Avidity Biosciences recibe la designación de terapia de avance de la FDA para Delpacibart Zotadirsen (Del-Zota) para el tratamiento de DMD en personas con mutaciones susceptibles al exón 44 Skinging

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San Diego, 23 de julio de 2025 / PRNewswire / - Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ: RNA), una compañía biofarmacéutica comprometida a entregar una nueva clase de terapéutica de ARN llamado anticuerpo, el diseño de los conjugados de oligonucleótidos (AOCS ™), anunció hoy la administración estadounidense y la administración de fármacos (FDA). Zotadirsen (Del-Zota) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en personas que viven con mutaciones susceptibles a exón 44 omitiendo (dmd44).

del-zota actualmente se está evaluando en la fase 2 explore 44 abrezon-stension (explore44-ola ™) para personas que viven con dmd44 y se evalúa en la fase 2. Desarrollando para DMD.

DMD es una condición genética rara que se caracteriza por el daño muscular progresivo y la debilidad debido a la pérdida de proteína de distrofina que generalmente comienza a una edad muy temprana. Del-Zota está diseñado para administrar oligómeros morfolino de fosforodiamato (PMO) al músculo esquelético y el tejido cardíaco para omitir específicamente el exón 44 del gen distrofina y permitir la producción de distrofina de longitud cercana.

"La designación de la terapia de avance subraya aún más la apreciación de la FDA por el potencial significativo de Del-Zota para abordar la causa subyacente de DMD44 y la urgente necesidad de traer opciones de tratamiento innovadoras a la comunidad DMD", dijo Steve Hughes, M.D., director médico principal de Avididez. "Con las mejoras notables y consistentes que hemos visto en múltiples biomarcadores, incluida la distrofina en el juicio de Fase 1/2 Explore44, estamos enfocados en traer Del-Zota a las personas que viven con DMD44 lo más rápido posible y permanecer en camino de nuestra presentación BLA planificada en el año 2025".

En el ensayo completado de la fase 1/2 Explore44® para las personas que viven con DMD44, Del-Zota demostró aumentos estadísticamente significativos en el salto de exón, un aumento sustancial en la producción de distrofina, una reducción significativa y sostenida en los niveles de creatina quinasa a una seguridad y tolerabilidad favorable casi normal y consistente. La avidez planea presentar datos de línea superior y funcional de la prueba de Fase 2 Explore44-Ole en curso en el cuarto trimestre de 2025.

La compañía permanece en camino para una presentación de BLA planificada al final del año 2025. Las preparaciones comerciales de avidez para un posible lanzamiento de Del-Zota de Del-Zota en DMD44 después de la aprobación de FDA están en camino. El lanzamiento anticipado de Del-Zota establece la base para posibles lanzamientos secuenciales de los programas neuromusculares adicionales de la avidez para Del-Desiran en la distrofia miotónica tipo 1 (DM1) y Del-Brax en la distrofia muscular de facioscapulohumeral (FSHD).

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La designación de la terapia innovadora es un proceso diseñado para acelerar el desarrollo y la revisión de los medicamentos que están destinados a tratar una condición grave y la evidencia clínica preliminar indica que el medicamento puede demostrar una mejora sustancial sobre la terapia disponible en un punto final clínicamente significativo. (EMA) y designaciones raras de enfermedad pediátrica y vía rápida por la FDA para el tratamiento de DMD44.

Acerca del ensayo Explore44 ® fase 1/2 El ensayo Explore44® fue un ensayo clínico aleatorizado, controlado con placebo, doble negativo, fase 1/2 que inscribió 26 participantes con mutaciones musculares de Duchenne amables con exón 44 (DMD44). El estudio fue diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y los efectos farmacodinámicos de las dosis ascendentes únicas y múltiples de Del-Zota (anteriormente AOC 1044) administradas por vía intravenosa en voluntarios y participantes sanos que viven con DMD44. El ensayo Explore44 evaluó los niveles de salto de exón y proteína de distrofina en participantes con DMD44. Los participantes con DMD44 tenían la opción de inscribirse en Explore44-Ole ™, un estudio de extensión abierto, al final del período posterior al tratamiento. Para obtener más información sobre el ensayo Explore44, visite el sitio web del estudio Explore44 o visite https://www.clinicaltrials.gov y busque NCT05670730.

sobre el estudio de la fase 2 Explore44-ole ™ explore44-ole ™ es un sábado de la fase 2 de la fase, el diseño de la evaluación de la evaluación larga, el TOLERABELLET, TOLERABELLET, TOLERABELLE, TOLERABELLE. Farmacocinética, efectos farmacodinámicos y eficacia de Del-Zota en participantes con DMD44. La inscripción se ha completado en el estudio Explore44-Ole, con 23 participantes que previamente se inscribieron en el ensayo Fase 1/2 Explore44® y 16 participantes que se inscribieron directamente en el estudio Explore44-Ole. Los participantes en el estudio explore44-ole recibirán 5 mg/kg de Del-Zota cada seis semanas. La duración total del tratamiento activo con Del-Zota en el estudio explore44-ole es de aproximadamente 24 meses. Una vez que los participantes hayan completado el tratamiento activo, habrá un período de seguimiento de seguridad de tres meses. La avidez puede extender el tratamiento activo más allá de los 24 meses en un punto de tiempo futuro. Para obtener más información sobre este estudio, visite http://www.clinicaltrials.gov y busque NCT06244082.

Acerca de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) distrofia muscular de duchenne (DMD) provoca una falta de distrofina funcional que conduce al estrés y las lágrimas de las membranas de las células musculares, lo que resulta en la muerte celular muscular y la pérdida progresiva de la función muscular. La proteína de distrofina mantiene la integridad de las fibras musculares y actúa como un amortiguador a través de su papel como la base de un grupo de proteínas que conecta los elementos internos y externos de las células musculares. Las personas que viven con DMD sufren de debilidad muscular progresiva que generalmente comienza a una edad muy temprana. Con el tiempo, las personas con Duchenne desarrollarán problemas para caminar y respirar, y eventualmente, el corazón y los músculos respiratorios dejarán de funcionar. Aquellos que viven con la afección a menudo requieren ayuda y asistencia especiales a lo largo de sus vidas y tienen una esperanza de vida significativamente acortado. Si bien hay tratamientos aprobados para tratar a las personas con DMD, sigue habiendo una necesidad insatisfecha muy alta. La DMD es una enfermedad monogénica, ligada a X y recesiva que afecta principalmente a los hombres, con uno de cada 3,500 a 5,000 niños nacidos en todo el mundo que tiene duchenne.

sobre Del-Zota Del-Zota está diseñado para entregar el morforodiamido de los Oligómeros Morfolino (PMOS) a los músculos esqueléticos y el tejido Heart Tisse 4 Gen para habilitar la producción de distrofina en personas que viven con distrofia muscular de Duchenne con mutaciones susceptibles al exón 44 omitiendo (DMD44). La DMD se caracteriza por la degeneración muscular progresiva y la debilidad debido a las alteraciones de una proteína llamada distrofina que protege las células musculares de la lesión durante la contracción. Del-Zota consiste en un anticuerpo monoclonal patentado que se une al receptor de transferrina 1 (TFR1) conjugado con un PMO dirigido al exón 44. El ensayo de Fase 1/2 Explore44® de Del-Zota se ha completado, y el ensayo de extensión Open-Label de Explore44 (explore44-ole ™) de Del-Zota está actualmente en curso. Los datos de la línea superior de la fase de Del-Zota completa de Del-Zota Explore44 demostraron un suministro sin igual de PMO al músculo esquelético, aumentos robustos en la producción de distrofina, aumentos significativos en el salto del exón 44 y disminuciones significativas y sostenidas de los niveles de creatina quinasa a casi normales en las personas que viven con DMD44. Del-Zota ha recibido enfermedades pediátricas raras, drogas huérfanas, vía rápida y designaciones de terapia de avance por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y la designación de huérfanos por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).

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sobre la misión de la avidez Biosciences, Inc. es mejorar profundamente la vida de las personas entregando una nueva clase de terapéutica de ARN: conjugados de oligonucleótidos de anticuerpos (AOCS ™). La avidez está revolucionando el campo de ARN con sus AOC patentados, que están diseñados para combinar la especificidad de los anticuerpos monoclonales con la precisión de las terapias de oligonucleótidos para abordar los objetivos y enfermedades previamente inalcanzables con las terapias de ARN existentes. Utilizando su plataforma AOC patentada, Avidity demostró la primera entrega dirigida de ARN en el músculo y está liderando el campo con programas de desarrollo clínico para tres neuromusculardisasas raras: distrofia miotónica tipo 1 (DM1), distrofia muscular de Ducenne (DMD) y disstrofia muscularescapulohumeral facioscapulohumeral (FSHD). La avidez también está avanzando a dos candidatos de desarrollo de cardiología de precisión de propiedad total que abordan raras cardiomiopatías genéticas. Además, la avidez está ampliando el alcance de los AOC con su canalización avanzada y expansiva, incluidos programas en cardiología e inmunología a través de asociaciones clave. La avidez tiene su sede en San Diego, CA. Para obtener más información sobre nuestra plataforma AOC, la tubería de desarrollo clínico y las personas, visite www.aviditybiosciences.com e interactúe con nosotros en LinkedIn y X Estas declaraciones se basan en las creencias y expectativas actuales de la Compañía. Dichas declaraciones prospectivas incluyen, entre otros, declaraciones sobre: los planes de Avididez para enviar un BLA para Del-Zota y el momento de la misma; Los planes de la avidez para potencialmente tres lanzamientos secuenciales y el momento de los mismos; Los planes de Avididez para presentar datos de línea superior y funcionales del estudio EXPLORE44-OLE ™ en curso y el momento del mismo; la caracterización de los datos asociados con Del-Zota y el impacto de dichos datos sobre el avance de Del-Zota; Planes de avidez para candidatos DMD más allá de Del-Zota para DMD44; el diseño, los objetivos y el estado del estudio explore44-ole; Los planes y las expectativas de la avidez para avanzar en sus programas clínicos y el momento de los mismos; y la plataforma de avidez, operaciones y programas planificados. La inclusión de declaraciones prospectivas no debe considerarse como una representación por la avidez que se logrará cualquiera de estos planes. Los resultados reales pueden diferir de los establecidos en este comunicado de prensa debido a los riesgos e incertidumbres inherentes al negocio de la avidez y más allá de su control, incluidos, sin limitación: los resultados preliminares de un ensayo clínico no son necesariamente indicativos de los resultados finales; El análisis posterior de los datos clínicos existentes y el análisis de nuevos datos pueden conducir a conclusiones diferentes de las establecidas a partir de las fechas de corte de datos en el ensayo clínico de Del-Zota, y dichos datos pueden no cumplir con las expectativas de avidez o reguladores; Efectos secundarios adversos inesperados o una eficacia inadecuada de Del-Zota que puede retrasar o limitar su desarrollo, aprobación regulatoria y/o comercialización; Desarrollos posteriores con la FDA y otros reguladores globales que podrían ser inconsistentes con los comentarios recibidos hasta la fecha con respecto a Del-Zota y que podrían retrasar sus plazos actualmente anticipados; El enfoque de la avidez para el descubrimiento y el desarrollo de candidatos de productos basados en su plataforma AOC ™ no está probado; posibles retrasos en el comienzo, la inscripción, las lecturas de datos y la finalización del estudio explore44-ole; La dependencia de la avidez de terceros en relación con las pruebas clínicas y la fabricación de productos; Desarrollos legislativos, judiciales y regulatorios en los Estados Unidos y países extranjeros; La avidez podría agotar sus recursos de capital disponibles antes de lo que espera actualmente; y otros riesgos descritos en el informe anual de Avididez sobre el Formulario 10-K para el año fiscal que finalizó el 31 de diciembre de 2024 y las presentaciones posteriores con la SEC. La avidez advierte a los lectores que no depositen una dependencia indebida de estas declaraciones prospectivas, que solo hablan a partir de la fecha del presente, y la Compañía no tiene ninguna obligación de actualizar dichas declaraciones para reflejar los eventos que ocurren o las circunstancias que surgen después de la fecha del presente. Todas las declaraciones prospectivas están calificadas en su totalidad por esta declaración de advertencia, que se realiza bajo las disposiciones de puerto seguro de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995.

Avididez de fuente Biosciences, inc.

Al corriente : 2025-07-24 06:00

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