Avidity Biosciences menerima penunjukan terapi terobosan FDA untuk delpacibart zotadirsen (del-zota) untuk pengobatan DMD pada orang dengan mutasi yang dapat diterima untuk ekson 44 lompatan

Ikuti Drugslib di

San Diego, 23 Juli 2025 / PRNewswire / - Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ: RNA), perusahaan biofarmasi yang berkomitmen untuk memberikan kelas baru terapi RNA yang disebut Toberat (AOCS ™), hari ini mengumumkan bahwa Foody Toberat (AOCS ™), hari ini mengumumkan bahwa Foody Tougining (AOCS ™), hari ini mengumumkan bahwa Foody Tobery (AOCS ™), hari ini mengumumkan bahwa Foody Tobery (AOCS ™), hari ini mengumumkan bahwa FOODPOP OLIGONUCLEOPSICED (AOCS ™), AOCS FOODROUP (AOCS ™) zotadirsen (del-zota) for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) in people living with mutations amenable to exon 44 skipping (DMD44).

Del-zota is currently being assessed in the Phase 2 EXPLORE44 Open-Label Extension (EXPLORE44-OLE™) trial for people living with DMD44 and is the first of multiple AOCs the company berkembang untuk dmd.

DMD adalah kondisi genetik langka yang ditandai oleh kerusakan otot progresif dan kelemahan karena hilangnya protein distrofin yang biasanya dimulai pada usia yang sangat muda. Del-Zota dirancang untuk mengirimkan oligomer morfolino phosphorodiamidate ke otot rangka dan jaringan jantung untuk secara khusus melewatkan ekson 44 dari gen distrofin dan memungkinkan produksi distrofin panjang yang hampir penuh.

"Penunjukan terapi terobosan lebih lanjut menggarisbawahi apresiasi FDA untuk potensi signifikan Del-Zota untuk mengatasi penyebab mendasar DMD44 dan kebutuhan mendesak untuk membawa opsi perawatan inovatif kepada komunitas DMD," kata Steve Hughes, M.D., kepala petugas medis di Avidity. "Dengan perbaikan yang luar biasa dan konsisten yang telah kami lihat di banyak biomarker termasuk distrofin dalam uji coba Fase 1/2 Explore44, kami fokus untuk membawa del-zota kepada orang-orang yang tinggal dengan DMD44 secepat mungkin dan tetap di jalur untuk pengajuan BLA yang direncanakan pada akhir tahun 2025."

Dalam uji coba Fase 1/2 Explore44® yang telah selesai untuk orang yang hidup dengan DMD44, del-Zota menunjukkan peningkatan yang signifikan secara statistik dalam lompatan ekson, peningkatan substansial dalam produksi distrofin, pengurangan yang signifikan dan berkelanjutan dalam kadar creatine kinase untuk hampir normal dan konsisten keamanan dan tolerabilitas yang menguntungkan. Rencana Aviditas untuk menyajikan data topline dan fungsional dari uji coba Fase 2 yang sedang berlangsung, sepenuhnya terdaftar di Explore44-ELE pada kuartal keempat 2025.

Perusahaan tetap berada di jalur untuk pengajuan BLA yang direncanakan pada akhir tahun 2025. Persiapan komersial Avidity untuk peluncuran Del-ZOTA di DM di DMD44 setelah Persiapan FDA. Peluncuran Del-Zota yang diantisipasi menetapkan fondasi untuk peluncuran potensial sekuensial program neuromuskuler tambahan Avidity untuk del-desiran dalam distrofi miotonik tipe 1 (DM1) dan del-Brax dalam distrofi otot facioscapulohumeral (FSHD).

facioscapulohumeral (FSHD).

Penunjukan terapi terobosan adalah proses yang dirancang untuk mempercepat pengembangan dan peninjauan obat yang dimaksudkan untuk mengobati kondisi serius dan bukti klinis awal menunjukkan bahwa obat tersebut dapat menunjukkan peningkatan substansial atas terapi yang tersedia pada titik akhir yang signifikan secara klinis. (EMA) dan penyakit anak yang langka dan penunjukan jalur cepat oleh FDA untuk pengobatan DMD44.

tentang Explore44 ® uji coba fase 1/2 Percobaan Explore44® adalah uji klinis acak, terkontrol plasebo, double-blind, fase 1/2 yang mendaftarkan 26 peserta dengan mutasi distrofi Duchenne) yang dapat dijalankan (DM). Studi ini dirancang untuk mengevaluasi efek keamanan, tolerabilitas, farmakokinetik, dan farmakodinamik dari dosis tunggal dan multipel del-zota (sebelumnya AOC 1044) yang diberikan secara intravena pada sukarelawan sehat dan peserta yang hidup dengan DMD44. Percobaan Explore44 menilai lompatan ekson dan kadar protein distrofin pada peserta dengan DMD44. Peserta dengan DMD44 memiliki opsi untuk mendaftar ke Explore44-ELE ™, studi ekstensi label terbuka, pada akhir periode pasca perawatan. For more information about the EXPLORE44 trial, visit the EXPLORE44 study website or visit https://www.clinicaltrials.gov and search for NCT05670730.

About the Phase 2 EXPLORE44-OLE™ StudyEXPLORE44-OLE™ is an open-label, multi-center trial designed to evaluate the long-term safety, tolerability, Farmakokinetik, efek farmakodinamik dan kemanjuran Del-Zota pada peserta dengan DMD44. Pendaftaran telah selesai dalam studi Explore44-ELE, dengan 23 peserta yang sebelumnya terdaftar dalam uji coba Fase 1/2 Explore44® dan 16 peserta yang secara langsung mendaftar dalam studi Explore44-ELE. Peserta dalam studi Explore44-ELE akan menerima 5 mg/kg del-zota setiap enam minggu. Total durasi pengobatan aktif dengan del-zota dalam studi Explore44-ELE adalah sekitar 24 bulan. Setelah peserta menyelesaikan perawatan aktif, akan ada periode tindak lanjut keselamatan tiga bulan. Avidity dapat memperpanjang pengobatan aktif setelah 24 bulan di titik waktu di masa depan. Untuk informasi lebih lanjut tentang penelitian ini, kunjungi http://www.clinicaltrials.gov dan cari NCT06244082.

tentang distrofi otot duchenne (DMD) Duchenne Dystrophy Muscular (DMD) menyebabkan kurangnya distrofin fungsional yang menyebabkan stres dan robekan membran sel otot, yang mengakibatkan kematian sel otot dan kehilangan fungsi otot yang progresif. Protein distrofin mempertahankan integritas serat otot dan bertindak sebagai penyerap kejut melalui perannya sebagai fondasi sekelompok protein yang menghubungkan elemen dalam dan luar sel otot. Orang yang hidup dengan DMD menderita kelemahan otot progresif yang biasanya dimulai pada usia yang sangat muda. Seiring waktu, orang -orang dengan Duchenne akan mengembangkan masalah berjalan dan bernafas, dan akhirnya, jantung dan otot pernapasan akan berhenti bekerja. Mereka yang hidup dengan kondisi ini sering membutuhkan bantuan dan bantuan khusus sepanjang hidup mereka dan secara signifikan memperpendek harapan hidup. Meskipun ada perawatan yang disetujui untuk merawat orang dengan DMD, masih ada kebutuhan yang sangat tidak terpenuhi. DMD is a monogenic, X-linked, recessive disease that primarily affects males, with one in 3,500 to 5,000 boys born worldwide having Duchenne.

About del-zota Del-zota is designed to deliver phosphorodiamidate morpholino oligomers (PMOs) to skeletal muscle and heart tissue to specifically skip exon 44 of the Gen distrofin untuk memungkinkan produksi distrofin pada orang yang hidup dengan distrofi otot Duchenne dengan mutasi yang dapat diterima untuk ekson 44 lompatan (DMD44). DMD ditandai oleh degenerasi dan kelemahan otot progresif karena perubahan protein yang disebut dystrophin yang melindungi sel -sel otot dari cedera selama kontraksi. Del-Zota terdiri dari antibodi monoklonal berpemilik yang berikatan dengan reseptor transferrin 1 (TFR1) yang terkonjugasi dengan PMO yang menargetkan ekson 44. Percobaan Fase 1/2 Explore44® dari DEL-ZOTA telah selesai, dan uji coba Lingkungan Terbuka Explore44. Data topline dari uji coba Del-Zota Fase 1/2 yang diselesaikan menunjukkan pengiriman PMOS yang tak tertandingi ke otot rangka, peningkatan yang kuat dalam produksi distrofin, peningkatan yang signifikan dalam lompatan ekson 44, dan penurunan kadar kinase kreatin kinase yang signifikan dan berkelanjutan hingga hampir normal pada orang yang hidup dengan DMD44. Del-Zota telah menerima penyakit pediatrik yang jarang, obat yatim piatu, trek cepat dan terapi terapi terapi oleh Administrasi Makanan dan Obat AS (FDA) dan penunjukan yatim oleh Badan Obat Eropa (EMA).

