Η Avidity Biosciences λαμβάνει την ονομασία FDA Breakthrough Therapy για το Delpacibart Zotadirsen (Del-Zota) για τη θεραπεία του DMD σε άτομα με μεταλλάξεις επιδεκτικές στο Exon 44 Skipping

Ακολουθήστε το Drugslib

Σαν Ντιέγκο, 23 Ιουλίου 2025 / PRNEWSWIRE / - Η Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ: RNA), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που δεσμεύτηκε να παραδώσει μια νέα κατηγορία RNA Therapeutics που ονομάζεται αντισώματα ολιγονουκλεοτιδίου συζεύξεων (AOCS ™), ανακοίνωσε σήμερα ότι η αμερικανική διαχείριση και η διαχείριση φαρμάκων (FDA) Zotadirsen (Del-Zota) για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD) σε άτομα που ζουν με μεταλλάξεις που μπορούν να εξερευνήσουν το Exon 44 Skipping (DMD44). Η εταιρεία αναπτύσσεται για DMD.

Η DMD είναι μια σπάνια γενετική κατάσταση που χαρακτηρίζεται από προοδευτική μυϊκή βλάβη και αδυναμία λόγω της απώλειας της πρωτεΐνης δυστροφίνης που συνήθως ξεκινά από πολύ νεαρή ηλικία. Η Del-Zota έχει σχεδιαστεί για να παρέχει φωσφοροδιαματιδίων morpholino ολιγομερή (PMOS) σε σκελετικούς μυς και καρδιακών ιστών για να παραλείψει συγκεκριμένα το εξόνιο 44 του γονιδίου δυστροφίνης και να επιτρέψει την παραγωγή σχεδόν πλήρους μήκους δυστροφίνης.

"Η ονομασία για την επανάσταση της θεραπείας υπογραμμίζει περαιτέρω την εκτίμηση της FDA για το σημαντικό δυναμικό της Del-Zota να αντιμετωπίσει την υποκείμενη αιτία του DMD44 και την επείγουσα ανάγκη να φέρει καινοτόμες θεραπευτικές επιλογές στην κοινότητα DMD", δήλωσε ο Steve Hughes, M.D. "Με τις αξιοσημείωτες, συνεπείς βελτιώσεις που έχουμε δει σε πολλούς βιοδείκτες, συμπεριλαμβανομένης της δυστροφίνης στη δοκιμή Phase 1/2 Explore44, εστιάζουμε στο να φέρουμε την Del-Zota σε άτομα που ζουν με DMD44 το συντομότερο δυνατό και να παραμείνουμε σε καλό δρόμο για την προγραμματισμένη υποβολή Bla στο τέλος του 2025."

.

Στην ολοκληρωμένη δοκιμή Phase 1/2 Explore44® για άτομα που ζουν με DMD44, η Del-Zota απέδειξε στατιστικά σημαντικές αυξήσεις στην παράκαμψη εξωνίου, σημαντική αύξηση της παραγωγής δυστροφίνης, σημαντική και παρατεταμένη μείωση των επιπέδων κινάσης κρεατίνης σε σχεδόν φυσιολογική και συνεπή ευνοϊκή ασφάλεια και ανεκτικότητα. Η Avidity σχεδιάζει να παρουσιάσει την κορυφαία γραμμή και τα λειτουργικά δεδομένα από τη συνεχιζόμενη, πλήρως εγγεγραμμένη δοκιμή Phase 2 Explore44-Ole το τέταρτο τρίμηνο του 2025. Η αναμενόμενη εκτόξευση της Del-Zota συνθέτει τα θεμέλια για πιθανές διαδοχικές εκτοξεύσεις των πρόσθετων νευρομυϊκών προγραμμάτων της Avidity για το Del-desiran στη μυοτονική δυστροφία τύπου 1 (DM1) και το Del-Brax στο Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD).

Η ονομασία για τη θεραπεία με ανακύκλωση είναι μια διαδικασία που αποσκοπεί στην επιτάχυνση της ανάπτυξης και της ανασκόπησης των φαρμάκων που προορίζονται να αντιμετωπίσουν μια σοβαρή κατάσταση και τα προκαταρκτικά κλινικά στοιχεία δείχνουν ότι το φάρμακο μπορεί να επιδείξει ουσιαστική βελτίωση από τη διαθέσιμη θεραπεία σε ένα κλινικά σημαντικά σημεία (τα eMA). Σπάνια παιδιατρική νόσο και γρήγορες ονομασίες από το FDA για τη θεραπεία του DMD44.

Σχετικά με το explore44 ® Φάση 1/2 Δοκιμή Η δοκιμή Explore44® ήταν μια τυχαιοποιημένη, εικονική-ελεγχόμενη, διπλή-τυφλή, φάσης 1/2 κλινική δοκιμή που εγγράφηκε 26 συμμετέχοντες με Duchenne μυϊκές μεταλλάξεις δυσκολίες χωρίς να πετάξει σε εξόνιο 44 (DMD44). Η μελέτη σχεδιάστηκε για να αξιολογήσει την ασφάλεια, την ανεκτικότητα, τη φαρμακοκινητική και τις φαρμακοδυναμικές επιδράσεις των μεμονωμένων και πολλαπλών ανερχόμενων δόσεων της Del-Zota (πρώην AOC 1044) που χορηγήθηκαν ενδοφλέβια σε υγιείς εθελοντές και συμμετέχοντες που ζουν με DMD44. Η δοκιμή Explore44 αξιολόγησε τα επίπεδα παραλείψεων εξωνίου και πρωτεΐνης δυστροφίνης σε συμμετέχοντες με DMD44. Οι συμμετέχοντες με DMD44 είχαν την επιλογή να εγγραφούν στο Explore44-Ole ™, μια μελέτη ανοικτής ετικέτας, στο τέλος της περιόδου μετά τη θεραπεία. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη δοκιμή Explore44, επισκεφτείτε την ιστοσελίδα του Explore44 Study ή επισκεφθείτε τη μελέτη Https://www.clinicaltrials.gov και αναζήτηση για το NCT05670730. Φαρμακοκινητική, Φαρμακοδυναμικά αποτελέσματα και αποτελεσματικότητα της Del-Zota σε συμμετέχοντες με DMD44. Η εγγραφή έχει ολοκληρωθεί στη μελέτη Explore44-Ole, με 23 συμμετέχοντες που είχαν προηγουμένως εγγραφεί στη δοκιμή Phase 1/2 Explore44® και 16 συμμετέχοντες που εγγράφηκαν άμεσα στη μελέτη Explore44-Ole. Οι συμμετέχοντες στη μελέτη Explore44-Ole θα λάβουν 5 mg/kg del-zota κάθε έξι εβδομάδες. Η συνολική διάρκεια της ενεργού θεραπείας με την Del-Zota στη μελέτη Explore44-Ole είναι περίπου 24 μήνες. Μόλις οι συμμετέχοντες ολοκληρώσουν την ενεργό θεραπεία, θα υπάρξει μια περίοδος παρακολούθησης ασφαλείας τριών μηνών. Η αξιοπιστία μπορεί να επεκτείνει την ενεργό θεραπεία πέραν των 24 μηνών σε ένα μελλοντικό χρονικό σημείο. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με αυτή τη μελέτη, επισκεφτείτε τη διεύθυνση http://www.clinicaltrials.gov και αναζητήστε NCT06244082.

Σχετικά με τη μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD) Duchenne μυϊκή δυστροφία (DMD) προκαλεί έλλειψη λειτουργικής δυστροφίνης που οδηγεί σε άγχος και δάκρυα των μεμβρανών των μυϊκών κυττάρων, με αποτέλεσμα ο θάνατος των μυών και η προοδευτική απώλεια της μυϊκής λειτουργίας. Η πρωτεΐνη δυστροφίνης διατηρεί την ακεραιότητα των μυϊκών ινών και δρα ως απορροφητής σοκ μέσω του ρόλου της ως θεμελίωσης μιας ομάδας πρωτεϊνών που συνδέει τα εσωτερικά και εξωτερικά στοιχεία των μυϊκών κυττάρων. Οι άνθρωποι που ζουν με DMD υποφέρουν από προοδευτική μυϊκή αδυναμία που συνήθως ξεκινά από πολύ νεαρή ηλικία. Με την πάροδο του χρόνου, τα άτομα με Duchenne θα αναπτύξουν προβλήματα με το περπάτημα και την αναπνοή, και τελικά, οι καρδιάς και οι αναπνευστικοί μύες θα σταματήσουν να εργάζονται. Όσοι ζουν με την κατάσταση συχνά απαιτούν ειδική βοήθεια και βοήθεια καθ 'όλη τη διάρκεια της ζωής τους και έχουν μειώσει σημαντικά το προσδόκιμο ζωής. Ενώ υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες για τη θεραπεία ατόμων με DMD, παραμένει μια πολύ υψηλή ανεκπλήρωτη ανάγκη. Το DMD είναι μια μονογονική, X-συνδεδεμένη, υπολειπόμενη ασθένεια που επηρεάζει κυρίως τα αρσενικά, με ένα σε 3.500 έως 5.000 αγόρια που γεννιούνται παγκοσμίως που έχουν Duchenne. Το γονίδιο της δυστροφίνης για την παραγωγή παραγωγής δυστροφίνης σε άτομα που ζουν με μυϊκή δυστροφία Duchenne με μεταλλάξεις επιδεκτικές σε εξόνιο 44 παρακάμπτοντας (DMD44). Το DMD χαρακτηρίζεται από προοδευτικό εκφυλισμό και αδυναμία των μυών λόγω μεταβολών μιας πρωτεΐνης που ονομάζεται δυστροφίνη που προστατεύει τα μυϊκά κύτταρα από τραυματισμό κατά τη διάρκεια της συστολής. Η Del-Zota αποτελείται από ένα ιδιόκτητο μονοκλωνικό αντίσωμα που δεσμεύεται στον υποδοχέα τρανσφερίνης 1 (TFR1) που συζευγνύεται με ένα PMO στόχευσης εξονίου 44. Τα δεδομένα TOPLINE από την ολοκληρωμένη δοκιμή Del-Zota Phase 1/2 Explore44 κατέδειξαν αξεπέραστες παράδοσης των PMOs σε σκελετικούς μυς, ισχυρές αυξήσεις στην παραγωγή δυστροφίνης, σημαντικές αυξήσεις στο εξωνκικό 44 και σημαντικές και διατηρούμενες μειώσεις των επιπέδων κινάσης κρεατίνης σε σχεδόν φυσιολογικά σε άτομα που ζουν με DMD44. Η Del-Zota έχει λάβει σπάνια παιδιατρική νόσο, ορφανό φάρμακο, γρήγορη διαδρομή και επανάληψη θεραπείας από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των Η.Π.Α. (FDA) και ορφανό από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA).

Σχετικά με την Avidity Η αποστολή της Biosciences, Inc. είναι να βελτιώσει βαθιά τη ζωή των ανθρώπων, παρέχοντας μια νέα κατηγορία RNA Therapeutics - συζεύγματα ολιγονουκλεοτιδίων αντισώματος (AOCS ™). Η Avidity φέρει επανάσταση στο πεδίο του RNA με τα ιδιόκτητα AOCs του, τα οποία έχουν σχεδιαστεί για να συνδυάζουν την εξειδίκευση των μονοκλωνικών αντισωμάτων με την ακρίβεια των θεραπειών ολιγονουκλεοτιδίων για την αντιμετώπιση στόχων και ασθενειών που ήταν προηγουμένως απρόσιτες με τις υπάρχουσες θεραπείες RNA. Χρησιμοποιώντας την ιδιόκτητη πλατφόρμα AOC της, η Avidity απέδειξε την πρώτη επιτυχημένη στοχευμένη παράδοση του RNA σε μυς και οδηγεί το πεδίο με προγράμματα κλινικής ανάπτυξης για τρεις σπάνιες νευρομυξαρδές: μυοτονική δυστροφία τύπου 1 (DM1), μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD). Η Avidity προωθεί επίσης δύο εξ ολοκλήρου υποψήφιους για την ανάπτυξη της καρδιολογίας ακριβείας που απευθύνονται σε σπάνιες γενετικές καρδιομυοπάθειες. Επιπλέον, η Avidity διευρύνει την εμβέλεια των AOCs με τον προχωρημένο και επεκτατικό αγωγό της, συμπεριλαμβανομένων των προγραμμάτων στην καρδιολογία και την ανοσολογία μέσω βασικών εταιρικών σχέσεων. Η Avidity εδρεύει στο Σαν Ντιέγκο, CA. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με την πλατφόρμα AOC, τον αγωγό κλινικής ανάπτυξης και τους ανθρώπους, επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.avidybioSciences.com και συμμετέχετε μαζί μας για τις δηλώσεις του LinkedIn και του x. Αυτές οι δηλώσεις βασίζονται στις τρέχουσες πεποιθήσεις και προσδοκίες της εταιρείας. Τέτοιες δηλώσεις προς τα εμπρός περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε, δηλώσεις σχετικά με: τα σχέδια της Avidity να υποβάλουν ένα BLA για την Del-Zota και το χρονικό διάστημα. Τα σχέδια της Avident για ενδεχομένως τρεις διαδοχικές εκτοξεύσεις και το χρονοδιάγραμμα τους. Τα σχέδια της Avidity για την παρουσίαση της Topline και των λειτουργικών δεδομένων από τη συνεχιζόμενη μελέτη Explore44-Ole ™ και το χρονοδιάγραμμα αυτών. τον χαρακτηρισμό των δεδομένων που σχετίζονται με την Del-Zota και τον αντίκτυπο τέτοιων δεδομένων σχετικά με την πρόοδο της Del-Zota. Τα σχέδια της Avident για υποψήφιους DMD πέρα από την Del-Zota για το DMD44. ο σχεδιασμός, οι στόχοι και η κατάσταση της μελέτης Explore44-Ole. Τα σχέδια και οι προσδοκίες της Avidity για να προωθήσουν τα κλινικά της προγράμματα και το χρονοδιάγραμμα αυτών. και την πλατφόρμα της Avidity, τις προγραμματισμένες λειτουργίες και τα προγράμματα. Η συμπερίληψη των δηλώσεων μελλοντικής εκπλήρωσης δεν πρέπει να θεωρείται ως εκπροσώπηση από την αξιοπιστία ότι οποιοδήποτε από αυτά τα σχέδια θα επιτευχθεί. Τα πραγματικά αποτελέσματα μπορεί να διαφέρουν από εκείνα που ορίζονται σε αυτό το δελτίο τύπου λόγω των κινδύνων και των αβεβαιοτήτων που είναι εγγενείς στις επιχειρήσεις της Avidity και πέρα από τον έλεγχό της, συμπεριλαμβανομένων, χωρίς περιορισμό: τα προκαταρκτικά αποτελέσματα μιας κλινικής δοκιμής δεν είναι απαραίτητα ενδεικτικά των τελικών αποτελεσμάτων. Η περαιτέρω ανάλυση των υφιστάμενων κλινικών δεδομένων και η ανάλυση των νέων δεδομένων μπορεί να οδηγήσουν σε συμπεράσματα διαφορετικά από αυτά που καθορίζονται από τις ημερομηνίες αποκοπής των δεδομένων στην κλινική δοκιμή της Del-Zota και τα δεδομένα αυτά ενδέχεται να μην ανταποκρίνονται στις προσδοκίες των Avidity ή των ρυθμιστικών αρχών. απροσδόκητες ανεπιθύμητες παρενέργειες ή ανεπαρκή αποτελεσματικότητα της Del-Zota που μπορεί να καθυστερήσει ή να περιορίσει την ανάπτυξη, την έγκριση και/ή την εμπορευματοποίηση της ανάπτυξης. μεταγενέστερες εξελίξεις με την FDA και άλλες παγκόσμιες ρυθμιστικές αρχές που θα μπορούσαν να είναι ασυμβίβαστες με την ανατροφοδότηση που ελήφθησαν μέχρι σήμερα σχετικά με την Del-Zota και οι οποίες θα μπορούσαν να καθυστερήσουν τα αναμενόμενα χρονοδιαγράμματα της. Η προσέγγιση της Avidity στην ανακάλυψη και την ανάπτυξη υποψηφίων προϊόντων με βάση την πλατφόρμα AOC ™ δεν είναι αποδεδειγμένη. Πιθανές καθυστερήσεις στην έναρξη, την εγγραφή, τις αναγνώσεις δεδομένων και την ολοκλήρωση της μελέτης Explore44-Ole. Η εξάρτηση της Avidity από τρίτους σε σχέση με τις κλινικές δοκιμές και την κατασκευή προϊόντων. Νομοθετικές, δικαστικές και κανονιστικές εξελίξεις στις Ηνωμένες Πολιτείες και τις ξένες χώρες · Η Avidity θα μπορούσε να εξαντλήσει τους διαθέσιμους πόρους κεφαλαίου νωρίτερα από ό, τι αναμένει σήμερα. και άλλοι κίνδυνοι που περιγράφονται στην ετήσια έκθεση της Avidity σχετικά με το Έντυπο 10-K για τη χρήση που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2024 και τις επακόλουθες καταθέσεις με την Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς. Η Avidity προειδοποιεί τους αναγνώστες να μην δώσουν υπερβολική εξάρτηση από αυτές τις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης, οι οποίες μιλούν μόνο από την ημερομηνία του παρόντος και η Εταιρεία δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώνει τέτοιες δηλώσεις για να αντικατοπτρίζει τα γεγονότα που προκύπτουν ή οι περιστάσεις που προκύπτουν μετά την ημερομηνία του παρόντος. Όλες οι μελλοντικές δηλώσεις είναι κατάλληλες στο σύνολό τους από αυτή την προειδοποιητική δήλωση, η οποία γίνεται σύμφωνα με τις διατάξεις του ασφαλούς λιμανιού του νόμου περί μεταρρύθμισης των διαφορών ιδιωτικών κινητών αξιών του 1995.

Source Avidity Biosciences, Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2025-07-24 06:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά