تتلقى علوم البيولوجية للضافة تسمية علاجية لـ FDA لـ Delpacibart Zotadirsen (Del-Zota) لعلاج DMD لدى الأشخاص الذين يعانون من طفرات قابلة للتخطي 44

اتبع Drugslib على

San Diego ، 23 يوليو ، 2025 / PRNewswire / - Biosciences ، Inc. Zotadirsen (Del-Zota) لعلاج ضمور العضلات Duchenne (DMD) في الأشخاص الذين يعيشون مع طفرات قابلة للتخطي 44 Skipping (DMD44). يتم تطويره لـ DMD.

DMD هي حالة وراثية نادرة تتميز بتلف العضلات التدريجي والضعف بسبب فقدان بروتين ديستروفين الذي يبدأ عادة في سن مبكرة للغاية. تم تصميم Del-Zota لتوصيل قلة المورفولينو الفوسفورية (PMOs) إلى أنسجة العضلات والهيكل العظمي لتخطي exon 44 على وجه التحديد من جين dystrophin وتمكين إنتاج dystrophin شبه الكامل. قال ستيف هيوز ، كبير المسؤولين الطبيين في مجال الطفون ، إن

"يزيد تسمية العلاج اختراقًا عن تقدير إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) للإمكانات الكبرى لـ Del-Zota لمعالجة السبب الأساسي لـ DMD44 والاحتياجات العاجلة إلى إحضار خيارات علاج مبتكرة لمجتمع DMD". "من خلال التحسينات الرائعة والمتسقة التي رأيناها في العديد من المؤشرات الحيوية بما في ذلك Dystrophin في المرحلة 1/2 Explore44 ، نركز على جلب Del-Zota إلى الأشخاص الذين يعيشون مع DMD44 في أسرع وقت ممكن ونبقى على المسار الصحيح لتقديم BLA المخطط لنا في نهاية العام 2025."

.

في المرحلة 1/2 المكتملة ، أظهرت Del-Zota زيادات ذات دلالة إحصائية في تخطي Exon ، وهي زيادة كبيرة في إنتاج ديستروفين ، وهو انخفاض كبير ومستدام في مستويات الكرياتين كيناز إلى السلامة والتحمل المواتية الطبيعية والمتسقة. تخطط الطفون لتقديم بيانات Topline والوظيفية من تجربة Explore44-Ole المستمرة التي تم تسجيلها بالكامل في الربع الرابع من عام 2025.

لا تزال الشركة على المسار الصحيح لتقديم BLA المخطط لها في نهاية العام 2025. التحضير التجاري ل Avidale لإطلاق الولايات المتحدة المحتملة لـ Del-Zota في DMD44 بعد موافقة FDA. يضع الإطلاق المتوقع لـ Del-Zota الأساس للإطلاق التسلسلي المحتملة للبرامج العصبية العضلية الإضافية لـ "Del-Desiran" في الضمور العضلي 1 (DM1) و DEL-BRAX في ضمور العضلات العضلي (FSHD).

تسمية علاج اختراق هي عملية مصممة لتسريع تطور ومراجعة الأدوية التي تهدف إلى علاج حالة خطيرة وأدلة سريرية أولية تشير إلى أن الدواء قد يثبت تحسناً كبيرًا على العلاج المتاح ، فقد تم منح Del-Zota سابقًا (Seha). ومرض طب الأطفال النادر وتسويق سريع من قبل إدارة الأغذية والعقاقير لعلاج DMD44.

حول Explore44 ® المرحلة 1/2 تجربة كانت تجربة Explore44® عبارة عن تجربة سريرية عشوائية ، تسيطر عليها وهمي ، مرحلة واحدة ، المرحلة 1/2 التي سجلت 26 مشاركًا مع طفرات Duchenne Muscular Dyspropher قابلة للتخطي 44 (DMD44). تم تصميم الدراسة لتقييم السلامة ، والتحمل ، وعلم الدوائية ، والآثار الديناميكية الدوائية للجرعات المفردة والمتعددة من Del-Zota (AOC 1044 سابقًا) التي تدار عن طريق الوريد في متطوعين يتمتعون بصحة جيدة ومشاركين يعانون من DMD44. قامت تجربة explore44 بتقييم مستويات البروتين exon و dystrophin في المشاركين مع DMD44. كان لدى المشاركين الذين لديهم DMD44 خيار التسجيل في Explore44-Ole ™ ، وهي دراسة تمديد مفتوحة التسمية ، في نهاية فترة ما بعد العلاج. لمزيد من المعلومات حول تجربة explore44 ، تفضل بزيارة موقع explore44 دراسة أو تفضل بزيارة https://www.clinicaltrials.gov والبحث عن NCT05670730. الحرائك الدوائية والآثار الدوائية وفعالية Del-Zota في المشاركين مع DMD44. تم الانتهاء من الالتحاق في دراسة Explore44-Ole ، مع 23 مشاركًا تم تسجيلهم مسبقًا في تجربة Explore44® المرحلة 1/2 و 16 مشاركًا التحقوا مباشرة في دراسة Explore44-Ole. سيحصل المشاركون في Explore44-Ole Study على 5 ملغ/كغ من Del-Zota كل ستة أسابيع. الإجمالية مدة العلاج النشط مع Del-Zota في دراسة Explore44-Ole حوالي 24 شهرًا. بمجرد أن يكمل المشاركون العلاج النشط ، ستكون هناك فترة متابعة للسلامة لمدة ثلاثة أشهر. قد يمتد الجسد العلاج النشط بعد 24 شهرًا في نقطة زمنية مستقبلية. لمزيد من المعلومات حول هذه الدراسة ، تفضل بزيارة http://www.clinicaltrials.gov والبحث عن NCT06244082.

حول الضمور العضلي الدوشن (DMD) يؤدي ضمور العضلات الدوشن (DMD) إلى عدم وجود ضمور وظيفي يؤدي إلى الإجهاد والدموع في أغشية خلايا العضلات ، مما يؤدي إلى موت الخلايا العضلية والخسارة التدريجية لوظيفة العضلات. يحافظ بروتين ديستروفين على سلامة ألياف العضلات ويعمل بمثابة امتصاص للصدمات من خلال دوره كأساس لمجموعة من البروتينات التي تربط العناصر الداخلية والخارجية لخلايا العضلات. الأشخاص الذين يعانون من DMD يعانون من ضعف العضلات التدريجي الذي يبدأ عادة في سن مبكرة للغاية. بمرور الوقت ، سيقوم الأشخاص الذين يعانون من Duchenne بتطوير مشاكل في المشي والتنفس ، وفي النهاية ، سيتوقف عضلات القلب والجهاز التنفسي عن العمل. غالبًا ما يتطلب أولئك الذين يعيشون مع هذه الحالة مساعدة خاصة ومساعدات طوال حياتهم وقلوا إلى حد كبير متوسط العمر المتوقع. في حين أن هناك علاجات معتمدة لعلاج الأشخاص الذين يعانون من DMD ، لا تزال هناك حاجة عالية للغاية. DMD هو مرض أحادي المنشأ ، المرتبط بالأشعة السينية ، ويؤثر في المقام الأول على الذكور ، مع واحد من بين 3500 إلى 5000 صبي من مواليد العالم الذي يولد دوشين. جين dystrophin لتمكين إنتاج dystrophin لدى الأشخاص الذين يعانون من ضمور العضلات دوشين مع طفرات قابلة للتخطي 44 (DMD44). يتميز DMD بانحطاط العضلات التدريجي والضعف بسبب تغييرات البروتين يسمى dystrophin الذي يحمي خلايا العضلات من الإصابة أثناء الانكماش. يتكون Del-Zota من الأجسام المضادة أحادية النسيلة الخاصة التي ترتبط بمستقبلات الترانسفيرين 1 (TFR1) مترافق مع PMO يستهدف exon 44. تم الانتهاء من المرحلة 1/2 Explore44® من Del-Zota ، و Explore44 Open-Label Extrend Extense Extense (Explore44-ol ™) أظهرت بيانات Topline من Del-Zota Phase 1/2 Explore44 تسليم غير مسبوق من PMOs للعضلات الهيكلية ، والزيادات القوية في إنتاج dystrophin ، وزيادة كبيرة في exon 44 تخطي ، وانخفاض كبير ومستدام لمستويات الكرياتين الكرياتين إلى القريب الطبيعي لدى الأشخاص الذين يعيشون مع DMD44. تلقى Del-Zota مرضًا نادرًا للأطفال ، وعقاقير يتيمة ، ومسار سريع وعلاج اختراق من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وتعيين اليتيم من قبل وكالة الأدوية الأوروبية (EMA).

حول Ambiture مهمة Biosciences ، Inc. هي تحسين حياة الناس بعمق من خلال تقديم فئة جديدة من علاجات الحمض النووي الريبي - أليغنوكليوتيد المضاد (AOCS ™). إن الطعن قد أحدث ثورة في مجال الحمض النووي الريبي مع AOCs الخاصة به ، والتي تم تصميمها للجمع بين خصوصية الأجسام المضادة وحيدة النسيلة ودقة علاجات قليل النوكليوتيد لمعالجة الأهداف والأمراض التي لم تكن قابلة للوصول سابقًا مع علاجات الحمض النووي الريبي الحالية. باستخدام منصة AOC الخاصة بها ، أظهرت الطحافة أول تسليم مستهدف ناجحًا من الحمض النووي الريبي في العضلات ويقود الحقل مع برامج التطوير السريري لثلاثة أدوات تنمية عصبية نادرة: ضمور العضلات العضلية (DMD) وضوء العضلات. تتقدم الطابع أيضًا إلى مرشحين لتطوير أمراض القلب المملوكة بالكامل والذين يتناولون اعتلال عضلة القلب الوراثي النادر. بالإضافة إلى ذلك ، تعمل الجسد على توسيع نطاق AOCs مع خط أنابيب التقدم والتوسيع بما في ذلك البرامج في أمراض القلب والمناعة من خلال الشراكات الرئيسية. يقع المقر الرئيسي في سان دييغو ، كاليفورنيا. لمزيد من المعلومات حول منصة AOC الخاصة بنا ، خط أنابيب التطوير السريري والأشخاص ، يرجى زيارة www.aviditybiosciences.com والتفاعل معنا على LinkedIn و X.

تصريحات تطلعية تحذيرات من الحداثة أن البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي فيما يتعلق بالمسائل التي لا توجد حقائق تاريخية. تستند هذه العبارات إلى معتقدات وتوقعات الشركة الحالية. تشمل هذه البيانات التطلعية ، على سبيل المثال لا الحصر ، البيانات المتعلقة: خطط الشدة لتقديم BLA لـ Del-Zota وتوقيتها ؛ خطط الشرط لثلاثة عمليات إطلاق متتابعة وتوقيتها ؛ خطط Pastidal لتقديم البيانات العلوية والوظيفية من دراسة Explore44-Ole ™ المستمرة وتوقيتها ؛ توصيف البيانات المرتبطة بـ Del-Zota وتأثير هذه البيانات على تقدم Del-Zota ؛ خطط الطرف لمرشحي DMD وراء Del-Zota لـ DMD44 ؛ تصميم وأهداف وحالة الدراسة explore44-OLE ؛ خطط وتوقعات الشرط لتطوير برامجها السريرية ، وتوقيتها ؛ ومنصة شدة ، والعمليات والبرامج المخطط لها. لا ينبغي اعتبار إدراج البيانات التطلعية بمثابة تمثيل من قبل أي من هذه الخطط سيتم تحقيقه. قد تختلف النتائج الفعلية عن تلك المنصوص عليها في هذا البيان الصحفي بسبب المخاطر والشكوك المتأصلة في أعمال الشدة وخارجها ، بما في ذلك ، على سبيل المثال لا الحصر: النتائج الأولية للتجربة السريرية ، لا تدل بالضرورة على النتائج النهائية ؛ قد يؤدي التحليل الإضافي للبيانات السريرية الحالية وتحليل البيانات الجديدة إلى استنتاجات مختلفة عن تلك التي تم تحديدها اعتبارًا من تواريخ قطع البيانات في التجربة السريرية لـ Del-Zota ، وقد لا تفي هذه البيانات بتوقعات الشدة أو المنظمين ؛ الآثار الجانبية الضارة غير المتوقعة ، أو عدم كفاية ، Del-Zota التي قد تؤخر أو تحد من تطويرها ، و/أو موافقة تنظيمية و/أو تسويق ؛ التطورات اللاحقة مع إدارة الأغذية والعقاقير والمنظمين العالميين الآخرين الذين يمكن أن يتعارضوا مع التعليقات التي تم استلامها حتى الآن فيما يتعلق Del-Zota والتي يمكن أن تؤخر الجداول الزمنية المتوقعة حاليًا ؛ إن نهج الطرف لاكتشاف وتطوير مرشحي المنتجات بناءً على منصة AOC ™ غير مثبتة ؛ التأخيرات المحتملة في بدء الدراسة ، القراءات ، إكمال دراسة Explore44-Ole ؛ اعتماد الطرف على أطراف ثالثة فيما يتعلق بالاختبارات السريرية وتصنيع المنتجات ؛ التطورات التشريعية والقضائية والتنظيمية في الولايات المتحدة والدول الأجنبية ؛ يمكن أن تستنفد الطعون مواردها الرأسمالية المتاحة في وقت أقرب مما تتوقع حاليًا ؛ وغيرها من المخاطر الموصوفة في التقرير السنوي لضافة على النموذج 10-K للسنة المالية المنتهية في 31 ديسمبر 2024 والملفات اللاحقة مع SEC. تحذر الضوضاء من القراء من عدم وضع الاعتماد غير المبرر على هذه البيانات التطلعية ، والتي تتحدث فقط اعتبارًا من تاريخه ، ولا تتعهد الشركة بأي التزام بتحديث مثل هذه البيانات لتعكس الأحداث التي تحدث أو الظروف التي تنشأ بعد تاريخه. جميع البيانات التطلعية مؤهلة بالكامل من خلال هذا البيان التحذيري ، والذي يتم تقديمه بموجب أحكام ميناء آمن من قانون إصلاح التقاضي الخاص لعام 1995.

Source Biosciences ، Inc.

نشر : 2025-07-24 06:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية