Avidity Biosciences dostává označení průlomové terapie FDA pro Delpacibart Zotadirsen (Del-Zota) pro léčbu DMD u lidí s mutacemi přístupnými do exonu 44 Skipping

Sledujte Drugslib

San Diego, 23. července 2025 / PRNewswire / - Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ: RNA), biofarmaceutická společnost, která se zavázala k doručování nové třídy RNA terapeutik zvané protilátkové oligonukleotidové konjugáty (Aocs), dnes oznámila, že americká potravinářství (FDA) udělila probrzninu s del -plarts ™). zotadirsen (del-zota) for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) in people living with mutations amenable to exon 44 skipping (DMD44).

Del-zota is currently being assessed in the Phase 2 EXPLORE44 Open-Label Extension (EXPLORE44-OLE™) trial for people living with DMD44 and is the first of multiple AOCs the company se vyvíjí pro DMD.

DMD je vzácný genetický stav, který se vyznačuje progresivním poškozením svalů a slabostí v důsledku ztráty proteinu dystrofinu, který obvykle začíná ve velmi malém věku. Del-Zota je navržen tak, aby dodával fosforodiamidát morfolino oligomery (PMOS) do kosterního svalu a srdeční tkáně, aby konkrétně přeskočil exon 44 genu dystrofinu a umožnil produkci téměř plné délky dystrofinu.

"Průlomová terapie dále podtrhuje ocenění FDA za významný potenciál Del-Zoty k řešení základní příčiny DMD44 a naléhavou potřebu přinést inovativní léčebné možnosti komunitě DMD," řekl Steve Hughes, M.D, hlavní lékařský ředitel Avidity. „S pozoruhodnými a konzistentními vylepšeními, které jsme viděli ve více biomarkerech, včetně dystrofinu ve studii fáze 1/2 Explore44, se zaměřujeme na to, abychom přivedli Del-Zotu lidem žijícím s DMD44 co nejrychleji a zůstávají na dobré cestě pro naše plánované podání BLA v roce 2025.“

.

V dokončené fázi 1/2 zkoumání průzkumu44® pro lidi žijící s DMD44, Del-Zota prokázala statisticky významné zvýšení přeskakování exonu, podstatné zvýšení produkce dystrofinu, významné a trvalé snížení hladin kreatinové kinázy na téměř normální a konzistentní příznivou bezpečnost a tolerabilitu. Plány avidity na představení horní a funkčních údajů z probíhajícího, plně zapsaného fáze 2 zkoumajícího44-oleova pokusu ve čtvrtém čtvrtletí roku 2025. Očekávané spouštění společnosti Del-Zota stanoví základ pro potenciální sekvenční vypuštění dalších neuromuskulárních programů Avidity pro del-desiran v myotonické dystrofii typu 1 (DM1) a Del-Brax ve farioscapumerální svalové dystrofii (FSHD).

Provržení průlomové terapie je proces, jehož cílem je urychlit vývoj a přehled léčiv, které mají léčit vážný stav a předběžné klinické důkazy naznačují, že lék může prokázat podstatné zlepšení oproti dostupné terapii na klinicky významné koncové body (y). (EMA) a vzácné dětské onemocnění a rychlé označení FDA pro léčbu DMD44.

o průzkumu44 ® fázi 1/2 studie pokus Explore44® byl randomizovaný, placebem kontrolovaný, dvojitě slepý, fáze 1/2 klinická studie, která zařadila 26 účastníků s duchennovými svalnatými dystrofickými mutacemi, které se dostaly do exonu 44 přeskočení (DMD44). Studie byla navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamické účinky jednotlivých a více vzestupných dávek del-Zata (dříve AOC 1044), které podávaly intravenózně u zdravých dobrovolníků a účastníků žijících s DMD44. Studie Explore44 hodnotila přeskakování exonu a hladiny proteinu dystrofinu u účastníků s DMD44. Účastníci s DMD44 měli možnost na konci období po léčbě možnost přihlásit se do prodlouženého prodlouženého rozšíření. Další informace o zkoušce Explore44 naleznete na webových stránkách Studie Explore44 nebo navštivte https://www.clinicaltrials.gov a hledejte NCT05670730.