tentang Avidity Misi Avidity Biosciences, Inc. adalah untuk sangat meningkatkan kehidupan orang dengan memberikan kelas baru terapi RNA - konjugat oligonukleotida antibodi (AOCS ™). Avidity merevolusi bidang RNA dengan AOC miliknya, yang dirancang untuk menggabungkan spesifisitas antibodi monoklonal dengan ketepatan terapi oligonukleotida untuk mengatasi target dan penyakit yang sebelumnya tidak terjangkau dengan terapi RNA yang ada. Memanfaatkan platform AOC miliknya, Avidity menunjukkan pengiriman RNA yang ditargetkan pertama kali menjadi otot dan memimpin lapangan dengan program pengembangan klinis untuk tiga neuromusculardiseases langka: DMD miotonik (DM1), duchenne dystrophy. Avidity juga memajukan dua kandidat pengembangan kardiologi presisi yang sepenuhnya dimiliki yang membahas kardiomiopati genetik langka. Selain itu, Avidity memperluas jangkauan AOC dengan pipa yang maju dan berkembang termasuk program dalam kardiologi dan imunologi melalui kemitraan utama. Avidity berkantor pusat di San Diego, CA. Untuk informasi lebih lanjut tentang platform AOC kami, pipa pengembangan klinis, dan orang-orang, silakan kunjungi www.aviditybiosciences.com dan terlibat dengan kami di LinkedIn dan x.

pernyataan berwawasan ke depan Avidity memperingatkan pembaca bahwa pernyataan yang terkandung dalam pers pers tentang hal-hal yang bukan fakta historis adalah pernyataan ke depan. Pernyataan ini didasarkan pada keyakinan dan harapan perusahaan saat ini. Pernyataan berwawasan ke depan termasuk, tetapi tidak terbatas pada, pernyataan mengenai: rencana Avidity untuk mengirimkan BLA untuk del-zota dan waktunya; Rencana Avidity untuk berpotensi tiga peluncuran berurutan dan waktunya; Rencana Avidity untuk menyajikan data topline dan fungsional dari studi Explore44-ELE ™ yang sedang berlangsung dan waktunya; Karakterisasi data yang terkait dengan del-zota dan dampak data tersebut pada kemajuan del-zota; Rencana Avidity untuk kandidat DMD di luar del-zota untuk DMD44; desain, tujuan, dan status studi Explore44-ELE; Rencana dan harapan Avidity untuk memajukan program klinisnya, dan waktunya; dan platform Avidity, operasi dan program yang direncanakan. Dimasukkannya pernyataan berwawasan ke depan tidak boleh dianggap sebagai representasi oleh Avidity bahwa salah satu dari rencana ini akan dicapai. Hasil aktual mungkin berbeda dari yang ditetapkan dalam siaran pers ini karena risiko dan ketidakpastian yang melekat dalam bisnis Avidity dan di luar kendali, termasuk, tanpa batasan: hasil awal uji klinis tidak selalu menunjukkan hasil akhir; Analisis lebih lanjut dari data klinis yang ada dan analisis data baru dapat menyebabkan kesimpulan yang berbeda dari yang ditetapkan pada tanggal cutoff data dalam uji klinis Del-Zota, dan data tersebut mungkin tidak memenuhi harapan Avidity atau regulator; Efek samping merugikan yang tidak terduga terhadap, atau kemanjuran yang tidak memadai dari, del-zota yang dapat menunda atau membatasi pengembangannya, persetujuan peraturan dan/atau komersialisasi; Perkembangan kemudian dengan FDA dan regulator global lainnya yang bisa tidak konsisten dengan umpan balik yang diterima hingga saat ini mengenai Del-Zota dan yang dapat menunda jadwal yang saat ini diantisipasi; Pendekatan Avidity untuk penemuan dan pengembangan kandidat produk berdasarkan platform AOC ™ tidak terbukti; potensi penundaan dalam dimulainya, pendaftaran, pembacaan data dan penyelesaian studi Explore44-ELE; Ketergantungan Avidity pada pihak ketiga sehubungan dengan pengujian klinis dan pembuatan produk; Perkembangan legislatif, yudisial dan peraturan di Amerika Serikat dan negara -negara asing; Avidity dapat menghabiskan sumber daya modal yang tersedia lebih cepat dari yang diharapkan; dan risiko lain yang dijelaskan dalam Laporan Tahunan Avidity tentang Formulir 10-K untuk tahun fiskal yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2024 dan pengajuan selanjutnya dengan SEC. Avidity memperingatkan pembaca untuk tidak mengandalkan pernyataan berwawasan ke depan ini, yang hanya berbicara pada tanggal perjanjian ini, dan perusahaan tidak berkewajiban untuk memperbarui pernyataan tersebut untuk mencerminkan peristiwa yang terjadi atau keadaan yang muncul setelah tanggal perjanjian ini. Semua pernyataan berwawasan ke depan memenuhi syarat secara keseluruhan dengan pernyataan peringatan ini, yang dibuat di bawah ketentuan pelabuhan aman dari Undang-Undang Reformasi Litigasi Efek Pribadi 1995.

Sumber Avidity Biosciences, Inc.

Diposting : 2025-07-24 06:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer