Avadel Pharmaceuticals, 7 Yaş ve Üzeri Narkolepsili Hastalarda Katapleksi veya Aşırı Gündüz Uykululuk Tedavisine Yönelik Lumryz (sodyum oksibat) Uzatılmış Salımlı Oral Süspansiyonun (CIII) FDA Onayını Duyurdu

DUBLIN, 17 Ekim 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- İlaçları yaşamları dönüştürmek için dönüştürmeye odaklanan bir biyofarmasötik şirketi olan Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL), bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) onayladığını duyurdu 7 yaş ve üzeri narkolepsi hastalarında katapleksi veya EDS tedavisi için Lumryz'e yönelik yeni tamamlayıcı ilaç uygulaması (sNDA).

“Bu onay narkolepsi topluluğu için, özellikle de gençler için önemli bir kilometre taşını temsil ediyor. Tedavi rejimlerini tamamlamak için gece yarısı uyanma konusunda önemli zorluklarla karşılaşan narkolepsi hastaları ve onların bakıcıları. Bu etiketin genişletilmesiyle, narkolepsi ile yaşayan 7 yaş ve üzeri pediatrik hastalar artık narkolepsisi olan yetişkin hastalarla aynı seçeneğe sahip: gece yarısı dozunda uykuyu bozmayan, gecelik bir tedavi seçeneğini seçmek." dedi Greg. Divis, Avadel Pharmaceuticals'ın İcra Kurulu Başkanı. "İki yıldan kısa bir süre içinde Avadel, uyku bozukluklarına yönelik dönüştürücü ilaçların geliştirilmesine olan bağlılığımızı tesis etme konusunda büyük ilerlemeler kaydetti. Bu, Lumryz'in yetişkin narkolepsi popülasyonu için başarılı bir şekilde piyasaya sürülmesi, Lumryz'i idiyopatik hipersomninin tedavisi için değerlendiren Faz 3 önemli bir çalışmanın başlatılmasını ve şimdi de Lumryz'in pediatrik narkolepsi popülasyonunu kapsayacak şekilde genişletilmesini içeriyor."

Kurul onaylı ve uzmanlık eğitimi almış pediatri uzmanı Anne Marie Morse, DO, "Bu ilacın ne kadar etkili olduğunu ve güvenli bir şekilde kullanılabileceğini gördüğüm için yıllardır narkolepsili çocuk ve ergenlere sodyum oksibat reçetesi yazıyorum" dedi Geisinger Sağlık Sisteminde nörolog ve uyku tıbbı uzmanı. “Ve bundan önce, her ne kadar çok sayıda aile çocuklarının hayatındaki dönüşüme tanık olmuş olsa da, birçok ailenin, amaçlı bir bilinç kaybına neden olan zorla uyandırma ile yaşanan ya da deneyimlenmesinden korkulan zorluk nedeniyle ilacı geri çevirdiğini ya da başladıktan sonra bıraktığını da gördüm. gece aksamaları, birinci nesil oksibatların ikinci dozunu almak için birçok kez yorucu bir mücadeleyle karşılaştı. Lumryz için genişletilmiş FDA onayı, artık hastalarım ve aileleriyle, yatmadan önce tek doz ilaç sunan ve önceden doldurulmuş bir paket içinde sunulan FDA onaylı bir tedavi olduğunu paylaşmama olanak tanıyor. Artık daha fazla hastaya daha fazla seçenek sunabiliyorum, bu da hastalarımın yolculuklarında ortak rolüme devam etmemi sağlıyor."

Narkolepsi, beynin uyku-uyanıklık düzenleme yeteneğini bozan kronik bir nörolojik durumdur. Bu durum, hastaların kabaca %5'inin 18 yaşın altında olduğu Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 2.000 kişiden 1'ini etkilemektedir. Narkolepsinin semptomları EDS'dir ve genellikle güçlü duyguların (katapleksi) tetiklediği ani kas tonusu kaybını da içerebilir. ), gece uykusunun bozulması, uyku felci ve uykuya dalarken veya uyanırken halüsinasyonlar.

Lumryz, yatmadan önce kullanılan uzun süreli salınımlı bir sodyum oksibat formülasyonudur ve narkolepsili yetişkin hastalarda katapleksi veya EDS tedavisi için ilk kez 1 Mayıs 2023'te FDA tarafından onaylanmıştır.

Lumryz, 16 Ekim 2024'te 7 yaş ve üzeri pediatrik narkolepsi popülasyonunda katapleksi veya EDS tedavisinde kullanılmak üzere FDA tarafından onaylandı ve 16 Ekim 2031'e kadar Yetim İlaç Ayrıcalığı'na layık görüldü.

Lumryz'in, merkezi sinir sistemi depresanı olarak ve kötüye kullanım ve kötüye kullanım potansiyeli nedeniyle kutulu bir uyarısı var. Lumryz, yalnızca Lumryz REMS adı verilen Risk Değerlendirme ve Azaltma Stratejisi kapsamındaki sınırlı bir program aracılığıyla kullanılabilir. Narkolepsisi olan yetişkinlerde yapılan bir çalışmada Lumryz'in tüm dozları için rapor edilen en yaygın advers reaksiyonlar (insidans >%5 ve plasebodan daha fazla) bulantı, baş dönmesi, idrarını tutamama, baş ağrısı ve kusma olmuştur. Benzer şekilde, hemen salınan sodyum oksibat alan pediatrik narkolepsi hastaları üzerinde yapılan bir çalışmada, en sık gözlenen advers reaksiyonlar (insidans ≥%5) bulantı, idrarını tutamama, kusma, baş ağrısı, kilo kaybı, iştah azalması, baş dönmesi ve uyurgezerlik olmuştur.

Uzatılmış salınımlı oral süspansiyon için Lumryz™ (sodyum oksibat) hakkındaLumryz, 1 Mayıs 2023'te FDA tarafından ilk ve tek kez onaylanan uzatılmış salınımlı bir sodyum oksibat ilacıdır. Narkolepsili yetişkinlerde katapleksi veya aşırı gündüz uykululuğu (EDS) için yatmadan önce tedavi.  16 Ekim 2024'te Lumryz'in, 7 yaş ve üzeri narkolepsi hastalarında katapleksi veya EDS için yatmadan önce bir kez tedavi olarak kullanılması da onaylandı.  Lumryz'in FDA onayı, narkolepsili erişkinlerde randomize, çift-kör, plasebo kontrollü, önemli bir Faz 3 çalışması olan REST-ON'un sonuçlarıyla desteklendi. Lumryz, plaseboyla karşılaştırıldığında değerlendirilen üç dozun tümü için ortak birincil uç noktalarda istatistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı iyileşmeler gösterdi: EDS (MWT), klinisyenlerin hastaların işleyişine ilişkin genel değerlendirmesi (CGI-I) ve katapleksi atakları.   Mayıs 2023'teki onayıyla FDA, Lumryz'in mevcut oksibat tedavilerine göre klinik üstünlüğünün bulunması nedeniyle narkolepsili yetişkinlerde katapleksi veya EDS tedavisi için Lumryz'e 7 yıllık Yetim İlaç Ayrıcalığı verdi. Özellikle FDA, Lumryz'in, geceleri ikinci bir doz almak için uyarılmayı önleyen, gecelik bir doz rejimi sağlayarak, şu anda mevcut olan, gecede iki kez uygulanan oksibat ürünlerine kıyasla hasta bakımına büyük bir katkı sağladığını tespit etti.

Avadel Pharmaceuticals plc Hakkında

Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL), hayatları dönüştürmek için ilaçları dönüştürmeye odaklanmış bir biyofarmasötik şirketidir. Yaklaşımımız, hastaların mevcut tedavi seçenekleriyle karşılaştığı zorlukları gideren ilaçların geliştirilmesine yenilikçi çözümlerin uygulanmasını içerir. Avadel'in ticari ürünü Lumryz, ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından hem yetişkinlerde hem de narkolepsili pediatrik hastalarda katapleksi veya EDS tedavisi için yatmadan önce bir kez alınan ilk ve tek oksibat olarak onaylandı. Daha fazla bilgi için lütfen www.avadel.com adresini ziyaret edin.

ENDİKASYONLARIUzatılmış salınımlı oral süspansiyon için Lumryz (sodyum oksibat), 7 yaş ve üzeri narkolepsili hastalarda aşağıdaki semptomları tedavi etmek için kullanılan reçeteli bir ilaçtır:

ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİLERİ Strong>