o fázi 2 Prozkoumejte 44-ole ™ studie explore44-oleh ™, je to, aby vyhodnotila dlouhodobě, to, aby vyhodnotila studie, to, aby bylo možné hodnotit dlouhodobě, to, aby bylo možné hodnotit dlouhodobě. Farmakokinetika, farmakodynamické účinky a účinnost Del-Zoty u účastníků s DMD44. Zápis byl dokončen ve studii Explore44-OOL, přičemž 23 účastníků, kteří byli dříve zapsáni do studie fáze 1/2 Explore44®, a 16 účastníků, kteří se přímo zapsali do studie Explore44-OOL. Účastníci studie Explore44-OOL obdrží 5 mg/kg Del-Zota každých šest týdnů. Celková doba trvání aktivní léčby Del-Zota ve studii Explore44-OLE je přibližně 24 měsíců. Jakmile účastníci dokončí aktivní léčbu, dojde k tříměsíčnímu období sledování bezpečnosti. Avidita může prodloužit aktivní léčbu nad 24 měsíců v budoucím časoměku. Pro více informací o této studii navštivte http://www.clinicaltrials.gov a vyhledejte NCT06244082.

o duchennové svalové dystrofii (DMD) Duchenne Muscular Dystrofie (DMD) způsobuje nedostatek funkčního dystrofinu, který vede ke stresu a slzám svalových buněčných membrán, což vede k smrti svalů a progresivní úbytky svalové funkce. Dystrofinový protein udržuje integritu svalových vláken a působí jako absorbér nárazu prostřednictvím své role jako základu skupiny proteinů, která spojuje vnitřní a vnější prvky svalových buněk. Lidé žijící s DMD trpí progresivní slabostí svalů, která obvykle začíná ve velmi malém věku. V průběhu času si lidé s Duchenne rozvíjejí problémy s chůzí a dýcháním a nakonec přestanou fungovat srdce a respirační svaly. Ti, kteří žijí s podmínkou, často vyžadují zvláštní pomoc a pomoc po celý život a výrazně zkrátili délku života. I když existují ošetření schváleny k léčbě lidí s DMD, zůstává velmi vysoká neuspokojená potřeba. DMD je monogenní, recesivní onemocnění spojené s X, které primárně postihuje muže, přičemž jeden z 3 500 až 5 000 chlapců narozených po celém světě s Duchenne. Gen dystrofinu umožňuje produkci dystrofinu u lidí žijících s duchennovou svalovou dystrofií s mutacemi přístupnými na přeskakování exonu 44 (DMD44). DMD je charakterizována progresivní degenerací svalu a slabostí v důsledku změn proteinu zvaného dystrofin, který chrání svalové buňky před poškozením během kontrakce. Del-Zota sestává z proprietární monoklonální protilátky, která se váže na receptor 1 (TFR1) konjugovaného s PMO zaměřeným na exon 44. Fáze 1/2 Explore44® pokus Del-Zota byla dokončena a v současné době je dokončena prodloužení prodloužení. Údaje o horní linii z dokončené studie Del-Zota fáze 1/2 Explore44 prokázaly nepřekonatelné dodání PMO do kosterního svalu, robustní zvýšení produkce dystrofinu, významné zvýšení přeskočení exonu 44 a významné a trvalé snížení hladin kreatin kinázy na téměř normální u lidí žijících s DMD44. Del-Zota obdržela vzácné pediatrické onemocnění, osiřelé drogy, rychlé a průlomové terapie označení americké správy potravin a léčiv (FDA) a označení osiřel Evropskou léčivou agenturou (EMA).

o aviditě Mission Avidity Biosciences, Inc. je hluboce zlepšit životy lidí dodáním nové třídy RNA terapeutik - oligonukleotidové konjugáty protilátky (AOCS ™). Avidita revolucionizuje pole RNA s proprietárními AOC, které jsou navrženy tak, aby kombinovaly specificitu monoklonálních protilátek s přesností oligonukleotidových terapií za účelem řešení cílů a nemocí dříve nedotknutelných se stávajícími RNA terapiemi. S využitím své proprietární platformy AOC avidita prokázala vůbec první úspěšné cílené dodávání RNA do svalu a vede pole s klinickými vývojovými programy pro tři vzácné neuromusculardiseases: myotonická dystrofie typu 1 (DM1), duchenská svalová dystrofie (DMD) a farioscapumeral muscular (FSHD). Avidity také postupuje dvěma kandidáty na přesný kardiologie, kteří se zabývají vzácnými genetickými kardiomyopatiemi. Kromě toho avidita rozšiřuje dosah AOC s postupujícím a rozšiřujícím se potrubí včetně programů v kardiologii a imunologii prostřednictvím klíčových partnerství. Avidity má sídlo v San Diegu v Kalifornii. Další informace o naší platformě AOC, plynovodu a lidech na klinickém vývoji naleznete na adrese www.avidityBiosciences.com a zapojte se s námi na LinkedIn a X.

Prohlášení o výhledových výhledech Avidity varují čtenáři čtenáři, které jsou obsaženy v předávacích faktech, které jsou historické fakty. Tato prohlášení jsou založena na současných přesvědčeních a očekáváních společnosti. Mezi takové výhledové prohlášení patří, ale nejsou omezena na prohlášení týkající se: plánů Avidity na předložení BLA pro Del-Zota a jejich načasování; Plány Avidity na potenciálně tři sekvenční spuštění a jejich načasování; Plány Avidity na představení horní a funkčních dat z probíhající studie Explore44-OLE ™ a jejich načasování; Charakterizace dat spojených s Del-Zota a dopad takových údajů na pokrok v Del-Zotě; Plány Avidity pro kandidáty DMD za DMD44; design, cíle a status studie Explore44-ole; Plány a očekávání Avidity prosazují své klinické programy a jejich načasování; a platforma Avidity, plánované operace a programy. Zahrnutí výhledových prohlášení by nemělo být považováno za reprezentaci aviditou, že bude dosaženo kteréhokoli z těchto plánů. Skutečné výsledky se mohou lišit od výsledků stanovených v této tiskové zprávě kvůli rizikům a nejistotám, které jsou vlastní podnikání Avidity a mimo jeho kontrolu, včetně bez omezení: Předběžné výsledky klinického hodnocení nemusí nutně svědčit o konečných výsledcích; Další analýza existujících klinických údajů a analýzy nových údajů může vést k závěrům odlišných od závěrů stanovených od dat dat v klinické studii Del-Zoty a taková data nemusí splňovat očekávání avidity nebo regulačních orgánů; neočekávané nepříznivé vedlejší účinky na nebo nedostatečnou účinnost del-Zoty, která může oddálit nebo omezit její vývoj, regulační schválení a/nebo komercializaci; Pozdější vývoj s FDA a dalšími globálními regulačními orgány, které by mohly být v rozporu se zpětnou vazbou dosud týkající se Del-Zota a které by mohly zpozdit jeho v současné době očekávané časové osy; Přístup Avidity k objevu a vývoji kandidátů na produkty na základě její platformy AOC ™ je neprokázaný; Potenciální zpoždění v zahájení, zápisu, odečtech dat a dokončení studie Explore44-OLE; Závislost Avidity na třetích stranách v souvislosti s klinickým testováním a výrobou produktů; legislativní, soudní a regulační vývoj ve Spojených státech a zahraničích; Avidity by mohla vyčerpat své dostupné kapitálové zdroje dříve, než v současné době očekává; a další rizika popsaná ve výroční zprávě Avidity na formuláři 10-K za fiskální rok končící 31. prosince 2024 a následné podání u SEC. Avidity dává čtenářům, aby se nezajímali o nepřiměřenou spoléhání se na tato výhledová prohlášení, která hovoří pouze k datu této smlouvy, a společnost nezavádí žádnou povinnost aktualizovat taková prohlášení tak, aby odrážela události, ke kterým dochází nebo okolnosti, které vzniknou po datu této smlouvy. Všechna výhledová prohlášení jsou podle tohoto varovného prohlášení, která se učiní podle ustanovení zákona o reformě soukromých cenných papírů z roku 1995.

Zdroj avidita Biosciences, Inc.

Vyslán : 2025-07-24 06:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova