Avadel Pharmaceuticals объявляет об одобрении FDA пероральной суспензии пролонгированного действия Лумриз (оксибат натрия) (CIII) для лечения катаплексии или чрезмерной дневной сонливости у пациентов в возрасте 7 лет и старше с нарколепсией

Следите за Drugslib на

ДУБЛИН, 17 октября 2024 г. (GLOBE NEWSWIRE) – Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL), биофармацевтическая компания, специализирующаяся на преобразовании лекарств для изменения жизни, объявила сегодня, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило свою дополнительную заявку на новый препарат (sNDA) для Лумриза для лечения катаплексии или СЭД у пациентов в возрасте 7 лет и старше с нарколепсией.

«Это одобрение представляет собой важную веху для сообщества нарколепсии, особенно для молодых людей. пациенты с нарколепсией и лица, осуществляющие за ними уход, которые сталкиваются с серьезными проблемами, связанными с пробуждением среди ночи для завершения режима лечения. Благодаря этому расширению маркировки педиатрические пациенты в возрасте 7 лет и старше, живущие с нарколепсией, теперь имеют ту же возможность, что и взрослые пациенты с нарколепсией – выбрать вариант лечения один раз на ночь, который не нарушает сон, для приема дозы в середине ночи», – сказал Грег. Дивис, генеральный директор Avadel Pharmaceuticals. «Менее чем за два года Avadel добилась больших успехов в утверждении нашей приверженности разработке преобразующих лекарств для лечения нарушений сна. Это включает в себя успешный запуск «Лумриза» для взрослых, страдающих нарколепсией, начало ключевого исследования фазы 3 по оценке «Лумриза» для лечения идиопатической гиперсомнии, а теперь и расширение применения «Лумриза» в детской популяции, страдающей нарколепсией».

"Я назначаю оксибат натрия детям и подросткам, страдающим нарколепсией, в течение многих лет, поскольку я видела, насколько эффективен этот препарат и его можно безопасно использовать", - сказала Энн Мари Морс, доктор медицинских наук, сертифицированный педиатр и прошедший стажировку. невролог и специалист по медицине сна в Geisinger Health System. «И до этого, хотя многие семьи также стали свидетелями трансформации в жизни своих детей, я также видел, как многие семьи отказывались от лечения или прекращали его после начала лечения из-за проблем, с которыми они столкнулись или боялись столкнуться с принудительным пробуждением, вызывающим целенаправленное ночные срывы, много раз встречавшиеся с изнурительной борьбой, за прием второй дозы оксибатов первого поколения. Расширенное одобрение FDA для Lumryz теперь позволяет мне поделиться с моими пациентами и их семьями о том, что существует одобренное FDA лечение, которое предлагает однократную дозу лекарства перед сном, предоставляемую в предварительно заполненном пакете. Теперь я могу предложить больше возможностей большему количеству пациентов, что позволяет мне продолжать играть роль партнера в путешествии моих пациентов».

Нарколепсия — это хроническое неврологическое заболевание, которое нарушает способность мозга регулировать режим сна и бодрствования. Это состояние поражает примерно 1 из 2000 человек в Соединенных Штатах, где примерно 5% пациентов моложе 18 лет. Симптомами нарколепсии являются СЭД, которые могут также включать внезапную потерю мышечного тонуса, обычно вызываемую сильными эмоциями (катаплексия). ), нарушение ночного сна, сонный паралич и галлюцинации при засыпании или пробуждении.

Лумриз — это препарат оксибата натрия пролонгированного действия для приема один раз перед сном. Он был впервые одобрен FDA 1 мая 2023 г. для лечения катаплексии или СЭД у взрослых пациентов с нарколепсией.

Лумриз был одобрен FDA для использования при лечении катаплексии или СЭД у детей с нарколепсией в возрасте 7 лет и старше 16 октября 2024 г., и ему был предоставлен эксклюзивный статус орфанного препарата до 16 октября 2031 г.

Лумрыз имеет предупреждение о том, что он оказывает депрессивное действие на центральную нервную систему, а также о его возможности злоупотребления и неправильного использования. Lumryz доступен только в рамках ограниченной программы в рамках Стратегии оценки и смягчения рисков под названием Lumryz REMS. Наиболее частыми побочными реакциями (частота > 5% и выше, чем у плацебо), зарегистрированными для всех доз Лумриза, объединенных в исследовании у взрослых с нарколепсией, были тошнота, головокружение, энурез, головная боль и рвота. Аналогично, в исследовании детей с нарколепсией, получавших оксибат натрия немедленного высвобождения, наиболее часто наблюдавшимися побочными реакциями (частота ≥5%) были тошнота, энурез, рвота, головная боль, снижение веса, снижение аппетита, головокружение и лунатизм.

О Lumryz™ (оксибате натрия) для пероральной суспензии пролонгированного действияLumryz — препарат оксибата натрия пролонгированного действия, одобренный FDA 1 мая 2023 г. как первый и единственный раз - лечение перед сном катаплексии или чрезмерной дневной сонливости (EDS) у взрослых с нарколепсией.  16 октября 2024 г. Лумриз был дополнительно одобрен в качестве однократного применения перед сном при катаплексии или СЭД у пациентов в возрасте 7 лет и старше с нарколепсией.  Одобрение Lumryz FDA было подтверждено результатами REST-ON, рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого основного исследования фазы 3 у взрослых с нарколепсией. Ламриз продемонстрировал статистически значимые и клинически значимые улучшения по трем основным конечным точкам: EDS (MWT), общей оценке функционирования пациентов клиницистами (CGI-I) и приступам катаплексии для всех трех оцененных доз по сравнению с плацебо.   Получив одобрение в мае 2023 года, FDA также предоставило Лумризу 7 лет эксклюзивности орфанного препарата для лечения катаплексии или СЭД у взрослых с нарколепсией в связи с обнаружением клинического превосходства Лумриза по сравнению с доступными в настоящее время методами лечения оксибатами. В частности, FDA обнаружило, что Lumryz вносит значительный вклад в уход за пациентами по сравнению с имеющимися в настоящее время препаратами оксибата, принимаемыми два раза в сутки, обеспечивая режим дозирования один раз в сутки, который позволяет избежать ночного пробуждения для приема второй дозы.

О компании Avadel Pharmaceuticals plc

Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL) — биофармацевтическая компания, деятельность которой направлена ​​на преобразование лекарств для изменения жизни. Наш подход включает применение инновационных решений для разработки лекарств, которые решают проблемы, с которыми пациенты сталкиваются при использовании текущих вариантов лечения. Коммерческий продукт Avadel, Lumryz, был одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) как первый и единственный оксибат, принимаемый один раз перед сном для лечения катаплексии или СЭД как у взрослых, так и у детей с нарколепсией. Для получения дополнительной информации посетите сайт www.avadel.com.

ПОКАЗАНИЯЛумриз (оксибат натрия) для пероральной суспензии пролонгированного действия — это лекарство, отпускаемое по рецепту, используемое для лечения следующих симптомов у пациентов в возрасте 7 лет и старше с нарколепсией:

  • внезапное возникновение слабости или паралича мышц (катаплексия)
  • чрезмерная дневная сонливость (EDS)

    • ВАЖНАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО БЕЗОПАСНОСТИ

    ВНИМАНИЕ: Прием Lumryz™ (оксибата натрия) с другими депрессантами центральной нервной системы (ЦНС), такими как лекарства, вызывающие засыпание, включая опиоидные анальгетики, бензодиазепины, седативные средства. антидепрессанты, нейролептики, седативные противоэпилептические препараты, общие анестетики, миорелаксанты, алкоголь или уличные наркотики могут вызвать серьезные проблемы со здоровьем, включая затрудненное дыхание (угнетение дыхания), низкое кровяное давление (гипотония), изменения концентрации внимания (сонливость), обмороки. (обморок) и смерть.Активный ингредиент Лумриза (оксибат натрия) представляет собой форму гамма-гидроксибутират (ГОМК), контролируемого вещества. Злоупотребление или неправильное использование нелегального ГОМК отдельно или вместе с другими депрессантами ЦНС (препаратами, вызывающими изменения в бдительности или сознании) вызвало серьезные побочные эффекты. Эти эффекты включают судороги, проблемы с дыханием (угнетение дыхания), изменения концентрации внимания (сонливость), кому и смерть. Немедленно позвоните своему врачу, если у вас возникнут какие-либо из этих серьезных побочных эффектов.Из-за этих рисков Лумриз доступен только по рецепту и продается в сертифицированных аптеках Лумриза REMS. Для получения Lumryz вы должны быть зарегистрированы в системе Lumryz REMS. Дополнительную информацию можно получить на сайте www.LumryzREMS.com или по телефону 1-877-453-1029.

    Не принимайте Лумриз, если вы принимаете или ваш ребенок принимает другие снотворные или седативные средства (лекарства, вызывающие сонливость), пьете алкоголь или страдаете редкой проблемой, называемой дефицитом янтарной полуальдегиддегидрогеназы.

    Храните Lumryz в безопасном месте, чтобы предотвратить злоупотребления и неправильное использование. Продажа или раздача Лумрыза может нанести вред другим лицам и является нарушением закона. Сообщите своему врачу, если вы или ваш ребенок когда-либо злоупотребляли алкоголем, лекарствами, отпускаемыми по рецепту, или уличными наркотиками, или были зависимы от них.

    Любой, кто принимает Лумриз, не должен делать ничего, что требует полного бодрствования или представляет опасность, включая вождение автомобиля, использование тяжелой техники или управление самолетом, в течение как минимум шести (6) часов после приема Лумриза. Эти действия не следует выполнять, пока вы не узнаете, как Лумриз влияет на вас.

    Быстрое засыпание, в том числе стоя или вставая с кровати, приводило к падениям с травмами, из-за которых некоторых людей приходилось госпитализировать. .

    Лумриз может вызывать серьезные побочные эффекты, в том числе следующие:

  • Проблемы с дыханием, в том числе замедление дыхания, проблемы с дыханием и/или короткие периоды отсутствия дыхания во время сна (например, апноэ во сне). Люди, у которых уже есть проблемы с дыханием или легкими, имеют более высокий риск возникновения проблем с дыханием при приеме Лумриза.
  • Проблемы с психическим здоровьем, включая спутанность сознания, видение или слух нереальных вещей. (галлюцинации), необычные или тревожные мысли (ненормальное мышление), чувство тревоги или расстройства, депрессия, мысли о самоубийстве или попытке покончить с собой, повышенная усталость, чувство вины или бесполезности и трудности с концентрацией внимания. Сообщите своему врачу, если вы или ваш ребенок страдаете депрессией или пытались причинить себе вред. Немедленно позвоните своему врачу, если у вас или вашего ребенка появятся симптомы проблем с психическим здоровьем, изменение веса или аппетита.
  • Лунатизм. Лунатизм может привести к травмам. Позвоните своему врачу, если вы или ваш ребенок начнете ходить во сне.

    • Сообщите своему врачу, если вы или ваш ребенок сидите на диете с ограничением соли или у вас высокое кровяное давление, сердечная недостаточность или проблемы с почками. Лумриз содержит много натрия (соли) и может вам не подойти. Наиболее распространенные побочные эффекты Лумриза у взрослых включают тошноту, головокружение, ночное недержание мочи, головную боль и рвоту. Ваши побочные эффекты могут усилиться при приеме более высоких доз Лумриза. Наиболее распространенные побочные эффекты у детей включают тошноту, ночное недержание мочи, рвоту, головную боль, снижение веса, снижение аппетита, головокружение и лунатизм. Лумриз может вызвать физическую зависимость и тягу к лекарству, если его не принимать по назначению. Это далеко не все возможные побочные эффекты Лумриза.

    Для получения дополнительной информации обратитесь к своему врачу или фармацевту. Позвоните своему врачу для получения медицинской консультации по поводу побочных эффектов.

    Вам рекомендуется сообщать в FDA о негативных побочных эффектах отпускаемых по рецепту лекарств. Посетите www.fda.gov/medwatch или позвоните по телефону 1-800-FDA-1088.

    Пожалуйста, ознакомьтесь с полной информацией о назначении, включая предупреждение в рамке.

    Предостережение относительно заявлений прогнозного характераНастоящий пресс-релиз содержит «заявления прогнозного характера». «по смыслу раздела 27A Закона о ценных бумагах 1933 года и раздела 21E Закона о фондовых биржах 1934 года. Эти прогнозные заявления относятся к нашим будущим ожиданиям, убеждениям, планам, стратегиям, целям, результатам, условиям, финансовым показателям, перспективы или другие события. Такие прогнозные заявления включают, помимо прочего, ожидания в отношении безопасности и потенциальной терапевтической пользы, а также предпочтения рынка и врачей Лумриза при лечении катаплексии и СЭД у пациентов 7 лет и старше с нарколепсией; а также эксклюзивные права на препарат «Лумрыз» для педиатрических орфанных препаратов и потенциальные выгоды, вытекающие из такой эксклюзивности. В некоторых случаях прогнозные заявления можно определить по использованию таких слов, как «будет», «может», «мог бы», «полагать», «ожидать», «ожидать», «на ходу», «руководство». », «предвидеть», «оценить», «проектировать», «следующие шаги» и подобные выражения, а также их отрицания (если применимо).

    Прогнозные заявления Компании основаны на оценках и предположениях, которые сделаны в пределах наших знаний о нашем бизнесе и операциях и которые мы считаем разумными. Однако бизнес и деятельность Компании подвержены значительным рискам, и, как следствие, не может быть никакой гарантии, что фактические результаты и результаты бизнеса и операций компании не будут существенно отличаться от результатов, предусмотренных в таких прогнозных заявлениях. . Факторы, которые могут привести к отличию фактических результатов от ожиданий в прогнозных заявлениях Компании, включают риски и неопределенности, описанные в разделе «Факторы риска» Части I, пункта 1А Годового отчета Компании по форме 10-К за год, закончившийся. 31 декабря 2023 г., который был подан в Комиссию по ценным бумагам и биржам (SEC) 29 февраля 2024 г., и последующие документы SEC. Прогнозные заявления действительны только на дату их составления и не являются гарантиями будущих результатов. Соответственно, вам не следует чрезмерно полагаться на прогнозные заявления. Компания не берет на себя никаких обязательств по публичному обновлению или пересмотру наших прогнозных заявлений, за исключением случаев, предусмотренных законом.

    Источник: Avadel Pharmaceuticals plc

    Опубликовано : 2024-10-24 12:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова