Avidité Biosciences reçoit la désignation de thérapie révolutionnaire de la FDA pour Delpacibart Zotadirsen (Del-Zota) pour le traitement du DMD chez les personnes avec des mutations susceptibles d'exon 44 saut

Suivez Drugslib sur

San Diego, 23 juillet 2025 / PRNewswire / - Avidité Biosciences, Inc. (NASDAQ: ARN), une société biopharmaceutique engagée à livrer une nouvelle classe de thérapeutiques RNA appelés anticorps oligonucléucléotide conjugates (AOCS ™), a annoncé aujourd'hui que l'administration de l'alimentation américaine (FDA) a conçu la thérapie de l'association américaine et de l'administration de l'Etat (FDA). Delpacibart Zotadirsen (Del-Zota) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les personnes vivant avec des mutations susceptibles d'exon 44 saut (DMD44).

del-zota est actuellement évalué dans la phase 2 Explore44 Open-Label Extension (Explore44-Ole ™) ESSAY AOCS L'entreprise se développe pour DMD.

Le

DMD est une condition génétique rare qui se caractérise par des dommages musculaires progressifs et une faiblesse dus à la perte de protéine de dystrophine qui commence généralement à un très jeune âge. Del-Zota est conçu pour fournir des oligomères de morpholino en phosphorodiamidate (PMOS) aux muscles squelettiques et au tissu cardiaque pour ignorer spécifiquement l'exon 44 du gène de la dystrophine et permettre la production de dystrophine de longueur presque pleine.

"La désignation de thérapie révolutionnaire souligne en outre l'appréciation de la FDA pour le potentiel significatif de Del-Zota pour lutter contre la cause sous-jacente de DMD44 et le besoin urgent d'apporter des options de traitement innovantes à la communauté DMD", a déclaré Steve Hughes, M.D., médecin-médecin de l'Avidité. "Avec les améliorations remarquables et cohérentes que nous avons constatées dans plusieurs biomarqueurs, y compris la dystrophine dans l'essai Phase 1/2 Explore44, nous nous concentrons sur le Del-Zota aux personnes vivant avec DMD44 le plus rapidement possible et restons sur la bonne voie pour notre soumission BLA prévue à la fin de l'année 2025."

Dans l'essai de phase 1/2 terminé Explore44® pour les personnes vivant avec DMD44, Del-Zota a démontré des augmentations statistiquement significatives du saut d'exon, une augmentation substantielle de la production de dystrophine, une réduction significative et soutenue des niveaux de créatine kinase à une sécurité et à une tolérance permanentes normales et cohérentes. Les plans d'avidité pour présenter les données de haut niveau et fonctionnelles de l'essai en cours et entièrement inscrit de la phase 2 Explore44-OL au quatrième trimestre de 2025.

La société reste sur la bonne voie pour une soumission BLA prévue à la fin de l'année 2025. Les préparations commerciales d'Avidité pour un lancement potentiel américain de Del-Zota dans DMD44 après l'approbation de la FDA sont en dessous. Le lancement prévu de Del-Zota établit les bases des lancements séquentiels potentiels des programmes neuromusculaires supplémentaires d'Avidité pour le deliran dans la dystrophie myotonique de type 1 (DM1) et del-brax dans la dystrophie musculaire facioscapulohumeale (FSHD).

.

La désignation de thérapie révolutionnaire est un processus conçu pour accélérer le développement et l'examen des médicaments qui visent à traiter une maladie grave et des preuves cliniques préliminaires indiquent que le médicament peut démontrer une amélioration substantielle par rapport à la thérapie disponible sur un (S) cliniquement significatif. et une maladie pédiatrique rare et des désignations de voie rapide par la FDA pour le traitement de DMD44.

À propos de l'essai Explore44 ® Phase 1/2 L'essai Explore44® était un essai clinique randomisé, contrôlé par placebo, en double aveugle, phase 1/2 qui a inscrit 26 participants avec Duchenne Muscular Dystrophy Mutations amenable à l'exon 44 Skipping (DMD44). L'étude a été conçue pour évaluer la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et les effets pharmacodynamiques des doses ascendantes uniques et multiples de Del-Zota (anciennement AOC 1044) administrées par voie intraveineuse chez des volontaires sains et des participants vivant avec DMD44. L'essai Explore44 a évalué le saut d'exon et les niveaux de protéines de dystrophine chez les participants atteints de DMD44. Les participants atteints de DMD44 avaient la possibilité de s'inscrire à Explore44-Ole ™, une étude d'extension ouverte, à la fin de la période de post-traitement. Pour plus d'informations sur l'essai Explore44, visitez le site Web de l'étude Explore44 ou visitez https://www.clinicaltrials.gov et recherchez le NCT05670730.

sur la phase 2 Explore44-OL ™ Study Explore44-OLE ™ est un éventraire ouvert, un essai multi-centico Pharmacocinétique, effets pharmacodynamiques et efficacité de Del-Zota chez les participants atteints de DMD44. L'inscription a été achevée dans l'étude Explore44-Ole, avec 23 participants qui étaient auparavant inscrits à l'essai de phase 1/2 Explore44® et 16 participants qui se sont directement inscrits à l'étude Explore44-Ole. Les participants à l'étude Explore44-Ole recevront 5 mg / kg de Del-Zota toutes les six semaines. La durée totale du traitement actif avec Del-Zota dans l'étude Explore44-Ole est d'environ 24 mois. Une fois que les participants auront terminé un traitement actif, il y aura une période de suivi de la sécurité de trois mois. L'avidité peut prolonger le traitement actif au-delà de 24 mois à un point de cale futur. Pour plus d'informations sur cette étude, visitez http://www.clinicaltrials.gov et recherchez NCT06244082.

sur la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) provoque un manque de dystrophine fonctionnelle qui entraîne le stress et les déchirures des membranes des cellules musculaires, entraînant la mort des cellules musculaires et la perte progressive de la fonction musculaire. La protéine de dystrophine maintient l'intégrité des fibres musculaires et agit comme un amortisseur à travers son rôle de fondement d'un groupe de protéines qui relie les éléments intérieurs et externes des cellules musculaires. Les personnes vivant avec DMD souffrent d'une faiblesse musculaire progressive qui commence généralement à un très jeune âge. Au fil du temps, les personnes atteintes de Duchenne développeront des problèmes de marche et de respiration, et finalement, le cœur et les muscles respiratoires cesseront de travailler. Ceux qui vivent avec la condition nécessitent souvent une aide et une assistance spéciales tout au long de leur vie et ont considérablement raccourci l'espérance de vie. Bien qu'il y ait des traitements approuvés pour traiter les personnes atteintes de DMD, il reste un besoin très élevé non satisfait. DMD is a monogenic, X-linked, recessive disease that primarily affects males, with one in 3,500 to 5,000 boys born worldwide having Duchenne.

About del-zota Del-zota is designed to deliver phosphorodiamidate morpholino oligomers (PMOs) to skeletal muscle and heart tissue to specifically skip exon 44 of the Gène de la dystrophine pour permettre la production de dystrophine chez les personnes vivant avec une dystrophie musculaire de Duchenne avec des mutations susceptibles d'exon 44 saut (DMD44). Le DMD est caractérisé par une dégénérescence musculaire progressive et une faiblesse due aux altérations d'une protéine appelée dystrophine qui protège les cellules musculaires contre les blessures pendant la contraction. Del-Zota se compose d'un anticorps monoclonal propriétaire qui se lie au récepteur 1 de la transferrine (TFR1) conjugué à un exon ciblant PMO 44. L'essai de phase 1/2 Explore44® de Del-Zota a été achevé, et l'essai Explore44 Open-Babel Extension (Explore44-Ole ™) de Del-Zota est actuellement en cours. Les données sur la ligne de la ligne de l'essai de phase 1/2 de Del-Zota terminée Explore44 ont démontré une livraison inégalée des PMO aux muscles squelettiques, une augmentation robuste de la production de dystrophine, une augmentation significative de l'exon 44 saut et une diminution significative et soutenue des niveaux de créatine kinase à près de la normale chez les personnes vivant avec DMD44. Del-Zota a reçu de rares maladies pédiatriques, médicaments orphelins, voie rapide et désignations de thérapie de percée par la US Food and Drug Administration (FDA) et orphelin par l'Agence européenne Medicines (EMA).

sur Avidité Avidity Biosciences, Inc. La mission est d'améliorer profondément la vie des gens en livrant une nouvelle classe de thérapeutiques d'ARN - conjugués d'oligonucléotides anticorps (AOCS ™). L'avidité révolutionne le domaine de l'ARN avec ses AOC propriétaires, qui sont conçus pour combiner la spécificité des anticorps monoclonaux avec la précision des thérapies oligonucléotidiques pour aborder les cibles et les maladies auparavant inaccessibles avec les thérapies ARN existantes. En utilisant sa plate-forme AOC propriétaire, Avidité a démontré la toute première livraison ciblée réussie d'ARN dans les muscles et mène le domaine avec des programmes de développement clinique pour trois neuromusculardiasses rares: dystrophie myotonique de type 1 (DM1), dystrophie musculaire de Duchenne (FSHD) et FACIoscapulohumeral dystrophy (FSHD). Avidité fait également progresser deux candidats en cardiologie de précision entièrement appartenant à des cardiomyopathies génétiques rares. En outre, Avidité élargit la portée des AOC avec son pipeline de progrès et d'expansion, y compris des programmes de cardiologie et d'immunologie par le biais de partenariats clés. Avidité est basée à San Diego, en Californie. Pour plus d'informations sur notre plate-forme AOC, notre pipeline de développement clinique et nos gens, veuillez visiter www.aviditybiosciences.com et vous engager avec nous sur LinkedIn et x.

Énoncés vers l'avant avides met en garde que les déclarations contenues dans ce communiqué de presse concernant les questions qui ne sont pas des faits historiques sont des états prospectifs. Ces déclarations sont basées sur les croyances et attentes actuelles de l'entreprise. Ces déclarations prospectives comprennent, sans s'y limiter, les déclarations concernant: Avidité prévoit de soumettre un BLA pour Del-Zota et son calendrier; Les plans d'Avidité pour potentiellement trois lancements séquentiels et leur calendrier; Avidité prévoit de présenter des données de haut niveau et fonctionnelles de l'étude Explore44-Ole ™ en cours et de celle-ci; la caractérisation des données associées à Del-Zota et l'impact de ces données sur l'avancement de Del-Zota; Les plans d'Avidité pour les candidats DMD au-delà de Del-Zota pour DMD44; la conception, les objectifs et le statut de l'étude Explore44-Ole; Les plans et les attentes d'Avidité pour faire avancer ses programmes cliniques, et son calendrier; et la plate-forme d'Avidité, les opérations et les programmes prévus. L'inclusion de déclarations prospectives ne doit pas être considérée comme une représentation par avidité que l'un de ces plans sera réalisé. Les résultats réels peuvent différer de ceux énoncés dans ce communiqué de presse en raison des risques et incertitudes inhérents aux activités d'Avidité et hors de son contrôle, y compris, sans limitation: les résultats préliminaires d'un essai clinique ne sont pas nécessairement indicatifs des résultats finaux; Une analyse plus approfondie des données cliniques existantes et une analyse des nouvelles données peut entraîner des conclusions différentes de celles établies à partir des dates de coupure de données dans l'essai clinique de Del-Zota, et ces données peuvent ne pas répondre aux attentes des Avidité ou des régulateurs; Effets secondaires indésirables inattendus à l'efficacité ou inadéquate de Del-Zota qui peut retarder ou limiter son développement, son approbation réglementaire et / ou sa commercialisation; Des développements ultérieurs avec la FDA et d'autres régulateurs mondiaux qui pourraient être incompatibles avec les commentaires reçus à ce jour concernant Del-Zota et qui pourraient retarder ses délais actuellement prévus; L'approche d'Avidité à la découverte et au développement de produits candidats en fonction de sa plate-forme AOC ™ n'est pas prouvé; des retards potentiels dans le début, l'inscription, les lectures de données et l'achèvement de l'étude Explore44-Ole; Dépendance de l'avidité à l'égard des tiers en relation avec les tests cliniques et la fabrication de produits; Développements législatifs, judiciaires et réglementaires aux États-Unis et aux pays étrangers; Avidité pourrait épuiser ses ressources en capital disponible plus tôt qu'elle ne l'attend actuellement; et d'autres risques décrits dans le rapport annuel d'Avidité sur le formulaire 10-K pour l'exercice clos clos le 31 décembre 2024 et les dépôts ultérieurs auprès de la SEC. Avidité met en garde les lecteurs à ne pas s'appuyer excessivement à ces déclarations prospectives, qui ne parlent qu'à la date des présentes, et la Société ne garantit aucune obligation de mettre à jour ces déclarations pour refléter des événements qui se produisent ou des circonstances qui se produisent après la date des présentes. Toutes les déclarations prospectives sont qualifiées dans leur intégralité par la présente déclaration, qui est faite en vertu des dispositions de la réforme du litige des Securities Private,

.

Source Avidité Biosciences, inc.

Publié : 2025-07-24 06:00

En savoir plus

Avis de non-responsabilité

Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens.

L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien.

Mots-clés populaires