Avidità Biosciences riceve la designazione di terapia rivoluzionaria della FDA per Delpacibart Zotadirsen (Del-Zota) per il trattamento del DMD nelle persone con mutazioni suscettibili all'esone 44

Segui Drugslib su

SAN DIEGO, July 23, 2025 /PRNewswire/ -- Avidity Biosciences, Inc. (Nasdaq: RNA), a biopharmaceutical company committed to delivering a new class of RNA therapeutics called Antibody Oligonucleotide Conjugates (AOCs™), today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Breakthrough Therapy designation to delpacibart Zotadirsen (Del-Zota) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) nelle persone che vivono con mutazioni suscettibili all'esone 44 che salta (DMD44).

Del-Zota è attualmente valutato nella fase 2 Explore44 Extension Open. La società si sta sviluppando per DMD.

DMD è una rara condizione genetica che è caratterizzata da danni muscolari progressivi e debolezza a causa della perdita di proteina distrofina che in genere inizia in tenera età. Del-Zota è progettato per fornire oligomeri morfolino fosforodiamidati (PMOS) al muscolo scheletrico e al tessuto cardiaco per saltare specificamente l'esone 44 del gene della distrofina e consentire la produzione di distrofina a lunghezza quasi ridotta.

"La designazione di terapia rivoluzionaria sottolinea ulteriormente l'apprezzamento della FDA per il potenziale significativo di Del-Zota per affrontare la causa sottostante di DMD44 e l'urgente necessità di portare opzioni di trattamento innovative alla comunità DMD", ha affermato Steve Hughes, M.D., Chief Medical Officer in Avid. "Con i notevoli e coerenti miglioramenti che abbiamo visto in più biomarcatori tra cui la distrofina nella fase 1/2 Explore44, ci concentriamo sul portare Del-Zota alle persone che vivono con DMD44 il più rapidamente possibile e rimangono in pista per la nostra presentazione BLA pianificata alla fine dell'anno 2025."

Nella fase completata 1/2 Explore4® Stud per le persone che vivono con DMD44, Del-Zota ha dimostrato aumenti statisticamente significativi nel salto dell'esone, un sostanziale aumento della produzione di distrofina, una riduzione significativa e sostenuta dei livelli di creatina chinasi a una sicurezza e tollerabilità favorevoli quasi normali e coerenti. L'avidità prevede di presentare i dati di topline e funzionali della fase 2 in corso e completamente iscritta a esplorare44-ole nel quarto trimestre del 2025.

La società rimane sulla buona strada per una presentazione BLA prevista alla fine dell'anno 2025. Le preparazioni commerciali di avidità per un potenziale lancio degli Stati Uniti di Del-Zota in DMD44 in seguito all'approvazione di FDA sono in corso. Il lancio anticipato di Del-Zota stabilisce le basi per i potenziali lanci sequenziali dei programmi neuromuscolari aggiuntivi di avidità per Del-Desiran nella distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) e Del-Brax nella distrofia muscolare di FaciOSCapulohumera

Designazione della terapia rivoluzionaria è un processo progettato per accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci che hanno lo scopo di trattare una condizione grave e prove cliniche preliminari indicano che il farmaco può dimostrare un sostanziale miglioramento rispetto alla terapia disponibile su una designazione clinicamente significativa o in europea. e rare malattie pediatriche e designazioni di binari veloci da parte della FDA per il trattamento di DMD44.

Informazioni su Explore44 ® PROVA FASE 1/2 Lo studio Explore44® è stato uno studio clinico randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, fase 1/2 che ha arruolato 26 partecipanti con le mutazioni della distrofia muscolare Duchenne mutazioni santificate all'esone 44 (dmd44). Lo studio è stato progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e gli effetti farmacodinamici di dosi ascendenti singoli e multiple di Del-Zota (precedentemente AOC 1044) somministrate per via endovenosa in volontari sani e partecipanti che vivono con DMD44. Lo studio Explore44 ha valutato i livelli di skipping dell'esone e proteina di distrofina nei partecipanti con DMD44. I partecipanti con DMD44 hanno avuto la possibilità di iscriversi a Explore44-Ole ™, uno studio di estensione in aperto, alla fine del periodo post-trattamento. Per ulteriori informazioni sulla prova Explore44, visitare il sito Web di studio Explore44 o visitare https://www.clinicaltrials.gov e cercare nct05670730.

Informazioni sullo studio di salenza di Fase 2 Explore44-Ole ™ Explore44-Ole ™ è un open-ad alta. Farmacocinetica, effetti farmacodinamici ed efficacia di Del-Zota nei partecipanti con DMD44. L'iscrizione è stata completata nello studio Explore44-Ole, con 23 partecipanti che erano stati precedentemente iscritti allo studio di Fase 1/2 Explore44® e 16 partecipanti che si sono iscritti direttamente allo studio Explore44-Ole. I partecipanti allo studio Explore44-Ole riceveranno 5 mg/kg di Del-Zota ogni sei settimane. La durata totale del trattamento attivo con Del-Zota nello studio Explore44-Ole è di circa 24 mesi. Una volta che i partecipanti hanno completato il trattamento attivo, ci sarà un periodo di follow-up di sicurezza di tre mesi. L'avidità può estendere il trattamento attivo oltre i 24 mesi in un futuro timepoint. Per ulteriori informazioni su questo studio, visitare http://www.clinicaltrials.gov e cerca NCT06244082.

Informazioni sulla distrofia muscolare di Duchenne (DMD) La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) provoca una mancanza di distrofina funzionale che porta allo stress e alle lacrime delle membrane delle cellule muscolari, risultando nella morte delle cellule muscolari e la perdita progressiva della funzione muscolare. La proteina della distrofina mantiene l'integrità delle fibre muscolari e funge da ammortizzatore attraverso il suo ruolo di base di un gruppo di proteine che collega gli elementi interni ed esterni delle cellule muscolari. Le persone che vivono con DMD soffrono di debolezza muscolare progressiva che in genere inizia in tenera età. Nel tempo, le persone con Duchenne svilupperanno problemi a camminare e alla respirazione e, infine, i muscoli del cuore e respiratorio smetteranno di funzionare. Coloro che vivono con la condizione richiedono spesso aiuti e assistenza speciali per tutta la vita e hanno notevolmente abbreviato l'aspettativa di vita. Mentre ci sono trattamenti approvati per trattare le persone con DMD, rimane un'esigenza insoddisfatta molto elevata. DMD è una malattia monogenica, legata all'X, recessiva che colpisce principalmente i maschi, con uno su 3.500 a 5.000 ragazzi nati in tutto il mondo con Duchenne.

su Del-Zota Del-Zita è progettato per consegnare il fosforodiamidato oligomer Morpholino Oligomer (PMOS) per il muscolo Scheletrica e il tocco di skip del tocco di skip 44 Il gene della distrofina per consentire la produzione di distrofina nelle persone che vivono con la distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni suscettibili di salto dell'esone 44 (DMD44). Il DMD è caratterizzato da degenerazione muscolare progressiva e debolezza dovuta alle alterazioni di una proteina chiamata distrofina che protegge le cellule muscolari dalla lesione durante la contrazione. Del-Zota è costituito da un anticorpo monoclonale proprietario che si lega al recettore 1 (TFR1) coniugato con un PMO che mira all'esone 44. La fase 1/2 Explore44® è stata completata e la prove di Explore44 Open Extension (Explore44-Ole ™) è attualmente in corso. I dati della topline della fase di Del-Zota completati 1/2 Explore44 hanno dimostrato la consegna insuperabile di PMO ai muscoli scheletrici, solidi aumenti della produzione di distrofina, aumenti significativi del salto dell'esone 44 e significative e sostenute livelli di livelli di creatina chinasi a quasi normali nelle persone che vivono con DMD44. Del-Zota ha ricevuto rari malattie pediatriche, farmaci orfani, designazioni di terapia rapida e di terapia rivoluzionaria da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti e della designazione orfana da parte dell'Agenzia europea dei medicinali (EMA).

A proposito di avidità Avidità Biosciences, Inc. è migliorare profondamente la vita delle persone offrendo una nuova classe di terapie dell'RNA - coniugati di oligonucleotide di anticorpi (AOCS ™). L'avidità sta rivoluzionando il campo dell'RNA con i suoi AOC proprietari, che sono progettati per combinare la specificità degli anticorpi monoclonali con la precisione delle terapie oligonucleotidiche per affrontare obiettivi e malattie precedentemente irraggiungibili con terazioni di RNA esistenti. Utilizzando la sua piattaforma di AOC proprietaria, l'avidità ha dimostrato la prima consegna mirata di successo dell'RNA nei muscoli e sta guidando il campo con programmi di sviluppo clinico per tre rare neuromusculardise: distrofia miotonica di tipo 1 (DM1), distrofia muscolosa di Duchenne (DMD) e faceoscapulo-midumole (FSHD). L'avidità sta inoltre avanzando due candidati allo sviluppo della cardiologia di precisione interamente di proprietà che affrontano rare cardiomiopatie genetiche. Inoltre, l'avidità sta ampliando la portata degli AOC con la sua pipeline di avanzamento ed espansione, compresi i programmi in cardiologia e immunologia attraverso partenariati chiave. L'avidità ha sede a San Diego, in California. Per ulteriori informazioni sulla nostra piattaforma AOC, la pipeline di sviluppo clinico e le persone, visitare www.aviditàbiosciences.com e interagire con noi su LinkedIn e X.

Dichiarazioni previsionali avidità avvertono i lettori che le dichiarazioni contenute in questo comunicato stampa riguardanti le questioni stampa che non sono fatti storici sono le dichiarazioni prevenne. Queste dichiarazioni si basano sulle attuali convinzioni e aspettative dell'azienda. Tali dichiarazioni previsionali includono, ma non sono limitate a, dichiarazioni relative: i piani di avidità di presentare un BLA per Del-Zota e i loro tempi; I piani di avidità per potenzialmente tre lanci sequenziali e i loro tempi; I piani di avidità di presentare i dati di topline e funzionali dallo studio Explore44-Ole ™ in corso e la loro tempistica; la caratterizzazione dei dati associati a Del-Zota e l'impatto di tali dati sull'avanzamento di Del-Zota; I piani di avidità per i candidati DMD oltre Del-Zota per DMD44; il design, gli obiettivi e lo stato dello studio Explore44-Ole; I piani e le aspettative di avidità di far avanzare i suoi programmi clinici e i loro tempi; e la piattaforma di avidità, operazioni e programmi pianificati. L'inclusione di dichiarazioni previsionali non dovrebbe essere considerata come una rappresentazione per avidità che uno di questi piani sarà raggiunto. I risultati effettivi possono differire da quelli indicati in questo comunicato stampa a causa dei rischi e delle incertezze inerenti alle attività di avidità e al di fuori del suo controllo, incluso, senza limitazione: i risultati preliminari di uno studio clinico non sono necessariamente indicativi dei risultati finali; Ulteriori analisi dei dati clinici esistenti e l'analisi dei nuovi dati possono portare a conclusioni diverse da quelle stabilite dalle date di taglio dei dati nello studio clinico di Del-Zota e tali dati potrebbero non soddisfare le aspettative di avidità o regolatori; effetti collaterali avversi imprevisti con un'efficacia inadeguata di Del-Zota che può ritardare o limitare il suo sviluppo, l'approvazione normativa e/o la commercializzazione; successivi sviluppi con la FDA e altri regolatori globali che potrebbero essere incompatibili con il feedback ricevuto fino ad oggi riguardante Del-Zota e che potrebbero ritardare le sue tempistiche attualmente previste; L'approccio di avidità alla scoperta e allo sviluppo dei candidati al prodotto in base alla sua piattaforma AOC ™ non è dimostrato; potenziali ritardi nell'inizio, iscrizione, letture dei dati e completamento dello studio Explore44-Ole; La dipendenza da avidità da terzi in relazione ai test clinici e alla produzione di prodotti; sviluppi legislativi, giudiziari e normativi negli Stati Uniti e nei paesi stranieri; L'avidità potrebbe esaurire le sue risorse di capitale disponibili prima di quanto si aspetta attualmente; e altri rischi descritti nella relazione annuale di Avidità sul modulo 10-K per l'esercizio chiuso al 31 dicembre 2024 e successivi documenti presso la SEC. L'avidità avverte i lettori di non fare indebita affidamento su queste dichiarazioni lungimiranti, che parlano solo alla data del presente e la società non prendono alcun obbligo di aggiornare tali dichiarazioni per riflettere gli eventi che si verificano o le circostanze che sorgono dopo la data del presente. Tutte le dichiarazioni lungimiranti sono qualificate nella loro interezza da questa dichiarazione cautelativa, che viene fatta ai sensi delle disposizioni del porto sicuro del Private Securities Contenze Reform Act del 1995.

Source Avidità Biosciences, Inc.

Pubblicato : 2025-07-24 06:00

Per saperne di più

Disclaimer

È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

Parole chiave popolari