Die Aviditätsbioskener erhält die Bezeichnung der FDA-Durchbruch der Therapie für Delpacibart Zotadirsen (Del-Zota) zur Behandlung von DMD bei Menschen mit Mutationen, die für Exon 44 überspringen werden können

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SAN DIEGO, July 23, 2025 /PRNewswire/ -- Avidity Biosciences, Inc. (Nasdaq: RNA), a biopharmaceutical company committed to delivering a new class of RNA therapeutics called Antibody Oligonucleotide Conjugates (AOCs™), today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Breakthrough Therapy designation to delpacibart Zotadirsen (del-zota) zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Menschen, die mit Mutationen leben, die für Exon 44 überspringen werden (DMD44). entwickelt sich für dmd.

DMD ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch fortschreitende Muskelschäden und Schwäche aufgrund des Verlustes von Dystrophinprotein gekennzeichnet ist, der typischerweise in sehr jungen Jahren beginnt. Del-Zota ist so konzipiert, dass sie Morpholino-Oligomere (PMOS) in Skelettmuskeln und Herzgewebe liefern, um das Exon 44 des Dystrophin-Gens spezifisch zu überspringen und die Produktion von Dystrophin mit nahezu voller Länge zu ermöglichen.

"Durchbruch der Therapiebezeichnung unterstreicht die Wertschätzung der FDA für das erhebliche Potenzial von Del-Zota, die zugrunde liegende Ursache von DMD44 und die dringende Notwendigkeit, innovative Behandlungsoptionen für die DMD-Gemeinschaft zu bringen, und die dringende Notwendigkeit, der DMD-Community zu bringen", sagte Steve Hughes, M.D., Chief Medical Officer bei der Vierheit. "Mit den bemerkenswerten, konsequenten Verbesserungen, die wir in mehreren Biomarkern, einschließlich Dystrophin in der Phase 1/2 Explore44-Versuch, gesehen haben, konzentrieren wir uns darauf, Del-Zota so schnell wie möglich mit DMD44 mit DMD44 zu bringen und für unsere geplante BLA-Einreichung zum Jahresende 2025 auf dem Laufenden zu bleiben.

In der abgeschlossenen Phase 1/2 Explore44®-Studie für Menschen mit DMD44 zeigte DEL-Zota einen statistisch signifikanten Anstieg des Exon-Überspringens, was eine erhebliche Zunahme der Dystrophinproduktion, eine signifikante und anhaltende Verringerung der kreatinischen Kinasespiegel gegenüber nahezu normalen und konsistenten günstigen Sicherheit und Verträglichkeit. Die Aviditätspläne, Topline- und Funktionsdaten aus der laufenden, vollständig eingeschriebenen Phase 2 Explore44-Ole-Studie im vierten Quartal von 2025 zu präsentieren. Die erwartete Start von Del-Zota legt die Grundlage für mögliche sequentielle Starts der zusätzlichen neuromuskulären Programme von Avidity für DEL-Dessiran in myotonischer Dystrophie Typ 1 (DM1) und Del-Brax in facioscapulohumeraler Muskulardystrophie (FSHD).

Die Bezeichnung

Breakthrough-Therapie ist ein Prozess, mit dem die Entwicklung und Überprüfung von Arzneimitteln beschleunigt werden soll, die eine schwerwiegende Erkrankung und vorläufige klinische Nachweise behandeln sollen, dass das Arzneimittel eine erhebliche Verbesserung gegenüber der verfügbaren Therapie auf einer klinisch signifikanten Endpunkte nachweisen kann. (EMA) und seltene pädiatrische Erkrankungen und schnelle Spurbezeichnungen der FDA zur Behandlung von DMD44.

Über die Explore44 ® Phase-1/2-Studie Die Explore44®-Studie war eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde Phase 1/2 Klinische Studie, die 26 Teilnehmer mit Duchenne-Muskulardystrophie-Mutationen eingeschrieben hat. Die Studie wurde entwickelt, um die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und pharmakodynamische Effekte einzelner und mehrerer aufsteigender Dosen von Del-Zota (ehemals AOC 1044) intravenös bei gesunden Freiwilligen und Teilnehmern mit DMD44 intravenös zu bewerten. In der Explore44 -Studie wurden Exon -Überspring- und Dystrophin -Proteinspiegel bei Teilnehmern mit DMD44 bewertet. Die Teilnehmer mit DMD44 hatten die Möglichkeit, sich am Ende der Nachbehandlungzeit für Explore44-Ole ™, eine Open-Label-Erweiterungsstudie, anzumelden. Weitere Informationen zum Explore44-Versuch finden Sie auf der Website von Explore44 oder unter https://www.clinicaltrials.gov und suchen Sie nach NCT05670730. Pharmakokinetik, pharmakodynamische Effekte und Wirksamkeit von Del-Zota bei Teilnehmern mit DMD44. Die Anmeldung wurde in der Explore44-OLE-Studie abgeschlossen. 23 Teilnehmer, die zuvor in der Phase 1/2 Explore44®-Studie eingeschrieben waren, und 16 Teilnehmer, die direkt in die Explore44-OLE-Studie eingeschrieben sind. Die Teilnehmer der Explore44-Ole-Studie erhalten alle sechs Wochen 5 mg/kg Del-Zota. Die Gesamtdauer der aktiven Behandlung mit Del-Zota in der Explore44-OLE-Studie beträgt ungefähr 24 Monate. Sobald die Teilnehmer eine aktive Behandlung abgeschlossen haben, wird es eine dreimonatige Sicherheitsbeobachtungszeit geben. Die Avidität kann die aktive Behandlung über 24 Monate über einen zukünftigen Zeitpunkt verlängern. Weitere Informationen zu dieser Studie finden Sie unter http://www.clinicaltrials.gov und suchen Sie nach NCT06244082.

Über die Duchenne -Muskeldystrophie (DMD) Duchenne -Muskeldystrophie (DMD) führt zu einem Mangel an funktionellem Dystrophin, der zu Stress und Rissen der Muskelzellmembranen führt, was zu einem Muskelzelltod und dem progressiven Verlust der Muskelfunktion führt. Das Dystrophinprotein behält die Integrität von Muskelfasern bei und wirkt als Stoßdämpfer durch seine Rolle als Grundlage einer Gruppe von Proteinen, die die inneren und äußeren Elemente von Muskelzellen verbinden. Menschen, die mit DMD leben, leiden unter einer fortschreitenden Muskelschwäche, die normalerweise in sehr jungen Jahren beginnt. Im Laufe der Zeit werden Menschen mit Duchenne Probleme entwickeln, das zu Fuß und Atmen geht, und schließlich werden die Herz- und Atemmuskeln aufhören zu arbeiten. Diejenigen, die mit der Erkrankung leben, erfordern oft besondere Hilfe und Unterstützung während ihres gesamten Lebens und haben die Lebenserwartung erheblich verkürzt. Während es Behandlungen gibt, die zur Behandlung von Menschen mit DMD zugelassen sind, bleibt ein sehr erfülltes Bedürfnis nach wie vor. DMD ist eine monogene, x-verknüpfte, rezessive Erkrankung, die hauptsächlich Männer betrifft, wobei ein weltweit geborener Duchenne von 3.500 bis 5.000 Jungen in Bezug auf Del-Zota Del-Zota-Skelett-Muskulus-Musci-44-Muska-44-Muskular-Muska-44-Muska-44-Muska-40-Muskular-Muscen-Muscor-Muscor-Muscor-Morpholo-Morpholo-Muscor-Muscor-Muscor-Muscor-Morpholo-(-PMOS-PMOs) und Hitzentsuse-Musci-4- und -pMOS) betrifft. Dystrophin -Gen, um die Dystrophinproduktion bei Menschen mit Duchenne -Muskeldystrophie mit Mutationen zu ermöglichen, die für Exon 44 überspringen werden können (DMD44). DMD ist durch progressive Muskeldegeneration und Schwäche aufgrund von Veränderungen eines Proteins namens Dystrophin gekennzeichnet, das Muskelzellen während der Kontraktion vor Verletzungen schützt. Del-Zota besteht aus einem proprietären monoklonalen Antikörper, der an den Transferrin-Rezeptor 1 (TFR1) bindet, der mit einem PMO-Targeting-Exon 44 konjugiert ist. Die Phase 1/2 Explore44®-Versuch von Del-Zota wurde abgeschlossen, und das Explore44-Open-Label-Verlängerungstudium (expore44-ley) von Del-Zota läuft derzeit. Topline-Daten aus der fertigen Del-Zota Phase 1/2 Explore44-Studie zeigten eine unübertroffene Abgabe von PMOS an den Skelettmuskel, eine robuste Erhöhung der Dystrophinproduktion, eine signifikante Erhöhung des Exon-Überspringens von Exon 44 und signifikante und anhaltende Abnahmen der Kreatinkinase-Kinase-Spiegel auf nahezu normale Menschen bei Menschen mit DMD44. Del-Zota hat seltene pädiatrische Erkrankungen, Orphan Drug, Fast Track und Breakthrough Therapy Bezeichnungen der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) und Orphan-Bezeichnung durch die European Medicines Agency (EMA) erhalten.

Über Avidity Avidity Biosciences, Inc.s Mission besteht darin, das Leben der Menschen zutiefst zu verbessern, indem sie eine neue Klasse von RNA -Therapeutika liefert - Antikörper -Oligonukleotidkonjugate (AOCS ™). Die Avidität revolutioniert das Feld der RNA mit seinen proprietären AOCs, die die Spezifität monoklonaler Antikörper mit der Präzision von Oligonukleotid -Therapien kombinieren sollen, um Ziele und Krankheiten mit vorhandenen RNA -Therapien zu lösen. Die Avidität nutzte die proprietäre AOC-Plattform und zeigte die erste erfolgreiche gezielte Abgabe von RNA in Muskeln und führt das Feld mit klinischen Entwicklungsprogrammen für drei seltene Neuromuskulardisasen: Myotonische Dystrophie Typ 1 (DM1), Duchne-Muskular-Dystrophie (DMD) und Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD). Die Avidität fördert auch zwei hundertprozentige Präzisionskardiologie-Entwicklungskandidaten, die sich mit seltenen genetischen Kardiomyopathien befassen. Darüber hinaus erweitert die Avidität die Reichweite von AOCs mit seiner fortschreitenden und erweiterten Pipeline, einschließlich Programmen für Kardiologie und Immunologie durch wichtige Partnerschaften. Die Avidität hat seinen Hauptsitz in San Diego, CA. Weitere Informationen zu unserer AOC-Plattform, unserer klinischen Entwicklungspipeline und zu Menschen finden Sie unter www.avidentbiosciences.com und engagieren Sie sich mit uns unter LinkedIn und x. Diese Aussagen basieren auf den aktuellen Überzeugungen und Erwartungen des Unternehmens. Zu diesen zukunftsgerichteten Aussagen gehören unter anderem Aussagen zu: Aviditys Plänen, einen BLA für Del-Zota und das Timing davon einzureichen; Die Pläne von Avidity für potenziell drei sequenzielle Starts und das Timing davon; Die Pläne von Avidity, Topline- und Funktionsdaten aus der laufenden Explore44-Ole ™ -Studie und des Timings zu präsentieren; die Charakterisierung von Daten, die mit Del-Zota verbunden sind, und die Auswirkungen solcher Daten auf die Weiterentwicklung von Del-Zota; Die Pläne von Avidity für DMD-Kandidaten jenseits der DMD44; Das Design, die Ziele und der Status der Explore44-Ole-Studie; Die Pläne und Erwartungen von Avidity, seine klinischen Programme und das Timing davon voranzutreiben; und die Plattform von Avidity, geplante Operationen und Programme. Die Einbeziehung von zukunftsgerichteten Aussagen sollte nicht als Vertretung durch Avidität angesehen werden, dass eine dieser Pläne erreicht wird. Die tatsächlichen Ergebnisse können sich von denen unterscheiden, die in dieser Pressemitteilung aufgrund der Risiken und Unsicherheiten, die dem Geschäft von Avidity und über die Kontrolle hinausgehen, und ohne Einschränkung: Vorläufige Ergebnisse einer klinischen Studie über die endgültigen Ergebnisse hinweg unterscheiden. Eine weitere Analyse bestehender klinischer Daten und Analyse neuer Daten kann zu Schlussfolgerungen führen, die sich von denen unterscheiden, die sich in der klinischen Studie mit Del-Zota befinden, und diese Daten entsprechen möglicherweise nicht die Erwartungen von Avidity oder Regulierungsbehörden. unerwartete nachteilige Nebenwirkungen oder unzureichende Wirksamkeit von del-zota, die seine Entwicklung, die regulatorische Zulassung und/oder die Kommerzialisierung verzögern oder begrenzen können; spätere Entwicklungen mit der FDA und anderen globalen Aufsichtsbehörden, die mit dem bisher erhaltenen Feedback in Bezug auf Del-Zota übereinstimmen und die derzeit erwarteten Zeitpläne verzögern könnten; Der Ansatz von Avidity zur Entdeckung und Entwicklung von Produktkandidaten basierend auf der AOC ™ -Plattform ist unbewiesen. mögliche Verzögerungen bei Beginn, Einschreibung, Datenüberlesen und Abschluss der Explore44-Ole-Studie; Die Abhängigkeit der Avidität von Dritten im Zusammenhang mit klinischen Tests und Produktherstellung; Legislative, gerichtliche und regulatorische Entwicklungen in den Vereinigten Staaten und im Ausland; Die Avidität könnte ihre verfügbaren Kapitalressourcen früher erschöpfen, als sie derzeit erwartet. und andere Risiken, die im Jahresbericht von Avidity auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2024 endende Geschäftsjahr und nachfolgende Einreichungen bei der SEC beschrieben wurden. Avidity warnt die Leser, dass die Leser nicht unangemessen auf diese zukunftsgerichteten Aussagen auftreten, die nur zum Datum hierher sprechen, und das Unternehmen übernimmt keine Verpflichtung, solche Aussagen zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände, die nach dem Datum hierher auftreten, widerzuspiegeln. Alle zukunftsgerichteten Aussagen sind in ihrer Gesamtheit in dieser Warnentscheidung qualifiziert, die gemäß den Bestimmungen des Safe Harbor des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 vorgenommen wird.

Quell -Aviditätsbiosciences, Inc.

Gesendet : 2025-07-24 06:00

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