Avadel Pharmaceuticals оголошує про схвалення FDA пероральної суспензії пролонгованого вивільнення (CIII) Lumryz (оксибат натрію) для лікування катаплексії або надмірної денної сонливості у пацієнтів віком від 7 років з нарколепсією

Підпишіться на Drugslib

ДУБЛІН, 17 жовтня 2024 р. (GLOBE NEWSWIRE) – Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL), біофармацевтична компанія, яка зосереджена на трансформації ліків, щоб змінити життя, оголосила сьогодні, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) схвалило його додаткове застосування нового препарату (sNDA) для Lumryz для лікування катаплексії або EDS у пацієнтів віком від 7 років з нарколепсією.

«Це схвалення є важливою віхою для спільноти нарколепсії, особливо для молодших пацієнти з нарколепсією та особи, які за ними доглядають, які стикаються зі значними труднощами, пов’язаними з пробудженням серед ночі для завершення схем лікування. Завдяки цьому розширенню позначки педіатричні пацієнти віком від 7 років, які страждають на нарколепсію, тепер мають таку саму можливість, як і дорослі пацієнти з нарколепсією, – вибрати одноразову нічну дозу, яка не порушує сон», – сказав Грег. Дівіс, головний виконавчий директор Avadel Pharmaceuticals. «Менш ніж за два роки компанія Avadel досягла значних успіхів у встановленні нашої прихильності розробці трансформуючих ліків від розладів сну. Це включає в себе успішний запуск Lumryz для дорослої популяції нарколепсії, ініціювання фази 3 основного дослідження для оцінки Lumryz для лікування ідіопатичної гіперсомнії, а тепер поширення Lumryz на педіатричну популяцію нарколепсії».

«Я призначаю оксибат натрію дітям і підліткам з нарколепсією протягом багатьох років, тому що я бачила, наскільки ефективним є цей препарат і його можна безпечно використовувати», — сказала Енн Марі Морс, DO, сертифікований педіатр, який пройшов стипендію. невролог і спеціаліст із медицини сну в Geisinger Health System. «І до цього, хоча багато сімей також були свідками трансформації в житті своїх дітей, у мене також було багато сімей, які відмовлялися від ліків або припиняли прийом ліків після того, як почали, через виклик, який виникли або боялися відчути з вимушеним пробудженням, що викликало цілеспрямоване нічний зрив, який багато разів супроводжувався виснажливою боротьбою, прийняти другу дозу оксибатів першого покоління. Розширене схвалення FDA для Lumryz дозволяє мені тепер поділитися з моїми пацієнтами та їхніми родинами, що існує схвалений FDA лікування, яке пропонує одноразову дозу ліків перед сном у попередньо заповненій упаковці. Тепер я можу запропонувати більше варіантів для більшої кількості пацієнтів, що дозволяє мені продовжувати свою роль партнера в мандрівках моїх пацієнтів."

Нарколепсія — це хронічний неврологічний стан, який порушує здатність мозку регулювати режим сну та неспання. Цикл вражає приблизно 1 з 2000 людей у ​​Сполучених Штатах, де приблизно 5% пацієнтів молодші 18 років. Симптоми нарколепсії можуть також включати раптову втрату м’язового тонусу, яка зазвичай спричинена сильними емоціями (катаплексія). ), порушення нічного сну, сонний параліч і галюцинації під час засинання або пробудження.

Lumryz — це препарат із пролонгованим вивільненням оксибату натрію для одноразового прийому перед сном, який був уперше схвалений FDA 1 травня 2023 року для лікування катаплексії або EDS у дорослих пацієнтів з нарколепсією.

16 жовтня 2024 року FDA схвалила Lumryz для лікування катаплексії або EDS у дітей з нарколепсією віком від 7 років, і йому було надано ексклюзивний статус препарату для орфанних захворювань до 16 жовтня 2031 року.

Lumryz має застереження в рамці як депресант центральної нервової системи та його потенціал для зловживання та неправильного використання. Lumryz доступний лише через обмежену програму в рамках Стратегії оцінки та зменшення ризиків під назвою Lumryz REMS. Найбільш поширеними побічними реакціями (частота > 5% і більше, ніж у плацебо), про які повідомлялося для всіх доз Lumryz, комбінованих у дослідженні дорослих з нарколепсією, були нудота, запаморочення, енурез, головний біль і блювання. Подібним чином у дослідженні пацієнтів із нарколепсією у дітей, які отримували оксибат натрію негайного вивільнення, побічними реакціями, що спостерігалися найчастіше (частота ≥5%), були нудота, енурез, блювання, головний біль, зниження ваги, зниження апетиту, запаморочення та лунатизм.

Про Lumryz™ (оксибат натрію) для пероральної суспензії пролонгованого вивільненняLumryz — це препарат пролонгованого вивільнення оксибату натрію, затверджений FDA 1 травня 2023 року як перший і єдиний - лікування перед сном катаплексії або надмірної денної сонливості (EDS) у дорослих з нарколепсією.  16 жовтня 2024 року Lumryz було додатково схвалено як одноразовий прийом перед сном для лікування катаплексії або EDS у пацієнтів віком від 7 років із нарколепсією.  Схвалення Lumryz FDA було підтверджено результатами REST-ON, рандомізованого, подвійного сліпого, плацебо-контрольованого, основного дослідження фази 3 за участю дорослих з нарколепсією. Lumryz продемонстрував статистично значущі та клінічно значущі покращення в трьох супутніх первинних кінцевих точках: EDS (MWT), загальна оцінка клініцистами функціонування пацієнтів (CGI-I) і напади катаплексії для всіх трьох оцінюваних доз порівняно з плацебо.   Після схвалення в травні 2023 року FDA також надало Lumryz 7 років ексклюзивного права на лікування орфанних препаратів для лікування катаплексії або EDS у дорослих з нарколепсією через висновок про клінічну перевагу Lumryz порівняно з доступними на даний момент методами лікування оксибатом. Зокрема, FDA виявило, що Lumryz робить суттєвий внесок у догляд за пацієнтами порівняно з наявними на даний момент продуктами з оксибатом, що застосовуються двічі на ніч, забезпечуючи режим дозування один раз на ніч, який дозволяє уникнути нічного збудження для прийому другої дози.

Про Avadel Pharmaceuticals plc

Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL) є біофармацевтичною компанією, яка зосереджена на трансформації ліків, щоб змінити життя. Наш підхід включає застосування інноваційних рішень для розробки ліків, які вирішують проблеми, з якими стикаються пацієнти при сучасних варіантах лікування. Комерційний продукт Avadel, Lumryz, був схвалений Управлінням з харчових продуктів і медикаментів США (FDA) як перший і єдиний оксибат для одноразового застосування перед сном для лікування катаплексії або EDS як у дорослих, так і в педіатрії з нарколепсією. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.avadel.com.

ПОКАЗАННЯLumryz (оксибат натрію) для пероральної суспензії пролонгованого вивільнення – це ліки, що відпускаються за рецептом і використовуються для лікування таких симптомів у пацієнтів віком від 7 років із нарколепсією:

  • раптова поява слабкості або паралічу м’язів (катаплексія)
  • надмірна денна сонливість (EDS)

    • ВАЖЛИВА ІНФОРМАЦІЯ ПРО БЕЗПЕКУ

    ПОПЕРЕДЖЕННЯ: прийом Lumryz™ (оксибату натрію) з іншими депресантами центральної нервової системи (ЦНС), такими як ліки, які використовуються для засинання, включаючи опіоїдні анальгетики, бензодіазепіни, седативні засоби антидепресанти, антипсихотики, седативні протиепілептичні засоби, загальні анестетики, міорелаксанти, алкоголь або вуличні наркотики, можуть спричинити серйозні медичні проблеми, включаючи проблеми з диханням (респіраторна депресія), низький кров'яний тиск (гіпотонія), зміни уважності (сонливість), непритомність (непритомність) і смерть.Діюча речовина Lumryz (оксибат натрію) є формою гамма-гідроксибутирату (GHB), контрольованої речовини. Зловживання або неправильне використання нелегального ГОМК окремо або з іншими депресантами ЦНС (препарати, що викликають зміни уважності або свідомості) спричинило серйозні побічні ефекти. Ці наслідки включають судоми, проблеми з диханням (пригнічення дихання), зміни пильності (сонливість), кому та смерть. Негайно зателефонуйте своєму лікарю, якщо у вас виникли будь-які з цих серйозних побічних ефектів.Через ці ризики Lumryz доступний лише за рецептом і наповнюється через сертифіковані аптеки в Lumryz REMS. Ви повинні бути зареєстровані в Lumryz REMS, щоб отримати Lumryz. Додаткову інформацію можна отримати на www.LumryzREMS.com або за телефоном 1-877-453-1029.

    Не приймайте Lumryz, якщо ви приймаєте або ваша дитина приймає інші снодійні чи седативні засоби (ліки, що викликають сонливість), вживає алкоголь або має рідкісну проблему, яка називається дефіцитом бурштинової напівальдегіддегідрогенази.

    Зберігайте Lumryz у безпечному місці, щоб запобігти зловживанню та неправильному використанню. Продаж або передача Lumryz може завдати шкоди іншим і є порушенням закону. Повідомте свого лікаря, якщо ви або ваша дитина коли-небудь зловживали або мали залежність від алкоголю, ліків, що відпускаються за рецептом, або вуличних наркотиків.

    Будь-хто, хто приймає Lumryz, не повинен робити нічого, що потребує повного пробудження або є небезпечним, включаючи керування автомобілем, важку техніку чи політ на літаку, протягом принаймні шести (6) годин після прийому Lumryz. Ці дії не слід виконувати, доки ви не дізнаєтеся, як Lumryz впливає на вас.

    Швидке засинання, зокрема стоячи або встаючи з ліжка, призвело до падінь із травмами, через що деяких людей госпіталізували. .

    Lumryz може викликати серйозні побічні ефекти, зокрема такі:

  • Проблеми з диханням, зокрема уповільнене дихання, утруднене дихання та/або короткі періоди відсутності дихання під час сну (наприклад, апное уві сні). Люди, які вже мають проблеми з диханням або легенями, мають вищий шанс мати проблеми з диханням, коли вони приймають Lumryz.
  • Проблеми з психічним здоров’ям, зокрема сплутаність свідомості, бачення чи слух нереальних речей. (галюцинації), незвичайні або тривожні думки (ненормальне мислення), відчуття тривоги або засмучення, депресія, думки про самовбивство або спробу вбити себе, підвищена втома, почуття провини або нікчемності та труднощі з концентрацією. Повідомте свого лікаря, якщо у вас або вашої дитини є або була депресія, або ви намагалися нашкодити собі. Негайно зателефонуйте своєму лікарю, якщо у вас або вашої дитини є симптоми проблем з психічним здоров’ям або зміни ваги чи апетиту.
  • Лунатизм. Лунатизм може спричинити травми. Зателефонуйте своєму лікарю, якщо ви або ваша дитина починаєте ходити уві сні.

    • Повідомте свого лікаря, якщо ви або ваша дитина дотримуєтеся дієти з обмеженням солі або маєте високий кров’яний тиск, серцеву недостатність або проблеми з нирками. Lumryz містить багато натрію (солі) і може не підійти вам. Найбільш поширеними побічними ефектами Lumryz у дорослих є нудота, запаморочення, нічне нетримання сечі, головний біль і блювота. Ваші побічні ефекти можуть посилитися, коли ви приймаєте більш високі дози Lumryz. Найбільш поширеними побічними ефектами у дітей є нудота, нічне нетримання сечі, блювота, головний біль, зниження ваги, зниження апетиту, запаморочення та лунатизм. Lumryz може спричинити фізичну залежність і потяг до ліків, якщо його приймати не за призначенням. Це не всі можливі побічні ефекти Lumryz.

    Для отримання додаткової інформації зверніться до свого лікаря або фармацевта. Зателефонуйте своєму лікарю, щоб отримати медичну консультацію щодо побічних ефектів.

    Рекомендуємо повідомляти FDA про негативні побічні ефекти ліків, що відпускаються за рецептом. Відвідайте www.fda.gov/medwatch або зателефонуйте за номером 1-800-FDA-1088.

    Будь ласка, перегляньте повну інформацію про призначення, включаючи попередження В КОРОБКАХ.

    Застереження щодо розкриття прогнозних заявЦей прес-реліз містить «прогнозні заяви». ” у значенні Розділу 27A Закону про цінні папери 1933 року та Розділу 21E Закону про біржі цінних паперів 1934 року. Ці прогнозні заяви стосуються наших майбутніх очікувань, переконань, планів, стратегій, цілей, результатів, умов, фінансових показників, перспективи чи інші події. Такі прогнозні заяви включають, але не обмежуються, очікування щодо безпеки та потенційної терапевтичної користі, а також ринок і переваги щодо Lumryz для лікування катаплексії та EDS у пацієнтів віком від 7 років з нарколепсією; а також ексклюзивність педіатричних препаратів-сиріт для Lumryz та потенційні переваги, що виникають внаслідок такої ексклюзивності. У деяких випадках прогнозні заяви можна ідентифікувати за допомогою таких слів, як «буде», «може», «може», «вважаю», «очікую», «очікую вперед», «на правильному шляху», «вказівки». ”, “передбачити”, “оцінити”, “проектувати”, “наступні кроки” та подібні вирази та їх мінуси (якщо є).

    Прогнозні заяви Компанії ґрунтуються на оцінках і припущеннях, зроблених у межах наших знань про наш бізнес і операції, і які ми вважаємо обґрунтованими. Однак бізнес і операції Компанії піддаються значним ризикам, і, як наслідок, немає впевненості, що фактичні результати та результати бізнесу та операцій компанії не відрізнятимуться суттєво від результатів, передбачених у таких прогнозних заявах . Фактори, через які фактичні результати можуть відрізнятися від очікуваних у прогнозних заявах Компанії, включають ризики та невизначеності, описані в розділі «Фактори ризику» частини I, пункту 1А річного звіту Компанії за формою 10-K за рік, що закінчився 31 грудня 2023 р., який було подано до Комісії з цінних паперів і бірж (SEC) 29 лютого 2024 р., а також наступні документи SEC. Прогнозні заяви стосуються лише дати, коли вони зроблені, і не є гарантією майбутньої ефективності. Відповідно, ви не повинні надмірно покладатися на прогнозні заяви. Компанія не бере на себе жодних зобов’язань публічно оновлювати чи переглядати наші прогнозні заяви, за винятком випадків, передбачених законом.

    Джерело: Avadel Pharmaceuticals plc

    Опубліковано : 2024-10-24 12:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова