombrie 2024, Lumryz a fost aprobat suplimentar ca tratament o dată la culcare pentru cataplexie sau EDS la pacienții cu vârsta de 7 ani și peste cu narcolepsie.  Aprobarea Lumryz de FDA a fost susținută de rezultatele REST-ON, un studiu de fază 3 randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, la adulți cu narcolepsie. Lumryz a demonstrat îmbunătățiri semnificative din punct de vedere statistic și semnificative din punct de vedere clinic în cele trei obiective co-primare: EDS (MWT), evaluarea generală de către clinicieni a funcționării pacienților (CGI-I) și atacuri de cataplexie, pentru toate cele trei doze evaluate în comparație cu placebo.   Cu aprobarea sa din mai 2023, FDA a acordat, de asemenea, 7 ani de exclusivitate pentru medicamentele orfane Lumryz pentru tratamentul cataplexiei sau EDS la adulții cu narcolepsie, datorită constatării superiorității clinice a Lumryz față de tratamentele oxibat disponibile în prezent. În special, FDA a constatat că Lumryz aduce o contribuție majoră la îngrijirea pacientului față de produsele oxibat disponibile în prezent, de două ori pe noapte, oferind un regim de dozare o dată pe noapte, care evită excitarea nocturnă de a lua o a doua doză.

Despre Avadel Pharmaceuticals plc

Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL) este o companie biofarmaceutică axată pe transformarea medicamentelor pentru a transforma vieți. Abordarea noastră include aplicarea de soluții inovatoare pentru dezvoltarea de medicamente care abordează provocările cu care se confruntă pacienții cu opțiunile de tratament actuale. Produsul comercial Avadel, Lumryz, a fost aprobat de U.S. Food & Drug Administration (FDA) ca primul și singurul oxibat administrat o dată la culcare pentru tratamentul cataplexiei sau EDS atât la adulți, cât și la copii cu narcolepsie. Pentru mai multe informații, vizitați www.avadel.com.

INDICAȚIILumryz (oxibat de sodiu) pentru suspensie orală cu eliberare prelungită este un medicament pe bază de prescripție medicală utilizat pentru a trata următoarele simptome la pacienții cu vârsta de 7 ani și peste cu narcolepsie:

  • apariția bruscă a mușchilor slabi sau paralizați (cataplexie)
  • somnolență excesivă în timpul zilei (EDS)

    • INFORMAȚII IMPORTANTE DE SIGURANȚĂ

    ATENȚIE: luarea Lumryz™ (oxibat de sodiu) cu alte medicamente deprimante ale sistemului nervos central (SNC), cum ar fi medicamentele utilizate pentru a adormi, inclusiv analgezice opioide, benzodiazepine, sedative antidepresive, antipsihotice, medicamente antiepileptice sedative, anestezice generale, relaxante musculare, alcool sau droguri stradale, pot provoca probleme medicale grave, inclusiv probleme de respirație (depresie respiratorie), tensiune arterială scăzută (hipotensiune arterială), modificări ale stării de alertă (somnolență), leșin (sincopă) și moarte.Ingredientul activ al Lumryz (oxibat de sodiu) este o formă de gama hidroxibutirat (GHB), o substanță controlată. Abuzul sau utilizarea abuzivă a GHB ilegal în monoterapie sau împreună cu alți depresori SNC (medicamente care provoacă modificări ale vigilenței sau ale conștiinței) au cauzat reacții adverse grave. Aceste efecte includ convulsii, dificultăți de respirație (depresie respiratorie), modificări ale stării de alertă (somnolență), comă și deces. Adresați-vă imediat medicului dumneavoastră dacă aveți oricare dintre aceste reacții adverse grave.Din cauza acestor riscuri, Lumryz este disponibil numai pe bază de rețetă și este completat prin farmaciile certificate din Lumryz REMS. Trebuie să fiți înscris în Lumryz REMS pentru a primi Lumryz. Informații suplimentare sunt disponibile la www.LumryzREMS.com sau sunând la 1-877-453-1029.

    Nu luați Lumryz dacă luați sau copilul dumneavoastră ia alte medicamente pentru somn sau sedative (medicamente care provoacă somnolență), consumați alcool sau aveți o problemă rară numită deficit de semialdehidă dehidrogenază succinică.

    Păstrați Lumryz într-un loc sigur pentru a preveni abuzul și utilizarea necorespunzătoare. Vânzarea sau oferirea Lumryz poate dăuna altora și este împotriva legii. Spuneți medicului dumneavoastră dacă dumneavoastră sau copilul dumneavoastră ați abuzat vreodată sau ați fost dependent de alcool, medicamente eliberate pe bază de rețetă sau droguri stradale.

    Oricine care ia Lumryz nu ar trebui să facă nimic care îi impune să fie complet treaz sau este periculos, inclusiv să conducă o mașină, să folosească utilaje grele sau să zboare cu un avion, timp de cel puțin șase (6) ore după administrarea Lumryz. Aceste activități nu trebuie făcute până când nu știți cum vă afectează Lumryz.

    Adormirea rapidă, inclusiv în picioare sau în timp ce vă ridicați din pat, a dus la căderi cu răni care au necesitat spitalizarea unor persoane. .

    Lumryz poate provoca reacții adverse grave, inclusiv următoarele:

  • Probleme de respirație, inclusiv respirație mai lentă, dificultăți de respirație și/sau perioade scurte de nerespirație în timpul somnului (de exemplu, apnee în somn). Persoanele care au deja probleme de respirație sau plămâni au șanse mai mari de a avea probleme de respirație atunci când iau Lumryz.
  • Probleme de sănătate mintală, inclusiv confuzie, văzând sau auzind lucruri care nu sunt reale (halucinații), gânduri neobișnuite sau tulburătoare (gândire anormală), senzație de anxietate sau supărare, depresie, gânduri de a vă sinucide sau de a încerca să vă sinucideți, oboseală crescută, sentimente de vinovăție sau inutilitate și dificultăți de concentrare. Spuneți medicului dumneavoastră dacă dumneavoastră sau copilul dumneavoastră aveți sau ați avut depresie sau ați încercat să vă faceți rău. Sunați imediat medicul dacă dumneavoastră sau copilul dumneavoastră aveți simptome de probleme de sănătate mintală sau o modificare a greutății sau a apetitului.
  • Somnambulism. Somnambulismul poate provoca răni. Adresați-vă medicului dumneavoastră dacă dumneavoastră sau copilul dumneavoastră începeți să somnambulați.

    • Spuneți medicului dumneavoastră dacă dumneavoastră sau copilul dumneavoastră urmați o dietă cu conținut scăzut de sare sau aveți hipertensiune arterială, insuficiență cardiacă sau probleme cu rinichii. Lumryz conține mult sodiu (sare) și poate să nu fie potrivit pentru dvs. Cele mai frecvente efecte secundare ale Lumryz la adulți includ greață, amețeli, enurezis, dureri de cap și vărsături. Efectele dumneavoastră secundare pot crește atunci când luați doze mai mari de Lumryz. Cele mai frecvente efecte secundare la copii includ greață, enurezis, vărsături, dureri de cap, scăderea greutății, scăderea apetitului, amețeli și somnambulism. Lumryz poate provoca dependență fizică și poftă de medicament atunci când nu este luat conform instrucțiunilor. Acestea nu sunt toate efectele secundare posibile ale Lumryz.

    Pentru mai multe informații, întrebați medicul sau farmacistul. Apelați la medicul dumneavoastră pentru sfaturi medicale despre efectele secundare.

    Sunteți încurajat să raportați FDA efectele secundare negative ale medicamentelor eliberate pe bază de rețetă. Accesați www.fda.gov/medwatch sau sunați la 1-800-FDA-1088.

    Vă rugăm să consultați informațiile complete de prescripție, inclusiv avertismentul în casetă.

    Dezvăluirea de precauție cu privire la declarațiile prospectiveAcest comunicat de presă include „declarații prospective. ” în sensul secțiunii 27A din Securities Act din 1933 și al secțiunii 21E din Securities Exchange Act din 1934. Aceste declarații prospective se referă la așteptările noastre viitoare, convingerile, planurile, strategiile, obiectivele, rezultatele, condițiile, performanța financiară, perspective sau alte evenimente. Astfel de declarații prospective includ, dar nu se limitează la, așteptări cu privire la siguranța și beneficiul terapeutic potențial al, precum și preferința pieței și a prescriptorului pentru, Lumryz în tratarea cataplexiei și EDS la pacienții cu vârsta de 7 ani și peste cu narcolepsie; și Exclusivitatea medicamentelor orfane pentru copii pentru Lumryz și beneficiile potențiale rezultate din această exclusivitate. În unele cazuri, declarațiile prospective pot fi identificate prin utilizarea unor cuvinte precum „voi”, „poate”, „ar putea”, „a crede”, „a aștepta”, „așteaptă cu nerăbdare”, „pe drumul bun”, „îndrumare”. ”, „anticipați”, „estimați”, „proiect”, „pașii următori” și expresii similare și negativele acestora (dacă este cazul).

    Declarațiile prospective ale Companiei se bazează pe estimări și ipoteze care sunt făcute în limitele cunoștințelor noastre despre afacerea și operațiunile noastre și pe care le considerăm rezonabile. Cu toate acestea, afacerile și operațiunile companiei sunt supuse unor riscuri semnificative și, în consecință, nu poate exista nicio asigurare că rezultatele reale și rezultatele activității și operațiunilor companiei nu vor diferi semnificativ de rezultatele avute în vedere în astfel de declarații prospective. . Factorii care ar putea face ca rezultatele reale să difere de așteptările din declarațiile prospective ale Companiei includ riscurile și incertitudinile descrise în secțiunea „Factori de risc” din partea I, punctul 1A din Raportul anual al companiei pe formularul 10-K pentru anul încheiat. 31 decembrie 2023, care a fost depusă la Securities and Exchange Commission (SEC) la 29 februarie 2024 și depunerile ulterioare SEC. Declarațiile prospective vorbesc doar de la data la care au fost făcute și nu sunt garanții pentru performanța viitoare. În consecință, nu ar trebui să vă bazați în mod nejustificat pe declarațiile prospective. Compania nu își asumă nicio obligație de a actualiza sau revizui public declarațiile noastre prospective, cu excepția cazului în care prevede legea.

    Sursa: Avadel Pharmaceuticals plc

    Postat : 2024-10-24 12:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare